차세대 CRISPR, 유전자 치료의 정확성 향상

유전자 편집의 정밀도 향상

최근까지 유전적 수정은 다소 거친 방법으로, 새로운 유전적 서열을 임의로 목표 유기체에 삽입하는 방식이었다.
삽입 방법도 매우 파괴적이어서, 박테리아와 식물만이 정기적으로 유전적으로 수정되었으며, 포유류(인간 포함)와 같은 유기체의 유전자 편집은 복잡하고 비용이 많이 들고 시간이 걸리는 작업이었다.
이것은 부분적으로 CRISPR 기술로 변경되었다. CRISPR 기술은 정밀하고 제어된 유전자 편집의 길을 열어주었다. 2023년 말에 인간 유전적 질환을 위한 첫 번째 유전자 치료가 승인되었다.
그러나 CRISPR은 여전히 완벽하지 않으며, 때때로 원치 않는 유전적 수정을 초래할 수 있다.
이것은 MIT의 세 명의 연구자에 의해 나온 획기적인 발견으로 변경될 수 있다.
그들은 유전자 편집의 신뢰성을 급격하게 개선할 수 있는 새로운 방법을 발표했다.
그들은 결과를 저명한 과학 저널 네이처에 발표했다. 제목은 “최소한의 유전체 오류를 가진 엔지니어드 프라임 편집기”이다.

표준 CRISPR에서 프라임 편집으로

첫 번째 CRISPR-Cas9 기반 치료가 승인된 이후, 환자의 유전체를 편집하여 치료하는 아이디어는 더 이상 과학 소설이 아니다. 그러나 CRISPR 기술은 항상 의도한 대로 목표 유전자를 수정하지 않는다.

CRISPR 시스템은 특정 위치에서 이중 가닥 DNA를 절단할 수 있는 Cas9이라는 효소와 Cas9이 어디서 절단할지를 알려주는 가이드 RNA로 구성된다.
연구자들은 이 접근법을 수정하여 결함이 있는 유전자 서열을 제거하거나 새로운 서열을 삽입하기 위해 RNA 템플릿을 따르는 방식으로 적용했다.

2019년 이후 MIT 연구자들은 프라임 편집이라는 새로운 개념을 발표했다. 이는 정식 CRISPR-Cas9 유전자 편집보다 더 정밀하며, 오프 타겟 효과가 적고 이미 약한 환자에게 추가적인 건강 문제를 유발할 가능성이 적다.
프라임 편집은 수정된 Cas9과 역전사 효소가 융합되어 모든 가능한 유전적 기초 수정 및 작은 삽입과 삭제를 수행할 수 있다.