바이오테크

AI 기반 유전자 편집, ‘OpenCRISPR-1’로 가능해지다

mm
Published
Updated
Securities.io maintains rigorous editorial standards and may receive compensation from reviewed links. We are not a registered investment adviser and this is not investment advice. Please view our affiliate disclosure.

CRISPR 혁명

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)는 최근에 발견된 유전 편집 도구입니다. 매우 정밀하고 목표 지향적인 유전자 편집이 가능하며, 그 발견자들은 2020 Nobel Prize를 수상했습니다.

처음 발견된 CRISPR 시스템은 CRISPR-Cas9였으며, 이후 많은 변형된 CRISPR 시스템이 발견되거나 만들어졌습니다. CRISPR의 기술적 세부 사항에 대해 더 읽고 싶다면 저희 기사 “What Is CRISPR-Cas12a2? & Why Does It Matter?”를 참고하십시오.

CRISPR는 유전체 혁명의 최전선에 있으며, 이를 이용한 최초의 유전자 치료제가 현재 혈액 질환에 대해 승인받고 있습니다. 이에 대해서는 “How CRISPR Companies Target Sickle Cell Anemia”에서 자세히 다루었습니다.

발견 이후, 특정 유전자나 DNA 서열을 수정하기 위해 CRISPR를 활용하는 방법을 찾는 것은 많은 전문 지식과 수작업을 필요로 하는 고된 작업이었습니다. 그러나 AI 도구의 빠른 개발 덕분에 이는 변할 수 있습니다.

AI + CRISPR

Researchers at the University of Berkeley have investigated using LLMs (Large Language Models) in combination with CRISPR technology and published their findings in the scientific paper “Design of highly functional genome editors by modeling the universe of CRISPR-Cas sequences.”

구체적으로, 그들은 26 테라베이스(26조 개의 유전 염기) 규모의 유전체 데이터베이스에서 100만 개의 CRISPR 오페론 데이터셋을 수집했습니다.

그 후, AI를 활용하여 자연계에 존재하지 않는 수백만 개의 다양한 CRISPR 유사 단백질과 “Cas9 유사 효능 단백질용 단일 가이드 RNA 서열”을 생성했습니다.

이 새로운 CRISPR 유사 단백질과 RNA 서열의 실제 효율성을 테스트한 결과, 생성된 유전자 편집자는 SpCas9에 비해 유사하거나 향상된 활성 및 특이성을 보였습니다.

왜 중요한가?

CRISPR-Cas9는 처음에 박테리아에서 발견되었으며, 박테리아는 이를 바이러스에 대한 방어 수단으로 사용합니다.

그 결과, CRISPR-Cas9를 인간 세포에 도입하면 박테리아 세포에 비해 유전자 편집 효율이 낮아질 수 있습니다. 이는 자연적으로 존재하는 CRISPR 시스템이 모두 박테리아이며, 더 복잡한 세포에서 작동하도록 최적화되지 않았기 때문입니다.

이는 또한 자연적으로 존재하는 CRISPR-Cas9보다 더 효율적이고 정밀하거나 빠른 결과를 얻을 수 있는 다른 CRISPR 유사 시스템을 설계할 가능성이 높다는 것을 의미합니다.

하지만 지금까지 이러한 새로운 CRISPR 유사 시스템을 찾는 노력은 Editas Medicine이 선호하는 Cas12와 같은 새로운 박테리아 CRISPR를 찾는 데에만 국한되어 왔으며, 우리는 이들이 최초 발견된 것보다 더 강력하기를 기대합니다.

수백만 개의 새로운 가능한 서열을 생성할 수 있는 AI가 있다면, 인간을 위한 유전자 치료에 최적의 “완벽한” CRISPR 시스템을 찾을 가능성이 열립니다. 또한 특정 인간 조직이나 동물·식물 종에 최적화된 CRISPR 시스템을 설계하는 것도 가능해집니다.

이는 또한 표준 CRISPR-Cas9로는 구현할 수 없는 베이스, 프라임, 또는 에피게놈 편집과 같은 새로운 유형의 유전자 편집을 가능하게 할 수 있습니다.

유전자 편집 Open-AI

AI가 생성한 유전자 편집기의 잠재력을 입증한 후, 연구원들은 이를 공개하기로 결정했습니다.

베이스 편집과 호환되는 이 AI는 OpenCRISPR-1이라고 명명되었습니다.

Open CRISPR-1 – 출처: Profluent

이 모델은 버클리 기반 스타트업 Profluent, AI 우선 단백질 설계 회사와 연결되었습니다. OpenCRISPR-1을 오픈소스 소프트웨어로 만드는 결정은 버클리 연구원들과 Profluent가 함께 내렸으며, 기술의 민주화를 목표로 했습니다.

OpenCRISPR-1에 대한 파일과 문서는 GitHub에서 찾을 수 있습니다. 상업적 사용을 포함해 무료로 사용할 수 있지만, 도구가 안전하고 윤리적으로 사용되는지 모니터링하기 위해 라이선스 계약이 필요합니다.

AI 설계 맞춤 치료제

OpenCRISPR-1의 잠재력은 엄청나며, 장기적으로는 훨씬 더 효율적인 유전자 치료제의 길을 열 수 있습니다.

오히려 현재 개인 유전체 시퀀싱 비용이 $1,000 이하가 된 상황과 결합한다면 맞춤형 유전자 편집이 가능할 것으로 상상할 수 있습니다. 따라서 개별 환자에게 적용되는 CRISPR 시스템을 모든 사람에게 적용되는 일반 템플릿이 아니라 그 특정 유전체에 맞게 맞춤화할 수 있습니다.

하지만 이를 실현하기까지는 시간이 걸릴 것이며, CRISPR를 발견하고 최초 치료제가 승인되기까지 10년이 걸렸던 사례가 이를 증명합니다. 유전자 편집은 결코 위험이 없는 작업이 아니며, FDA는 인간에게 테스트되지 않은 유전자 편집 시스템 사용을 승인하기 전에 충분한 데이터를 요구하며 신중히 접근할 것입니다.

CRISPR 기업

Profluent는 아직(?) 상장된 기업은 아니지만, 다른 많은 기업들이 CRISPR 기술을 상업 제품으로 개발하는 데 매우 활발히 활동하고 있습니다.

1. CRISPR Therapeutics

(CRSP )

CRISPR Therapeutics를 차별화시키는 것은 창립자들의 올스타 팀이며, 여기에는 CRISPR-Cas9 기술의 핵심 메커니즘을 밝힌 선구적 연구로 CRISPR-Cas9을 다재다능하고 정밀한 유전자 편집 도구로 활용할 기반을 마련한 에마뉘엘 샤르팡티에 박사가 포함됩니다. 그녀의 연구는 수많은 상을 받았으며, 그 중에는 생명 과학 부문 브레이크스루 상도 포함됩니다.

CRISPR Therapeutics는 혈색소병, 암, 당뇨병 및 기타 질환을 치료하기 위한 효율적이고 다재다능한 CRISPR/Cas9 유전자 편집 플랫폼을 개발하고 있습니다.

그들이 추진하고 있는 최초의 치료제는 혈액 질환인 β-지중증 빈혈과 겸상 적혈구 질환을 목표로 하고 있습니다.

그들은 현재 상업명 Casgevy로 승인되었으며 두 적용 모두에 사용됩니다. 또한 회사의 첫 번째 동종 CAR-T 프로그램인 B세포 악성 종양을 목표로 하는 치료제도 임상 시험 중입니다.

겸상 적혈구 질환은 시장 규모가 비교적 작지만, 기술이 성숙하면 다른 질병 표적에도 확대할 수 있습니다.

OpenCRISPR-1과 같은 CRISPR 기술의 진보는 CRISPR Therapeutics와 파트너인 Vertex와 같이 이미 승인된 제품을 보유한 기업에 큰 이점을 제공할 수 있습니다. 새로운 개선된 CRISPR 시스템을 통해 몇 년 안에 β-지중증 빈혈 및 겸상 적혈구 질환 치료제를 업그레이드할 수 있습니다. 또한 관련 지적 재산권과 특허를 갱신하여 Casgevy가 더 오래 수익성 있는 제품이 될 수 있습니다.

2. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

이 회사는 특정 용도를 위한 주문형 유기체를 생산합니다. 다양한 연구 프로그램과 파트너십을 통해 적용 분야를 폭넓게 확장했습니다:

이러한 많은 변형은 CRISPR 또는 유사한 유전자 편집 기술에 의존하며, 특히 그들의 CAR-T 암 세포 치료제가 눈에 띕니다.

세포 엔지니어링을 위한 즉시 사용 가능한 플랫폼을 제공함으로써, Ginkgo는 바이오테크 산업의 핵심 서비스 제공업체가 되고 있으며, 제약 산업을 넘어 농업, 생물안보, 산업 화학 공정까지 확장하고 있습니다. 전문 지식과 속도를 제공하여 연구 프로젝트에 필요한 고정 비용과 자본 지출을 감소시킬 수 있습니다.

이는 최근 몇 년간 회사가 보유한 매우 다양한 고객 및 파트너 배열을 통해 입증됩니다.

유전자 편집 및 세포 엔지니어링 기술에 베팅하려는 투자자들에게 매력적인 주식이지만, 특정 애플리케이션에 국한되지는 않습니다. 이는 성장 중심 투자자들에게 더욱 흥미로운 경우가 많습니다.

OpenCRISPR-1과 같은 오픈소스 무료 도구의 등장은 수십에서 수백 개의 맞춤형 유기체와 세포 개발에 더 집중하는 Gingko와 같은 기업에 큰 도움이 될 수 있습니다. 이를 통해 특정 CRISPR 버전이나 하나의 치료제에 집중하기보다 식물 종에 특화된 CRISPR 또는 칸나비노이드 유전자에 더 효과적인 CRISPR에 신속히 접근할 수 있게 됩니다.

mm

Jonathan은 유전체 분석 및 임상 시험에서 연구를 수행한 전 바이오케미스트 연구자입니다. 그는 현재创新, 시장 주기 및 지구 정치에 중점을 둔 그의 출판물 'The Eurasian Century"에서 주식 분석가 및 금융 작가로 활동하고 있습니다.