Invertir en Editas Medicine (NASDAQ: EDIT)

Editas Medicine (NASDAQ: EDIT) es una empresa de biotecnología que se centra en la investigación de fármacos utilizando CRISPR. CRISPR, abreviatura de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas, es una tecnología desarrollada a partir de la observación de un proceso que ocurre naturalmente dentro de los virus. Al aislar este segmento CRISPR del virus responsable de la replicación y eliminación, los científicos han podido desarrollar “tijeras genéticas”, que pueden eliminar, suprimir y modificar porciones de ADN. Con estos tratamientos, la compañía espera que algunas de las enfermedades más graves del mundo, incluidas muchas que aún no tienen opciones de tratamiento, puedan curarse.

¿Qué es Editas Medicine (EDIT)?

Editas Medicine fue fundada en 2013 por un equipo de científicos con vínculos a Harvard y MIT. Con un equipo científico estelar al mando, la empresa pudo asegurar financiación temprana para avanzar en la investigación pivotal de CRISPR. A través de su primera ronda de financiación Serie B, la compañía recibió interés de un importante grupo de inversores que incluía a Bill Gates y a su asesor principal de ciencia y tecnología, Boris Nikolic. Editas utilizó este interés para recaudar más de 120 millones de dólares, y también para establecer valiosas conexiones con empresas más grandes del sector. En sus inicios, la empresa lanzó una colaboración con Juno Therapeutics para desarrollar terapias contra el cáncer. Ambas compañías estimaron que el valor potencial de la colaboración era de $737 millones de dólares.

El equipo de investigación y desarrollo se centra tanto en medicamentos in vivo, que editan genes dentro del cuerpo, como en medicamentos ex vivo, que editan genes fuera del cuerpo y los transfieren de nuevo al paciente. La plataforma utilizada para el desarrollo de fármacos CRISPR involucra tanto las nucleasas Cas9 y Cas12a. Estas dos proteínas diferentes se unen al ADN y permiten la edición génica de maneras ligeramente distintas. Estas dos variantes de CRISPR ofrecen diferentes capacidades de direccionamiento y edición, brindando a los investigadores múltiples opciones al considerar la mejor elección para el desarrollo de fármacos dirigidos a enfermedades específicas.

¿Por qué es importante Editas Medicine (EDIT)?

Editas tiene una cartera de fármacos en desarrollo que se enfocan en tres categorías amplias: enfermedades oculares, enfermedades sanguíneas y oncología. Los más avanzados son sus medicamentos de edición génica para tratar enfermedades oculares. La amaurosis congénita de Leber (LCA) es una mutación genética hereditaria en al menos 18 genes diferentes. LCA es la causa principal de ceguera de color en niños y puede provocar una pérdida visual significativa con el tiempo. La mutación que causa LCA se encuentra en 3 de cada 100 000 niños, y actualmente no existe una cura en el mercado. Igualmente avanzados están sus tratamientos para enfermedades sanguíneas conocidas como hemoglobinopatías. Editas está ligeramente detrás de CRISPR Therapeutics, otra empresa del sector que tiene varios fármacos en ensayos clínicos para tratar la anemia falciforme y la β‑talasemia. Otra categoría de fármacos en la cartera son sus tratamientos oncológicos, que se centran en editar células T para que sean más eficaces combatiendo el cáncer en el cuerpo.

El enfoque novedoso que Editas está adoptando con los medicamentos basados en CRISPR le ayuda a destacar frente a la competencia. Editas fue la primera empresa en desarrollar y probar un fármaco para uso in vivo. Mediante esta técnica, los investigadores de Editas inyectaron un virus que contenía ADN editado a un paciente que sufría de LCA. Este ADN editado contenía instrucciones que indicaban al cuerpo cómo modificar su propio ADN para eliminar el segmento genético que causa el trastorno. Aunque aún se encuentra en etapas tempranas, el potencial de este tipo de opción de tratamiento solo refuerza aún más el futuro prometedor de CRISPR en la medicina.

Perspectivas de Editas Medicine (EDIT)

Editas actualmente cuenta con cerca de una docena de diferentes medicamentos desarrollados con CRISPR en varias etapas de producción. Muchos de ellos se están desarrollando en asociación con grandes compañías como Allergan Pharmaceuticals. A través de estas alianzas, los medicamentos son co‑desarrollados y luego los beneficios se comparten equitativamente, siendo la empresa mayor responsable de la mayor parte del proceso de comercialización. Tanto Editas como sus socios han desarrollado un proceso de fabricación interno y externo robusto, y la compañía está lista para escalar si sus fármacos alcanzan la fase de aprobación. En el ámbito oncológico, la empresa se ha asociado con el gigante de la industria Bristol Myers Squibb. Gracias a esta relación, Editas ha recibido hasta ahora más de 100 millones de dólares en financiación.

Además de su enfoque actual en enfermedades oculares, sanguíneas y oncológicas, los métodos desarrollados hasta ahora por la compañía están sentando las bases para futuros medicamentos que traten una variedad de otros trastornos genéticos. La empresa estima que existen más de 6 000 trastornos genéticos humanos, todos con potencial de ser curados mediante la edición genética. Cualquier investigación que Editas realice hoy usando la plataforma CRISPR solo acelerará el crecimiento futuro en otras áreas. La compañía está utilizando muchos métodos nuevos y los ha protegido mediante patentes. En total, la empresa posee más de 220 patentes y tiene otras 800 en trámite. Experimentos como sus primeras opciones de tratamiento in vivo en el mundo continúan empujando los límites de lo que la tecnología CRISPR es capaz de hacer.

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Resumen

Editas es una de las muchas empresas de biotecnología más recientes que utilizan la plataforma CRISPR para investigar y desarrollar nuevos fármacos. Para destacar en un campo saturado, la compañía ha canalizado recursos hacia la investigación y el desarrollo, tomando el conocimiento actual sobre CRISPR y buscando nuevas y novedosas formas de impulsar aplicaciones más extendidas. CRISPR, sin duda, estará a la vanguardia de la próxima generación de la medicina, y Editas se ha posicionado bien para seguir siendo un líder global.