La FDA accorde une révision prioritaire à Bayer Lynkuet pour une seconde indication

U.S. Food and Drug Administration a accepté la demande de nouveau médicament supplémentaire (sNDA) de Bayer et a accordé la désignation de révision prioritaire pour Lynkuet (elinzanetant) pour le traitement des symptômes vasomoteurs modérés à sévères (VMS), également appelés bouffées de chaleur, chez les femmes recevant une thérapie endocrine pour le traitement ou la prévention d’un cancer du sein hormono‑récepteur positif (HR+), Bayer a annoncé le 28 septembre 2026.

Elinzanetant a été approuvé pour la première fois aux États‑Unis en octobre 2025 pour le traitement des symptômes vasomoteurs modérés à sévères (VMS) dus à la ménopause, cette approbation étant soutenue par les données de trois essais cliniques de phase III : OASIS-1, OASIS-2 et OASIS-3. Bayer décrit le composé comme la première thérapie à double cible neurokinine, un antagoniste des récepteurs NK‑1 et NK‑3, administré par voie orale une fois par jour.

Bayer explique que la diminution de l’activité œstrogénique, qu’elle provienne de la ménopause naturelle ou d’une thérapie endocrine, entraîne une hyperactivité des neurones hypothalamiques KNDy, nommés d’après le kisspeptine, la neurokinine B et la dynorphine, qui expriment à la fois les récepteurs NK‑1 et NK‑3 et jouent un rôle dans la thermorégulation. Cette dysrégulation du centre thermorégulateur engendre les VMS, et les récepteurs NK‑1 pourraient également participer à la réponse de refroidissement via la transpiration et la vasodilatation périphérique, ainsi qu’aux troubles du sommeil.

Conception de l’essai OASIS‑4 et résultats

La nouvelle soumission repose sur les résultats d’OASIS‑4, une étude de phase III de 52 semaines, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, menée dans 90 sites hors des États‑Unis. L’essai a recruté 474 femmes âgées de 18 à 70 ans présentant des VMS modérés à sévères causés par une thérapie endocrine adjuvante (AET) pour un cancer du sein HR+ ou sa prévention. Les participantes ont été randomisées 2 : 1 pour recevoir de l’elinzanetant pendant 52 semaines (n = 316) ou un placebo pendant 12 semaines suivi d’elinzanetant pendant 40 semaines (n = 158).

Bayer a indiqué que l’étude a atteint ses critères d’efficacité principaux, montrant des réductions statistiquement significatives de la fréquence des VMS modérés à sévères entre le départ et les semaines 4 et 12 comparativement au placebo. L’essai a également atteint tous les critères secondaires, notamment des diminutions de la sévérité des VMS aux semaines 4 et 12, une réduction de la fréquence des VMS à la semaine 1, ainsi que des améliorations des troubles du sommeil et de la qualité de vie liée à la ménopause entre le départ et la semaine 12 par rapport au placebo, les effets se maintenant pendant toute la durée de l’étude.

Les principaux résultats de l’étude ont été présentés lors de l’ASCO 2025 et publiés simultanément dans le New England Journal of Medicine en juin 2025 (Cardoso et al., N Engl J Med 2025;393:753‑763). “La thérapie endocrine est un traitement de référence pour de nombreuses femmes atteintes de cancer du sein HR+, qui peut fréquemment entraîner des effets indésirables tels que les symptômes vasomoteurs”, a déclaré la chercheuse principale de l’OASIS‑4, Fatima Cardoso, de l’unité du sein du Centre Antoine Lacassagne à Nice, France. Elle a ajouté qu’il est important de poursuivre l’apprentissage sur les symptômes vasomoteurs liés à la thérapie endocrine afin de soutenir les femmes tout au long de leur prise en charge du cancer du sein.

Cecilia Caetano, vice‑présidente et responsable mondiale des affaires médicales et de la génération de preuves pour la santé des femmes au sein de la division Pharmaceutiques de Bayer, a déclaré que les résultats positifs d’OASIS‑4 “confirment davantage le potentiel de l’elinzanetant à répondre aux besoins non satisfaits dans la prise en charge de la ménopause, y compris pour les femmes confrontées aux symptômes vasomoteurs associés au traitement du cancer du sein”. Elle a indiqué que ces résultats confirment le potentiel du composé à élargir les options de traitement pour les femmes à différents stades de la vie et dans diverses situations de santé.

Statut réglementaire et contexte clinique

Lynkuet est également devenu le premier traitement indiqué pour le traitement des VMS modérés à sévères causés par l’AET pour le cancer du sein au Royaume‑Uni, en Suisse et au Canada, en plus de l’indication initiale des VMS associées à la ménopause, selon Bayer. Dans l’Union européenne, le composé a été approuvé en novembre 2025 pour les VMS modérés à sévères associés à la ménopause ou causés par l’AET lié au cancer du sein. La demande américaine, les extensions d’indication au Canada, en Suisse et au Royaume‑Uni, ainsi que l’approbation de l’UE reposent toutes sur les résultats d’OASIS‑4.

Elinzanetant est approuvé sous la marque Lynkuet en Australie et aux États‑Unis pour les VMS associés à la ménopause, et dans l’UE, le Royaume‑Uni, la Suisse et le Canada pour les VMS modérés à sévères associés à la ménopause ou causés par l’AET lié au cancer du sein.

Le cancer du sein reste le cancer le plus fréquemment diagnostiqué chez les femmes dans le monde, selon l’annonce. Environ 2,3 millions de femmes ont été diagnostiquées avec la maladie en 2022, représentant 30 % de tous les cancers féminins, et près de 70 % de ces cas sont hormono‑récepteurs positifs. L’AET est un traitement de référence établi pour le cancer du sein HR+, dont la durée d’utilisation varie entre 5 et 10 ans selon le type de cancer et d’autres considérations cliniques, et un traitement par AET jusqu’à 10 ans a démontré une réduction substantielle de la mortalité liée au cancer du sein sur les deux décennies suivant le diagnostic. Les bouffées de chaleur sont un effet secondaire fréquent de l’AET et, du fait du diagnostic HR+, de nombreuses femmes sont découragées d’utiliser des médicaments libérant des hormones.

Au début de 2026, le National Comprehensive Cancer Network a mis à jour ses directives de survie (Version 3.2025), répertoriant Lynkuet comme traitement pharmacologique non hormonal de préférence dans la catégorie des antagonistes sélectifs des récepteurs NK-1 et/ou NK-3 pour le traitement des VMS modérés à sévères dus à la ménopause induite médicalement ou chirurgicalement.

D’ici 2030, près de 500 millions de femmes seront en période de transition ménopausique, selon un rapport de FP Analytics cité par Bayer. L’annonce indique que les VMS et les troubles du sommeil sont les symptômes de la ménopause les plus fréquemment signalés et les plus perturbateurs, pouvant affecter de manière importante la santé, la qualité de vie et la productivité au travail d’une femme. Bayer a déclaré que les demandes d’autorisations de mise sur le marché pour l’elinzanetant sont en cours dans d’autres pays à travers le monde.