L’édition de gènes prévue par ARK Invest pour devenir une industrie de 30 à 60 milliards de dollars d’ici 2030

Dans les 70 ans qui ont suivi la découverte de l’hélice double de l’ADN, nous avons commencé à truly comprendre la cause de nombreuses maladies mystérieuses et incurables, comme l’hémophilie, la fibrose kystique, etc. La plupart de ces maladies proviennent de séquences génétiques défectueuses : souvent, un gène a la mauvaise séquence et produit une protéine non fonctionnelle ou dysfonctionnelle. Cette erreur entraîne ensuite une défaillance des fonctions des organes importants.

Le problème a longtemps été de résoudre ces maladies. Le problème se situe au niveau de la génomique, donc chaque cellule de chaque patient est également défectueuse. Et il n’est pas possible d’apporter la “bonne” protéine dans chaque cellule qui en a besoin.

C’était jusqu’à ce que l’édition de gènes devienne une réalité. Avec de nouveaux traitements révolutionnaires approuvés au cours des derniers mois, il est temps d’examiner le potentiel de ce marché.

Édition de gènes

L’édition de gènes a été étudiée par les chercheurs pendant près de 20 ans maintenant. Les technologies précoces, comme zinc-finger nuclease et TALENS, semblaient prometteuses mais étaient souvent insuffisantes pour produire des résultats thérapeutiques, sauf dans quelques cas étroits.

Le tournant a été la découverte de CRISPR-Cas9 en 2012. Elle a permis une approche très ciblée de l’édition de gènes. Elle a également valu à ses découvreurs le prix Nobel de chimie en 2020.

Plusieurs autres systèmes CRISPR-Cas différents ont été découverts depuis. Le plus notable est le CRISPR-Cas12, que nous avons discuté dans l’article : “Qu’est-ce que CRISPR-Cas12a2 ? & Pourquoi est-ce important ?” Vous pouvez également lire plus sur la technologie d’édition de gènes en général dans cet article.

Maintenant, quelques 10 ans plus tard, nous voyons de nouvelles thérapies issues de la technologie CRISPR. Et même des techniques d’édition de gènes encore plus avancées.

Le marché de l’édition de gènes

Dans un marché naissant, l’approbation d’une thérapie d’édition de gènes pour l’hémophilie en novembre 2022 a démontré que l’édition de gènes peut être à la fois médicalement puissante et financièrement viable.

Avec un prix de 3,5 millions de dollars par thérapie, elle a battu des records de prix précédemment détenus par une autre thérapie génique, Zolgensma de Novartis (2 millions de dollars par thérapie).

Le coût peut sembler exorbitant, mais il doit être comparé au coût réel de traitement de ces maladies. Par exemple, l’hémophilie peut coûter jusqu’à 28 millions de dollars et ne permet pas encore une bonne qualité de vie.

Source : ARK Invest

Avec près de 400 essais cliniques pour les thérapies géniques, ce marché est prêt à croître très rapidement. Il pourrait multiplier par plus de 10 dans les 7 prochaines années.

Source : ARK Invest

La projection d’Ark Invest est un scénario de base de revenus annuels de 30 milliards de dollars.

C’est pourquoi les thérapies géniques restent confinées aux maladies rares et aux problèmes génétiques pour toute la décennie.

Source : ARK Invest

Un potentiel plus large

Une autre possibilité est que l’édition de gènes soit appliquée à un bassin de maladies beaucoup plus large. Les maladies génétiques rares étaient les sujets de test évidents pour la technologie, car nous savions ce qui devait être corrigé, les traitements existants étaient pauvres ou inexistants, et même une édition de gènes coûteuse est encore moins chère que la plupart des thérapies conventionnelles.

Mais il y a un éventail plus large de possibilités. De nombreux essais cliniques en cours sont dans de nouveaux domaines thérapeutiques, comme la neurologie, l’oncologie (cancer) ou le diabète.

Et tandis que les maladies rares affectent quelques milliers ou dizaines de milliers de personnes, ces nouvelles applications concernent des dizaines de millions de personnes.

Source : ARK Invest

Si certaines de ces thérapies démontrent l’efficacité de l’édition de gènes pour plus que les maladies rares, Ark Invest estime que le marché potentiel pourrait être beaucoup plus large. Il pourrait donc atteindre des revenus annuels de jusqu’à 60 milliards de dollars d’ici 2030. Et il pourrait continuer à croître après cette date.

Entreprises d’édition de gènes

Ces entreprises travaillent toutes sur la technologie d’édition de gènes, y compris au-delà du domaine des maladies rares. Elles ont été classées du plus grand au plus petit capitalisation boursière lors de la rédaction de cet article.

1. Vertex

(VRTX )

Vertex est une entreprise principalement active dans le traitement de la fibrose kystique, du moins en ce qui concerne son portefeuille de médicaments approuvés. Elle investit dans le potentiel des thérapies géniques pour les cas les plus difficiles de fibrose kystique.

Cependant, son implication principale dans l’édition de gènes est double.

Tout d’abord, avec des thérapies développées avec CRISPR Therapeutics pour les maladies du sang : la bêta-thalassémie et la drépanocytose.

Deuxièmement, avec l’acquisition de ViaCyte. ViaCyte développe, en partenariat avec CRISPR Therapeutics, une solution pour le diabète de type 1. Ce traitement serait un mélange de thérapie cellulaire et de thérapie d’édition de gènes. Vous pouvez lire plus sur cette technologie de traitement du diabète dans cet article détaillé.

2. CRISPR Therapeutics

(CRSP )

L’un des fondateurs de CRISPR Therapeutics est Emmanuel Charpentier, le découvreur de CRISPR–Cas9 et le prix Nobel de chimie en 2020 pour cette découverte.

CRISPR travaille sur plusieurs thèmes, notamment les maladies du sang, l’oncologie et le diabète (le traitement du diabète est développé en collaboration avec Vertex)

Vous pouvez lire plus sur CRISPR Therapeutic dans notre article “Édition de gènes : CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics.”

3. Beam Therapeutics

(BEAM )

Une autre startup d’édition de gènes en progrès rapide est Beam Therapeutics. Elle utilise une variante d’édition de gènes appelée édition de base, qui peut modifier une seule lettre à la fois dans le code génétique. Son principal objectif est l’hématologie (la drépanocytose), l’oncologie et les maladies rares.

Vous pouvez suivre le lien ci-dessus pour une comparaison point par point entre Beam et CRISPR Therapeutics.

4. UniQure

(QURE )

UniCure est l’entreprise dont nous mentionnons la thérapie d’édition de gènes pour l’hémophilie à 3,5 millions de dollars la dose, qui a été récemment approuvée aux États-Unis et dans l’UE.

L’entreprise n’utilise pas de technologie CRIPR, préférant les vecteurs viraux adéno-associés (AAV).

L’entreprise espère que le succès récent dans l’hémophilie peut être étendu à d’autres pathologies, notamment la maladie de Huntington.

5. Editas Medicine

(EDIT )

Editas se consacre à exploiter la capacité du système CRISPR-Cas12a. Nous avons couvert en détail les capacités uniques de Cas-12a dans un article dédié. Mais pour les résumer brièvement :

• Les problèmes difficiles à résoudre avec Cas9 pourraient être résolus avec Cas12a
• Il en résulte une plus grande chance que l’édition de gènes se produise que avec Cas9.
• Plus d’un gène peut être modifié à la fois avec Cas12a

L’entreprise est seulement aux premiers stades des essais cliniques, avec un focus sur les maladies oculaires et du sang.

Vous pouvez voir un profil plus détaillé et une comparaison point par point avec CRISPR Therapeutics dans cet article : “CRISPR Therapeutics vs Editas Medicine”

6. Sangamo Therapeutics

(SGMO )

L’entreprise travaille sur plusieurs thérapies à base de cellules souches et une thérapie d’édition de gènes pour l’hémophilie A, maintenant en phase 3 des essais cliniques, avec une demande d’approbation attendue d’ici la fin de 2024.

Elle travaille également sur une thérapie d’édition de gènes pour la maladie de Fabry, une affection qui touche le foie.

Vous pouvez lire plus sur Sangamo (ainsi que Vertex) dans notre article “5 meilleures entreprises de cellules souches à investir en avril 2023”

7. Precigen

(PGEN )

L’entreprise est à la tête du domaine de l’utilisation de l’édition de gènes pour le traitement du cancer.

Sa plate-forme UltraCAR-T modifie la génétique des cellules blanches du patient, les rendant capables d’attaquer les cellules cancéreuses de manière ciblée.

La plupart des traitements CAR-T sont encore en phase 1 des essais cliniques, avec d’autres produits non axés sur l’édition de gènes plus avancés dans le pipeline de R&D.

Au-delà des thérapies humaines

L’édition de gènes est une technologie encore en enfance. Elle a le potentiel de révolutionner la façon dont nous traitons les organismes vivants.

Par exemple, elle peut être utilisée en agriculture pour :

• créer de nouvelles variétés et races.
• réduire le besoin.
• augmenter le rendement.

Vous pouvez lire plus sur cela et les entreprises actives dans ce domaine dans notre article “CRISPR au-delà de la santé humaine : le nouveau front d’investissement pour l’édition de gènes.”

Elle pourrait même transformer les plantes et les micro-organismes en bio-usines produisant des médicaments ou des matériaux et des molécules de haute valeur. Un tel concept est souvent décrit comme la biologie synthétique. Vous pouvez trouver plus d’informations sur les entreprises cotées dans ce secteur dans notre article : “Top 5 entreprises de biologie synthétique cotées en bourse“.