Biotecnologia

Empresas e institutos de pesquisa ligados a Jennifer Doudna: análise de maio de 2023

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A Revolução CRISPR

Esta análise de maio de 2023 apresenta empresas e institutos de pesquisa ligados a Jennifer Doudna. Os financiamentos, programas e projeções citados pertencem a esse contexto histórico. Novas técnicas biotecnológicas podem abrir importantes possibilidades na produção, na pesquisa e na medicina.

Em 2012, Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier e seus colegas demonstraram como programar o CRISPR-Cas9 para cortar sequências específicas de DNA, estabelecendo as bases de um importante método de edição do genoma. Pelo desenvolvimento desse método, Doudna e Charpentier receberam o Nobel de Química em 2020.

CRISPR significa Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. Empresas estudam a edição genética para tratar doenças e desenvolver novas características em plantas, microrganismos e animais.

Doudna tem um papel importante nesse desenvolvimento, que também se apoia no trabalho de muitos pesquisadores.

Jennifer Doudna

Jennifer Doudna é uma bióloga molecular americana da Universidade da Califórnia, em Berkeley. Suas primeiras pesquisas se concentraram no RNA.

Emmanuelle Charpentier foi cofundadora da CRISPR Therapeutics (CRSP ) em 2013. Saiba mais nos artigos em que comparamos a empresa com a Beam Therapeutics (BEAM ) e com a Editas Medicine (EDIT ).

Doudna participou da fundação de várias outras empresas, apresentadas abaixo.

Se quiser saber mais, pode ler sua biografia mais extensa na Britannica ou o livro sobre ela escrito por Walter Isaacson, também autor da biografia de Steve Jobs.

Empresas e institutos de pesquisa ligados a Doudna

Doudna esteve entre os fundadores das empresas a seguir. Isso não significa que seja proprietária de todas ou responsável por sua gestão diária:

Após o financiamento inicial em 2014, o Innovative Genomics Institute (IGI) começou oficialmente em 2015 como colaboração entre UC Berkeley e UC San Francisco, reunindo pesquisadores de instituições californianas.

Ela também está ligada ao Gladstone Institute of Data Science and Biotechnology e ao seu laboratório em Berkeley, onde se estudam a edição do genoma e o registro de informações biológicas também por meio do Center for Genomic Editing and Recording (CGER).

A análise também mencionava funções de assessoria na empresa de investimentos Sixth Street e na InvisiShield, que desenvolve preparações intranasais para prevenir infecções por vírus respiratórios.

1. Editas Medicine

EDIT Gráfico de preços

A Editas trabalhou com Cas9 e, em 2023, apostava em sua variante AsCas12a de Cas12a. O candidato EDIT-301 para doenças sanguíneas era um exemplo. Em nosso artigo comparativo, discutimos características de Cas12a, como:

  • Possibilidades de atingir sequências de DNA diferentes das acessíveis com Cas9, úteis para certas intervenções.
  • Alta eficiência de edição em células e aplicações adequadas, sem garantia geral de superioridade sobre Cas9.
  • Capacidade de realizar várias edições simultâneas. Outros sistemas CRISPR também podem permitir edição multiplex.

A Editas se concentrava principalmente em doenças sanguíneas. Em janeiro de 2023, anunciou um acordo para transferir à Shoreline Biosciences os programas pré-clínicos de células iNK, incluindo EDIT-202 para oncologia, e licenciar as tecnologias associadas. A imagem mostra uma carteira histórica de desenvolvimento.

Leia mais sobre o histórico, os programas e as finanças da empresa em nosso artigo comparativo.

2. Mammoth Biosciences

A Mammoth não era listada em bolsa em 2023. A empresa anunciou em 2021 financiamentos que somavam US$ 195 milhões, com avaliação superior a US$ 1 bilhão. O total incluía uma Series D de US$ 150 milhões e uma Series C anterior de US$ 45 milhões concluída no fim de 2020.

A Mammoth se apresentou publicamente em 2018 com planos para usar CRISPR em testes diagnósticos, kits e aplicativos móveis fáceis de usar, potencialmente em hospitais ou em casa. A leitura em cerca de vinte minutos era uma meta de desenvolvimento, não uma garantia para todas as doenças ou prova de um teste doméstico aprovado.

A empresa desenvolvia e licenciava sistemas CRISPR para diagnóstico e edição genética, incluindo Cas12, Cas13 e os sistemas muito pequenos Cas14 e CasPhi. Suas atividades compreendiam pesquisa, desenvolvimento terapêutico e parcerias; licenciar patentes não era todo o modelo de negócios.

3. Scribe Therapeutics

A Scribe Therapeutics (SCTX ) não era listada em bolsa em 2023 e desenvolvia sistemas CRISPR modificados. A empresa captou US$ 100 milhões em uma Series B em 2021. O módulo de cotação atual ao lado do nome reflete a posterior listagem no Nasdaq sob SCTX em 2026.

A plataforma X-Editing se baseava em CasX, uma proteína menor que variantes comuns de Cas9. O tamanho pode facilitar a entrega às células, mas não comprova, por si só, maior eficácia. A empresa publicava então informações limitadas sobre áreas de pesquisa e resultados técnicos.

Fonte: Scribe Therapeutics

Em 2020, a Scribe iniciou uma colaboração com a Biogen para esclerose lateral amiotrófica (ELA) de causa genética e um possível segundo alvo neurológico. O acordo previa US$ 15 milhões iniciais, mais de US$ 400 milhões em possíveis pagamentos por metas de desenvolvimento e comerciais, além de royalties. A Biogen ampliou a colaboração em 2022. Em setembro de 2022, a Scribe também firmou acordo com a Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) para editar terapias de células natural killer (NK) contra o câncer: US$ 25 milhões iniciais, mais de US$ 1 bilhão em possíveis pagamentos por metas e royalties. Os valores maiores dependiam principalmente de resultados futuros.

4. Caribou Biosciences

CRBU Gráfico de preços

A Caribou foi fundada para desenvolver tecnologias CRISPR e comercializar e licenciar propriedade intelectual. O panorama histórico de licenças abaixo inclui empresas como Novartis e Corteva:

Em 2023, havia também uma colaboração com a AbbVie (ABBV ) para terapias celulares CAR-T alogênicas. A Caribou desenvolvia ainda programas próprios de CAR-T e, na época, CAR-NK. O acordo com a AbbVie terminou posteriormente em 2023.

A tecnologia chRDNA utiliza guias híbridos de RNA-DNA com Cas9 e Cas12a para edições específicas e inserções de vários genes. Em certos experimentos, a empresa relatou menos edições fora do alvo que com guias inteiramente de RNA. Isso não constitui comparação universal com todas as aplicações anteriores de CRISPR.

A Caribou informou US$ 317 milhões em caixa, equivalentes de caixa e títulos negociáveis em 31 de dezembro de 2022. Em março de 2023, previa que esses recursos financiariam o plano operacional então vigente por parte de 2025. Era uma projeção histórica, não um saldo de caixa de abril de 2023 nem garantia de que licenças gerariam fluxo de caixa operacional positivo.

5. Innovative Genomics Institute (IGI)

Em 17 de abril de 2023, foi anunciado para o IGI financiamento de doadores de US$ 70 milhões por meio do Audacious Project, sediado no TED, para editar microbiomas com CRISPR em benefício do clima e da saúde. Jennifer Doudna e Jill Banfield lideravam a iniciativa.

Isso foi precedido, em junho de 2022, por um compromisso de US$ 11 milhões da Chan Zuckerberg Initiative para pesquisar como a edição genética poderia melhorar a absorção e o armazenamento de carbono por plantas e microrganismos do solo.

Outras iniciativas de pesquisa mencionadas incluíam:

Esses campos ilustram aplicações possíveis das tecnologias genômicas na medicina, na agricultura e nas ações climáticas. São programas de desenvolvimento diferentes, não apenas produtos já disponíveis.

Considerações Finais

Doudna teve papel importante na pesquisa CRISPR e na formação de uma rede de empresas, institutos e laboratórios. Os avanços também dependem de muitos outros pesquisadores, empreendedores e parceiros.

Esta análise histórica ajuda a compreender os rumos de desenvolvimento de CRISPR. Discutimos outras aplicações em “CRISPR além da saúde humana: novas áreas de investimento em edição genética”.

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Jonathan é um ex‑pesquisador bioquímico que trabalhou em análise genética e ensaios clínicos. Ele agora é analista de ações e escritor financeiro com foco em inovação, ciclos de mercado e geopolítica em sua publicação 'The Eurasian Century'.