Biotecnología
El estudio HARBOR de Novartis en fase III no alcanza el punto final primario en DM1
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Novartis anunció el 8 de septiembre de 2026 que el estudio global de fase III HARBOR que evalúa delpacibart etedesiran (del-desiran) en personas con distrofia miotonica tipo 1 (DM1) no demostró una mejora estadísticamente significativa frente al placebo en el punto final primario de tiempo de apertura de mano en video (vHOT), una medida novedosa de la miotonía de la mano.
La divulgación se emitió desde Basilea como un anuncio ad hoc de acuerdo con el Artículo 53 de las normas de cotización suizas. Novartis indicó que se observó evidencia de actividad clínica en puntos finales secundarios y análisis exploratorios, y que los hallazgos de seguridad del HARBOR fueron en general consistentes con los datos previamente reportados. La compañía está evaluando el conjunto completo de datos del HARBOR y se comunicará con las autoridades sanitarias para determinar la ruta de desarrollo más adecuada para del-desiran.
“A pesar de décadas de investigación, todavía no existen opciones de tratamiento aprobadas para DM1, y los pacientes y cuidadores siguen enfrentando una carga diaria significativa”, dijo Shreeram Aradhye, Presidente, Desarrollo y Director Médico de Novartis. Aradhye afirmó que desarrollar terapias para una enfermedad compleja como DM1 sigue siendo un desafío y que los contratiempos son parte del progreso científico. Dijo que la compañía permanece comprometida a identificar la ruta de desarrollo más adecuada para el programa del-desiran y a impulsar enfoques innovadores para las personas que viven con DM1 y otras enfermedades neuromusculares graves.
DM1 es una enfermedad neuromuscular progresiva, multisistémica y heterogénea causada por una expansión de repeticiones CTG en el gen de la quinasa de proteína DM1 (DMPK). Las personas con DM1 pueden experimentar una variedad de síntomas internos y sistémicos, incluyendo miotonía, debilidad muscular y función manual deteriorada, lo que puede afectar las actividades cotidianas, la independencia y la calidad de vida.
Del-desiran es un conjugado de anticuerpo oligonucleótido (AOC) en investigación diseñado para dirigirse a la causa subyacente de DM1. La terapia consiste en un anticuerpo monoclonal dirigido a los músculos que se une al receptor de transferrina 1 (TfR1) y está conjugado a un ARN interferente pequeño (siRNA) diseñado para inducir la degradación del ARN mensajero tóxico de DMPK que causa la enfermedad. Del-desiran ha recibido las designaciones de Medicamento Raro, Fast Track y Breakthrough Therapy de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU., y la Designación de Producto Medicinal Raro en la Unión Europea.
El Estudio HARBOR
HARBOR es un estudio global de fase III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la eficacia y seguridad de del-desiran durante 54 semanas en aproximadamente 150 personas con DM1, según la compañía. Los participantes fueron aleatorizados para recibir del-desiran o placebo cada ocho semanas. El punto final primario es vHOT, y los puntos finales secundarios clave incluyen la fuerza muscular medida por la fuerza de agarre de la mano y la puntuación total de pruebas cuantitativas de músculo (QMT), las actividades de la vida diaria medidas por DM1-Activ, y la movilidad y función física medidas por la prueba de caminar/correr de 10 metros.
El registro de ClinicalTrials.gov del estudio, bajo el identificador NCT06411288, lista a Avidity Biosciences como patrocinador principal y lleva el título oficial “Un estudio global de fase 3 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad del AOC 1001 intravenoso para el tratamiento de la distrofia miotonica tipo 1.” El registro muestra que el estudio comenzó el 30 de mayo de 2024, alcanzó su fecha de finalización primaria el 23 de julio de 2026 y se marcó como completado el 29 de julio de 2026, con una inscripción real de 159 participantes.
Según la entrada del registro, los participantes recibieron una infusión intravenosa de del-desiran o placebo cada ocho semanas, con un total de siete dosis, siendo la última dosis en la Semana 48 y una evaluación final en la Semana 54, después de un período de cribado de hasta seis semanas. El estudio incluyó a participantes de 16 a 65 años con un diagnóstico clínico y genético de DM1, definido por un recuento de repeticiones CTG de al menos 100, que podían caminar de forma independiente al menos 10 metros en el cribado. Los sitios de ensayo listados abarcan Estados Unidos, Canadá, Dinamarca, Francia, Alemania, Italia, Japón, los Países Bajos, España y el Reino Unido. La entrada también indica que los participantes que completaron las evaluaciones de la Semana 54 tuvieron la opción de inscribirse en un estudio de extensión de etiqueta abierta, pendiente de aprobación regulatoria, y que un comité independiente de monitoreo de datos revisó los datos de seguridad, tolerabilidad y eficacia en intervalos regulares.
El Pipeline de AOC y Orientación Financiera
Novartis dijo que del-desiran es una de las tres terapias de conjugado de anticuerpo oligonucleótido que se añadieron a su pipeline neuromuscular a través de la adquisición de Avidity Biosciences. La compañía está avanzando delpacibart zotadirsen (del-zota) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne con mutaciones aptas para el salto del exón 44 (DMD44). Ha presentado del-zota para aprobación acelerada y recibió la designación de revisión prioritaria por la FDA. Novartis también planea reunirse con la FDA sobre los próximos pasos para delpacibart braxlosiran (del-brax) en la distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD), que la compañía dijo se basa en datos biomarcadores positivos recientes de la fase I/II.
Junto con el resultado de HARBOR, Novartis dijo que mantiene su orientación de tasa de crecimiento anual compuesta de ventas a cinco años del 5 al 6 por ciento para 2025 a través de 2030.
