Investindo em Genômica e CRISPR – Tudo o Que Você Precisa Saber

Existe uma nova indústria em ascensão, que promete ser tão disruptiva quanto a IA e o blockchain; essa indústria é a genômica.  Com o benefício do CRISPR, o sequenciamento acessível do genoma humano e os avanços em ciência de dados, um pequeno número de empresas está se posicionando para aproveitar esse novo advento na área da saúde. Vamos explorar o que é genômica, quais empresas estão se posicionando para esse futuro e por que isso importa.

O que é Genômica?

Genômica é o estudo dos genes de uma pessoa (o genoma), o campo revisa as interações desses genes entre si e com o ambiente da pessoa. O genoma é o conjunto completo de DNA de um organismo que programa o indivíduo com diferentes características físicas. Praticamente cada célula do corpo contém uma cópia completa dos aproximadamente 3 bilhões de pares de bases de DNA, ou letras, que compõem o genoma humano. Com o poder da ciência de dados agora é possível estudar como os genes interagem e, em alguns casos, editar genes para modificar uma única letra de DNA, ou base, em um gene.

Sequenciando Genomas Humanos

Existem várias tecnologias exponenciais que se combinaram para permitir o sequenciamento fácil e econômico do genoma humano completo.  O sequenciamento do primeiro genoma humano custou 2,7 bilhões e levou 13 anos.  Devido à Lei de Moore e outras tecnologias exponenciais, o custo agora foi reduzido para US$ 1.000, e projeta‑se que seja reduzido ainda mais para US$ 100.

Isso significa que estamos entrando em uma era em que qualquer pessoa pode ter seu genoma humano completo sequenciado, em busca de erros ou predisposições a certas doenças ou problemas de saúde.

Várias empresas estão clamando por um mercado onde, inicialmente, os consumidores demandarão o sequenciamento de seus genomas, e, eventualmente, os profissionais médicos o exigirão. Isso impulsiona a força por trás de muitas das empresas genômicas no mercado; a segunda força motriz é o poder transformador da tecnologia CRISPR.

O que é CRISPR?

Para se familiarizar com o CRISPR, primeiro é preciso entender que há múltiplos casos de uso para a terminologia. Na biologia, CRISPR refere‑se a sequências de DNA encontradas naturalmente nos genomas de bactérias e outros microrganismos. Os CRISPRs são sequências de um componente crucial do sistema imunológico que protege as bactérias contra vírus. O sistema imunológico CRISPR defende‑se de ataques virais destruindo o genoma do vírus invasor. É aqui que a tecnologia CRISPR entra em cena.
No uso popular e na forma como explicaremos, “CRISPR” é a abreviação de “CRISPR-Cas9”.  O CRISPR, em combinação com uma proteína chamada Cas9 (ou “associada ao CRISPR”), é uma enzima que funciona como um par de tesouras moleculares, capaz de cortar cadeias de DNA. Embora a ideia de edição genética exista desde a década de 1950, o CRISPR possibilitou um nível de edição genética econômico com uma precisão nunca antes disponível.

Empresas Envolvidas em Genômica

Atualmente há dezenas de empresas que aproveitam a genômica; vamos analisar cinco das principais empresas que são negociadas publicamente.

O que diferencia CRSPR Therapeutics é a equipe de fundadores de alto nível, que inclui a Dra. Emmanuelle Charpentier, cuja pesquisa seminal revelou os principais mecanismos da tecnologia CRISPR-Cas9, estabelecendo a base para o uso do CRISPR-Cas9 como uma ferramenta de edição genética versátil e precisa. Vários prêmios reconheceram seu trabalho, incluindo o Breakthrough Prize in Life Science.

A CRISPR Therapeutics (CRSP ) está desenvolvendo uma plataforma de edição genética CRISPR/Cas9 eficiente e versátil em terapias para tratar hemoglobinopatias, câncer, diabetes e outras doenças.

A primeira terapia que estão avançando é direcionada às doenças sanguíneas β‑talassemia e anemia falciforme, que já entrou em testes clínicos, assim como o primeiro programa alogênico CAR‑T direcionado a malignidades de células B. Embora a anemia falciforme seja uma doença com um mercado relativamente pequeno, uma vez que a tecnologia esteja madura, eles poderão avançar para direcionar outros vetores de doença.

Pacific Biosciences of California, Inc (PACB ) é uma empresa de biotecnologia fundada em 2004 que desenvolve e fabrica sistemas para sequenciamento de genes e algumas observações biológicas em tempo real inovadoras. Eles desenvolveram uma tecnologia de sequenciamento de molécula única, sequenciamento em tempo real (SMRT), que oferece alta precisão de consenso com comprimentos de leitura sem precedentes. Esta é uma nova forma de estudar a síntese e regulação de DNA, RNA e proteínas, aproveitando avanços em bioquímica, óptica, nanofabricação e mais.

Algumas das aplicações atuais em que estão trabalhando incluem a detecção de mudanças epigenéticas durante o sequenciamento para abrir caminho a uma exploração mais fácil da modificação do DNA e conectar genótipo ao fenótipo. Isso permitirá compreender os efeitos da epigenética em uma ampla gama de processos biológicos, incluindo expressão gênica, interações hospedeiro‑patógeno, resposta ambiental, danos ao DNA e reparo do DNA. Além disso, revelará o papel da epigenética na herança de características de uma geração para a outra.

Twist Biosciences Corp

Twist Biosciences Corp fabrica DNA sintético para clientes da indústria de biotecnologia. Eles projetaram uma plataforma de síntese de DNA para superar as limitações de rendimento, escalabilidade e custo inerentes aos métodos legados de síntese de DNA. Isso permite alcançar a fabricação de DNA com precisão em escala.

A plataforma de silício de alto rendimento permite que a Twist Biosciences miniaturize a química necessária para a síntese de DNA. Essa miniaturização permite à empresa reduzir os volumes de reação em um fator de 1.000.000, ao mesmo tempo em que aumenta o rendimento em um fator de 1.000, possibilitando a síntese de 9.600 genes em um único chip de silício em escala total.

Essencialmente, isso oferece uma maneira fácil para outras empresas encomendarem DNA conforme necessário.

Illumina, Inc (ILMN ) desenvolve, fabrica e comercializa sistemas integrados para a análise de variação genética e função biológica. A empresa oferece uma linha de produtos e serviços que atendem aos mercados de sequenciamento, genotipagem e expressão gênica, e proteômica.

A tecnologia está atualmente sendo usada para auxiliar no combate à COVID‑19,  permitindo que empresas trabalhem 24 horas por dia para rastrear a transmissão, conduzir vigilância, desenvolver terapias e vacinas para qualquer tipo de infecção viral.

Algumas de suas ofertas atuais incluem acesso a serviços de sequenciamento de próxima geração (NGS) rápidos e de alta qualidade, de amostra a dados, como serviços de sequenciamento de RNA e de genoma completo.

Escolha um Corretor de Ações

O primeiro passo da sua jornada deve ser escolher um corretor de ações. Um corretor que recomendamos é Firstrade.

Resumo

Embora tenhamos listado algumas das principais empresas que aproveitam o sequenciamento de genoma humano de baixo custo e a edição genética, há muitas outras empresas promissoras. A indústria da saúde está pronta para ser disruptada; investidores que estrategicamente se tornarem acionistas de alguns desses líderes de mercado estarão melhor posicionados para o surgimento de uma nova indústria. Os investidores devem garantir que se familiarizem com a genômica, com ênfase especial no CRISPR.