La edición genética pronosticada por ARK Invest como una industria de $30 mil millones a $60 mil millones para 2030

En los 70 años transcurridos desde el descubrimiento de la doble hélice del ADN, comenzamos a comprender realmente la causa de muchas enfermedades misteriosas e incurables, como la hemofilia, la fibrosis quística, etc. La mayoría de estas provienen de secuencias genéticas defectuosas: a menudo, un gen tiene la secuencia incorrecta y produce una proteína no funcional o disfuncional. Este error luego provoca el fallo de funciones importantes de los órganos.

El problema ha sido durante mucho tiempo cómo resolver esas enfermedades. El problema está a nivel genómico, por lo que cada célula del paciente está igualmente defectuosa. Y no es factible introducir la proteína “correcta” en cada célula que la necesita.

Esto cambió cuando la edición genética se convirtió en una realidad. Con nuevos tratamientos revolucionarios aprobados en los últimos meses, es hora de observar el potencial de este mercado.

Edición genética

La edición genética ha sido seguida por investigadores durante casi 20 años. Las primeras tecnologías, como el nucleasa de dedos de zinc y los TALENS, parecían prometedoras pero a menudo no eran suficientes para producir resultados terapéuticos, salvo en algunos casos limitados.

El punto de inflexión fue el descubrimiento de CRISPR-Cas9 en 2012. Permitió un enfoque muy específico para la edición genética. Además, otorgó a sus descubridores el Premio Nobel de Química en 2020.

Desde entonces se han descubierto algunos otros sistemas CRISPR-Cas diferentes. El más notable es el CRISPR-Cas12, del cual hablamos en el artículo “¿Qué es CRISPR-Cas12a2? & ¿Por qué es importante?”. También puedes leer más sobre la tecnología de edición genética en general en este artículo tecnología de edición genética en general en este artículo.

Ahora, unos diez años después, vemos nuevas terapias provenientes de la tecnología CRISPR. Y también algunas técnicas de edición genética aún más avanzadas.

El mercado de la edición genética

Solo en un mercado incipiente, la aprobación de una terapia de edición genética para la hemofilia en noviembre de 2022 ha demostrado que la edición genética puede ser tanto médicamente poderosa como financieramente viable.

Con un precio de $3.5M/terapia, batió nuevos récords de precio aprobado previamente ostentados por otra terapia génica, Zolgensma de Novartis ($2M/terapia).

El costo puede parecer escandaloso, pero debe compararse con el costo real de tratar estas enfermedades. Por ejemplo, la hemofilia puede costar hasta $28M y aún así no garantizar una buena calidad de vida.

Fuente: ARK Invest

Con casi 400 ensayos clínicos de terapias génicas, este mercado está listo para crecer muy rápidamente. Podría multiplicarse más de 10 veces en los próximos 7 años.

Fuente: ARK Invest

La proyección de Ark Invest es un caso base de ingresos anuales de $30B.

Por eso las terapias génicas siguen confinadas a enfermedades raras y problemas genéticos durante todo este decenio.

Fuente: ARK Invest

Un potencial mayor

Otra posibilidad es aplicar la edición genética a un conjunto mucho mayor de enfermedades. Las enfermedades genéticas raras fueron el sujeto de prueba obvio para la tecnología, ya que sabíamos qué necesitaba ser corregido, los tratamientos existentes eran pobres o inexistentes, y aun la edición genética costosa sigue siendo más barata que la mayoría de las terapias convencionales.

Pero hay un rango más amplio de posibilidades. Muchos ensayos clínicos en curso están en nuevas áreas terapéuticas, como neurología, oncología (cáncer) o diabetes.

Y mientras que las enfermedades raras a menudo afectan a unos pocos miles o decenas de miles de personas, estas nuevas aplicaciones conciernen a decenas de millones de personas.

Fuente: ARK Invest

Si algunas de estas terapias demuestran la eficacia de la edición genética para más que solo enfermedades raras, Ark Invest estima que el mercado potencial podría ser mucho mayor. Por lo tanto, podría alcanzar ingresos anuales de hasta $60B para 2030. Y podría seguir creciendo después de esa fecha también.

Empresas de edición genética

Estas empresas están trabajando en tecnología de edición genética, incluso más allá del ámbito de las enfermedades raras. Se han organizado de la mayor a la menor capitalización de mercado al redactar este artículo.

1. Vertex

VRTX Gráfico de precios

Vertex es una empresa mayormente activa en el tratamiento de la fibrosis quística, al menos en lo que respecta a su cartera de fármacos aprobados. Está invirtiendo en el potencial de las terapias genéticas para el caso más difícil de fibrosis quística.

Sin embargo, su principal participación en la edición genética es doble.

Primero, con terapias desarrolladas con CRISPR Therapeutics (CRSP ) para enfermedades sanguíneas: beta-talasemia y enfermedad de células falciformes.

En segundo lugar, con la adquisición de ViaCyte. ViaCyte está desarrollando, en asociación con CRISPR Therapeutics, una solución para la diabetes tipo‑1. Este tratamiento sería una combinación de terapia con células madre y terapia de edición genética. Puedes leer más sobre esta tecnología de tratamiento para la diabetes en este artículo detallado.

2. CRISPR Therapeutics

CRSP Gráfico de precios

Uno de los fundadores de CRISPR Therapeutics es Emmanuel Charpentier, el descubridor de CRISPR–Cas9 y ganador del Premio Nobel de Química en 2020 por ese descubrimiento.

CRISPR está trabajando en múltiples áreas, incluidas enfermedades sanguíneas, oncología y diabetes (el tratamiento de diabetes se desarrolla en colaboración con Vertex).

Puedes leer más sobre CRISPR Therapeutic en nuestro artículo “Edición genética: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics (BEAM ) ”.

3. Beam Therapeutics

BEAM Gráfico de precios

Otra startup de edición genética que avanza rápidamente es Beam Therapeutics. Utiliza una variante de edición genética llamada edición de bases, que puede modificar solo una letra a la vez en el código genético. Su enfoque principal es la hematología (enfermedad de células falciformes), oncología y enfermedades raras.

Puedes seguir el enlace anterior para una comparación punto a punto entre Beam y CRISPR Therapeutics.

4. UniQure

QURE Gráfico de precios

UniQure es la empresa de la que mencionamos la terapia génica de hemofilia de $3.5M/dosis que ha sido aprobada recientemente en EE. UU. y la UE.

La empresa no está utilizando una tecnología similar a CRIPR, prefiriendo los vectores virales adeno‑asociados (AAVV).

La empresa espera que el reciente éxito en hemofilia pueda ampliarse a otras patologías, notablemente la enfermedad de Huntington.

5. Editas Medicine

EDIT Gráfico de precios

Editas se dedica a aprovechar la capacidad del sistema CRISPR-Cas12a. Hemos cubierto en detalle las capacidades únicas de Cas-12a en un artículo dedicado. Pero para resumirlo brevemente:

• Problemas difíciles de resolver con Cas9 podrían ser factibles con Cas12a
• Resulta en mayores probabilidades de que la edición genética ocurra que con Cas9.
• Se pueden modificar más de un gen a la vez con Cas12a

La empresa está solo en las primeras etapas de ensayos clínicos, con enfoque en enfermedades oculares y sanguíneas.

Puedes ver un perfil más detallado y una comparación punto a punto con CRISPR Therapeutics en este artículo: “CRISPR Therapeutics vs Editas Medicine (EDIT ) “.

6. Sangamo Therapeutics

SGMO Gráfico de precios

La empresa está trabajando en múltiples terapias con células madre y una terapia génica para hemofilia A, ahora en fase 3 de ensayos clínicos, con una solicitud de aprobación esperada para finales de 2024.

También está trabajando en una terapia de edición génica para la enfermedad de Fabry, una condición que afecta al hígado.

Puedes leer más sobre Sangamo (así como Vertex) en nuestro artículo “5 mejores empresas de células madre para invertir (abril 2023)”.

7. Precigen

PGEN Gráfico de precios

La empresa lidera el campo de la utilización de la edición genética para el tratamiento del cáncer.

Su plataforma UltraCAR-T modifica la genética de los glóbulos blancos del paciente, haciéndolos atacar las células cancerosas de forma dirigida.

La mayoría de los tratamientos CAR‑T aún están en fase 1 de ensayos clínicos, mientras que otros productos no centrados en la edición genética están más avanzados en la línea de I+D.

Más allá de la terapia humana

La edición genética es una tecnología que aún está en su infancia. Tiene el potencial de revolucionar la forma en que tratamos a los organismos vivos.

Por ejemplo, puede usarse en la agricultura para:

• crear nuevas variedades y razas.
• reducir la necesidad.
• aumentar el rendimiento.

Puedes leer más sobre ello y las empresas activas en ese campo en nuestro artículo “CRISPR más allá de la salud humana: la nueva frontera de inversión para la edición genética“.

Incluso podría convertir plantas y microorganismos en biofábricas que produzcan medicamentos o materiales y moléculas de alto valor. Ese concepto a menudo se describe como biología sintética. Puedes encontrar más información sobre empresas cotizadas públicamente en ese sector en nuestro artículo: “Las 5 principales empresas públicas de biología sintética“.