Selon ARK Invest, l'édition génétique devrait représenter une industrie comprise entre 30 et 60 milliards de dollars d'ici 2030

Au cours des 70 années qui ont suivi la découverte de la double hélice de l'ADN, nous avons commencé à comprendre la cause de nombreuses maladies mystérieuses et incurables, comme l'hémophilie, la mucoviscidose, etc. La plupart de ces maladies sont dues à des séquences génétiques défectueuses : souvent, un gène présente une séquence erronée et produit une protéine non fonctionnelle ou dysfonctionnelle. Cette erreur entraîne alors le dysfonctionnement d'organes importants.

Le problème est depuis longtemps de résoudre ces maladies. Le problème se situe au niveau génomique, donc chaque cellule de patient est également défectueuse. Et il n’est pas possible d’apporter la « bonne » protéine dans chaque cellule qui en a besoin.

C’était jusqu’à ce que l’édition génétique devienne une réalité. Avec de nouveaux traitements révolutionnaires approuvés au cours des derniers mois, il est temps d’examiner le potentiel de ce marché.

Edition de gènes

L’édition génétique est une activité étudiée par les chercheurs depuis près de 20 ans maintenant. Les premières technologies, comme nucléase à doigts de zinc et TALENS, semblaient prometteurs mais n'étaient souvent pas suffisants pour produire des résultats thérapeutiques, sauf dans quelques cas restreints.

Le tournant a été la découverte en 2012 de CRISPR-Cas9. Cela a permis une approche très ciblée de l’édition génétique. Elle a également valu à ses découvreurs le prix Nobel de chimie en 2020.

Quelques autres systèmes CRISPR-Cas différents ont depuis été découverts. Notamment le CRISPR-Cas12, dont nous avons parlé dans l’article : «Qu’est-ce que CRISPR-Cas12a2 ? & En quoi est-ce important?" Vous pouvez également en savoir plus sur technologie d'édition génétique en général dans cet article.

Aujourd’hui, quelques 10 ans plus tard, nous voyons de nouvelles thérapies issues de la technologie CRISPR. Et des techniques d’édition génétique encore plus avancées.

Le marché de l’édition génétique

Seulement sur un marché naissant, l’approbation d’une thérapie d’édition génique de l’hémophilie en novembre 2022 a démontré que l’édition génétique peut être à la fois médicalement puissante et financièrement viable.

Avec un prix de 3.5 millions de dollars/thérapie, il a battu de nouveaux records de prix approuvés précédemment détenus par une autre thérapie génique, Zolgensma de Novartis (2 millions de dollars par thérapie).

Le coût peut paraître exorbitant, mais il doit être comparé au coût réel du traitement de ces maladies. Par exemple, l’hémophilie peut coûter jusqu’à 28 millions de dollars sans toutefois permettre une bonne qualité de vie.

Source: ARK Investir

Avec près de 400 essais cliniques de thérapies géniques, ce marché est prêt à croître très rapidement. Il pourrait être multiplié par plus de 10 au cours des 7 prochaines années.

Source: ARK Investir

La projection d'Ark Invest est un scénario de base de revenus annuels de 30 milliards de dollars.

C’est pourquoi les thérapies géniques restent limitées aux maladies rares et aux problèmes génétiques pendant toute cette décennie.

Source: ARK Investir

Un potentiel plus grand

Une autre possibilité consiste à appliquer l’édition génétique à un ensemble beaucoup plus large de maladies. Les maladies génétiques rares étaient le sujet de test évident pour la technologie, car nous savions ce qui devait être corrigé, les traitements existants étaient médiocres, voire inexistants, et même une modification génétique coûteuse reste moins chère que la plupart des thérapies conventionnelles.

Mais il existe un plus large éventail de possibilités. De nombreux essais cliniques en cours portent sur de nouveaux domaines thérapeutiques, comme la neurologie, l'oncologie (cancer) ou le diabète.

Et si les maladies rares touchent souvent quelques milliers ou dizaines de milliers de personnes, ces nouvelles applications concernent des dizaines de millions de personnes.

Source: ARK Investir

Si certaines de ces thérapies démontrent l’efficacité de l’édition génétique pour bien plus que de simples maladies rares, Ark Invest estime que le marché potentiel pourrait être bien plus vaste. Ainsi, son chiffre d’affaires annuel pourrait atteindre 60 milliards de dollars d’ici 2030. Et il pourrait également continuer de croître après cette date.

Sociétés d'édition de gènes

Ces entreprises travaillent toutes sur la technologie d’édition génétique, y compris au-delà du cadre des maladies rares. Ils ont été organisés de la plus grande à la plus petite capitalisation boursière lors de la rédaction de cet article.

1. Sommet

Vertex Pharmaceuticals Incorporée (VRTX -0.01%)

Vertex est une société principalement active dans le traitement de la mucoviscidose, du moins en ce qui concerne son portefeuille de médicaments approuvés. Elle investit dans le potentiel des thérapies génétiques pour le cas le plus difficile de mucoviscidose.

Cependant, son implication principale dans l’édition génétique est double.

Tout d’abord, avec les thérapies développées avec CRISPR Therapeutics pour les maladies du sang : la bêta-thalassémie et la drépanocytose.

Deuxièmement, avec l'acquisition de ViaCyte. ViaCyte développe, en partenariat avec CRISPR Therapeutics, une solution pour le diabète de type 1. Ce traitement serait un mélange de thérapie par cellules souches et de thérapie d’édition génique. Vous pouvez en savoir plus sur cette technologie de traitement du diabète dans cet article détaillé.

2. Thérapeutique CRISPR

CRISPR Therapeutics SA (CRSP + 6.55%)

L'un des fondateurs de CRISPR Therapeutics est Emmanuel Charpentier, découvreur de CRISPR-Cas9 et prix Nobel de chimie en 2020 pour cette découverte.

CRISPR travaille sur de multiples thématiques, notamment les maladies du sang, l'oncologie et le diabète (le traitement du diabète est développé en collaboration avec Vertex)

Vous pouvez en savoir plus sur CRISPR Therapeutic dans notre article «Édition génétique : CRISPR Therapeutics vs Beam Therapeutics. »

3. Faisceau thérapeutique

Thérapeutique Beam Inc. (BEAM + 11.8%)

Beam Therapeutics est une autre startup d’édition génétique qui progresse rapidement. Il utilise une variante de l’édition génétique appelée édition de base, qui est capable de modifier une seule lettre à la fois dans le code génétique. Ses activités principales sont l'hématologie (drépanocytose), l'oncologie et les maladies rares.

Vous pouvez suivre le lien ci-dessus pour une comparaison point par point entre Beam et CRISPR Therapeutics.

4. UniQure

uniQure NV (QURE + 4.1%)

UniCure est la société dont nous mentionnons la thérapie génique pour l'hémophilie de 3.5 millions de dollars/dose qui a été récemment approuvée aux États-Unis et dans l'UE.

L'entreprise n'utilise pas de technologie de type CRIPR, lui préférant les vecteurs viraux adéno-associés (AAVV).

L'entreprise espère que le récent succès dans l'hémophilie pourra être étendu à d'autres pathologies, notamment la maladie de Huntington.

5. Editas Medicine

Editas Médecine, Inc. (EDIT + 10.29%)

Editas se consacre à exploiter la capacité du système CRISPR-Cas12a. Nous avons couvert en détail les capacités uniques du Cas-12a dans un article dédié. Mais pour reprendre brièvement :

• Les problèmes difficiles à résoudre avec Cas9 pourraient être résolus avec Cas12a
• Cela entraîne des chances plus élevées d’édition génétique qu’avec Cas9.
• Plus d'un gène peut être modifié à la fois avec CAs12a

La société n’en est qu’aux premiers stades des essais cliniques, en mettant l’accent sur les maladies oculaires et sanguines.

Vous pouvez voir un profil plus détaillé et une comparaison point par point avec CRISPR Therapeutics dans cet article : «CRISPR Therapeutics et Editas Medicine ».

6. Sangamo Thérapeutique

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO + 7.28%)

La société travaille sur plusieurs thérapies à base de cellules souches et sur une thérapie génique contre l’hémophilie A, actuellement en phase 3 d’essais cliniques, avec une demande d’approbation attendue d’ici fin 2024.

Il travaille également sur une thérapie d’édition génétique pour la maladie de Fabry, une affection affectant le foie.

Vous pouvez en savoir plus sur Sangamo (ainsi que Vertex) dans notre article «5 meilleures entreprises de cellules souches dans lesquelles investir (avril 2023) ».

7. Précigen

Precigen, Inc. (PGEN -0.52%)

La société est leader dans le domaine de l’utilisation de l’édition génétique pour le traitement du cancer.

Son poids record Plateforme UltraCAR-T modifie la génétique des globules blancs du patient, les obligeant à attaquer les cellules cancéreuses de manière ciblée.

La plupart des traitements CAR-T sont encore en phase 1 des essais cliniques, avec d'autres produits non axés sur l'édition génétique plus avancés dans le pipeline de R&D.

Au-delà de la thérapeutique humaine

L’édition génétique est une technologie encore balbutiante. Elle a le potentiel de révolutionner la façon dont nous traitons les organismes vivants.

Par exemple, il peut être utilisé en agriculture pour :

• créer de nouvelles variétés et races.
• réduire le besoin.
• augmenter le rendement.

Vous pouvez en savoir plus à ce sujet et sur les entreprises actives dans ce domaine dans notre article «CRISPR au-delà de la santé humaine : la nouvelle frontière d'investissement pour l'édition génétique. »

Cela pourrait même transformer les plantes et les micro-organismes en biousines produisant des médicaments ou des matériaux et molécules de grande valeur. Un tel concept est souvent décrit comme la biologie synthétique. Vous pouvez trouver plus d’informations sur les sociétés cotées en bourse dans ce secteur dans notre article : «Top 5 des sociétés publiques de biologie synthétique" .