Nach Geschäftsschluss
CRISPR Therapeutics AG
CRSP
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CRISPR Therapeutics AG, ein Unternehmen für Genomeditierung, konzentriert sich auf die Entwicklung genbasierter Medikamente für schwere Krankheiten unter Verwendung seiner proprietären Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-assoziierten Protein 9 (Cas9)-Plattform. CRISPR/Cas9 ist eine Genomeditierungstechnologie, die präzise gezielte Änderungen an genomischer DNA ermöglicht. Das Unternehmen verfügt über ein Portfolio therapeutischer Programme für eine Reihe von Krankheitsbereichen, darunter Hämoglobinopathien, Onkologie, regenerative Medizin und seltene Krankheiten. Der führende Produktkandidat des Unternehmens ist CTX001, eine ex vivo CRISPR-geneditierte Therapie zur Behandlung von Patienten, die an transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie oder schwerer Sichelzellenanämie leiden, bei der die hämatopoetischen Stammzellen eines Patienten so verändert werden, dass sie hohe Mengen an fetalem Hämoglobin in den roten Blutkörperchen produzieren. Es entwickelt außerdem CTX110, ein aus Spendern gewonnenes, geneditiertes allogenes CAR-T-Prüfpräparat, das auf Differenzierungscluster 19-positive maligne Erkrankungen abzielt; CTX120, ein aus Spendern gewonnenes, geneditiertes allogenes CAR-T-Prüfpräparat, das auf das B-Zell-Reifungsantigen abzielt, zur Behandlung des rezidivierten oder refraktären multiplen Myeloms; und CTX130, ein aus Spendern gewonnenes, geneditiertes allogenes CAR-T-Prüfpräparat, das auf Differenzierungscluster 70 abzielt, um verschiedene solide Tumore und hämatologische maligne Erkrankungen zu behandeln. Außerdem entwickelt das Unternehmen VCTX210, einen geneditierten, immunevasiven Produktkandidaten aus Stammzellen zur Behandlung von Typ-1-Diabetes; und verfolgt verschiedene In-vivo-Geneditierungsprogramme, die auf Leber-, Lungen-, Muskel- und Zentralnervensystemerkrankungen abzielen. Es unterhält strategische Partnerschaften mit Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. und Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG wurde 2013 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Zug, Schweiz.