In Nobelpreis-Erfolge investieren – CRISPR für präzise Gentechnik

Der Nobelpreis ist die prestigeträchtigste Auszeichnung der wissenschaftlichen Welt. Er wurde geschaffen nach Das Testament von Herrn Alfred Nobel einen Preis vergeben“an diejenigen, die im vergangenen Jahr der Menschheit den größten Nutzen gebracht haben„in Physik, Chemie, Physiologie oder Medizin, Literatur und Frieden. Ein sechster Preis sollte später von der schwedischen Zentralbank für Wirtschaftswissenschaften geschaffen werden.

Die Preisträger sind Vertreter mehrerer schwedischer akademischer Institutionen.

Bedenken hinsichtlich des Vermächtnisses

Die Entscheidung, den Nobelpreis zu stiften, fiel Alfred Nobel, nachdem er seinen eigenen Nachruf gelesen hatte. Dieser war auf einen Fehler einer französischen Zeitung zurückzuführen, die die Nachricht vom Tod seines Bruders falsch interpretiert hatte. Der französische Artikel mit dem Titel „Der Kaufmann des Todes ist tot“ kritisierte Nobel scharf für seine Erfindung rauchloser Sprengstoffe, von denen Dynamit der berühmteste war.

Seine Erfindungen hatten großen Einfluss auf die moderne Kriegsführung und Nobel kaufte ein riesiges Eisen- und Stahlwerk, um es in einen großen Rüstungshersteller umzuwandeln. Da er in erster Linie Chemiker, Ingenieur und Erfinder war, war Nobel klar, dass sein Vermächtnis nicht das eines Mannes sein sollte, der durch Krieg und den Tod anderer ein Vermögen gemacht hat.

Nobelpreis

Heutzutage wird Nobels Vermögen in einem Fonds angelegt, der darauf ausgerichtet ist, Einnahmen zur Finanzierung der Nobel-Stiftung und der vergoldeten Grüngoldmedaille, des Diploms und des Geldpreises in Höhe von 11 Millionen SEK (ca. 1 Million US-Dollar) zu generieren, der den Gewinnern zusteht.

Quelle: Briten

Oft wird das Nobelpreisgeld unter mehreren Preisträgern aufgeteilt, insbesondere in Wissenschaftsbereichen, in denen es üblich ist, dass zwei oder drei führende Persönlichkeiten gemeinsam oder parallel zu einer bahnbrechenden Entdeckung beitragen.

Im Laufe der Jahre wurde der Nobelpreis Wissenschaftlicher Preis, der versucht, ein Gleichgewicht zwischen theoretischen und sehr praktischen Entdeckungen zu finden. Er belohnt Leistungen, die die Grundlagen der modernen Welt bildeten, wie Radioaktivität, Antibiotika, Röntgenstrahlenden PCRsowie Grundlagenforschung wie die Energiequelle der Sonne, hat das Elektronenladung, atomare Strukturden Suprafluidität.

CRISPR – Die Revolution der Gentechnik

Schwierigkeiten der Gentechnik

Seit der Entdeckung der Gene und ihrer Analyse mittels PCR (Nobelpreis 1993) träumen Wissenschaftler und Ärzte davon, das Genom von Menschen, Tieren und Pflanzen nach Belieben zu verändern. In der Praxis hat sich dies jedoch als sehr schwierig erwiesen, und die meisten der früher entwickelten Methoden erwiesen sich als unzureichend.

Denn es genügt nicht, ein Gen zu identifizieren oder die richtige Gensequenz im Reagenzglas zu erzeugen. Das Gen muss anschließend in lebende Zellen eingebracht und in das Genom des Organismus integriert werden.

Wenn das Ziel beispielsweise „nur“ darin besteht, eine neue Pflanzensorte zu schaffen, können eine hohe Ausfallrate und zufällige Einfügungen in das Genom akzeptabel sein. Selbst wenn 99.9 % der behandelten Zellen sterben oder das eingefügte Gen nicht richtig darstellen, bedeutet dies auch, dass 0.1 % die gewünschten Ergebnisse erzielen und später vermehrt und an Landwirte verkauft werden können.

Für die Behandlung von Menschen sind derartige Methoden jedoch völlig ungeeignet und bei der Anwendung an Pflanzen und Tieren stoßen sie aufgrund ihrer Unzulänglichkeit auf heftige Kritik.

Ein neues Paradigma

Das hat sich alles geändert, als Jennifer Doudna & Emmanuelle Charpentier entdeckten 9 ein Protein, das sie CRISPR-Cas2012 nannten. Beide erhielten 2020 für ihre Arbeit den Nobelpreis für Chemie. Da zwischen der Entdeckung und dem damit verbundenen Nobelpreis nur acht Jahre vergingen, ist klar, dass diese Entdeckung sofort als bahnbrechende Neuerung auf dem Gebiet der Biologie angesehen wurde.

Mit dem CRISPR-System können wir Gene gezielt „bearbeiten“, indem wir eine bestimmte Stelle im Genom bestimmen, die durch die gewünschte Sequenz ersetzt werden soll. CRISPR kann auf verschiedene Weise verwendet werden, um ein bereits vorhandenes Gen zu unterbrechen, eine bestimmte Sequenz zu löschen oder die richtige genetische Sequenz zu bearbeiten/einzufügen.

In jedem Fall wird die Genbearbeitung nur in einem bestimmten Abschnitt des gesamten Genoms auf völlig vorhersehbare Weise durchgeführt. Dies ist wichtig, da die ungerichtete Geninsertion mit großen Problemen in Verbindung gebracht wird, insbesondere mit Krebsrisiken.

Quelle: CRISPR-Therapeutika

Vielleicht noch wichtiger ist, dass der Prozess der Genmodifikation für die Zielzellen größtenteils unschädlich ist und die Toxizität der Behandlung im Vergleich zu früher verwendeten Methoden um ein Vielfaches reduziert wird.

Viele weitere CRISPRs

Aufgrund seines enormen Potenzials wurde CRISPR sofort zum Mittelpunkt massiver Forschungs- und Entwicklungsanstrengungen in der gesamten Biotech-Industrie. Es wurden neue CRISPR-Systeme entdeckt, wie Cas12, CAs12a, aber auch Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10 usw.

Derzeit konzentrieren sich die meisten Forschungsanstrengungen in der Humanmedizin auf CAs9 und CAs12.

Wenn Sie technisch interessiert sind und mehr über den Unterschied zwischen diesen beiden wichtigsten CRISPR-Systemen erfahren möchten, empfehlen wir Ihnen die Lektüre dieser wissenschaftlichen Publikation und Dieser Artikel, sowie unser Artikel zu CRISPR-CAs12a.

KI CRISPR

Ein häufiges Problem der modernen Biologie ist die Datenflut. Ganze Genome mit Milliarden von Aminosäurebasen, 3D-Strukturen von Proteinen, bei denen die Konfiguration einiger weniger Atome die Funktionalität verändern kann, und ganze Mikrobiomkarten mit Tausenden von Bakterienarten – es gibt keinen Mangel an Datenpunkten, die analysiert und gegengeprüft werden können.

Glücklicherweise hilft die Entwicklung künstlicher Intelligenz den Forschern nun dabei, diese Datenflut zu bewältigen, und CRISPR bildet hier keine Ausnahme. Und noch besser: Open-Source-Ressourcen werden verfügbar, wie OpenCRISPR-1. Solche KI-Systeme können dazu beitragen, Millionen verschiedener CRISPR-ähnlicher Proteine ​​zu erzeugen, die in der Natur nicht vorkommen, sowie „Einzel-RNA-Sequenzen für Cas9-ähnliche Effektorproteine“.

Beim Testen der tatsächlichen Effizienz dieser neuen CRISPR-ähnlichen Proteine ​​und RNA-Sequenzen zeigen die generierten Genom-Editoren im Vergleich zu SpCas9 eine vergleichbare oder verbesserte Aktivität und Spezifität.

CRISPR als Wundermittel

Genetische Krankheiten

Die erste und offensichtlichste Anwendung von CRISPR ist die Heilung genetischer Krankheiten. Genetische Krankheiten sind oft tödlich oder führen zu schweren Verkrüppelungen. Jeder zehnte Amerikaner leidet an einer der 10 seltenen Krankheiten und die Hälfte der betroffenen Patienten sind Kinder.

Seltene Krankheiten, 72 % davon haben genetische Ursachengehören zu den Krankheiten, die am schwersten zu heilen sind, vor allem deshalb, weil eine völlig fehlende biologische Funktion nicht mit Medikamenten stimuliert oder aktiviert werden kann. Sie hängen normalerweise mit einem einzelnen Gen zusammen, das eine fehlerhafte genetische Sequenz aufweist, oder manchmal mit einem fehlenden Gen, einem Gen in zu vielen Kopien usw. Außerdem liegt der Mangel auf intrazellulärer Ebene vor, sodass eine Behandlung die richtige Stelle nur schwer erreichen kann.

Für jede dieser Krankheiten können wir uns ein maßgeschneidertes CRISPR-basiertes System vorstellen, das sich gezielt an den defekten Abschnitt des Genoms wendet und ihn repariert.

Erster Erfolg

Die allererste nachgewiesene Anwendung von CRISPR wurde erreicht im Jahr 2023, als die FDA eine Behandlung für die Sichelzellanämie (Sickle Cell Disease, SCD) genehmigte. Das Unternehmen hinter dieser Errungenschaft war CRISPR Therapeutics, gegründet von der CRISPR-Mitentdeckerin Emmanuelle Charpentier.

(Sie können mehr darüber lesen Alle Unternehmen, die an SCD arbeiten, finden Sie in unserem speziellen Artikel).

Die Behandlung, die bei CSD wirkte, wurde seitdem auch zur Behandlung einer anderen genetischen Blutkrankheit zugelassen, Beta-Thalassämie.

Weitere Heilmittel

Eine weitere medizinische Anwendung des CRISPR-Potenzials, die bald in Sicht ist, ist die Heilung einiger Formen der Blindheit, dieses Mal mit der Unterstützung von Editas Medizin, ein Unternehmen, das von der anderen CRISPR-Mitentdeckerin, Jennifer Doudna, gegründet wurde.

„Einer unserer Testteilnehmer hat mehrere Beispiele genannt, darunter die Möglichkeit, sein Telefon wiederzufinden, nachdem er es verlegt hatte, und die Gewissheit, dass seine Kaffeemaschine funktioniert, indem er die kleinen Lichter sieht.

Während diese Art von Aufgaben für Menschen mit normalem Sehvermögen trivial erscheinen mögen, können solche Verbesserungen einen enormen Einfluss auf die Lebensqualität von Menschen mit Sehbehinderung haben.“ – Mark Pennesi, MD, Ph.D. – Leitender Wissenschaftler der Oregon Health & Science University

Das Besondere an dieser Blindheitsbehandlung ist, dass es sich um eine „In-vivo“-Therapie handelt, bei der die Gene der Körperzellen verändert werden.

Dies ist ein Schritt weiter als die vom SCD zugelassene Therapie, bei der CRISPR verwendet wird, um Zellen „ex vivo“ im Labor zu modifizieren, nachdem sie aus dem Körper entnommen und später dem Patienten wieder injiziert wurden.

Eine Heilung angeborener Blindheit könnte nur der Anfang solcher Therapien sein. In klinischen Studien im Frühstadium liegen bereits weitere vielversprechende Ergebnisse vor:

• Im Januar 2024 gelang eine Weltneuheit bei der erfolgreichen Behandlung eines 11-jährigen Jungen, der mit angeborener Taubheit geboren wurde. Die klinische Studie wurde durchgeführt von Eli Lilly(LLY) und ein kleines Biotechnologieunternehmen, das ihm gehört, Akouos. Die Verwendung von CRISPR zur Heilung von Taubheit wurde in unserem Artikel „Das Hörvermögen gehörloser Kinder wurde in einer klinischen Studie zur Gentherapie wiederhergestellt".
• Weitere ähnliche Studien laufen derzeit, zwei davon in China mit Unterstützung von Otovia Therapeutics& Shanghai Refreshgene Therapeutics, und eine von Regeneron(REG) + Dezibel-Therapeutik

Einsatz von CRISPR bei nicht genetisch bedingten Erkrankungen

Dank der Fähigkeit, Gene nach Belieben zu entfernen oder hinzuzufügen, könnte CRISPR auch für Therapien jenseits genetischer Krankheiten eingesetzt werden.

Zum Beispiel, ExzisionsbioDie EBT-101-Therapie von für das menschliche Immundefizienzvirus (HIV) hat ihre ersten positiven Testergebnisse (Sicherheitsprofil) vorgelegt und soll nun mit der therapeutischen Evaluierung beginnen. Dabei soll „das integrierte Retrovirus aus dem Genom menschlicher Zellen entfernt werden“.

Or Verve-Therapeutika und seine beiden in der Entwicklung befindlichen In-vivo-Gentherapien VERVE-101 und VERVE-102, die beide auf Herz-Kreislauf-Erkrankungen abzielen. Die Technologie des Unternehmens basiert auf der Basenbearbeitung, einer potenziell sichereren und/oder leistungsfähigeren Option als die klassische CRISPR-Genbearbeitung.

Diabetes

Eine weitere Krankheit, die CRISPR könnte zur Heilung von Typ-1-Diabetes beitragen.

Ein führender Kandidat für diese Idee ist CRISPR Therapeutics in Zusammenarbeit mit ViaCyte (von Vertex im Juli 2022 gekauft)

Die Idee dahinter ist, Stammzellen genetisch zu bearbeiten, sie in ein medizinisches Gerät einzubauen, das sie vor dem Immunsystem abschirmt, und das Gerät dann dem Patienten zu implantieren, um so die verlorenen Funktionen der Bauchspeicheldrüse wiederherzustellen.

Quelle: CRISPR-Therapeutika

Phase 1 der klinischen Studien dieses Medikaments Start im Februar 2022. Die Beziehung zwischen CRISPR Therapeutics und Vertex ist komplex, da die beiden Unternehmen bereits Partner für die erste jemals zugelassene Genomeditierungstherapie für Sichelzellenanämie sind.

Im Januar 2024 wird Vertex „hat sich entschieden, aus der geneditierten Stammzellentherapie für Diabetes auszusteigen, die es durch die Übernahme von ViaCyte erworben hat, und überlässt es CRISPR, das klinische Programm selbst voranzutreiben".

Es ist unklar, was diese Entscheidung motiviert hat, und sie hat die Begeisterung der Investoren für das Unternehmen gedämpft. Dennoch ist die Strategie, die Insulinproduktion wiederherzustellen UND sie vor dem Immunsystem zu schützen, insgesamt wahrscheinlich die richtige Richtung.

Weitere Informationen finden Sie in der systematischen Übersicht mit dem Titel „Gentherapie – kann sie Typ-1-Diabetes heilen?” über andere Forschungsbemühungen zur Verwendung der Genomeditierung zur Heilung von Typ-1-Diabetes

CRISPR gegen Krebs

Die Bearbeitung von Basisdaten ist ein Thema, das wir bereits in „Genbearbeitung: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics“ und ist eine Variation auf CRISPR-basierten Technologien.

Beam Therapeutics möchte die Base-Editierung nutzen, um CAR-T-Zellen zu bearbeiten und damit Blutkrebs wie akute T-Zell-lymphoblastische Leukämie (T-ALL) und T-Zell-lymphoblastisches Lymphom (T-LL) zu behandeln.

Die Idee dahinter Strahlentherapien und andere CRISPR-basierte Krebstherapien besteht darin, Immunzellen (T-Zellen) so zu modifizieren, dass sie Krebszellen erkennen und angreifen können.

Quelle: Krebs.gov

Zusammen mit mRNA-basierte KrebstherapienCRISPR könnte beweisen, dass die Genom-Editierung über spezifische Anwendungen hinausgehen und zu einem vielseitigen Instrument zur Heilung der meisten Krankheiten werden kann.

CRISPR jenseits der Therapeutik

Die Präzision von CRISPR kann nicht nur zur Heilung menschlicher Krankheiten eingesetzt werden. Eine direkte Anwendung der CRISPR-basierten Genomeditierung ist die Schaffung neuer Pflanzen- und Tiersorten für die Landwirtschaft und die industrielle Produktion.

Wie wir in „CRISPR jenseits der menschlichen Gesundheit: Die neue Investitionsgrenze für die Genbearbeitung“, könnten dadurch neue Nutzpflanzensorten entstehen.

Darüber hinaus könnten dadurch völlig neue Nutzungsmöglichkeiten für die Landwirtschaft entstehen, beispielsweise:

• Pflanzen oder Tiere in „Biofabriken“ verwandeln für:
  • Humanmedizin: Antikörper, medizinische Behandlungen usw.
  • Organe bereit für eine Transplantation beim Menschen.
• Biokraftstoffe, darunter auch aus Mikroalgen.
• Kreieren Sie schmackhaftere und gesündere Fleischersatzprodukte aus Pilzen.
• Gewürze, Duftstoffe, Farbstoffe.
• Nicht allergene Sorten.

(Für einen tieferen Einblick in die Möglichkeiten und Herausforderungen der landwirtschaftlichen CRISPR-Genbearbeitung, Sie können diese Seite vom Innovative Genomics Institute konsultieren.)

Die genaue Übereinstimmung von CRISPR mit bestimmten genetischen Sequenzen könnte es ersetzt die heute allgemein verwendeten PCR-Tests, wobei neue Techniken solche Tests außerhalb eines Labors und mit Reagenzien bei Raumtemperatur ermöglichen.

Laut Angaben des Unternehmens könnte CRISPR sogar zur „Wiederbelebung“ toter Arten eingesetzt werden Kolossale Labore und Biowissenschaften Ich arbeite an der Wiederherstellung eines Mammuts aus gefrorener DNA mithilfe von CRISPR.

In CRISPR investieren

CRISPR wird mittlerweile von vielen Biotech-Unternehmen und großen Pharmakonzernen eingesetzt. Die fortschrittlichsten Programme und Unternehmen wurden jedoch – wenig überraschend – von den beiden Mitentdeckern von CRISPR-Cas9 initiiert.

Anleger, die sich für CRISPR interessieren, sollten sich daher auf die Unternehmen konzentrieren, die von den Köpfen gegründet wurden, die ursprünglich herausgefunden haben, wie CRISPR funktioniert.

Sie können über viele Broker in CRISPR-bezogene Unternehmen investieren. Auf dieser Website finden Sie unsere Empfehlungen für die besten Broker in die USA, Kanada, Australien, Großbritannien, sowie viele andere Länder.

Wenn Sie nicht an der Auswahl bestimmter Unternehmen interessiert sind, die CRISPR verwenden, können Sie sich auch Biotech-ETFs wie den ansehen. Ark Genomic Revolution-ETF (ARKG) Oder Global X Genomik & Biotechnologie ETF (GNOME), was für ein breiter gefächertes Engagement sorgt.

Emmanuelle Charpentiers Unternehmen – CRISPR-Therapeutika

Nachdem sie CRISPR-Cas9 entdeckt hatte, gründete Frau Charpentier CRISPR Therapeutics. Von Anfang an konzentrierte sich das Unternehmen ganz klar auf Sichelzellanämie (Sickle Cell Disease, SCD) und Beta-Thalassämie, da beide Krankheiten mit demselben Ansatz behandelt werden konnten. Es handelt sich jedoch auch um lähmende Krankheiten, die viele Patienten betreffen und für das gesamte Gesundheitssystem extrem teuer sind.

Damit waren SCD und Beta-Thalassämie die perfekten Kandidaten für die erste FDA-Zulassung. Die derzeitigen Behandlungskosten dieser Patienten (durchschnittliche Lebenszeitkosten liegen bei etwa 1.7 Millionen US-Dollar) rechtfertigten ebenfalls den hohen Preis von 2.2 Millionen US-Dollar pro Patient.

Als erstes Unternehmen mit einer zugelassenen CRISPR-Therapie ist CRISPR Therapeutics in einer guten Position, als erstes einen positiven Cashflow aus der Technologie zu generieren und ihre Anwendungsmöglichkeiten weiter auszubauen. Und diese herausragende Erfolgsbilanz wird das Unternehmen wahrscheinlich zum bevorzugten Partner für jedes andere Pharmaunternehmen machen, das bei CRISPR-Therapien aufholen möchte.

CEO Samarth Kulkarni erklärte im Jahr 2024:

„Wir werden unsere Programme weiter vorantreiben und unsere Pipeline erweitern, mit dem Ziel, Patienten bahnbrechende Gen-Editing-Therapien anzubieten.“ Wir sind gut aufgestellt, um unsere klinischen Studien in verschiedenen Therapiebereichen durchzuführen, darunter Onkologie, Autoimmunerkrankungen, Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Diabetes.“

Samarth Kulkarni, CEO von CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics erweitert seinen Horizont tatsächlich aggressiv mit 5 Programmen in der Onkologie/Immunologie, 7 In-vivo-Therapien (hauptsächlich Herz-Kreislauf-Therapien), 3 seltenen Krankheiten und 1 Diabetes-Therapie (weitere Einzelheiten oben).

Unter diesen reichen F&E-PipelineDas Diabetesprogramm ist bei weitem dasjenige mit dem größten Marktpotenzial. Investoren des Unternehmens sollten daher die damit verbundenen klinischen Studien genau im Auge behalten (CVTX211) und verstehen die Technologie gut.

 Jennifer Doudna Unternehmen

Die andere Mitentdeckerin von CRISPR-Cas9, Frau Doudna, gehörte zu den Mitbegründern vieler Unternehmen und verfolgte dabei einen ganz anderen Ansatz als Frau Charpentier:

• Editas Medizin
• Mammut-Biowissenschaften
• Schreiber Therapeutika
• Karibu-Biowissenschaften

Jennifer Doudna kreierte später auch das Institut für Innovative Genomik (IGI) im Jahr 2014 brachte Forscher mehrerer kalifornischer Universitäten zusammen.

Sie ist auch aktiv bei das Gladstone Institute of Data Science and Biotechnology und bei ihr Doudna-Labor in Berkeley, Verwaltung der Zentrum für genomische Bearbeitung und Aufzeichnung (CGER).

Schließlich ist Doudna auch in beratenden Funktionen bei Sixth Street, einer Investmentfirma, und in tätig InvisiShield, Entwicklung intranasaler präventiver Atemwegsviren.

Wenn Sie mehr wissen möchten, können Sie lesen eine längere Biographie von Frau Doudna über Britannica or Ihre Biografie wurde vom Biographen von Steve Jobs verfasst.

Editas Medizin, Inc.

Editas begann mit der Arbeit an CRISPR-Cas9, konzentriert sich jetzt jedoch auf eine von ihnen entwickelte proprietäre Version von Cas12: Cas12a.

Weitere Informationen zu den einzigartigen Eigenschaften von Cas12a finden Sie in unserem speziellen Artikel „Was ist CRISPR-Cas12a2? & Warum spielt es eine Rolle?".

Kurz gesagt, Cas12as verfügt über einzigartige Funktionen wie:

• Schwer zu lösende Probleme mit Cas9 könnten mit Cas12a lösbar sein
• Dadurch ergeben sich höhere Chancen zur Genbearbeitung als mit Cas9.
• Mit CAs12a kann mehr als ein Gen gleichzeitig verändert werden.

Quelle: Editas

Editas konzentriert sich auf Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie, 2 Krankheiten, bei denen es das Rennen um die Zulassung der ersten Behandlung an die Konkurrenten CRISPR Therapeutics und BlueBirdBio verlor.

Insgesamt ist das SCD-Programm (kürzlich umbenannt in reni-cell) wurde mehrmals verschoben, was bei den Anlegern Besorgnis auslöste, obwohl für Mitte 2024 und zum Jahresende Aktualisierungen erwartet wurden.

Dennoch besitzt Editas bedeutende Patente auf CRISPR-Cas12, das von Forschern der University of New South Wales in Australien zur Entwicklung eines COVID-19-Streifentests verwendet wurde.

Editas auch unterzeichnete einen 50-Millionen-Dollar-Vertrag mit Vertex, der dem Unternehmen die Nutzung des Cas9-IP von Editas ermöglichtDies zeigt das anhaltende Interesse von Vertex an der Technologie, selbst nach dem jüngsten offensichtlichen Bruch mit CRISPR Therapeutics in Bezug auf die Diabetestherapie.

Editas konzentriert sich auf andere CRISPR-Versionen als das „klassische“ CRISPR-Cas9, und sein geistiges Eigentum an Forschungsprodukten könnte sich neben einem Geldansturm bis 2026 auch beim Aufbau von Partnerschaften und der Erzielung von Einnahmen ohne ein von der FDA zugelassenes Produkt als nützlich erweisen.

Karibu-Biowissenschaften

Das Unternehmen wurde gegründet, um die CRISPR-Patente von Berkeley zu kommerzialisieren und zu lizenzieren. Die Liste solcher Lizenzen ist ziemlich beeindruckend und umfasst große Unternehmen wie Novartis und Corteva:

Es ist auch Partner mit AbbVie für Krebszelltherapien (CAR-T) und eigene Krebstherapien (CAR-NK).

Ähnlich wie Editas funktioniert es on a Cas12-Technologie, chRDNA, wobei sowohl RNA als auch DNA zur Steuerung des Zielsystems für die Genbearbeitung verwendet werden. Es würde für „Multiplex-Geneinfügungen mit einem hohen Grad an Spezifität und geringeren Off-Target-Editierungen als CRISPR-Cas der ersten Generation“ verwendet werden.

„Bei den frühen Forschungen zur Verwendung der CRISPR-basierten Technologie zur Genomeditierung wurde festgestellt, dass reine RNA-Leitfäden, die von Bakterien in der Natur verwendet werden, ein erhebliches Risiko für unerwünschte Effekte bergen, was im therapeutischen Kontext bei Säugetieren gefährlich sein kann. Caribou hingegen versucht, dieses Risiko durch die Verwendung von hybriden RNA-DNA-Leitfäden zu überwinden, mit denen in der präklinischen Forschung gezielte Änderungen erreicht werden konnten, ohne nachweisbare unerwünschte Änderungen zu erzeugen.“

Dr. Steve Kanner - wissenschaftlicher Leiter von Caribou Biosciences

Quelle: Caribou

Nur zwei Programme aus Caribous F&E-Pipeline befinden sich bereits in der klinischen Erprobung, beide in Phase 2. Insgesamt fällt Caribou damit in die Kategorie der Biotech-Unternehmen im Frühstadium, auch wenn die Leistung der chRDNA-Genbearbeitung beeindruckend ist.

Jennifer Doudna Privat börsennotierte Unternehmen

Mammut-Biowissenschaften

Mammoth ist nicht börsennotiert und hat im Jahr 195 2021 Millionen US-Dollar gesammelt, was seinen Wert auf über 1 Milliarde US-Dollar erhöht.

Der Stealth-Modus wurde 2018 mit dem Ziel aufgegeben, die CRISPR-Technologie zu nutzen um benutzerfreundliche Kits und eine Smartphone-App zu erstellen, mit denen Krankheiten in Krankenhäusern oder sogar zu Hause erkannt werden können, mit Ergebnissen in 20 Minuten.

Das Unternehmen will es auch herausfinden neue CRISPR-Systeme, wie Cas13, Cas14, CasZ, CasY und CasPhi.

Diese zielen darauf ab, eine ganze Plattform zu schaffen, die in der Lage ist, Basenbearbeitung, epigenetische Bearbeitung und RT-Bearbeitung durchzuführen, wobei für jedes spezifische Ziel und jede Krankheit die richtigen Optionen ausgewählt werden.

Quelle: Mammoth

Bis zu einem gewissen Grad scheint das Geschäftsmodell von Mammoth eher auf der Entwicklung von Patenten für CRISPR-Systeme und deren Lizenzierung für therapeutische oder industrielle Anwendungen zu basieren.

Schreiber Therapeutika

Scribe Therapeutics ist nicht börsennotiert und wurde 2018 gegründet. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung neuer SCRIPR-Systeme. hat im Jahr 100 2021 Millionen US-Dollar gesammelt.

Es basiert auf Cas-X, einem kleineren Protein als Cas9, was die Wahrscheinlichkeit erhöht, dass es in lebenden Zellen funktioniert. Das Unternehmen ist bezüglich seiner Fortschritte relativ diskret und bewirbt nur eine allgemeine Liste von Therapiegebieten und technischen Errungenschaften.

Quelle: Schreiber Therapeutika

Hinter den Augen der Öffentlichkeit macht das Unternehmen jedoch große Fortschritte, wenn man die jüngste Flut an Partnerschaften betrachtet.

Das Unternehmen hat zugestimmt mit Biogen zur Untersuchung von CasX bei Amyotropher Lateralsklerose (ALS) für ein Gesamtpotenzial von 400 Millionen US-Dollar.

Darüber hinaus unterzeichnete das Unternehmen einen Lizenzvertrag über 1 Milliarde US-Dollar mit Sanofi zur Entwicklung neuartiger natürlicher Killerzelltherapien (NK-Zellen) gegen Krebs und erweiterte diese Zusammenarbeit mit Sanofi im Jahr 2024.