Top 5 Empresas de CRISPR para invertir (mayo 2026)

La Revolución CRISPR

Cientos y miles de enfermedades tienen una causa raíz en la genética. Muchas de estas enfermedades siguen siendo, hasta hoy, intratables o mal tratadas. Y la mayoría sonEither discapacitantes o mortales.

Mientras que algunas tecnologías de modificación genética han existido desde la década de 1990, eran algo toscas, causando mucho daño y modificaciones no deseadas en las células modificadas. Esto era suficiente para producir maíz genéticamente modificado, pero no suficiente para la medicina humana.

Así que cuando, en 2012, Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier descubrieron CRISPR-Cas9, surgieron muchas esperanzas. Esto se debe a que el sistema CRISPR nos permite “editar” genes de una manera dirigida que era imposible hasta entonces.

Fuente: CRISPR Therapeutics

Este descubrimiento llevó a ambas mujeres a lanzar sus propias empresas por separado, con el fin de investigar y monetizar esta invención y ganar el Premio Nobel de Química en 2020.

Una docena de terapias CRISPR ahora están siendo probadas y están en ensayos clínicos para enfermedades previamente incurables.

La Manía CRISPR

Debido a su gran potencial, CRISPR se convirtió de inmediato en el centro de un esfuerzo masivo de I+D en la industria biotecnológica. Se descubrieron nuevos sistemas CRISPR, como Cas12, CAs12a, pero también Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, etc…

Por ahora, la mayoría de los esfuerzos de investigación para la medicina humana se concentran en CAs9 y CAs12. Si eres técnicamente inclinado y deseas aprender más sobre la diferencia entre estos dos sistemas CRISPR principales, te recomiendo leer esta publicación científica y este artículo.

Esta gran inversión en CRISPR también desencadenó nuevas empresas dedicadas al tema y nuevos lanzamientos de programas por parte de otras empresas biotecnológicas y farmacéuticas. Esto crea un poco de manía cuando se combina con la carrera por cualquier cosa relacionada con la biotecnología durante la pandemia. Desde 2021, esto se ha enfriado un poco, con valoraciones estabilizándose en niveles más bajos.

Recientemente, muchas de estas terapias han terminado la última etapa de ensayos clínicos o ya han sido aprobadas. Así que este es un buen momento para que los inversores miren hacia atrás en el sector y vean cuáles son las mejores acciones para montar la próxima ola de comercialización de terapias basadas en CRISPR.

Top 5 Acciones CRISPR

(La selección se ha realizado según una evaluación subjetiva de logros técnicos y perfiles financieros).

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

CRISPR Therapeutics fue fundada por la codescubridora de CRISPR Cas9, Emmanuel Charpentier. La empresa se centra en aplicar a la medicina humana el sistema Cas9.

En su tubería de I+D, los 2 programas insignia son terapias sanguíneas para beta-talasemia y enfermedad de células falciformes (SCD). Ambos se desarrollan en asociación con Vertex.

Otra aplicación de la tecnología de CRISPR Therapeutics es el tratamiento del cáncer. La idea es utilizar células del sistema inmunológico modificadas para atacar las células cancerosas. Hasta ahora, las células del paciente tenían que ser modificadas genéticamente, un proceso que lleva varias semanas, lo que a menudo puede ser demasiado tarde para la salud en declive del paciente.

En su lugar, CRISPR Therapeutics está desarrollando una célula del sistema inmunológico modificada que se puede fabricar con anticipación y ajustarse a todos los pacientes. La empresa actualmente tiene 8 candidatos en la tubería, de los cuales 2 ya están en ensayos clínicos.

La empresa también está en una asociación para un tratamiento de diabetes con ViaCyte. CRISPR Therapeutics quiere mejorar la tecnología convirtiéndola en una cura de por vida y no requiriendo medicamentos inmunosupresores para toda la vida, como el tratamiento inicial de ViaCyte requiere.

ViaCyte fue adquirida por Vertex en el verano de 2022, profundizando los lazos entre Vertex y CRISPR Therapeutics.

A largo plazo, CRISPR Therapeutics tiene como objetivo desarrollar terapias in vivo, donde las células pueden ser modificadas directamente en el cuerpo del paciente, en lugar del enfoque actual ex vivo, donde las células modificadas se reinyectan en el paciente.

Fuente: CRISPR Therapeutics

Mientras que CRISPR Therapeutics todavía está en la etapa pre-ingresos, ha hecho mucho progreso en su tubería de I+D. También tiene $2 mil millones en efectivo para cubrir gastos hasta 2024. Así que es posible que todavía necesite recaudar dinero si sus terapias sanguíneas no son aprobadas para 2024. Esto también puede evitarse gracias a los ingresos de Vertex por alcanzar hitos de I+D en el programa de diabetes.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

Vertex es el líder en el tratamiento de la fibrosis quística, una enfermedad genética mortal, con 4 tratamientos diferentes que apuntan a diferentes perfiles de pacientes. Los pacientes que no pueden ser tratados con la terapia actual tienen un medicamento en fase III de ensayos clínicos, Vanzacaftor. También están desarrollando una terapia génica para la fibrosis quística utilizando tecnología de ARN mensajero.

En general, Vertex se centra mucho en I+D, con el 70% de los gastos operativos dedicados a encontrar nuevos medicamentos y terapias.

Fuente: Vertex

Se asocian con CRISPR Therapeutics para ayudar a desarrollar la terapia génica de enfermedades sanguíneas mencionada anteriormente. También tienen 2 programas diferentes en desarrollo para la diabetes tipo 1. El primero es el que describimos con más detalle en el programa de CRISPR Therapeutics. El segundo es un dispositivo que aislaría las células productoras de insulina del sistema inmunológico, eliminando la necesidad de la tecnología hipoinmune de ViaCyte. Puedes leer más sobre esta tecnología de tratamiento de diabetes en este artículo detallado.

Gracias a este enfoque dual, Vertex tiene una seria oportunidad de convertir la diabetes en una enfermedad completamente curable y quizás incluso sin inmunosupresores.

Por último, su tratamiento VX-548 para el dolor agudo está en la última etapa de desarrollo y podría ser una nueva alternativa a los opioides, sin el riesgo de adicción y con menos efectos secundarios.

Fuente: Vertex

Vertex puede confiar en su flujo de ingresos estable proveniente de su posición de liderazgo en la fibrosis quística para financiar toda su expansión en nuevos campos terapéuticos. Esto lo convierte en una buena acción CRISPR para inversores que se preocupan por las empresas que no generan ingresos.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

La empresa produce organismos a la medida para aplicaciones específicas. Ha diversificado ampliamente sus aplicaciones con muchos programas de investigación y asociaciones:

• Cannabinoides
• Producción de vacunas de ARN y medicina de ácidos nucleicos
• Proteínas alimentarias
• Producción de fertilizantes biológicos en asociación con Bayer
• Microbios programables para enfermedades del intestino
• Biorremediación de microplásticos
• Detección de patógenos y bioseguridad
• Reciclaje de residuos y contaminantes

Muchas de estas modificaciones dependen de CRISPR o tecnologías de edición genética similares, notablemente su terapia CAR-T para cáncer.

Al proporcionar una plataforma lista para la ingeniería celular, Ginkgo se está convirtiendo en un proveedor de servicios clave en la industria biotecnológica, más allá de la industria farmacéutica y hacia la agricultura, la bioseguridad y los procesos químicos industriales. Proporciona experiencia y velocidad y puede ayudar a reducir los costos fijos y la cantidad de capital necesario para un proyecto de investigación.

Esto se demuestra en la muy diversa variedad de clientes y socios que la empresa ha tenido en los últimos años.

Fuente: Gingko Bioworks

La empresa no es rentable todavía, ya que está invirtiendo un poco más que sus ingresos actuales ($81M en Q1 2023) en I+D. La empresa tiene, sin embargo, $1.2 mil millones en efectivo en Q1 2023. Con una disminución de $110M en efectivo en el mismo período, Ginkgo parece tener suficiente capitalización para seguir operando y crecer su negocio en el futuro predecible.

Esto la convierte en una acción atractiva para inversores que desean apostar por tecnologías de edición genética y ingeniería celular, pero no una aplicación en particular. Esto es típicamente más interesante para inversores enfocados en crecimiento.

4. Beam Therapeutics Inc.

(BEAM )

La empresa fue fundada en 2017, centrándose en desarrollar la tecnología de “edición de base.” Esto promete una edición genética más precisa que la tecnología CRISPR-Cas9 tradicional. También podría editar múltiples puntos en un gen o múltiples genes a la vez.

“Muchos enfoques de edición genética existentes son como ‘tijeras’ que cortan el genoma. Los editores de base son como ‘lápices’ que permiten borrar y reescribir una letra del genoma a la vez.” – Giuseppe Ciaramelle, Presidente y CSO en Beam Therapeutics

Beam Therapeutics está en una etapa anterior que otras empresas CRISPR, con sus instalaciones de fabricación esperadas para comenzar solo a finales de 2023. La mayoría de su tubería de I+D todavía está en la etapa de investigación o está entrando en la fase 1/2 de ensayos clínicos.

Tiene prácticamente los mismos focos que CRISPR Therapeutics: hematología (enfermedad de células falciformes), oncología y enfermedades genéticas más raras (metabolismo de glucógeno deteriorado y deficiencia de alfa-1 antitripsina – AATD).

Fuente: Beam Therapeutics

Beam Therapeutics es, en general, una empresa más difícil de predecir, ya que está en una etapa bastante temprana. Su tecnología debe demostrar que puede lograr resultados terapéuticos mejores que los de sus competidores, que llegarán al mercado antes. Debido a su etapa temprana, también es probable que necesite recaudar más capital antes de alcanzar cualquier aprobación de la FDA y comercialización.

5. Editas Medicine, Inc.

(EDIT )

Editas fue fundada por la descubridora de CRISPR-Cas9, Jennifer Doudna. Editas comenzó trabajando con Cas9 pero ahora se centra en una versión propietaria de Cas12 que han ingenierizado: AsCas12a.

Puedes leer más sobre las propiedades únicas de Cas12a en nuestro artículo dedicado “¿Qué es CRISPR-Cas12a2? & ¿Por qué es importante?“.

Para resumirlo brevemente, la singularidad de Cas12as se debe a que:

• Problemas difíciles de resolver con Cas9 podrían ser solubles con Cas12a
• Resulta en mayores posibilidades de que ocurra la edición genética que con Cas9.
• Más de un gen puede ser modificado a la vez con CAs12a.

También puedes leer una visión general de todas las empresas de Jennifer Doudna en el artículo correspondiente “Top Empresas de Jennifer Doudna para seguir”.

Editas se centra en la enfermedad de células falciformes (SCD), con 40 pacientes en un ensayo clínico en fase 1/2, con los primeros resultados esperados para finales de 2023.

Editas está detrás de CRISPR Therapeutics en ensayos clínicos para la enfermedad de células falciformes pero por delante de Beam Therapeutics.

Como esta terapia y tratamientos innovadores para esta enfermedad parecen estar un poco abarrotados, los inversores querrán mirar a fondo los resultados de los ensayos clínicos y evaluar si AsCas12a está produciendo resultados superiores a la tecnología Cas9 “clásica” de CRISPR Therapeutics, que probablemente será aprobada por la FDA primero.