Invertir en Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA)

Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA) es una empresa de biotecnología que utiliza la tecnología de edición genética CRISPR para desarrollar varios fármacos experimentales, muchos de los cuales tienen el potencial de salvar innumerables vidas. Como una tecnología de desarrollo de fármacos relativamente nueva, Intellia es una de varias compañías a la vanguardia de la investigación y desarrollo de medicamentos basados en CRISPR. Con una sólida red de socios farmacéuticos y varias metodologías propietarias, Intellia destaca en un campo saturado como una de las compañías farmacéuticas más prometedoras que realizan investigación y desarrollo con CRISPR.

¿Qué es Intellia Therapeutics (NTLA)?

Intellia Therapeutics se fundó en 2014 por un grupo de científicos estadounidenses que trabajaban en investigación relacionada con CRISPR en laboratorios académicos de todo el país. Destaca dentro de este grupo a Jennifer Doudna, cofundadora y una de las científicas que recibió el Premio Nobel en 2020 por su trabajo pionero en CRISPR. CRISPR, abreviatura de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas, es una tecnología desarrollada a partir de la observación de un proceso que ocurre naturalmente dentro de los virus. Al aislar este segmento CRISPR del virus responsable de la replicación y eliminación, los científicos han podido desarrollar “tijeras genéticas”, que pueden eliminar, suprimir y modificar porciones de ADN.
Con sede en Cambridge, Massachusetts, la compañía emplea poco más de 200 empleados en una variedad de entornos de investigación y clínicos. Al igual que muchas farmacéuticas emergentes, Intellia necesitó recaudar capital sustancial para comenzar a realizar investigaciones y desarrollar una cartera de terapias prometedoras. Novatris, una compañía farmacéutica suiza, fue uno de los primeros patrocinadores de Intellia. Intellia firmó un acuerdo para trabajar con Novatris en el desarrollo de terapias basadas en CRISPR de células T con receptor de antígeno quimérico a cambio de 15 millones de dólares en financiación. Las relaciones con Novatris y otras grandes compañías farmacéuticas como Regeneron permitieron a Intellia mantenerse durante la fase de inicio. Con este apoyo, la empresa pudo lograr varios avances en sus primeros años. Unos pocos años después, en 2016, Intellia se cotizó en el NASDAQ.

¿Por qué es importante Intellia Therapeutics (NTLA)?

Utilizando tecnologías de desarrollo de fármacos basadas en CRISPR, la compañía tiene varios medicamentos en su pipeline en distintas etapas de desarrollo. El más avanzado en el proceso de ensayos clínicos es el fármaco de Intellia para la enfermedad de células falciformes, OTQ923/HIX763. Otras compañías en el sector biotecnológico, como CRISPR Therapeutics y Editas Medicine, también están utilizando CRISPR para desarrollar tratamientos para la enfermedad de células falciformes. Intellia Therapeutics fue reconocida por su trabajo, recibiendo un impulso sustancial en noviembre de 2020 cuando la Fundación Bill y Melina Gates les otorgó una subvención para avanzar su investigación sobre terapias para la enfermedad de células falciformes. La subvención se concedió para ampliar el trabajo de Intellia en su sistema de entrega no viral para la edición del genoma in vivo.
Aunque varias compañías están trabajando en tratamientos para la enfermedad de células falciformes usando CRISPR, Intellia también está enfocando sus esfuerzos en avanzar terapias para enfermedades con una gran necesidad no satisfecha. Uno de los fármacos más novedosos en desarrollo es su medicamento para la Amiloidosis por Transtiretina, que se encuentra actualmente en la Fase 1 de ensayos clínicos. La Amiloidosis por Transtiretina, una condición que provoca la acumulación de depósitos de proteína en órganos y tejidos, tiene una esperanza de vida de 2 a 15 años después del diagnóstico. Aproximadamente 50,000 personas en todo el mundo nacen con la enfermedad y se estima que entre 200,000 y 500,000 individuos adicionales la han desarrollado a lo largo de su vida. Actualmente no existen opciones de tratamiento disponibles, y Intellia es la compañía más avanzada en la búsqueda de una cura.

Perspectivas de Intellia Therapeutics (NTLA)

La compañía ha centrado sus esfuerzos en un enfoque “de espectro completo” para el desarrollo de fármacos CRISPR. Este enfoque significa que los medicamentos se están desarrollando tanto para usos ex‑vivo como in‑vivo. En los fármacos in‑vivo, los genes se editan dentro del cuerpo, mientras que los medicamentos ex‑vivo editan los genes fuera del cuerpo y los transfieren de nuevo al paciente. En este enfoque de espectro completo, la empresa está empleando un sistema de entrega de nanopartículas lipídicas (LNP) propietario para los fármacos. El sistema de entrega LNP consta de dos partes: un ARN mensajero que codifica la proteína con los cambios genéticos requeridos y el ARN guía que puede dirigirse a un segmento dentro de la secuencia de ADN. Esta técnica permite eliminar, restaurar o realizar ambas acciones simultáneamente. Esto amplía enormemente la capacidad de editar genes, permitiendo que los fármacos eliminen secuencias específicas, las inserten o editen de forma consecutiva utilizando una combinación de ambas técnicas. Mezclar y combinar de esta manera permite aplicar simultáneamente una combinación de diferentes técnicas de edición genética.
Con varios fármacos en el pipeline que implican costosos precios de investigación y desarrollo, la compañía se ha asociado con grandes farmacéuticas que han brindado apoyo financiero y científico. Los más destacados son sus alianzas con Regeneron y Novatris. Regeneron es actualmente socio en tres de los seis fármacos in vivo que está desarrollando Intellia, mientras que Novatris es socio en dos de los cinco fármacos ex vivo en desarrollo. Regeneron proporcionó a Intellia 125 millones de dólares en 2016 a cambio de una participación accionaria en 10 fármacos en diversas etapas de desarrollo. Esto se complementó con 100 millones de dólares adicionales en 2020, con el dinero destinado al desarrollo de fármacos para tratar la hemofilia A y B.

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Resumen

Intellia Therapeutics es una de las principales compañías que actualmente trabajan en medicamentos basados en CRISPR. La empresa ha logrado avances importantes en varios fármacos, todos con el potencial de cambiar innumerables vidas. Respaldada por grandes compañías farmacéuticas y un equipo científico excepcional, Intellia cuenta con la base financiera y científica necesaria para seguir avanzando los fármacos en su pipeline. Con sus inversiones en investigación y desarrollo, se han desarrollado varios métodos propietarios que están ayudando a acelerar el proceso. En conjunto, todos estos factores hacen de Intellia Therapeutics una compañía prometedora con mucho espacio para crecer.