유전체학 및 CRISPR 투자 – 알아야 할 모든 것

새로운 산업이 떠오르고 있습니다. AI와 블록체인만큼 파괴적인 영향을 미칠 것으로 기대되는 이 산업은 유전체학입니다. CRISPR의 혜택과 저렴한 인간 게놈 시퀀싱, 그리고 데이터 과학의 발전으로 소수의 기업들이 이 새로운 의료 혁신을 활용하기 위해 포지셔닝하고 있습니다. 우리는 유전체학이 무엇인지, 어떤 기업들이 미래를 위해 포지셔닝하고 있는지, 그리고 왜 중요한지를 살펴볼 것입니다.

유전체학이란?

유전체학 은 개인의 유전자(게놈)를 연구하는 학문으로, 이 분야는 유전자들 간의 상호작용과 개인의 환경과의 상호작용을 검토합니다. 게놈은 유기체가 가지고 있는 전체 DNA 집합으로, 개인에게 다양한 신체적 특성을 프로그램합니다. 몸의 거의 모든 세포는 인간 게놈을 구성하는 약 30억 개의 DNA 염기쌍(또는 문자)의 완전한 복사본을 포함하고 있습니다. 데이터 과학의 힘으로 이제 유전자가 어떻게 상호작용하는지 연구할 수 있으며, 경우에 따라 유전자를 편집하여 유전자의 단일 DNA 염기, 즉 베이스를 수정할 수 있게 되었습니다.

인간 게놈 시퀀싱

완전한 인간 게놈을 쉽고 비용 효율적으로 시퀀싱할 수 있게 만든 여러 가지 급증 기술이 결합되었습니다. 첫 번째 인간 게놈 시퀀싱 비용은 27억 달러였으며 13년이 걸렸습니다. 무어의 법칙 및 기타 급증 기술 덕분에 현재 비용은 1,000달러로 감소했으며, 앞으로는 100달러까지 낮아질 것으로 예상됩니다.

이는 누구든지 자신의 완전한 인간 게놈을 시퀀싱하여 오류나 특정 질병 또는 건강 문제에 대한 소인자를 찾을 수 있는 시대에 진입하고 있음을 의미합니다.

여러 기업이 초기에는 소비자들이 자신의 게놈 시퀀싱을 요구하고, 궁극적으로는 의료 전문가들이 이를 요구하는 시장을 갈망하고 있습니다. 이는 시장에 있는 많은 유전체 기업들의 원동력이며, 두 번째 원동력은 CRISPR 기술의 변혁적인 힘입니다.

CRISPR이란?

CRISPR에 익숙해지기 위해서는 먼저 이 용어가 여러 사용 사례를 가지고 있다는 점을 이해해야 합니다. 생물학에서 CRISPR은 박테리아 및 기타 미생물의 게놈에 자연적으로 존재하는 DNA 서열을 의미합니다. CRISPR은 박테리아를 바이러스로부터 보호하는 면역 체계의 핵심 구성 요소인 서열입니다. CRISPR 면역 체계는 침입 바이러스의 게놈을 파괴함으로써 바이러스 공격으로부터 자신을 방어합니다. 여기서 CRISPR 기술이 등장합니다.
일반적인 사용과 우리가 설명하는 방식에서, “CRISPR”은 CRISPR-Cas9의 약어입니다. CRISPR은 Cas9이라는 단백질(또는 “CRISPR-associated”)과 결합하여 DNA 가닥을 절단할 수 있는 분자 가위와 같은 효소 역할을 합니다. 유전자 편집이라는 개념은 1950년대부터 존재했지만, CRISPR은 이전에 없던 정밀도와 비용 효율적인 수준의 유전자 편집을 가능하게 했습니다.

유전체학에 참여하고 있는 기업들

현재 유전체학을 활용하는 기업이 수십 개 존재하며, 여기서는 상장된 주요 기업 다섯 곳을 살펴보겠습니다.

CRISPR Therapeutics를 차별화시키는 요소는 창립자들의 올스타 팀으로, 여기에는 CRISPR-Cas9 기술의 핵심 메커니즘을 밝힌 선구적인 연구를 수행한 에마뉘엘 샤르팡티에 박사가 포함됩니다. 그녀의 연구는 CRISPR-Cas9을 다재다능하고 정밀한 유전자 편집 도구로 활용하는 기반을 마련했습니다. 그녀의 업적은 수많은 상으로 인정받았으며, 그 중에는 생명 과학 부문 브레이크스루 상도 포함됩니다.

CRISPR Therapeutics는 효율적이고 다재다능한 CRISPR/Cas9 유전자 편집 플랫폼을 개발하여 혈색소 질환, 암, 당뇨병 및 기타 질환을 치료하는 치료제로 전환하고 있습니다.

그들이 진행 중인 첫 번째 치료제는 혈액 질환인 베타 지중체 빈혈 및 겸상 적혈구 질환을 목표로 하며, 현재 임상 시험 단계에 들어갔습니다. 또한 B세포 악성 종양을 목표로 하는 최초의 동종 CAR‑T 프로그램도 임상 시험 중입니다. 겸상 적혈구 질환은 시장 규모가 작을 수 있지만, 기술이 성숙하면 다른 질병 표적에도 확장할 수 있습니다.

Pacific Biosciences of California, Inc (PACB ) 는 2004년에 설립된 바이오테크 기업으로, 유전자 시퀀싱 및 일부 새로운 실시간 생물 관찰 시스템을 개발·제조합니다. 이들은 단일 분자 실시간(SMRT) 시퀀싱 기술을 개발했으며, 이는 전례 없는 읽기 길이와 높은 합의 정확도를 제공합니다. 이는 생화학, 광학, 나노제조 등 분야의 진보를 활용하여 DNA, RNA 및 단백질의 합성 및 조절을 연구하는 새로운 방법입니다.

현재 진행 중인 적용 사례 중 일부는 시퀀싱 중에 후생유전학적 변화를 감지하여 유전자형과 표현형을 연결하는 DNA 변형 탐색을 용이하게 하는 것입니다. 이를 통해 유전자 발현, 숙주‑병원체 상호작용, 환경 반응, DNA 손상 및 복구 등 광범위한 생물학적 과정에서 후생유전학의 영향을 이해할 수 있게 됩니다. 또한 후생유전학이 세대 간 형질 유전에 어떤 역할을 하는지 밝혀낼 것입니다.

Twist Biosciences Corp

Twist Biosciences Corp는 바이오테크 산업 고객을 위해 합성 DNA를 제조합니다. 이들은 기존 DNA 합성 방식의 처리량, 확장성 및 비용 제한을 해결하기 위해 DNA 합성 플랫폼을 설계했습니다. 이를 통해 대규모로 DNA를 정밀하게 제조할 수 있습니다.

고처리량 실리콘 플랫폼을 통해 Twist Biosciences는 DNA 합성에 필요한 화학 반응을 소형화할 수 있습니다. 이 소형화는 반응 부피를 1,000,000배 감소시키면서 처리량을 1,000배 증가시켜, 단일 실리콘 칩에서 9,600개의 유전자를 전체 규모로 합성할 수 있게 합니다.

이는 다른 기업들이 필요에 따라 DNA를 손쉽게 주문할 수 있는 방법입니다.

Illumina, Inc (ILMN ) 는 유전적 변이와 생물학적 기능 분석을 위한 통합 시스템을 개발·제조·판매합니다. 이 회사는 시퀀싱, 유전체형 분석 및 유전자 발현, 그리고 단백질체학 시장을 대상으로 하는 제품 및 서비스를 제공합니다.

이 기술은 현재 COVID-19 대응에 활용되고 있으며, 24시간 작업하는 기업들이 전파를 추적하고, 감시를 수행하며, 모든 종류의 바이러스 감염에 대한 치료제와 백신을 개발하도록 지원합니다.

현재 제공되는 서비스 중 일부는 RNA 및 전체 게놈 시퀀싱과 같은 빠르고 고품질의 샘플‑투‑데이터 차세대 시퀀싱(NGS) 서비스를 포함합니다.

주식 중개인 선택

여정의 첫 단계는 주식 중개인을 선택하는 것입니다. 저희가 추천하는 중개인은 Firstrade입니다.

요약

우리는 저비용 인간 게놈 시퀀싱 및 유전자 편집을 활용하는 주요 기업들을 일부 소개했지만, 유망한 기업은 아직 많이 있습니다. 의료 산업은 변혁의 시점에 있으며, 전략적으로 이러한 시장 선도 기업들의 주주가 되는 투자자들은 새로운 산업의 도래에 가장 유리한 위치에 설 것입니다. 투자자들은 특히 CRISPR에 중점을 두고 유전체학에 익숙해져야 합니다.