O CRISPR pode finalmente curar o Diabetes Tipo 1 de forma definitiva?

Compreendendo o Diabetes e seus Desafios

Diabetes existe em duas formas. O diabetes tipo 2 é a forma mais comum e é principalmente uma doença metabólica, decorrente de estilos de vida pouco saudáveis e obesidade, onde as células do corpo deixam de reagir adequadamente à insulina.

Uma forma mais perigosa de diabetes é o Tipo 1, onde o sistema imunológico ataca suas próprias células, especialmente as ilhotas de Langerhans no pâncreas, responsáveis pela produção de insulina. Como resultado, essa doença foi 100% letal até a invenção das injeções de insulina.

Fonte: Nature

No entanto, a insulina não é uma solução mágica, pois requer monitoramento constante da glicemia e ainda não elimina todas as potenciais complicações do diabetes tipo 1. Além disso, geralmente começa na infância, afetando drasticamente a qualidade de vida dos pacientes desde cedo.

Fonte: Sprint Medical

É por isso que uma cura mais duradoura seria ideal. Algumas empresas de biotecnologia estão avançando, com a implantação de células produtoras de insulina extraídas de doadores de órgãos ou de células-tronco cultivadas em laboratório.

No entanto, esses métodos não eliminam a tendência do sistema imunológico do paciente de destruir essas células pancreáticas. Portanto, para que o tratamento “se mantenha”, também é necessário o uso de medicamentos imunossupressores.

Embora protejam as células implantadas, a supressão da atividade imunológica traz riscos de infecção, câncer e outros efeitos colaterais graves.

Por enquanto, não existem caminhos terapêuticos credíveis para reprogramar o sistema imunológico a interromper a síndrome autoimune. Mas um novo método está surgindo, no qual as células pancreáticas implantadas são modificadas geneticamente para não desencadear uma resposta imunológica, eliminando a necessidade de imunossupressores.

A prestigiosa revista científica Nature relata novos avanços para esse conceito, em um artigo intitulado “Hope for diabetes: CRISPR-edited cells pump out insulin in a person — and evade immune detection“.

Novas Abordagens para Tratar o Diabetes Tipo 1

Restaurando Funções, Mas com Avisos

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Como mencionado, alguns progressos foram feitos na implantação de células produtoras de insulina.

Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) está liderando a iniciativa, após uma série de aquisições:

• Primeiro, em 2019, adquiriu a Semma Therapeutics, uma startup fundada com base em patentes desenvolvidas por Doug Melton na Universidade de Harvard.
• Segundo, com a aquisição da ViaCyte em 2021, injetando células-tronco progenitoras do pâncreas no órgão.

Em junho de 2025, a Vertex informou que havia transplantado ilhotas derivadas de células-tronco embrionárias em 12 pessoas com diabetes tipo 1, há um ano. Dos 12 pacientes, 10 participantes deixaram de precisar de injeções de insulina. A empresa planeja buscar aprovação regulatória para essa terapia celular no próximo ano.

De forma semelhante, Reprogenix Bioscience em Hangzhou, China, está criando ilhotas a partir de células-tronco reprogramadas derivadas do próprio tecido adiposo do receptor, com relatos iniciais de sucesso.

Essas abordagens ainda requerem imunossupressão, mesmo ao usar as próprias células do paciente, pois o sistema imunológico que destrói as células produtoras de insulina foi o que causou a doença inicialmente.

Com 9,4 milhões de crianças e adultos com diabetes tipo 1 em 2025, e a expectativa de 16,4 milhões até 2040, causando 201.600 mortes por ano, é necessário um tratamento mais duradouro.

O CRISPR pode possibilitar a recuperação completa?

Uma abordagem diferente está sendo adotada pela Sana Biotechnology (SANA ), uma startup baseada em Seattle, Washington.

Em um anúncio inovador, a Sana declarou que implantou células pancreáticas editadas por CRISPR em uma pessoa com diabetes tipo 1.

As células geneticamente modificadas liberaram insulina reguladora de açúcar por meses sem a necessidade de o receptor tomar medicamentos imunossupressores.

“Os dados preliminares definitivamente elevaram o ânimo da nossa comunidade — e é uma abordagem realmente elegante,”
Aaron Kowalski – Diretor executivo da Breakthrough T1D, uma organização sem fins lucrativos

Eles detalharam seus resultados no New England Journal of Medicine¹, sob o título “Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression”.

É Realmente Suficiente?

Outros cientistas são um pouco menos entusiasmados com o anúncio. Eles apontam algumas limitações importantes desses resultados preliminares.

Primeiro, o estudo abrangeu apenas uma pessoa, dificultando a compreensão de se o protocolo é suficientemente confiável para implantação em massa.

Outra questão é que o paciente recebeu uma dose baixa de células, resultando em produção de insulina muito baixa, portanto ainda não eliminando a necessidade de tomar insulina.

No entanto, parece que um passo muito importante foi alcançado, que é criar uma modificação genética que oculta as células implantadas do sistema imunológico.

Investindo em Soluções CRISPR

Sana Therapeutics

A Sana Therapeutics foi fundada em 2019 por ex-executivos da Juno Therapeutics, Hans Bishop e Steve Harr.

A Juno Therapeutics era uma empresa de imunoterapia adquirida pela Celgene por US$ 9 bilhões, que por sua vez foi adquirida pela Bristol-Myers Squibb (BMS) um ano depois por US$ 74 bilhões.

As “células hipoimunes” são projetadas para evitar ambas as partes do sistema imunológico: os sistemas adaptativo e inato.

Para evitar os linfócitos do sistema adaptativo, eles modificaram os marcadores HLA-1 e 2. Mas, isoladamente, isso apenas tornaria as células mais sensíveis ao ataque do sistema inato.

Portanto, eles também fazem a célula superexpressar uma proteína chamada CD37. Essa proteína funciona como um sinal de proteção “não me mate” que impede os vigilantes imunológicos, conhecidos como células NK (natural killer), de atacar as células editadas.

Fonte: Sana Therapeutics

A próxima fase para a empresa é não usar células de doadores de órgãos, mas produzir o mesmo tipo de células hipoimunes a partir de células-tronco, permitindo produção em massa.

Isso aproximaria a empresa de um produto comercialmente viável, mas os ensaios clínicos provavelmente não começarão antes de 2027 e levarão vários anos após isso.

Fonte: Sana Therapeutics

Esse conceito pode ter muito potencial além do diabetes. Não menos que >75 tipos diferentes de doenças autoimunes são impulsionados por patologia de células B do sistema imunológico.

Se a estratégia de criar células hipoimunes puder ser aplicada a outros tipos de células além das pancreáticas, isso poderia ser usado para salvar a vida de mais de 5 milhões de outros pacientes.

Da mesma forma, células CAR-T alogênicas usadas no tratamento de câncer também poderiam se beneficiar dessa tecnologia. O programa de pesquisa SC291 da empresa, agora em fase I de ensaios clínicos, está investigando o potencial desse conceito.

Fonte: Sana Therapeutics

No geral, os resultados preliminares da Sana Therapeutics são muito promissores e podem superar até mesmo os impressionantes resultados dos primeiros ensaios clínicos da Vertex, graças a esse método que não necessita de imunossupressores.

No entanto, os investidores precisam estar cientes de que a empresa ainda está em um estágio muito inicial, a muitos anos de distância de alcançar uma terapia aprovada pela FDA.

Considerando a taxa média de falha no desenvolvimento de medicamentos e ensaios clínicos, isso significa que as ações da empresa carregam um risco inerente ligado a possíveis contratempos médicos ou técnicos no futuro.

Últimas Notícias e Desenvolvimentos das Ações da Sana Therapeutics (SANA)

Referências:

^{1. Per-Ola Carlsson, Xiaomeng Hu, Ph.D., et al. Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression. New England Journal of Medicine. VOL. 393 NO. 9. (2025) DOI: 10.1056/NEJMoa2503822}