10 actions biotechnologiques prometteuses dans lesquelles investir (septembre 2025)

Le berceau de la révolution médicale

Bien que la biotechnologie (BioTech) soit un domaine très vaste, son plus grand impact se situe en médecine. Pendant longtemps, la médecine a surtout deviné ce qui n’allait pas dans le corps des patients. Même lorsqu’elle est devenue plus scientifique, elle a dû s’appuyer sur des hypothèses, des mesures indirectes et des connaissances partielles pour tenter de ramener les gens à la santé.

Une autre limite de la médecine était le traitement des symptômes et non des causes. Un médecin pourrait réduire le taux de cholestérol, mais ne pourrait pas déterminer pourquoi il est élevé. Apportez de l'insuline supplémentaire, mais ne faites pas en sorte que le corps la produise.

La biotechnologie, et en particulier les nouvelles cultures d’innovation qui arrivent désormais sur le marché, sont différentes. En manipulant de manière contrôlée, BioTech peut cibler la repousse des tissus endommagés ou modifier le code génétique défectueux.

Ainsi, cette liste explorera les actions biotechnologiques les plus prometteuses, à la fois du point de vue de l’investissement et du point de vue technologique et médical.

10 actions biotechnologiques prometteuses dans le domaine médical

(Ces actions sont classées par capitalisation boursière au moment d'écrire ces lignes)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporée

Vertex Pharmaceuticals Incorporée (VRTX -0.01%)

Vertex est le leader du traitement de la fibrose kystique, une maladie génétique mortelle, avec 4 traitements différents ciblant différents profils de patients. Les patients qui ne peuvent pas être traités avec le traitement actuel reçoivent un médicament en phase III d'essais cliniques, le Vanzacaftor.

Ils développent également une thérapie génique pour guérir définitivement la mucoviscidose en utilisant la technologie de l’ARNm.

Source: Sommet

Mais ce qui rend Vertex prometteur, ce n’est pas seulement le rendre gérable ou même guérir la mucoviscidose. Elle cherche également à obtenir l'approbation d'un traitement contre la drépanocytose et d'un traitement contre la bêta-thalassémie.

Au-delà des maladies rares, elle travaille également à guérir le diabète de type 1 en partenariat avec CRISPR Therapeutics et sa technologie d’édition génétique. Cette relation s'est approfondie après l'acquisition de ViaCyte.

Et comme si cela ne suffisait pas, il existe également un autre programme ayant le même objectif pour couvrir d’éventuels problèmes techniques.

Enfin, leur traitement VX-548 contre la douleur aiguë est en dernière étape de développement et pourrait constituer une nouvelle alternative aux opioïdes sans risque de dépendance et avec moins d’effets secondaires.

Source: Sommet

2. Moderna, Inc.

Moderna, Inc. (MRNA + 1.8%)

L’un des grands gagnants de la pandémie et de la technologie des vaccins à ARNm, Moderna double ses applications vaccinales à ARNm. Il compte pas moins de 32 essais cliniques de vaccins à ARNm, couvrant 14 pathogènes comme le  RSV, Zika, VIH, virus Epstein-Barr ou cytomégalovirus.

Outre cette forte concentration sur les vaccins, Moderna explore également le potentiel de la technologie de l’ARNm pour les thérapies contre le cancer.

Un autre aspect prometteur de Moderna est une vague d’acquisitions de petites startups ambitieuses travaillant sur des plateformes technologiques entièrement nouvelles. Par exemple, société de génome synthétique OriCiro, la métagénomique et Découverte du gène de l'IA Metagenomiou thérapies macrophages Carisma Therapeutics.

Source: Moderne

La stratégie globale semble être capable de s’approprier les premières nouvelles technologies similaires à ce qu’était autrefois l’ARNm : extrêmement prometteuse mais encore loin d’atteindre les marchés avec un produit utilisable. Avec un budget R&D qui a triplé en 2023 par rapport à 2023, Moderna sera probablement l’une des entreprises les plus innovantes au monde au cours de la décennie à venir.

3. BioNTech SE

BioNTech SE (BNTX -1.87%)

Le leader du vaccin à ARNm contre le Covid-19, BioNTech, cherche désormais à étendre le potentiel de la technologie à ARNm.

Cela commence par les vaccins, avec des candidats contre le zona, la tuberculose, le paludisme, le VIH et le virus de l'herpès.

Mais l’objectif le plus ambitieux consiste à utiliser l’ARNm pour guérir le cancer. BioNTech compte actuellement 12 candidats différents dans les traitements contre le cancer, couvrant le cancer des ovaires, de la prostate, des intestins, de la peau, de la tête, du cou et de multiples tumeurs solides. La plupart sont en essais cliniques de phase I, avec déjà 3 candidats en phase II. Ils sont soit en propriété exclusive, soit en partenariat avec Sanofi et Genentech.

BioNTech travaille également sur diverses autres méthodes thérapeutiques, notamment les thérapies cellulaires et géniques, les anticorps et les médicaments chimiques.

Grâce à sa culture d'innovation et aux revenus exceptionnels générés par la pandémie, BioNTech est bien positionnée pour rester à la pointe de l'innovation en matière d'ARNm. Avec plus d'essais cliniques sur les thérapies anticancéreuses par ARNm que tous ses concurrents réunis, elle sera probablement la gagnante dans ce domaine si la technologie est utilisée avec succès.

4. Société des sciences exactes

Société des sciences exactes (EXAS + 2.31%)

Le cancer est particulièrement mortel car il s’agit souvent d’une maladie silencieuse. La plupart du temps, les symptômes ne deviennent visibles que lorsqu’il est déjà trop tard. C’est pourquoi une détection précoce peut améliorer radicalement le taux de survie des patients atteints de cancer.

Pour une surveillance réussie, la technologie doit être non invasive et suffisamment bon marché pour permettre des tests réguliers. C’est l’idée derrière Exact Sciences, qui utilise à la fois les données ADN et ARN pour détecter un cancer précoce, que de « simples » tests ADN pourraient manquer.

L'entreprise développe des solutions pour toutes les étapes de détection du cancer.

Source: Sciences exactes

Une telle détection du cancer se fait à partir d’un simple échantillon de sang et est également appelée biopsie liquide. Exact Sciences a augmenté ses revenus de 38 % TCAC et a atteint un EBITDA positif en 2023.

Source: Sciences exactes

À long terme, il est probable que la biopsie liquide deviendra un test de routine, car la détection précoce du cancer est beaucoup moins chère (et plus sûre) que sa découverte ultérieure, ce qui en fait une option très rentable pour les assurances et la société dans son ensemble.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

Neurocrine Biosciences, Inc. (NBIX + 2.05%)

Neurocrine se concentre sur la neurologie, avec 2 médicaments approuvés et 2 autres sous licence à AbbVie en échange de redevances.

Son pipeline contient:

• 7 traitements potentiels en neuropsychiatrie, dont un pour la schizophrénie en phase 3.
• 1 traitement potentiel de neuro-endocrinologie (hormones cérébrales) en phase 3.
• 5 traitements potentiels en neurologie sont en phase 3 : un pour la maladie de Huntington et un pour la paralysie cérébrale.

Source : Neurocrine

Bien que le médicament approuvé génère des flux de trésorerie actuels, la valeur de l'action est en cours de R&D. La schizophrénie, ou maladie de Huntington, est actuellement très mal traitée et pourrait représenter des marchés très importants à créer et à conquérir pour Neurocrine.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. (IONS + 0.93%)

Bien que l’ARNm ait été mis en lumière au cours des trois dernières années, l’ARN est une molécule complexe comportant de nombreux autres sous-types. Parmi eux se trouvent les micro-ARN (miARN) et les ARN antisens (asRNA).

Il s'agit d'ARN naturels qui ne codent aucun gène. Ils régulent l'activité standard de l'ARNm, modifiant ainsi l'activité génétique des cellules. L'implication des miARN et des asARN dans de nombreuses maladies a été démontrée.

Ionis Pharmaceuticals(IONS) est un leader dans les thérapies à ARN antisens. Il a actuellement 4 médicaments commercialisés et un riche pipeline de nouveaux médicaments potentiels, dont 9 sont en phase III d’essais cliniques :

• 12 thérapies neurologiques.
• 8 thérapies cardiovasculaires.
• 3 thérapies contre les maladies rares.
• 8 autres maladies (hépatite B, maladies rénales, etc…)

Ionis a également créé une joint-venture avec le leader du RNAi, Alnylam (Alny): Regulus (RGLS). La société commune utilisera des brevets uniques des deux sociétés pour créer des synergies entre les technologies propriétaires des deux sociétés.

Il reste encore à voir jusqu’où les ARNi, les miARN et les ARNas peuvent aller en tant que classe thérapeutique. Mais si le cas de l’ARNm nous a appris quelque chose, c’est que nous n’en sommes qu’au début d’une application reposant sur l’expression génique induite ou régulée, et que les molécules d’ARN seront au centre de ce nouveau domaine de la BioTech et de la médecine.

7. 10x Génomique, Inc.

10x Génomique, Inc. (TXG + 3.19%)

Les progrès de la biotechnologie moderne ont été directement ou indirectement grâce à la génomique moderne. Aucun laboratoire moderne ne pourrait fonctionner sans séquençage complet du génome, analyses d’ARN et détection de protéines.

Ainsi, lorsqu’un nouveau segment de l’analyse biotechnologique apparaît, les chercheurs et les investisseurs ont de bonnes raisons de s’enthousiasmer. 10x Genomics (avec ses concurrents Nanostring) l'a fait en créant une « biologie spatiale. »

Au lieu d’examiner le « mélange » de molécules dans un échantillon, la biologie spatiale peut déterminer où se trouve dans un tissu ou une cellule unique une molécule d’intérêt, comme une séquence spécifique d’ARN. Et c'est soit en 2D, soit en 3D. En 2020, Transcriptomique spatiale de marque Nature Methods le "méthode de l'année. »

Certaines estimations estiment le marché potentiel total de la biologie spatiale à 16 milliards de dollars, car la plupart des recherches en génétique et en biologie moléculaire sont encore effectuées à l'aide de technologies plus anciennes et moins puissantes.

Source: Nanocorde

10x Genomic s'est développé grâce à une combinaison de R&D (1 milliard de dollars investis en R&D jusqu'à présent) et d'acquisitions. Notamment, sa plateforme Visium a été obtenue grâce à l’acquisition de Spatial Transcriptomics en 2018.

Pour l’instant, les machines de biologie spatiale et 10x Genomics sont exclusivement utilisées par les chercheurs. Cela était également vrai pour les séquenceurs génétiques et les machines PCR au début des années 2000, et ils sont désormais présents dans tous les hôpitaux et laboratoires médicaux. La même chose pourrait se produire pour les outils de biologie spatiale, avec entre-temps une adoption plus large par la communauté des chercheurs.

8. CRISPR Therapeutics SA

CRISPR Therapeutics SA (CRSP + 6.55%)

CRISPR est une technologie révolutionnaire qui permet de modifier les gènes d'une cellule, voire de l'organisme entier, avec une grande précision. Elle pourrait être utilisée pour résoudre d'innombrables maladies génétiques jusqu'alors incurables.

CRISPR Therapeutics a été fondée par Emmanuel Charpentier, co-découvreur de CRISPR Cas9 et lauréat du prix Nobel 2020. La société se concentre sur l’application du système Cas9 à la médecine humaine.

Source: Thérapeutique CRISPR

CRISPR Therapeutics travaille en étroite collaboration avec la plus grande société de biotechnologie Vertex pour développer des thérapies contre les maladies du sang et un remède potentiel contre le diabète de type 1.

Outre le diabète, les 2 programmes phares du pipeline de R&D thérapeutique CRISPR sont les thérapies sanguines pour la bêta-thalassémie et la drépanocytose (SCD). Les deux sont développés en partenariat avec Vertex.

CRISPR Therapeutics développe également une cellule du système immunitaire modifiée qui peut être fabriquée à l’avance et adaptée à tous les patients atteints de cancer. La société compte actuellement 8 candidats en préparation, dont 2 déjà en essais cliniques.

CRISPR a été l’une des sociétés de biotechnologie les plus prometteuses de la dernière décennie, proposant de faire des thérapies géniques une réalité après de nombreux faux départs.

Avec CRISPR capable d'aider à guérir les maladies génétiques et le cancer, deux des problèmes de santé les plus mal traités, l'entreprise leader du secteur a beaucoup de potentiel, comme l'a identifié le partenariat approfondi avec Vertex, leader plus ancien et plus important de la biotechnologie et des maladies rares.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO + 7.28%)

Sangamo est une société de thérapie génique et de biotechnologie de cellules souches. Son programme phare est un thérapie génique pour l'hémophilie A, en partenariat avec Pfizer, en essai clinique phase 3. Les demandes de licence de produits biologiques (BLA) est prévu pour fin 2024.

Ses autres thérapies à base de cellules souches importantes en cours de développement sont :

• Thérapie génique pour la maladie de Fabry, en phase 1
• Une thérapie par cellules souches pour éliminer le risque de rejet de greffe de rein en phase 1
• Une thérapie par cellules souches pour la drépanocytose, en phase 1 des essais cliniques

L'ingénierie du génome de Sangamo pourrait être utilisée pour résoudre des problèmes neurologiques comme la maladie à prions (comme la maladie de la vache folle), la maladie de Huntington, etc. Ces programmes sont développés en partenariat avec Pfizer, Novartis, Biogen et Takeda.

Sangamo s'appuie sur les plus établis technologie « doigts de zinc » pour son édition génétique. Bien que parfois plus complexe, elle permet également d’obtenir un effet à l’échelle du génome, par rapport à l’effet plus restreint des méthodes basées sur CRISPR.

En tant que leader de la technologie des doigts de zinc pour les applications médicales, Sangamo a un grand potentiel pour travailler sur des maladies pour lesquelles l'édition d'un seul gène ne pourrait pas fournir des résultats suffisants.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(En remarque, Evofem a procédé à un regroupement d'actions de 1 à 125, ce qui explique le graphique quelque peu étrange du cours de l'action..)

Evofem est le vendeur de Phexxi, une méthode contraceptive révolutionnaire sans hormones homologuée à l'été 2020. Il a été développé avec le soutien de l’Université de l’Illinois à Chicago. Cela fait qu'elle est adoptée principalement par des femmes qui auparavant ne voulaient pas ou ne pouvaient pas utiliser d'autres formes de contraception (souvent pour des raisons médicales).

La méthode utilise une combinaison d’acide lactique, d’acide citrique et de bitartrate de potassium et offre une protection contre la chlamydia et la gonorrhée. C’est aussi un produit plutôt simple et peu coûteux à fabriquer.

Les ventes de Phexxi ont connu une croissance rapide depuis son approbation, témoignant de la sensibilisation et de l'adoption croissantes de cette solution par les femmes. Cette croissance s'est poursuivie en 2023, avec une augmentation de 2023 % des ventes en février 15 par rapport à février 2022.

Source: Evofem

La société a pour objectif d'atteindre l'équilibre de trésorerie en 2023 et de se relancer sur les principales bourses (le titre est actuellement négocié sur les bourses OTC-Over The Counter).

Avec le brevet Phexxi en vigueur au moins jusqu’en 2033, il s’agit d’une entreprise de niche mono-produit intéressante avec une longue piste pour sa propriété intellectuelle. Une croissance supplémentaire pourrait provenir applications supplémentaires ainsi que licences internationales.

Très peu d'entreprises de biotechnologie se concentrent sur la santé des femmes, ce qui en fait un marché sous-estimé et sous-monétisé. Le produit simple mais efficace d'Evofem démontre le potentiel de ce secteur à générer des résultats exceptionnels grâce à la R&D. Avec son médicament approuvé potentiellement utile pour de nouvelles applications, Evofem est une entreprise de biotechnologie très prometteuse, dont la valorisation est très faible (moins de 2 millions de dollars au moment de la rédaction de cet article).