Top 5 Empresas CRISPR para Invertir en (junio 2026)

La Revolución CRISPR

Cientos e incluso miles de enfermedades tienen una causa raíz en la genética. Muchas de ellas siguen sin tratamiento o están mal tratadas. Y la mayoría son altamente incapacitantes o mortales.

Aunque algunas tecnologías de modificación genética existen desde la década de 1990, eran algo rudimentarias, causando mucho daño y modificaciones no deseadas en las células modificadas. Eso era suficiente para producir maíz transgénico, pero no para la medicina humana.

Así que, cuando en 2012 Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier descubrieron CRISPR‑Cas9, surgieron muchas esperanzas. Esto se debe a que el sistema CRISPR nos permite “editar” genes de forma dirigida, algo imposible hasta entonces.

Fuente: CRISPR Therapeutics

Este descubrimiento llevó a ambas mujeres a crear sus propias empresas por separado, con el objetivo de investigar y monetizar esta invención, y les valió el Premio Nobel de Química en 2020.

Una docena de terapias CRISPR están ahora siendo probadas y ejecutando ensayos clínicos para enfermedades previamente incurables.

La Mania del CRISPR

Debido a su enorme potencial, CRISPR se convirtió inmediatamente en el centro de un gran esfuerzo de I+D en la industria biotecnológica. Se descubrieron nuevos sistemas CRISPR, como Cas12, CAs12a, pero también Cas13, Cas5, Cas8, Csx10, etc…

Por ahora, la mayor parte de los esfuerzos de investigación para la medicina humana se concentran en CAs9 y CAs12. Si tienes una mentalidad técnica y deseas aprender más sobre la diferencia entre estos dos principales sistemas CRISPR, recomiendo leer esta publicación científica y este artículo.

Esta enorme inversión en CRISPR también desencadenó la aparición de nuevas empresas dedicadas al tema y el lanzamiento de nuevos programas por parte de otras compañías biotecnológicas y farmacéuticas. Esto crea una cierta manía cuando se combina con la carrera por cualquier cosa relacionada con la biotecnología durante la pandemia. Desde 2021, esto se ha enfriado un poco, con valoraciones estabilizándose a la baja.

Recientemente, muchas de estas terapias han completado la última fase de ensayos clínicos o incluso ya están aprobadas. Por lo tanto, es un buen momento para que los inversores revisen el sector y vean cuáles son las mejores acciones para surfear la próxima ola de comercialización de terapias basadas en CRISPR.

Top 5 Acciones CRISPR

(La selección se ha realizado según una evaluación subjetiva de los logros técnicos y los perfiles financieros).

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

CRISPR Therapeutics fue fundada por el co‑descubridor de CRISPR Cas9, Emmanuel Charpentier. La empresa se centra en aplicar el sistema Cas9 a la medicina humana.

En su cartera de I+D, los 2 programas emblemáticos son terapias sanguíneas para la beta‑talasemia y la enfermedad de células falciformes (SCD). Ambos se desarrollan en asociación con Vertex.

Otra aplicación de la tecnología de CRISPR Therapeutics es el tratamiento del cáncer. La idea es usar células del sistema inmunitario modificadas para atacar las células cancerosas. Hasta ahora, las células del paciente debían ser modificadas genéticamente, un proceso que lleva varias semanas, lo que a menudo puede ser demasiado tarde para la salud rápidamente deteriorada del paciente.

En su lugar, CRISPR Therapeutics está desarrollando una célula del sistema inmunitario modificada que puede fabricarse con antelación y adaptarse a todos los pacientes. Actualmente la empresa tiene 8 candidatos en su cartera, de los cuales 2 ya están en ensayos clínicos.

La empresa también tiene una asociación para un tratamiento de diabetes con ViaCyte. CRISPR Therapeutics quiere mejorar la tecnología convirtiéndola en una cura permanente y sin requerir fármacos inmunosupresores de por vida, como requiere la versión inicial del tratamiento de ViaCyte.

ViaCyte fue adquirida por Vertex en el verano de 2022, profundizando los lazos entre Vertex y CRISPR Therapeutics.

A largo plazo, CRISPR Therapeutics pretende desarrollar terapias in vivo donde las células puedan modificarse directamente en el cuerpo del paciente, en lugar del enfoque ex‑vivo actual, donde las células modificadas se re‑inyectan al paciente.

Fuente: CRISPR Therapeutics

Aunque CRISPR Therapeutics sigue en una fase previa a los ingresos, ha avanzado mucho en su cartera de I+D. También cuenta con 2 000 millones de dólares en efectivo para cubrir gastos hasta 2024. Por lo tanto, podría necesitar recaudar fondos si sus terapias sanguíneas no se aprueban antes de 2024. Esto también podría evitarse gracias a los ingresos de Vertex por alcanzar hitos de I+D en el programa de diabetes.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

Vertex es el líder en el tratamiento de la fibrosis quística, una enfermedad genética mortal, con 4 tratamientos diferentes dirigidos a distintos perfiles de pacientes. Los pacientes que no pueden ser tratados con la terapia actual tienen un fármaco en fase III de ensayos clínicos, Vanzacaftor. También están desarrollando terapia génica para la fibrosis quística usando tecnología de ARNm.

En conjunto, Vertex está muy enfocada en I+D, destinando el 70 % de sus gastos operativos a la búsqueda de nuevos fármacos y terapias.

Fuente: Vertex

Se asocian con CRISPR Therapeutics para ayudar a desarrollar la terapia génica para la enfermedad sanguínea mencionada anteriormente.  También tienen 2 programas diferentes en desarrollo para la Diabetes Tipo‑1. El primero es el que describimos con más detalle en el programa de CRISPR Therapeutics. El segundo es un dispositivo que aislaría las células productoras de insulina del sistema inmunitario, eliminando la necesidad de la tecnología hipoinmune de ViaCyte.  Puede leer más sobre esta tecnología de tratamiento de la diabetes en este artículo detallado.

Gracias a este enfoque dual, Vertex tiene una seria oportunidad de convertir la diabetes en una enfermedad totalmente curable y quizá incluso sin inmunosupresores.

Por último, su tratamiento VX‑548 para el dolor agudo está en la última fase de desarrollo y podría ser una nueva alternativa a los opioides, sin el riesgo de adicción y con menos efectos secundarios.

Fuente: Vertex

Vertex puede confiar en su flujo de ingresos estable gracias a su posición líder en fibrosis quística para financiar toda su expansión a nuevos campos terapéuticos. Esto la convierte en una buena acción CRISPR para inversores cautelosos con empresas sin ingresos.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

La empresa produce organismos bajo demanda para aplicaciones específicas. Ha diversificado sus aplicaciones ampliamente con numerosos programas de investigación y asociaciones:

• Cannabinoides
• producción de vacunas de ARNm y medicina de ácidos nucleicos
• Proteínas alimentarias
• producción de fertilizante biológico en asociación con Bayer
• Microbios programables para enfermedades intestinales
• biorremediación de microplásticos
• Seguridad biológica y detección de patógenos
• Reciclaje de residuos y contaminantes

Muchas de estas modificaciones dependen de CRISPR o tecnologías de edición genética similares, notablemente sus terapias de células cancerosas CAR‑T.

Al ofrecer una plataforma lista para la ingeniería celular, Ginkgo se está convirtiendo en un proveedor de servicios clave en la industria biotecnológica, yendo más allá de la industria farmacéutica hacia la agricultura, la bioseguridad y los procesos químicos industriales. Proporciona experiencia y rapidez y puede ayudar a reducir los costos fijos y la cantidad de CAPEX necesario para un proyecto de investigación.

Esto se demuestra con la muy diversa gama de clientes y socios que la empresa ha tenido en los últimos años.

Fuente: Gingko Bioworks

La empresa aún no es rentable, ya que está invirtiendo un poco más que sus ingresos totales actuales (81 millones de dólares en el Q1 2023) en I+D. Sin embargo, disponía de 1,2 mil millones de dólares en efectivo en el Q1 2023. Con una disminución de efectivo neto de 110 millones de dólares en el mismo período, Ginkgo parece suficientemente capitalizada para seguir operando y hacer crecer su negocio en el futuro previsible.

Esto la convierte en una acción atractiva para inversores que buscan apostar por tecnologías de edición genética e ingeniería celular, pero no por una aplicación en particular. También suele ser más interesante para inversores centrados en el crecimiento.

4. Beam Therapeutics Inc.

(BEAM )

La empresa se fundó en 2017, centrándose en desarrollar la tecnología de “edición de bases”. Esto promete una edición genética más precisa que la tecnología tradicional CRISPR‑Cas9. También podría editar múltiples sitios en un gen o varios genes a la vez.

“Muchos enfoques de edición genética existentes son como ‘tijeras’ que cortan el genoma. Los editores de bases son como ‘lápices’ que permiten borrar y reescribir una letra del genoma a la vez.” – Giuseppe Ciaramelle, President & CSO at Beam Therapeutics

Beam Therapeutics está en una etapa más temprana que otras empresas CRISPR, con sus instalaciones de fabricación previstas para iniciar solo a finales de 2023. La mayor parte de su cartera sigue en la fase de investigación, entrando en la fase 1/2 de ensayos clínicos.

Tiene prácticamente los mismos enfoques que CRISPR therapeutics: hematología (enfermedad de células falciformes), oncología y enfermedades genéticas más raras (metabolismo de glucógeno deteriorado y deficiencia de alfa‑1 antitripsina – AATD).

Fuente: Beam Therapeutics

Beam Therapeutics es, en general, una empresa más difícil de predecir, ya que se encuentra en una etapa bastante temprana. Su tecnología debe demostrar que puede lograr mejores resultados terapéuticos que sus competidores, que llegarán al mercado antes. Debido a su fase temprana, también es probable que necesite recaudar más capital antes de obtener cualquier aprobación de la FDA y la comercialización.

5. Editas Medicine, Inc.

(EDIT )

Editas fue fundada por la descubridora de CRISPR‑Cas9, Jennifer Doudna. Editas comenzó trabajando con Cas9, pero ahora se centra en una versión propietaria de Cas12 que desarrollaron: AsCas12a.

Puede leer más sobre las propiedades únicas de Cas12a en nuestro artículo dedicado “Qué es CRISPR‑Cas12a2? & Por qué es …”.

Para resumir brevemente, la singularidad de Cas12a se debe a que:

• Problemas difíciles de resolver con Cas9 podrían ser viables con Cas12a
• Resulta en mayores probabilidades de que la edición genética ocurra que con Cas9.
• Se pueden modificar más de un gen a la vez con CAs12a.

También puede leer una visión general de todas las empresas de Jennifer Doudna en el artículo correspondiente “Principales Empresas de Jennifer Doudna para Observar.”

Editas se centra en la enfermedad de células falciformes (SCD), con 40 pacientes en un ensayo clínico en fase 1/2, y se esperan los primeros resultados a finales de 2023.

Editas está detrás de CRISPR Therapeutics en los ensayos clínicos para la enfermedad de células falciformes, pero por delante de Beam Therapeutics.

Dado que esta terapia y los tratamientos innovadores para esta enfermedad parecen estar cada vez más saturados, los inversores querrán analizar en profundidad los resultados de los ensayos clínicos y evaluar si AsCas12a está produciendo resultados superiores a la tecnología “clásica” de CRISPR Therapeutics Cas9, que probablemente será aprobada primero por la FDA.