5 meilleures entreprises de cellules souches dans lesquelles investir (juin 2026)

Le pouvoir de la cellule souche

Nos corps sont composés de centaines de cellules différentes. Neurones, muscles, vaisseaux sanguins, foie, rein, etc., chacun est constitué de types cellulaires très différents. Ils diffèrent à bien des égards: en biochimie, taille, forme, capacité, et plus encore.

Mais cela n’a pas toujours été le cas. Nous venons tous d’une seule cellule qui devient ensuite un embryon puis un fœtus. Chaque cellule de notre corps contient l’ensemble du programme génétique pour devenir n’importe quel type de cellule. Ces cellules sont appelées « cellules souches ». Mais une fois transformée en cellule musculaire, elle ne peut jamais évoluer en neurone. Ainsi, nous distinguons 2 types de cellules souches:

• Pluripotentes: capables de se transformer en n’importe quel tissu possible.
• Multipotentes: capables de se transformer uniquement en un nombre limité de tissus et de types cellulaires.

Source: BioRad

Parce que les cellules souches peuvent devenir n’importe quoi, elles possèdent également un potentiel thérapeutique immense. Elles pourraient remplacer les tissus endommagés après une crise cardiaque. Ou les neurones dégénérant à cause de la maladie d’Alzheimer. Ou remplacer plusieurs tissus nerveux dans une colonne vertébrale brisée.

Guérir avec les cellules souches

Ce potentiel est connu depuis longtemps, mais quelques problèmes se dressent sur le chemin:

1. Les cellules souches sont rares dans le corps et nécessitent des conditions spécifiques pour rester vivantes.
2. Le système immunitaire de l’hôte pourrait rejeter les cellules souches provenant d’une autre personne, comme cela se produit souvent avec les greffes d’organes.
3. Transformer les cellules souches en tissu différencié utile souhaité est difficile à contrôler.

Le premier effort a tenté de reproduire l’environnement chimique des cellules souches et de leur différenciation. Il a connu quelques succès limités mais cela n’a pas suffi.

Comme tant de choses en biotechnologie, une compréhension plus approfondie de l’ADN & de l’ARN a permis de réels progrès.

En comprenant ce qui se passe en temps réel pendant la différenciation, les chercheurs peuvent désormais mieux contrôler le processus de différenciation. Ils peuvent également souvent prélever des cellules tissulaires d’un patient et les reconvertir en cellules souches non différenciées.

Meilleur domaine thérapeutique pour les cellules souches

Utiliser les cellules souches pour la thérapie a le plus de sens lorsque des tissus sains sont détruits ou rendus non fonctionnels. Dans ce contexte, l’introduction de nouvelles cellules restaurera l’organe défaillant à ses capacités normales. Ainsi, quelques pathologies sont particulièrement pertinentes pour les thérapies à base de cellules souches:

• Neurologique: de nombreuses maladies neurologiques proviennent de la mort de neurones ou de nerfs. Remplacer la cellule manquante semble être une solution directe, surtout grâce à la capacité des neurones à se reconnecter à leurs voisins, selon les besoins.
• Cardiovasculaire: la plupart du temps, une crise cardiaque décrit simplement la mort d’une partie du muscle cardiaque. Remplacer le tissu mort par de nouvelles cellules peut aider à réparer le système cardiaque.
• Diabète de type 1: cette forme de diabète est causée par le système immunitaire du corps qui détruit les cellules productrices d’insuline. Remplacer ces cellules pourrait le guérir complètement.
• Insuffisance rénale: si les tissus rénaux meurent, le corps perd la capacité de filtrer les toxines. Réparer les reins défaillants peut sauver des vies et éviter des séances de dialyse quotidiennes de plusieurs heures.
• Brûlures: la peau profondément brûlée doit être remplacée, et la peau fraîchement cultivée à partir de cellules souches est un excellent candidat pour guérir les brûlures
• Arthrite: la plupart des maladies articulaires et des articulations impliquent une partie du cartilage qui a été détruite ou usée. Le régénérer réparerait le problème.

Vous pouvez également lire davantage sur les thérapies cellulaires dans cet article du NIH.

Top 5 des entreprises de cellules souches

Les entreprises ont été classées par capitalisation boursière au moment de la rédaction de cet article. Cela ne représente pas une préférence ou un conseil financier.

1. Vertex

(VRTX )

Vertex est un leader dans le traitement de la mucoviscidose (4 médicaments approuvés), qui se diversifie maintenant activement dans de nouveaux segments. L’entreprise est très axée sur la R&D, avec 70 % de ses dépenses d’exploitation et 3/5^th de ses employés travaillant sur la R&D.

Elle travaille en étroite collaboration avec l’un des leaders de l’édition génétique, CRISPR Therapeutics. Ils développent une thérapie pour la drépanocytose, la bêta-thalassémie et un traitement du diabète de type 1.

Enfin, ils disposent également d’un traitement contre la douleur en phase 3, un marché de 4 milliards de dollars actuellement dominé par les opioïdes. Les alternatives non opioïdes bénéficieraient d’un prix premium et intéresseraient largement la profession médicale.

Diabète: Le futur axe de Vertex

Le diabète représente de loin le plus grand marché potentiel pour le traitement de Vertex (2,5 millions de personnes rien qu’en Europe et en Amérique du Nord), et il n’existe actuellement aucun traitement. L’histoire du développement du traitement du diabète est intéressante, car il s’agit clairement d’un axe majeur pour Vertex. D’abord, ils ont acquis Semma en 2019. Ensuite, ils ont acquis ViaCyte, le concurrent de Semma, en 2022. Avec ViaCyte déjà engagé dans un accord pour co‑développer leur traitement avec CRISPR Therapeutics, cela s’aligne parfaitement avec les forces de Vertex. Cela a été suivi par un accord supplémentaire entre CRISPR et Vertex pour continuer à améliorer le produit et l’approbation de nouveaux essais cliniques.

(Vous pouvez en savoir plus sur cette technologie de traitement du diabète dans cet article détaillé.)

Les revenus de la mucoviscidose continuent de croître régulièrement, passant de 3 milliards de dollars en 2018 à 8,9 milliards en 2022. L’entreprise a enregistré un résultat d’exploitation de 635 millions de dollars en 2018, atteignant 3,3 milliards en 2022.

Vertex est de loin la plus grande entreprise de cette liste, mais pas tellement grande que sa thérapie à base de cellules souches pour le diabète ne changerait pas complètement le profil de l’entreprise. La thérapie antidouleur en phase 3 pourrait également faire progresser l’entreprise. Ainsi, il s’agit peut-être du pari le plus sûr du segment, car même si les thérapies à base de cellules souches échouent, le flux de revenus continu de la mucoviscidose maintiendrait une valorisation raisonnable de l’entreprise.

2. Vericel

(VCEL )

Les produits approuvés de Vericel sont axés sur la médecine du sport et les soins des brûlures cutanées.

Le traitement de réparation du cartilage, MACI, est de plus en plus utilisé et est le leader des produits de cartilage réparateur. D’autres applications sont testées, y compris le développement de nouveaux outils chirurgicaux pour délivrer les articulations du traitement de l’entreprise. Le marché total adressable est estimé à 3 milliards de dollars.

Les traitements des brûlures cutanées ont été approuvés à l’hiver 2022 et seront commercialisés d’ici mi‑2023. Le marché total adressable est estimé à 600 millions de dollars.

Source: Vericel

Vericel dispose de 140 millions de dollars en liquidités au T4 2022 et n’a aucune dette. L’entreprise génère un flux de trésorerie disponible positif depuis 2020.  Elle prévoit également une forte croissance des revenus au cours des 3 prochaines années, à +20 % par an.

Source: Vericel

Vericel constitue une option intéressante pour les investisseurs conservateurs recherchant un flux de trésorerie disponible positif et des produits déjà approuvés. Elle possède une position financière solide et opère dans des marchés petits mais sous‑pénétrés, avec plusieurs milliards de dollars de TAM au total.

Les bénéfices actuels n’incluent pas encore le produit cutané approuvé, garantissant une croissance des revenus au cours des 2‑3 prochaines années.

 3. Sangamo Therapeutics

(SGMO )

L’entreprise est à la fois une société de thérapie génique et de cellules souches. Ses 2 programmes phares sont:

• Une thérapie génique pour l’hémophilie A, en partenariat avec Pfizer, en phase d’essai clinique 3. Les demandes d’autorisation de mise sur le marché des produits biologiques (BLA) sont prévues pour la fin 2024.
  • Les premiers résultats ont été très positifs, avec « Pfizer a annoncé lors des résultats du T4 que cela reste l’un de leurs actifs les plus prometteurs. »
• Une thérapie génique pour la maladie de Fabry, en phase 1/2.

Ses 2 principales thérapies cellulaires en cours de développement sont:

• Une thérapie cellulaire pour éliminer le risque de rejet de greffe rénale, en phase 1/2.
• Une thérapie cellulaire pour la drépanocytose, en phase 1/2.

Le pipeline de recherche inclut également 5 autres thérapies cellulaires et 9 thérapies d’ingénierie du génome.

L’ingénierie du génome pourrait être utilisée pour résoudre des problèmes neurologiques tels que les maladies à prions (comme la maladie de la vache folle), la maladie de Huntington, etc. Ces programmes sont développés en partenariat avec Pfizer, Novartis, Biogen et Takeda.

L’entreprise a fortement investi dans des capacités de fabrication propriétaires.  À la fin de 2022, Sangamo disposait de 308 millions de dollars en liquidités. Elle reçoit également des fonds de ses partenaires pour l’atteinte de jalons de recherche clinique, avec à ce jour 815 millions de dollars reçus. Il existe jusqu’à 3,6 milliards de dollars de paiements de jalons futurs pour les thérapies cellulaires et potentiellement davantage provenant de l’ingénierie du génome.

Dans l’ensemble, Sangamo représente une opportunité d’investissement offrant une exposition aux technologies de thérapie génique et cellulaire. Sa position financière est relativement solide, grâce à des partenariats non dilutifs avec certaines des plus grandes entreprises pharmaceutiques.

4. BrainStorm Cell Therapeutics

(BCLI )

Brainstorm se concentre sur les maladies neurologiques telles que la sclérose en plaques, la maladie d’Alzheimer, la maladie de Parkinson, la maladie de Huntington ou le trouble du spectre de l’autisme. Le traitement de la SLA est le seul en phase 3, avec l’espoir de l’obtenir rapidement et des résultats préliminaires semblant indiquer qu’il pourrait aider s’il est utilisé de façon préventive.

Source: Brainstorm Cell

Brainstorm Cell utilise sa plateforme technologique cellulaire autologue (NurOwn®): l’entreprise prélève les cellules de moelle osseuse du patient et les transforme en neurones et autres cellules nerveuses. Il s’agit d’un processus assez court, ne prenant que 7 jours.

L’entreprise semble à court de liquidités, avec seulement 4 millions de dollars de trésorerie au 31 décembre 2022. Cela est inquiétant comparé à une perte nette de 19 millions de dollars au dernier trimestre. Il est donc assez clair qu’elle devra lever davantage de fonds, par actions et/ou dette, pour atteindre la commercialisation de son traitement de la SLA et poursuivre ses autres programmes de R&D.

Dans l’ensemble, Brainstorm semble une entreprise intéressante du point de vue technologique, mais avec des risques financiers sérieux. Les investisseurs prêts à prendre des risques pourraient vouloir surveiller la situation de près et acheter après une baisse du cours de l’action causée par ces préoccupations financières immédiates.

5. Gamida Cell

(GMDA )

Gamida technology is focused sur l’utilisation de la nicotinamide (NAM) pour améliorer le potentiel thérapeutique des cellules souches.

L’entreprise a actuellement 2 traitements en cours de développement:

• Omidubicel: une thérapie cellulaire remplaçant les cellules cancéreuses dans la moelle osseuse par des cellules saines. Les cellules souches améliorées par la NAM ont montré une augmentation du taux de survie, avec un risque plus faible d’infections dangereuses.
  • La date PDUFA d’Omidubicel est fixée au 1 mai 2023, ce qui place l’acceptation possible par la FDA à 6‑10 mois plus tard.
• GDA-201: une thérapie cellulaire blanche modifiée pour d’autres cancers, comme le lymphome non hodgkinien, le myélome, etc…

Source: Gamida

Le traitement Gamida pourrait sauver des milliers de patients qui ne trouvent pas de donneurs de moelle. Il possède également une installation de fabrication déjà construite et inspectée.

Au dernier trimestre (T3 2022), l’entreprise disposait de 62 millions de dollars d’actifs courants. La perte nette du trimestre était de 17 millions de dollars.  L’entreprise a émis pour 14 millions de dollars d’actions au T3 2022. Une dilution supplémentaire est probable en raison de 72 millions de dollars de dette convertible.

Gamida représente un pari plus spéculatif, car elle possède moins de produits dans son pipeline et un risque plus élevé de dilution des actionnaires existants. Par conséquent, une valorisation suffisamment basse sera importante pour obtenir de bons rendements d’investissement.

Autres entreprises impliquées dans la recherche sur les cellules souches

D’autres entreprises travaillent sur des thérapies à base de cellules souches mais sont si grandes qu’il est difficile de déterminer l’importance de ces thérapies pour le profil de l’entreprise.

AstraZeneca et Sanofi ont des programmes avancés de thérapie cellulaire et ont acquis des entreprises dans ce segment. Mais avec de tels géants entreprises pharmaceutiques, le cœur de métier des médicaments phares restera probablement le principal moteur des revenus futurs.