Prévisions d’édition génétique par ARK Invest : un secteur de 30 à 60 milliards de dollars d’ici 2030

En 70 ans depuis la découverte de la double hélice de l’ADN, nous avons commencé à comprendre réellement la cause de nombreuses maladies mystérieuses et incurables, comme l’hémophilie, la mucoviscidose, etc. La plupart de ces maladies proviennent de séquences génétiques défectueuses : souvent, un gène a une séquence incorrecte et produit une protéine non fonctionnelle ou dysfonctionnelle. Cette erreur entraîne alors la défaillance des fonctions d’organes importants.

Le problème a longtemps été de résoudre de telles maladies. Le problème se situe au niveau de la génomique, si bien que chaque cellule du patient est également défectueuse. Et il n’est pas possible d’apporter la « bonne » protéine dans chaque cellule qui en a besoin.

Cela a changé lorsque l’édition génétique est devenue une réalité. Avec de nouveaux traitements révolutionnaires approuvés au cours des derniers mois, il est temps d’examiner le potentiel de ce marché.

Édition génétique

L’édition génétique est étudiée par les chercheurs depuis près de 20 ans maintenant. Les premières technologies, comme la nuclease à doigts de zinc et les TALENs, semblaient prometteuses mais étaient souvent insuffisantes pour produire des résultats thérapeutiques, sauf dans quelques cas très limités.

Le tournant a été la découverte en 2012 du CRISPR-Cas9. Elle a permis une approche très ciblée de l’édition génétique. Elle a également valu à ses découvreurs le Prix Nobel de chimie en 2020.

Depuis, quelques autres systèmes CRISPR-Cas différents ont été découverts. Le plus notable est le CRISPR-Cas12, dont nous avons parlé dans l’article : « Qu’est‑ce que CRISPR‑Cas12a2 ? & Pourquoi est‑ce important ? ». Vous pouvez également lire davantage sur la technologie d’édition génétique en général dans cet article.

Aujourd’hui, une dizaine d’années plus tard, nous voyons de nouvelles thérapies issues de la technologie CRISPR. Et certaines techniques d’édition génétique encore plus avancées également.

Le marché de l’édition génétique

Dans un marché naissant, l’approbation d’une thérapie d’édition génétique pour l’hémophilie en novembre 2022 a démontré que l’édition génétique peut être à la fois médicalement puissante et financièrement viable.

Avec un prix de 3,5 M$/thérapie, elle a battu les précédents records de prix approuvés, auparavant détenus par une autre thérapie génique, le Zolgensma de Novartis (2 M$/thérapie).

Ce coût peut sembler exorbitant, mais il doit être comparé au coût réel du traitement de ces maladies. Par exemple, l’hémophilie peut coûter jusqu’à 28 M$ et ne permet toujours pas d’assurer une bonne qualité de vie.

Source: ARK Invest

Avec près de 400 essais cliniques pour les thérapies géniques, ce marché est prêt à croître très rapidement. Il pourrait se multiplier par plus de 10 fois au cours des 7 prochaines années.

Source: ARK Invest

La projection d’Ark Invest est un scénario de base de revenus annuels de 30 M$.

C’est pourquoi les thérapies géniques restent confinées aux maladies rares et aux problèmes génétiques pendant toute la décennie.

Source: ARK Invest

Un potentiel plus large

Une autre possibilité est d’appliquer l’édition génétique à un ensemble beaucoup plus vaste de maladies. Les maladies génétiques rares étaient le sujet de test évident pour la technologie, car nous savions ce qui devait être corrigé, les traitements existants étaient pauvres voire inexistants, et même une édition génétique coûteuse reste moins chère que la plupart des thérapies conventionnelles.

Mais il existe un éventail plus large de possibilités. De nombreux essais cliniques en cours portent sur de nouveaux domaines thérapeutiques, comme la neurologie, l’oncologie (cancer) ou le diabète.

Et alors que les maladies rares affectent souvent quelques milliers ou dizaines de milliers de personnes, ces nouvelles applications concernent des dizaines de millions de personnes.

Source: ARK Invest

Si certaines de ces thérapies démontrent l’efficacité de l’édition génétique au‑delà des seules maladies rares, Ark Invest estime que le marché potentiel pourrait être beaucoup plus grand. Ainsi, il pourrait atteindre des revenus annuels allant jusqu’à 60 M$ d’ici 2030. Et il pourrait continuer à croître après cette date également.

Entreprises d’édition génétique

Ces entreprises travaillent toutes sur la technologie d’édition génétique, y compris au‑delà du cadre des maladies rares. Elles ont été classées de la plus grande à la plus petite capitalisation boursière au moment de la rédaction de cet article.

1. Vertex

VRTX Graphique du prix

Vertex est une entreprise principalement active dans le traitement de la mucoviscidose, du moins en ce qui concerne son portefeuille de médicaments approuvés. Elle investit dans le potentiel des thérapies génétiques pour le cas le plus difficile de la mucoviscidose.

Cependant, son implication principale dans l’édition génétique est double.

Premièrement, avec des thérapies développées avec CRISPR Therapeutics (CRSP ) pour les maladies sanguines : la bêta‑thalassémie et la drépanocytose.

Deuxièmement, avec l’acquisition de ViaCyte. ViaCyte développe, en partenariat avec CRISPR Therapeutics, une solution pour le diabète de type 1. Ce traitement serait un mélange de thérapie par cellules souches et de thérapie d’édition génétique. Vous pouvez lire davantage sur cette technologie de traitement du diabète dans cet article détaillé.

2. CRISPR Therapeutics

CRSP Graphique du prix

Un des fondateurs de CRISPR Therapeutics est Emmanuel Charpentier, le découvreur du CRISPR‑Cas9 et lauréat du Prix Nobel de chimie en 2020 pour cette découverte.

CRISPR travaille sur plusieurs thématiques, dont les maladies sanguines, l’oncologie et le diabète (le traitement du diabète est développé en collaboration avec Vertex).

Vous pouvez lire davantage sur CRISPR Therapeutic dans notre article « Édition génétique : CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics (BEAM )  ».

3. Beam Therapeutics

BEAM Graphique du prix

Une autre startup d’édition génétique qui progresse rapidement est Beam Therapeutics. Elle utilise une variante de l’édition génétique appelée édition de base, capable de modifier une seule lettre à la fois dans le code génétique. Son principal focus est l’hématologie (drépanocytose), l’oncologie et les maladies rares.

Vous pouvez suivre le lien ci‑dessus pour une comparaison point par point entre Beam et CRISPR Therapeutics.

4. UniQure

QURE Graphique du prix

UniQure est l’entreprise dont nous mentionnons la thérapie génique contre l’hémophilie à 3,5 M$/dose qui a récemment été approuvée aux États‑Unis et dans l’UE.

L’entreprise n’utilise pas une technologie de type CRIPR, privilégiant les vecteurs viraux adéno‑associés (AAVV).

L’entreprise espère que le succès récent dans l’hémophilie pourra être étendu à d’autres pathologies, notamment la maladie de Huntington.

5. Editas Medicine

EDIT Graphique du prix

Editas se consacre à exploiter la capacité du système CRISPR‑Cas12a. Nous avons couvert en détail les capacités uniques du Cas‑12a dans un article dédié. Mais pour le résumer brièvement :

• Les problèmes difficiles à résoudre avec Cas9 pourraient être réalisables avec Cas12a
• Il résulte en des chances plus élevées que l’édition génétique se produise qu’avec Cas9.
• Plus d’un gène peut être modifié simultanément avec Cas12a

L’entreprise n’en est qu’aux premiers stades des essais cliniques, en se concentrant sur les maladies oculaires et sanguines.

Vous pouvez voir un profil plus détaillé et une comparaison point par point avec CRISPR Therapeutics dans cet article : « CRISPR Therapeutics vs Editas Medicine (EDIT )  ».

6. Sangamo Therapeutics

SGMO Graphique du prix

L’entreprise travaille sur plusieurs thérapies par cellules souches et sur une thérapie génique pour l’hémophilie A, actuellement en phase 3 d’essais cliniques, avec une demande d’approbation attendue d’ici la fin 2024.

Elle travaille également sur une thérapie d’édition génétique pour la maladie de Fabry, une affection affectant le foie.

Vous pouvez lire davantage sur Sangamo (ainsi que sur Vertex) dans notre article « 5 meilleures entreprises de cellules souches dans lesquelles investir (avril 2023) ».

7. Precigen

PGEN Graphique du prix

L’entreprise est leader dans l’utilisation de l’édition génétique pour le traitement du cancer.

Sa plateforme UltraCAR‑T modifie le génome des propres cellules blanches du patient, les rendant capables d’attaquer les cellules cancéreuses de façon ciblée.

La plupart des traitements CAR‑T sont encore en phase 1 d’essais cliniques, tandis que d’autres produits non axés sur l’édition génétique sont plus avancés dans le pipeline R&D.

Au‑delà des thérapies humaines

L’édition génétique est une technologie encore à ses débuts. Elle a le potentiel de révolutionner la façon dont nous traitons les organismes vivants.

Par exemple, elle peut être utilisée en agriculture pour :

• créer de nouvelles variétés et races.
• réduire les besoins.
• augmenter le rendement.

Vous pouvez lire davantage à ce sujet et sur les entreprises actives dans ce domaine dans notre article « CRISPR au‑delà de la santé humaine : la nouvelle frontière d’investissement pour l’édition génétique ».

Elle pourrait même transformer les plantes et les micro‑organismes en bio‑usines produisant des médicaments ou des matériaux et molécules de grande valeur. Un tel concept est souvent décrit comme la biologie synthétique. Vous pouvez trouver plus d’informations sur les sociétés cotées en bourse dans ce secteur dans notre article : « Top 5 des sociétés publiques de biologie synthétique ».