10 Ações de Biotecnologia Promissoras para Investir em (setembro 2026)

O Berço da Revolução Médica

Enquanto a biotecnologia (BioTech) é um campo muito amplo, seu maior impacto está na medicina. Por muito tempo, a medicina apenas adivinhava o que estava errado no corpo dos pacientes. Mesmo quando se tornou mais baseada na ciência, ainda precisava contar com suposições, medidas indiretas e conhecimento parcial para tentar devolver a saúde às pessoas.

Outra limitação da medicina era tratar os sintomas, não as causas. Um médico podia reduzir os níveis de colesterol, mas não resolver por que ele estava alto em primeiro lugar. Administrar insulina extra, mas não fazer o corpo produzi‑la.

A BioTech, e especialmente as novas ondas de inovação que agora chegam ao mercado, são diferentes. Ao manipular de forma controlada, a BioTech pode direcionar a regeneração de tecidos danificados ou alterar códigos genéticos defeituosos.

Portanto, esta lista explorará as ações de biotecnologia mais promissoras, tanto do ponto de vista de investimento quanto tecnológico e médico.

10 Ações de Biotech Promissoras no Campo Médico

(Essas ações estão ordenadas por capitalização de mercado no momento da escrita deste artigo)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Gráfico de preços

Vertex é a líder no tratamento da Fibrose Cística, uma doença genética mortal, com 4 tratamentos diferentes direcionados a diferentes perfis de pacientes. Pacientes que não podem ser tratados com a terapia atual têm um medicamento em fase III de ensaios clínicos, o Vanzacaftor.

Eles também estão desenvolvendo terapia gênica para uma cura permanente da fibrose cística usando tecnologia de mRNA.

Fonte: Vertex

Mas o que torna a Vertex promissora não é apenas tornar a fibrose cística manejável ou até curá‑la. Ela também busca aprovação para um tratamento de anemia falciforme e terapia para Beta‑Talassemia.

Além de doenças raras, a empresa também está trabalhando na cura do diabetes tipo‑1 em parceria com CRISPR Therapeutics (CRSP ) e sua tecnologia de edição gênica. Essa relação se aprofundou após a aquisição da ViaCyte.

E se isso não fosse suficiente, ela ainda tem outro programa com o mesmo objetivo para cobrir possíveis contratempos técnicos.

Por fim, o tratamento VX‑548 da empresa para dor aguda está na última fase de desenvolvimento e pode ser uma nova alternativa aos opioides, sem risco de dependência e com menos efeitos colaterais.

Fonte: Vertex

2. Moderna, Inc.

MRNA Gráfico de preços

Um dos grandes vencedores da pandemia e da tecnologia de vacinas de mRNA, a Moderna está dobrando os investimentos nas aplicações de vacinas de mRNA. Ela possui nada menos que 32 ensaios clínicos de vacinas de mRNA, abrangendo 14 patógenos como o RSV, Zika, HIV, vírus Epstein‑Barr ou citomegalovírus.

Além desse forte foco em vacinas, a Moderna também está explorando o potencial da tecnologia de mRNA para terapias contra o câncer.

Outro aspecto promissor da Moderna é a série de aquisições de startups ambiciosas que trabalham em plataformas tecnológicas totalmente novas. Por exemplo, empresa de genoma sintético OriCiro, metagenômica e  descoberta de genes por IA Metagenomi, e terapias de macrófagos Carisma Therapeutics.

Fonte: Moderna

A estratégia geral parece ser capturar novas tecnologias promissoras, assim como o mRNA foi: extremamente promissor, mas ainda longe de chegar ao mercado com um produto utilizável. Junto a um orçamento de P&D que triplicou em 2023 em relação a 2022, a Moderna provavelmente será uma das empresas mais inovadoras do mundo na próxima década.

3. BioNTech SE

BNTX Gráfico de preços

Líder na vacina de mRNA contra a Covid‑19, a BioNTech (BNTX ) agora busca expandir o potencial da tecnologia de mRNA.

Isso começa com vacinas, com candidatos para herpes‑zóster, tuberculose, malária, HIV e vírus herpes.

Mas o alvo mais ambicioso é usar o mRNA para curar o câncer. A BioNTech atualmente possui 12 candidatos diferentes em tratamentos contra o câncer, abrangendo câncer de ovário, próstata, intestinos, pele, cabeça, pescoço e múltiplos tumores sólidos. A maioria está em fase I de ensaios clínicos, com já 3 candidatos em fase II. Eles são totalmente de propriedade da empresa ou em parceria com a Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) e a Genentech.

A BioNTech também trabalha em vários outros métodos terapêuticos, incluindo terapias celulares e gênicas, anticorpos e medicamentos químicos.

Graças à cultura de inovação da empresa e às receitas extraordinárias da pandemia, a BioNTech está bem posicionada para permanecer na vanguarda da inovação em mRNA. Com mais ensaios clínicos em terapia de câncer por mRNA do que todos os seus concorrentes combinados, provavelmente será a vencedora neste campo se a tecnologia for utilizada com sucesso.

4. Exact Sciences Corporation

O câncer é especialmente mortal porque costuma ser uma doença silenciosa. Na maioria das vezes, os sintomas só se tornam visíveis quando já é tarde demais. Por isso, a detecção precoce pode melhorar radicalmente a taxa de sobrevivência dos pacientes com câncer.

Para um monitoramento eficaz, a tecnologia deve ser não invasiva e barata o suficiente para permitir testes regulares. Essa é a ideia por trás da Exact Sciences , que usa dados de DNA & RNA para detectar câncer precoce, que testes “simples” de DNA poderiam perder.

A empresa desenvolve soluções para todas as fases da detecção de câncer.

Fonte: Exact Sciences

Essa detecção de câncer é feita a partir de uma simples amostra de sangue e também é chamada de biópsia líquida. A Exact Sciences aumentou sua receita em 38% ao CAGR e atingiu EBITDA positivo em 2023.

Fonte: Exact Sciences

A longo prazo, é provável que a biópsia líquida se torne um teste de rotina, já que a detecção precoce de câncer é muito mais barata (e segura) do que encontrá‑lo mais tarde, tornando‑a uma opção muito custo‑efetiva para seguradoras e para a sociedade em geral.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

NBIX Gráfico de preços

A Neurocrine está focada em neurologia, com 2 medicamentos aprovados e 2 outros licenciados para a AbbVie em troca de pagamentos de royalties (ABBV ).

Seu pipeline contém:

• 7 potenciais tratamentos neuropsiquiátricos, dos quais um para esquizofrenia está em fase 3.
• 1 potencial tratamento neuro‑endócrino (hormônios cerebrais) em fase 3.
• 5 potenciais tratamentos neurológicos em fase 3: um para doença de Huntington e outro para paralisia cerebral.

Fonte: Neurocrine

Embora o medicamento aprovado forneça fluxo de caixa atual, o valor da ação está no pipeline de P&D. Esquizofrenia ou doença de Huntington são atualmente muito mal tratadas e podem representar mercados muito grandes para a Neurocrine.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

IONS Gráfico de preços

Embora o mRNA tenha sido destaque nos últimos 3 anos, o RNA é uma molécula complexa com muitos outros subtipos. Entre eles estão micro‑RNA (miRNA) & RNA antisense (asRNA).

São RNAs que ocorrem naturalmente e não codificam genes. Em vez disso, regulam a atividade do mRNA padrão, alterando a atividade genética das células. Tanto miRNA quanto asRNA foram descobertos como envolvidos em múltiplas doenças.

Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS) é líder em terapias de RNA antisense. Atualmente possui 4 medicamentos comercializados e um rico pipeline de potenciais novos fármacos, dos quais 9 estão em fase III de ensaios clínicos:

• 12 terapias neurológicas.
• 8 terapias cardiovasculares.
• 3 terapias para doenças raras.
• 8 outras doenças (Hepatite B, doenças renais, etc…)

Ionis também criou uma joint venture com a líder em RNAi Alnylam (ALNY): Regulus (RGLS). A empresa conjunta usará patentes exclusivas de ambas as companhias para criar sinergias entre as tecnologias proprietárias das duas empresas.

Até onde RNAi, miRNA e asRNA podem chegar como classe terapêutica ainda será visto. Mas se o caso do mRNA nos ensinou algo, é que estamos apenas no começo da aplicação baseada em expressão gênica induzida ou regulada, e as moléculas de RNA estarão no centro desse novo campo da BioTech e da medicina.

7. 10x Genomics, Inc.

TXG Gráfico de preços

Os avanços modernos da biotecnologia foram direta ou indiretamente graças à genômica moderna. Nenhum laboratório moderno poderia trabalhar sem sequenciamento completo do genoma, análises de RNA e detecção de proteínas.

Portanto, quando surge um novo segmento de análise biotecnológica, pesquisadores e investidores têm boas razões para se entusiasmar. 10x Genomics (TXG ) (junto com concorrentes como a Nanostring) tem feito isso criando “biologia espacial”.

Em vez de observar a “mistura” de moléculas em uma amostra, a biologia espacial pode determinar onde em um tecido ou em uma única célula uma molécula de interesse, como uma sequência específica de RNA, está localizada. E isso pode ser em 2D ou 3D. Em 2020, Nature Methods nomeou a transcriptômica espacial o “método do ano”.

Algumas estimativas colocam o mercado total endereçável da biologia espacial em US$ 16 bilhões, já que a maior parte da pesquisa genética e de biologia molecular ainda é feita usando tecnologias mais antigas e menos poderosas.

Fonte: Nanostring

10x Genomics cresceu usando uma combinação de P&D (mais de US$ 1 bilhão investido em P&D até agora) e aquisições. Notavelmente, sua plataforma Visium foi obtida por meio da aquisição da Spatial Transcriptomics em 2018.

Por enquanto, a biologia espacial e as máquinas da 10x Genomics são usadas exclusivamente por pesquisadores. Isso também era verdade para sequenciadores genéticos e máquinas de PCR no início dos anos 2000, e hoje elas estão presentes em todos os hospitais e laboratórios médicos. O mesmo pode acontecer com as ferramentas de biologia espacial, com uma adoção mais ampla pela comunidade de pesquisa no futuro.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Gráfico de preços

CRISPR é uma tecnologia revolucionária que permite editar os genes de uma célula ou até mesmo de todo o organismo com alta precisão. Isso poderia ser usado para resolver inúmeras doenças genéticas que até agora eram incuráveis.

CRISPR Therapeutics foi fundada pelo co‑descobridor do CRISPR Cas9 e vencedor do Nobel de 2020, Emmanuel Charpentier. A empresa foca em aplicar o sistema Cas9 à medicina humana.

Fonte: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics trabalha em estreita colaboração com a maior biotech Vertex para desenvolver terapias para doenças sanguíneas e uma potencial cura para o diabetes tipo‑1.

Além do diabetes, os 2 programas‑cabeça do pipeline de P&D da CRISPR Therapeutics são terapias sanguíneas para Beta‑talassemia e doenças falciformes (SCD). Ambos são desenvolvidos em parceria com a Vertex.

CRISPR Therapeutics também está desenvolvendo uma célula do sistema imunológico modificada que pode ser fabricada com antecedência e adaptada a todos os pacientes com câncer. A empresa atualmente tem 8 candidatos no pipeline, dos quais 2 já estão em ensaios clínicos.

CRISPR tem sido uma das empresas de biotecnologia mais promissoras na última década, oferecendo tornar as terapias gênicas uma realidade após muitas tentativas frustradas.

Com a capacidade do CRISPR de ajudar a curar doenças genéticas e o câncer, duas das questões de saúde mais mal tratadas, a empresa líder no setor tem muito potencial, como identificado pela parceria aprofundada com a veterana e maior biotech de doenças raras, a Vertex.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

SGMO Gráfico de preços

Sangamo é uma empresa de biotecnologia focada em terapia gênica e células‑tronco. Seu programa‑cabeça é uma terapia gênica para hemofilia A, em parceria com a Pfizer (PFE ), em fase 3 de ensaios clínicos. As solicitações de Licença de Biológicos (BLA) estão previstas para o final de 2024.

Outros importantes programas de terapia com células‑trono em desenvolvimento são:

• Terapia gênica para a doença de Fabry, em fase 1
• Uma terapia com células‑trono para remover o risco de rejeição de transplante renal em fase 1
• Uma terapia com células‑trono para doença falciforme, em fase 1 de ensaios clínicos

O engenho genômico da Sangamo poderia ser usado para resolver questões neurológicas como doenças priônicas (como a doença da vaca louca), Huntington, etc.  Esses programas são desenvolvidos em parceria com a Pfizer, Novartis, Biogen e Takeda.

Sangamo baseia‑se na tecnologia mais estabelecida de “dedos de zinco” para sua edição gênica. Embora às vezes mais complexa, ela também permite um efeito em todo o genoma, comparado ao efeito mais restrito dos métodos baseados em CRISPR.

Como líder em tecnologia de dedos de zinco para aplicações médicas, a Sangamo tem grande potencial para trabalhar em doenças onde a edição de um único gene não poderia proporcionar resultados suficientes.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(Como observação adicional, Evofem realizou um split reverso de ações 1‑por‑125, o que explica o gráfico de preço de ação um tanto estranho.)

Evofem é a vendedora do Phexxi, um método revolucionário de contracepção sem hormônios aprovado no verão de 2020. Foi desenvolvido com o apoio da University of Illinois Chicago. Isso faz com que seja adotado principalmente por mulheres que anteriormente não queriam ou não podiam usar outras formas de contracepção (geralmente por razões médicas).

O método usa uma combinação de ácido láctico, ácido cítrico e bitartarato de potássio e oferece proteção contra clamídia e gonorreia. Também é um produto relativamente simples e barato de fabricar.

As vendas de Phexxi aumentaram rapidamente desde a aprovação, refletindo a crescente conscientização e adoção dessa solução pelas mulheres. O crescimento continuou em 2023, com fevereiro de 2023 registrando 15% mais unidades vendidas que fevereiro de 2022.

Fonte: Evofem

A empresa tem como objetivo alcançar o ponto de equilíbrio de fluxo de caixa em 2023 e relançar nas principais bolsas de valores (a ação está atualmente negociada nas bolsas OTC – Over The Counter).

Com a patente do Phexxi válida até, pelo menos, 2033, trata‑se de uma empresa de produto único com um longo horizonte para sua propriedade intelectual. Um crescimento extra poderia vir de aplicações adicionais, bem como licenciamento internacional.

Poucas empresas de biotecnologia focam na saúde da mulher, tornando‑a um mercado sub‑tratado e sub‑monetizado. O produto simples, porém eficiente, da Evofem demonstra o potencial desse setor para gerar resultados desproporcionalmente altos a partir de esforços de P&D. Com seu medicamento aprovado potencialmente útil para mais aplicações, a Evofem é uma empresa de biotecnologia muito promissora negociada a uma avaliação muito baixa (abaixo de US$ 2 milhões no momento da redação deste artigo).