Invertir en CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)

CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) es una empresa de biotecnología que está desarrollando terapias utilizando una metodología nueva e innovadora. CRISPR Therapeutics (CRSP ) lleva su nombre de una técnica de edición genética desarrollada por uno de sus cofundadores. Conocida informalmente como “tijeras genéticas”, la tecnología CRISPR brinda la capacidad de cortar, reemplazar y editar genes a la comunidad de investigación científica. Al desarrollar esta técnica, la empresa ha abierto la puerta a una forma completamente nueva de crear opciones de tratamiento para una variedad de enfermedades. Estas nuevas opciones están cambiando nuestra forma de ver las enfermedades, y el potencial de eliminar por completo las enfermedades hereditarias ahora se está convirtiendo en una posibilidad real.

¿Qué es CRISPR Therapeutics (CRSP)

La empresa lleva el nombre de CRISPR, abreviatura de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas. CRISPR es un tipo de secuencia de ADN que detecta y destruye bacteriófagos, la parte de los virus responsable de replicarse e infectar el cuerpo. La compañía se llama así porque una de sus cofundadoras, Emmanuelle Charpentier, fue la pionera en desarrollar una forma de usar CRISPR en un entorno científico para editar material genético. Charpentier, junto con su colega Jennifer Doudna, logró descifrar este comportamiento molecular en bacterias y aplicar las lecciones aprendidas a la creación de una herramienta de edición genética. Al aislar este mecanismo encontrado en bacterias, las dos científicas pudieron crear una manera sencilla de realizar cortes en el ADN con facilidad, permitiendo la adición o sustitución de ciertos segmentos de material genético. Este descubrimiento revolucionario permitió a investigadores de todo el mundo estudiar organismos con mayor facilidad y desarrollar una comprensión mucho más profunda del papel que el ADN desempeña en las enfermedades. Por sus contribuciones, Charpentier y Doudna recibieron el Premio Nobel de Química 2020.
La empresa tiene su sede central en Suiza y también cuenta con instalaciones de investigación y desarrollo en los Estados Unidos. Unos pocos años después de que Charpentier comenzara a trabajar en CRISPR en 2011, cofundó la compañía en 2013. La compañía recibió un interés significativo desde el principio cuando Bayer, una de las mayores compañías farmacéuticas del mundo, invirtió en ella. Desde entonces, la empresa ha crecido a más de 300 empleados y realizó su Oferta Pública Inicial (IPO) en 2016. La compañía ha desarrollado varias terapias usando CRISPR que se encuentran en distintas etapas del proceso de ensayos clínicos.

¿Por qué es importante CRISPR Therapeutics (CRSP)?

La plataforma de edición genética CRISPR es un método revolucionario con el potencial de abordar una serie de enfermedades graves. Actualmente, varios medicamentos innovadores están en fase de pruebas clínicas. El que está más avanzado hacia la aprobación regulatoria es el tratamiento de la β‑Talasemia dependiente de transfusión (TDT) y la enfermedad de células falciformes (SCD) de la compañía, que aborda una enfermedad sanguínea grave con altas tasas de mortalidad. El objetivo de este tratamiento es imitar una variación genética presente en ciertos individuos que les permite tener síntomas reducidos o nulos al ser diagnosticados. Al crear esta variación en pacientes que padecen SCD y β‑Talasemia, se ha demostrado que los síntomas disminuyen. Este grupo de enfermedades, agrupadas bajo el paraguas de hemoglobinopatías, suele requerir un tratamiento de por vida, que incluye transfusiones de sangre y hospitalizaciones frecuentes. Anualmente, nacen 360 000 personas con estas enfermedades, aunque no todos los casos son lo suficientemente graves como para requerir tratamiento permanente. El objetivo de esta terapia desarrollada con CRISPR es reducir la tasa de mortalidad y hacer que la enfermedad sea más manejable para los pacientes. Mientras los tratamientos para SCD y β‑Talasemia son los más avanzados en los ensayos clínicos, la empresa también cuenta con varios otros candidatos prometedores en su pipeline.

Perspectivas de CRISPR Therapeutics (CRSP)

El trabajo actual sobre SCD y β‑Talasemia es solo una forma muy pequeña pero prometedora en la que la tecnología CRISPR puede aplicarse a la medicina. Solo en EE. UU. y Europa, donde se están realizando ensayos clínicos, el número de pacientes potenciales que se beneficiarían de este tratamiento en la actualidad supera los 30 000. Estos son solo los casos más graves, y CRISPR Therapeutics estima que, una vez que el régimen de tratamiento se simplifique, también buscarán atención los pacientes con casos más leves. Esto elevaría el número total de pacientes a más de 160 000 solo en EE. UU. y Europa. Si es aprobado por las regulaciones de la UE y de los Estados Unidos, es probable que el fármaco se adopte también en otros países. Las tasas de esta enfermedad en la población son mucho más altas en lugares como África, y una distribución generalizada tendría un gran impacto en poblaciones de todo el mundo.
Mientras estas estadísticas son impresionantes, SCD y β‑Talasemia son solo una de las muchas enfermedades que la tecnología CRISPR tiene el potencial de tratar. En diversas etapas del proceso de desarrollo existen regímenes basados en CRISPR para tratar enfermedades como el cáncer, la diabetes y la fibrosis quística. De los ensayos en curso, cerca de la mitad son colaboraciones con Bayer y otras grandes compañías. Esto permite a la empresa reducir el riesgo sobre sí misma y también aporta a CRISPR Therapeutics una gran cantidad de conocimientos y experiencia. Otras asociaciones incluyen a las compañías estadounidenses Viacyte y Vertex Pharmaceuticals (VRTX ). En un momento, se especuló que Vertex estaba interesada en fusionarse con CRISPR, noticia que provocó un aumento en el precio de sus acciones. Con un talentoso equipo científico y una investigación de vanguardia llevada a cabo por CRISPR, la empresa ha captado la atención de la industria, y el potencial a largo plazo de la compañía sigue siendo muy prometedor para los inversores.

Resumen

La tecnología CRISPR es uno de los descubrimientos científicos más emocionantes y prometedores de la memoria reciente. Al crear una forma de estudiar y modificar el ADN de manera precisa, la capacidad de curar enfermedades hereditarias está más cerca de convertirse en una realidad. Con un equipo científico talentoso, la empresa está muy avanzada en el proceso de desarrollo de fármacos y cuenta con varias terapias prometedoras en fase de pruebas y aprobación. Junto con sus conexiones con importantes compañías farmacéuticas, CRISPR Therapeutics tiene todas las herramientas necesarias para convertirse en un actor principal en este sector.