바이오테크

멀티오믹스와 AI가 의료에 미치는 영향: 신약 발견을 위한 새로운 프런티어

mm
게시일
업데이트일
Securities.io maintains rigorous editorial standards and may receive compensation from reviewed links. We are not a registered investment adviser and this is not investment advice. Please view our affiliate disclosure.

정밀 의학은 의료의 미래

응용 자연과학 분야에서는 보다 정밀한 측정과 도구가 진보의 원천이었습니다. 이는 특히 물리학과 화학에서 두드러지며, 분석 도구가 이제 개별 원자의 실험에 대한 반응을 관찰할 수 있게 되어 청정 에너지, 재료 과학, 나노기술, 제조, 그리고 컴퓨팅 분야에서 빠른 진전을 이끌고 있습니다(이 주제에 대한 기사 링크를 확인하세요).

하지만 한 과학 분야는 정밀한 측정을 위해 더 큰 난관을 제시하고 있습니다: 생물학. 살아있는 유기체는 몇 가지 원소로 이루어진 “단순” 물질이 아니라 수백만, 어쩌면 수십억 개의 다양한 부품으로 구성된 초복잡한 분자 기계이기 때문입니다.

따라서 단일 인간 세포의 진정한 표현은 거의 이해할 수 없을 정도로 복잡합니다. 이는 몇 년 전 바이럴이 된 단일 인간 세포의 컴퓨터 생성 이미지가 보여줍니다.

출처: Newsweek

이로 인해 생물학 및 생화학 현상을 진정으로 이해하는 것이 지속적인 도전 과제가 되었습니다.

게놈학은 세포가 내부 구성 요소를 만들기 위해 사용하는 템플릿/지시를 설명하는 중요한 첫 단계였습니다. 또 다른 성장 요인은 AI의 활용으로, 고급 신경망이 인간보다 방대한 데이터를 더 잘 처리할 수 있습니다.

이 두 요소가 결합되면 각 개인의 고유한 유전자, 대사, 의료 기록 등을 반영한 진정한 개인 맞춤형 정밀 의학이 등장하면서 의료 혁신을 주도할 것입니다.

현재 정밀 의학은 5천억 달러 시장이며, 여기에는 단일클론 항체 (2023년 2천2백억 달러 시장)과 CAR-T 치료법과 같은 가장 진보된 암 치료법이 포함됩니다.

멀티오믹스란 무엇인가?

생명 시스템의 순수한 복잡성은 멀티오믹스의 등장을 촉발했으며, 이는 생물학 과학의 모든 -omics 하위 분야를 통합하고 바이오테크놀로지의 다음 단계로 여겨집니다:

  • 게놈학: 세포 핵 내 DNA 서열의 분석.
  • 전사체학: DNA 지시를 전달하는 mRNA의 분석.
  • 후생유전체학: 유전 서열에 영향을 주지 않고 유전체를 수정하는 “후생유전학”.
  • 단백질체학: 단백질의 분석, 당과의 변형(“번역 후”) 포함.
  • 대사체학: 화학 화합물 및 대사의 분석.
  • 미생물체학: 신체 내부 또는 표면에 서식하는 모든 미생물의 분석.
  • 단일세포 멀티오믹스: 개별 세포에 대한 멀티오믹스 분석.
  • 공간 생물학: 특정 mRNA, 단백질 또는 세포의 3D 위치 분석.

새로운 분야가 등장하고 있습니다. 예를 들어 Agrigenomics (농업 수확량 향상을 위한 유전체학), Ecological (생태계 건강 평가 및 유전적 다양성 보존), 혹은 Synthetic Biology (특정 목적을 위한 새로운 유전자, 형질, 혹은 전체 유기체 생성) 등이 있습니다.

이러한 분야들은 새로운 분석 방법과 나노기술, 광학, 반도체 기술, 컴퓨팅 파워의 혁신적 진보 덕분에 엄청난 발전을 이루었습니다.

하지만 생물학과 의학은 이 새로운 데이터들을 처리하고, 각 -omics 분야 간 복잡한 상호작용을 이해하는 데 어려움을 겪고 있습니다.

이는 개별 유전자, 단백질, 생체분자, 박테리아 등 사이에 수조, 혹은 수경(Quadrillion) 수준의 잠재적 교차 상호작용이 존재하기 때문입니다.

이론적으로 진정한 개인 맞춤형 의학을 위해서는 이러한 데이터를 모든 개인에 대해 수집하고, 디지털 건강 기록과 연결해야 합니다.

비용 감소와 데이터 홍수

분석 도구의 기술적 향상은 새로운 데이터 수집 비용을 급격히 낮췄습니다. 예를 들어 전체 인간 게놈을 시퀀싱하는 비용은 30년 동안 백만 배 이상 감소했으며, DNA 합성 비용도 10,000배 저렴해졌습니다.

2001년에 한 개의 게놈을 시퀀싱하는 데 450,000달러가 들었지만, 이제는 같은 비용으로 14억 개(전 세계 인구의 17%)의 게놈을 시퀀싱할 수 있습니다.

그 결과, 게놈학 및 기타 -omics 데이터가 생물학자들을 압도하고 있습니다.

예를 들어, 영국 바이오뱅크는 가장 큰 공개 게놈 데이터베이스로, 메타가 구축한 AI Llama 405b와 같은 대형 LLM을 구동하는 데이터의 27배에 해당합니다 (FB ).

전 세계 모든 신생아의 게놈을 시퀀싱한다면, 이는 매년 Llama가 사용하는 데이터의 10,000배에 달할 것입니다.

다행히도 데이터 양이 수천 배 증가함에 따라 디지털 분석 도구, 특히 AI의 효율성도 1,000배 향상되어 동일 비용으로 더 강력해졌습니다.

신약 발견에서의 적용

가상 세포

최근까지 새로운 약물의 효과나 단백질 간 상호작용을 알기 위해서는 생물학자들이 실험을 직접 수행해야 했으며, 이는 비용이 많이 들고 시간이 오래 걸리는 작업이었습니다.

이러한 과정은 신약 발견을 자연스럽게 지연시키고 혁신적인 치료법의 의료 비용을 상승시켰습니다. 실험은 in-vitro (실험실 내) 혹은 in-vivo (생물체, 보통 동물)에서 수행될 수 있었습니다.

최근에는 in-silico 접근법이 등장했으며, 하나 또는 여러 개의 가상 세포를 컴퓨터에서 시뮬레이션합니다. 이러한 가상 세포에 잠재적 치료제를 노출시키고 시뮬레이션이 반응을 계산합니다.

향상된 시뮬레이션

전체 게놈 및 전사체 데이터 외에도, 이제 Google의 AI AlphaFold (GOOGL )와 같은 단백질 접힘 시뮬레이터가 in-silico 시뮬레이션에 도입되고 있습니다.

많은 단백질 기반 약물은 약물과 체내 세포 수용체, 혹은 표적 박테리아·암세포 표면 간 상호작용에 의존합니다.

in-silico에서 단백질의 3D 구조(접힘)를 정확히 예측하면 약물 개발의 성공률과 속도가 급격히 개선되어 비용이 감소합니다.

AlphaFold는 2018년 이후 최대 500배 향상되었으며, in-silico 시뮬레이션은 대부분의 바이오테크 기업에게 필수 기술이 될 것입니다.

또한 Schrödinger (SDRG )와 같이 비단백질 분자를 위한 유사 기술을 개발하는 기업도 있습니다. 자세한 내용은 “Top 5 AI & Digital Biotech Companies”를 참고하십시오.

암 검출

암을 조기에 발견하는 것은 MRI 스캐너에 보이지 않을 정도로 작은 경우에도 생명을 좌우할 수 있습니다.

‘액체 생검’이라는 새로운 기술은 혈액 내 초희귀 암 특유 DNA 서열을 검출함으로써 보이지 않는 암을 조기에 발견할 수 있는 가능성을 제시합니다.

액체 생검은 실제 조직 생검보다 훨씬 덜 침습적이며, 혈액 샘플만으로 수행됩니다. 또한 동시에 여러 잠재적 암을 탐지하는 데 활용될 수 있습니다.

2024년 6월, Guardant Health (GH )는 FDA로부터 “Shield” 대장암 스크리닝 검사를 승인받았습니다. Illumina (ILMN )에서 분사된 최근 기업인 Grail (GRAL )도 이러한 검사를 개발하고 있습니다.

액체 생검 외에도 최소 잔류 질병(MRD) 검사가 암 환자의 관해 상태를 확인하기 위해 점점 더 일반화되고 있습니다. MRD는 기존 영상 진단보다 최대 20개월 빠르게 암 재발을 감지할 수 있습니다.

MRD와 액체 생검 모두 민간 및 국가 건강 보험 시스템의 비용 지원이 채택 속도를 높이는 핵심 요소가 될 것입니다.

자동화 실험실

데이터가 점점 더 많이 필요하고 탐지 도구가 저렴해짐에 따라, 인간의 박사 수준 인력이 비용과 용량 측면에서 제한 요인이 되고 있습니다.

이는 샘플 추출과 같은 수작업뿐만 아니라 실험 설계에서도 마찬가지입니다.

새로운 대안은 ‘자율 주행 실험실(SDL)’입니다. 이는 로봇공학과 자동화를 결합해 지루하고 느린 수작업을 대체하고 고처리량 실험을 가능하게 합니다. 또한 LLM을 활용해 데이터를 분석하고 다음 실험 세트를 설계합니다.

이 새로운 신약 발견 방법의 선두주자는 Recursion Pharmaceuticals (RXRX ) (아래에서 이 회사에 대해 자세히)입니다.

투자 인사이트

AI와 멀티오믹스 교차점에서 혁신을 이끄는 기업이 많지만, 중요성이나 야망에 따라 몇몇 기업이 돋보입니다.

Recursion Pharmaceuticals

(RXRX )

Recursion은 설립 이래 AI를 활용해 신약 발견을 가속화하는 데 집중해 왔습니다. 이를 위해 건식 실험실(in-silico)과 습식 실험실(생물 샘플)을 다음과 같이 결합합니다:

  • 170만 개의 소분자 라이브러리.
  • 세포 배양, CRISPR 유전자 편집, 가용성 인자, 살아있는 바이러스 등.
  • 주당 최대 220만 실험을 수행할 수 있는 자동화 실험실 로봇 워크플로우.
  • 고처리량 현미경 및 시퀀싱 시스템.
  • 동물 행동을 전체적으로 측정하는 카메라의 연속 비디오 피드.
  • 21페타바이트가 넘는 독점 고차원 데이터를 생성한 고급 컴퓨팅 자원.
  • ADMET(흡수, 분포, 대사, 배설 및 독성) 데이터.

Recursion은 또한 세계에서 가장 빠른 슈퍼컴퓨터 중 하나를 보유하고 있어 LLM 및 AI를 신약 발견에 활용합니다. AI 모델은 20억 장 이상의 이미지 라이브러리로 학습되었으며, 모든 가능한 유전자와 화합물 조합 사이의 6조 관계를 추론했습니다.

2024년 8월, Recursion은 정밀 치료에 집중하고 자체 “전체 실험 주기 자동화 로봇”을 보유한 Exscientia와 합병했습니다. 또한 2023년 5월에 약물 화학에 초점을 맞춘 전임상 스타트업 Cyclica와 Valance를 인수해 총 8,750만 달러를 투자했습니다.

이러한 인수 기업들이 Recursion의 핵심 데이터셋과 결합되면서, 이제 Recursion은 목표 식별, in-silico 예측, in-vivo 검증, 임상 시험까지 전 과정을 담당하는 완전 통합 바이오테크 기업이 되었습니다.

출처: Recursion

Recursion은 R&D 파이프라인에 20개 이상의 분자를 보유하고 있으며, 이 중 7개는 임상 1/2단계에 있어 주로 종양학 및 희귀 질환 분야에 집중하고 있습니다.

이 프로그램에는 R&D 마일스톤에 대해 최대 200억 달러의 잠재적 지급액을 가진 10개 이상의 파트너십이 포함되며, 이미 4억 5천만 달러가 지급되었습니다.

전반적으로, 인수와 AI 활용을 통한 초기 움직임으로 성장한 새로운 Recursion은 대형 제약사의 R&D 파이프라인을 보강하려는 핵심 파트너로 자리매김하고 있습니다.

Illumina

다른 -omics 분야도 중요하지만, 거의 모든 분야는 게놈학, 즉 모든 살아있는 세포의 “설명서”에 기반합니다.

그리고 가장 큰 게놈 시퀀싱 기계 제조업체는 Illumina입니다. 이 회사는 암 검출에 사용되는 짧은 유전 서열 판독에 집중하고 있으며, 현재 165개 국가에 22,000대 이상의 시퀀서를 설치했습니다.

Illumina 시퀀싱 기계 소모품의 절반은 임상 응용에, 나머지 절반은 공공 및 민간 연구실에 사용됩니다. 임상 응용에서는 절반이 종양학에서 수요가 발생합니다.

출처: Illumina

게놈학 및 멀티오믹스가 신약 발견 과정과 암 진단의 중심이 되면서, Illumina 장비에 대한 수요는 크게 증가할 것으로 예상됩니다. 회사는 임상용 NGS(차세대 시퀀싱) 수요가 연평균 18% 성장하고, 연구용은 6% 성장할 것으로 전망하며, 2033년까지 임상용 시장 규모를 1천억 달러, 연구용을 250억 달러로 확대할 계획입니다.

출처: Illumina

Illumina는 액체 생검 기업 Grail과 복잡한 역사를 가지고 있었으며 (GRAL ), 이는 Illumina에서 분사된 후 다시 인수되었고, 현재 미국 및 EU 경쟁 당국에 의해 다시 분사될 예정입니다.

이 문제를 해결하면 Illumina는 장기적인 성장과 주가 상승을 재개할 수 있으며, 궁극적으로 Grail의 액체 생검 테스트는 Illumina 시퀀서를 활용할 가능성이 높습니다.

Ginkgo Bioworks

대부분의 멀티오믹스 중심 기업은 블록버스터 암 치료제나 희귀 질환 치료제의 잠재적 수익성 때문에 제약·바이오텍 분야에 집중하고 있습니다.

하지만 이는 화학 생산, 농업, 소재, 바이오연료 등 수많은 다른 응용 분야에 대한 바이오시스템의 놀라운 잠재력을 무시하는 것입니다.

Ginkgo Bioworks는 “요구에 맞는 유기체”를 구축하는 혁신적인 모델을 통해 합성생물학 분야의 선두주자로 자리매김하고 있습니다(“Top 5 Synthetic Biology Public Companies”).

이러한 방식으로 Ginkgo는 도구 판매부터 솔루션 계약, 완전한 파트너십까지 다양한 협업 수준을 제공할 수 있습니다.

Ginkgo의 다양한 연구 프로그램 및 파트너십에는 다음이 포함됩니다:

회사의 연구 하드웨어는 재구성 가능한 자동화 카트(RACs)를 중심으로 구성되어 있으며, 이는 고처리량 생물학 데이터 생성을 위한 전체 연구실 모듈로 통합될 수 있습니다.

Ginkgo는 2024년에 사업 모델을 재정비했으며, 이는 과도한 확장과 과다한 지리적 위치 때문이었습니다. 이를 통해 분기당 운영비용(OPEX)를 5억 1,500만 달러에서 3억 7,500만 달러로 절감했으며, 주로 고정비를 절반으로 줄였습니다.

이는 수익성에 더 가까워지게 하며, 해당 결제 마일스톤과 연계된 연구 계약에서도 추가 진전을 기대할 수 있습니다.

도전 과제

프라이버시

멀티오믹스 분석과 개인 맞춤형 의학 시대가 곧 다가오겠지만, 이는 도전 과제 없이 이루어지지는 않습니다. 가장 먼저 직면하는 문제는 데이터 프라이버시이며, 이는 데이터가 단순히 우리의 디지털 생활이 아니라 우리 몸 자체와 관련될 때 특히 민감한 사안입니다.

우수한 보안, 권한이 있는 인원만 접근 가능하도록 하는 조치, 데이터 익명화, 그리고 이러한 데이터를 의료 서비스나 보험을 거부하는 데 활용하지 않는 것이 사람들의 기술 혁신 수용에 필수적입니다.

특히 비의료 전문가(예: 경찰이나 국가 기관)가 접근할 수 있는 전 세계적으로 수집된 유전 데이터에 대한 우려도 해결해야 합니다.

규제

생물학 데이터의 민감한 특성 때문에 규제가 강화될 것으로 예상됩니다. 이는 프라이버시 문제뿐만 아니라 다음과 같은 주제들을 포함합니다:

  • 소수 기업이 모든 생물학 데이터를 장악함으로써 독점이 형성될 위험, 데이터가 많을수록 AI 기반 분석 효율이 높아지기 때문입니다.
  • 개인 또는 전체 인구에 대한 위험을 이해하는 것과 차별이나 불공정 상업 관행을 방지하는 균형 관리.
  • 부유함에 관계없이 개인 맞춤형 의학에 대한 공정한 접근 보장과 잠재적 집단 비용 관리.

접근성

개인 맞춤형 의학과 멀티오믹스 데이터는 매우 복잡하여 비과학자나 일반 의사에게 설명하기 어려울 것입니다. 불공정성 및 프라이버시 우려와 결합하면 일부 저항이나 반발이 발생할 가능성이 높습니다.

Covid에 대한 mRNA 백신 대규모 접종 정책이 크게 정치화된 것과 마찬가지로, 멀티오믹스와 AI 기반 의학도 유사한 결과를 맞이할 가능성이 있습니다.

또한 초기에는 비용이 높을 수 있으며, 부의 불평등이 생물학적·건강 격차로 이어지지 않도록 하는 것이 중요합니다.

AI 기반 의료의 미래

증가하는 의료 데이터, 강력한 AI, 자동화된 생물학 실험실, in-silico 단백질 및 전체 세포 시뮬레이션이 결합되어 완전히 새로운 의학 및 의료 연구 분야를 창출하고 있습니다.

이는 시작에 불과할 가능성이 높으며, 더 많은 진전이 혁신을 가속화할 것입니다:

궁극적으로 머지않은 미래에 대부분의 의학은 개인의 유전적 구성에 맞춰질 것이며, 우리는 혈액 검사만으로 연간 확실한 암 검진을 받고, 대사, 마이크로바이옴, 게놈의 완벽한 균형 덕분에 더 건강하고 활기찬 삶을 누릴 수 있을 것입니다.

투자 관점에서 보면, AI·바이오테크 경쟁의 주요 승자는 고유한 독점 알고리즘이나 계산 능력보다 방대한 생물학 데이터셋을 생성할 수 있는 능력을 가진 기업이 될 것입니다. AI 기술은 초대형 데이터센터를 넘어 지속 가능한 이점을 제공하던 모델에서 탈피해, 보다 분산된 오픈소스 모델로 빠르게 이동하고 있기 때문입니다.

mm

Jonathan은 유전체 분석 및 임상 시험에서 연구를 수행한 전 바이오케미스트 연구자입니다. 그는 현재创新, 시장 주기 및 지구 정치에 중점을 둔 그의 출판물 'The Eurasian Century"에서 주식 분석가 및 금융 작가로 활동하고 있습니다.