Biotecnología
5 Mejores Empresas de Células Madre para Invertir (junio 2026)
El Poder de la Célula Madre
Nuestros cuerpos están formados por cientos de células diferentes. Neuronas, músculos, vasos sanguíneos, hígado, riñón, etc., cada una está compuesta por tipos de células muy diferentes. Diferen en muchos aspectos: en bioquímica, tamaño, forma, capacidad y más.
Pero no siempre fue así. Todos venimos de una sola célula que luego se convierte en un embrión y después en un feto. Cada célula de nuestro cuerpo contiene todo el programa genético para convertirse en cualquier tipo de célula. Estas células se llaman “células madre”. Pero una vez convertida en una célula muscular, nunca podrá evolucionar a una neurona. Por lo tanto, distinguimos 2 tipos de células madre:
- Pluripotentes: capaces de convertirse en cualquier tejido posible.
- Multipotentes: capaces de convertirse solo en un número limitado de tejidos y tipos de células.
Fuente: BioRad
Debido a que las células madre pueden convertirse en cualquier cosa, también tienen un enorme potencial terapéutico. Podrían reemplazar tejido dañado después de un ataque al corazón. O neuronas que degeneran por la enfermedad de Alzheimer. O reemplazar varios tejidos nerviosos en una columna vertebral rota.
Sanación con Células Madre
Este potencial se ha conocido desde hace tiempo, pero algunos problemas se interponen:
- Las células madre son escasas en el cuerpo y requieren condiciones específicas para mantenerse vivas.
- El sistema inmunitario del huésped podría rechazar células madre de otra persona, como ocurre a menudo con los trasplantes de órganos.
- Convertir las células madre en el tejido diferenciado deseado y útil es difícil de controlar.
El primer intento trató de replicar el entorno químico de las células madre y su diferenciación. Tuvo algunos éxitos limitados pero no fue suficiente.
Como ocurre con muchas cosas en biotecnología, la comprensión más profunda del ADN & ARN permitió un progreso real.
Al comprender lo que ocurre en tiempo real durante la diferenciación, los investigadores ahora pueden controlar el proceso de diferenciación mucho mejor. También pueden, a menudo, tomar células de tejido de un paciente y volver a convertirlas en células madre no diferenciadas.
Mejor Campo Terapéutico para la Célula Madre
Utilizar células madre para terapia tiene más sentido cuando los tejidos sanos son destruidos o quedan no funcionales. En ese contexto, introducir nuevas células restaurará el órgano fallido a sus capacidades normales. Por lo tanto, algunas condiciones médicas son especialmente relevantes para terapias con células madre:
- Neurológico: muchas enfermedades neurológicas provienen de la muerte de neuronas o nervios. Reemplazar la célula faltante parece una solución directa, especialmente por la capacidad de las neuronas de reconectarse con sus vecinas, según lo que se necesite.
- Cardiovascular: la mayoría de las veces, un ataque al corazón es una forma simple de describir la muerte de una parte del músculo cardíaco. Reemplazar el tejido muerto con nuevas células puede ayudar a reparar el sistema cardíaco.
- Diabetes Tipo-1: esta forma de diabetes es causada por el sistema inmunitario del cuerpo que destruye las células productoras de insulina. Reemplazar estas células podría curarla por completo.
- Fallo renal: si los tejidos renales están muriendo, el cuerpo pierde la capacidad de filtrar toxinas. Reparar los riñones fallidos puede salvar vidas de pacientes y evitar sesiones diarias de diálisis de varias horas.
- Quemaduras: la piel gravemente quemada necesita ser reemplazada, y la piel recién cultivada a partir de células madre es una muy buena candidata para curar quemaduras
- Artritis: la mayoría de las enfermedades de articulaciones y juntas implican una parte del cartílago que ha sido destruida o desgastada. Regenerarla repararía lo que está mal.
También puedes leer más sobre terapias con células madre en este artículo del NIH.
Top 5 Empresas de Células Madre
Las empresas se han ordenado por capitalización de mercado al momento de escribir este artículo. No representa una preferencia ni asesoramiento financiero.
1. Vertex
(VRTX
)
(VRTX )
Vertex es un líder en el tratamiento de la fibrosis quística (4 medicamentos aprobados), que ahora se está diversificando activamente en nuevos segmentos. La empresa está muy enfocada en I&D, con el 70% de sus gastos operativos y 3/5th de sus empleados trabajando en I&D.
Está trabajando estrechamente con uno de los líderes de la edición genética, CRISPR Therapeutics. Están trabajando en una terapia para la enfermedad de células falciformes, beta-talasemia y un tratamiento para la Diabetes Tipo-1.
Finalmente, también tienen un tratamiento para el dolor en fase 3, un mercado de $4 mil millones ahora dominado por opioides. Las alternativas no opioides tendrían precios premium y serían de interés para la profesión médica en general.
Diabetes: El Enfoque Futuro de Vertex
La diabetes es, de lejos, el mayor mercado potencial para el tratamiento de Vertex (2,5 millones de personas solo en Europa y Norteamérica), y uno sin ningún tratamiento actualmente. La historia del desarrollo del tratamiento para la diabetes es interesante, ya que claramente es un enfoque principal para Vertex. Primero, adquirieron Semma en 2019. Luego, adquirieron ViaCyte, el competidor de Semma, en 2022. Con ViaCyte ya en un acuerdo para co‑desarrollar su tratamiento con CRISPR therapeutic, esto encaja con las fortalezas de Vertex. Esto fue seguido por un acuerdo adicional entre CRISPR y Vertex para seguir mejorando el producto y la aprobación para nuevos ensayos clínicos.
(Puedes leer más sobre esta tecnología de tratamiento de diabetes en este artículo detallado.)
Los ingresos por fibrosis quística siguen creciendo de manera constante, de $3 mil millones en 2018 a $8,9 mil millones en 2022. La empresa registró un ingreso operativo de $635 millones en 2018, creciendo a $3,3 mil millones en 2022.
Vertex es, de lejos, la empresa más grande de esta lista, pero no tan grande como para que su terapia con células madre para la diabetes no cambiara completamente el perfil de la empresa. La terapia analgésica en fase 3 también podría impulsar a la empresa. Por lo tanto, esta podría ser la apuesta más segura en el segmento, ya que incluso si las terapias con células madre fallan, el flujo continuo de ingresos por fibrosis quística mantendría una valoración razonable de la empresa.
2. Vericel
(VCEL
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(VCEL )
Los productos aprobados de Vericel están enfocados en medicina deportiva y cuidado de quemaduras cutáneas.
El tratamiento de reparación de cartílago, MACI, está creciendo en uso y es el líder en productos de cartílago restaurativo. Se están probando más aplicaciones, incluyendo el desarrollo de nuevas herramientas quirúrgicas para la entrega de las articulaciones del tratamiento de la empresa. El mercado total direccionable se estima en $3B.
Los tratamientos para quemaduras cutáneas fueron aprobados en el invierno de 2022 y se comercializarán a mediados de 2023. El mercado total direccionable se estima en $600M.
Fuente: Vericel
Vericel tiene $140M en efectivo en el cuarto trimestre de 2022 y sin deuda. La empresa ha tenido flujo de caja libre positivo desde 2020. También espera un fuerte crecimiento de ingresos en los próximos 3 años, con un aumento anual del +20%.
Fuente: Vericel
Vericel es una jugada interesante para inversores conservadores que buscan flujo de caja libre positivo y productos ya aprobados. Tiene una posición financiera sólida y opera en mercados pequeños pero subpenetrados con varios miles de millones de TAM en total.
Las ganancias actuales aún no incluyen el producto cutáneo aprobado, lo que garantiza un crecimiento de ingresos en los próximos 2-3 años.
3. Sangamo Therapeutics
(SGMO
)
(SGMO )
La empresa es tanto de terapia génica como de células madre. Sus 2 programas insignia son:
- Una terapia génica para hemofilia A, en asociación con Pfizer, en ensayo clínico fase 3. Las Solicitudes de Licencia Biológica (BLA) se anticipan para finales de 2024.
- Los primeros resultados han sido muy positivos, con ”Pfizer anunció en los resultados del cuarto trimestre que esto sigue siendo uno de sus activos más prometedores.”
- Una terapia génica para la enfermedad de Fabry, en fase 1/2.
Sus 2 principales terapias con células madre en desarrollo son:
- Una terapia con células madre para eliminar el riesgo de rechazo de trasplante renal, en fase 1/2.
- Una terapia con células madre para la enfermedad de células falciformes, en fase 1/2.
La cartera de investigación también incluye 5 terapias más de células madre y 9 terapias de ingeniería genómica.
La ingeniería genómica podría usarse para resolver problemas neurológicos como la enfermedad de priones (como la enfermedad de la vaca loca), Huntington, etc. Estos programas se desarrollan en asociación con Pfizer, Novartis, Biogen y Takeda.
La empresa ha invertido fuertemente en capacidades de fabricación propietarias. Al final de 2022, Sangamo tenía $308M en efectivo. También está recibiendo dinero de sus socios por alcanzar hitos de investigación clínica, con $815 millones recibidos hasta la fecha. Hay hasta $3,6 mil millones en pagos de hitos futuros para terapias celulares y potencialmente más de la ingeniería genómica.
En general, Sangamo es una oportunidad de inversión que brinda exposición a tecnologías de terapia génica y celular. Su posición financiera es relativamente sólida, gracias a asociaciones no dilutivas con algunas de las mayores compañías farmacéuticas.
4. BrainStorm Cell Therapeutics
(BCLI
)
(BCLI )
Brainstorm se centra en enfermedades neurológicas como esclerosis múltiple, Alzheimer, Parkinson, enfermedad de Huntington o trastorno del espectro autista. El tratamiento para ALS es el único en fase 3, con la esperanza de obtener su aprobación rápidamente y resultados preliminares que parecen indicar que podría ayudar si se usa de forma preventiva.
Fuente: Brainstorm Cell
Brainstorm Cell utiliza su plataforma tecnológica celular autóloga (NurOwn®): la empresa toma las células de médula ósea del paciente y las convierte en neuronas y otras células nerviosas. Este es un proceso bastante corto, que lleva solo 7 días.
La empresa parece escasa de efectivo, con solo $4M en efectivo al 31 de diciembre de 2022. Esto es inquietante comparado con una pérdida neta de $19M en el último trimestre. Por lo tanto, está bastante claro que necesitará recaudar más dinero, mediante capital y/o deuda, para alcanzar la comercialización de su tratamiento ALS y continuar con sus otros programas de I&D.
En general, Brainstorm parece una empresa interesante desde el punto de vista tecnológico, pero con serios riesgos financieros. Los inversores dispuestos a asumir riesgos podrían querer monitorear la situación de cerca y comprar después de una caída de la acción provocada por estas preocupaciones financieras inmediatas.
5. Gamida Cell
(GMDA
)
(GMDA )
La tecnología de Gamida se centra en usar nicotinamida (NAM) para mejorar el potencial terapéutico de las células madre.
Actualmente la empresa tiene 2 tratamientos en desarrollo:
- Omidubicel: una terapia con células madre que reemplaza las células cancerosas en la médula ósea con células sanas. Las células madre potenciadas con NAM han demostrado aumentar la tasa de supervivencia, con un menor riesgo de infecciones peligrosas.
- La fecha PDUFA de Omidubicel está fijada para el 1 de mayo de 2023, lo que sitúa la posible aprobación por la FDA entre 6-10 meses después.
- GDA-201: una terapia de células blancas modificada para otros cánceres, como linfoma no Hodgkin, mieloma, etc…
Fuente: Gamida
El tratamiento de Gamida podría salvar a miles de pacientes que no pueden encontrar donantes de médula ósea. También cuenta con una instalación de fabricación ya construida e inspeccionada.
En el último trimestre (Q3 2022), la empresa tenía $62M en activos corrientes. La pérdida neta del trimestre fue de $17M. La empresa emitió $14M en acciones en el Q3 2022. Es probable que haya una dilución adicional debido a $72M en deuda convertible.
Gamida es una apuesta más especulativa, ya que tiene menos productos en su cartera y mayor riesgo de diluir a los accionistas existentes. Por lo tanto, una valoración lo suficientemente baja será importante para obtener buenos rendimientos de inversión.
Otras Empresas Involucradas en la Investigación de Células Madre
Algunas otras empresas están trabajando en terapias con células madre, pero son tan grandes que no está claro cuán importantes son estas terapias para el perfil de la empresa.
AstraZeneca y Sanofi tienen programas avanzados de terapia con células madre y han adquirido compañías en ese segmento. Pero con compañías farmacéuticas tan gigantes como estas, el negocio principal de medicamentos blockbuster probablemente seguirá siendo el principal motor de ingresos futuros.
