바이오테크
CRISPR이 제1형 당뇨병을 영원히 완치할 수 있을까?
당뇨병과 그 도전 과제 이해
Diabetes exists in two forms. Type 2 diabetes is the most common form and is mostly a metabolic disease, stemming from unhealthy lifestyles and obesity, where the body’s cells stop reacting to insulin properly.
당뇨병은 두 가지 형태가 있습니다. 제2형 당뇨병은 가장 흔한 형태이며 주로 대사 질환으로, 불건전한 생활 습관과 비만에서 비롯되어 신체 세포가 인슐린에 제대로 반응하지 않게 됩니다.
보다 위험한 형태는 제1형 당뇨병으로, 면역 체계가 자체 세포, 특히 인슐린 생산을 담당하는 췌장의 랑게르한스 섬을 공격합니다. 그 결과, 인슐린 주사가 발명되기 전까지 이 질병은 100% 치명적이었습니다.
출처: Nature
하지만 인슐린은 마법 같은 해결책이 아니며, 혈당을 지속적으로 모니터링해야 하고 제1형 당뇨병의 모든 잠재적 합병증을 제거하지도 못합니다. 또한 대부분 어린 시절에 시작되어 환자의 삶의 질을 일찍부터 크게 저하시킵니다.
출처: Sprint Medical
이 때문에 보다 지속 가능한 치료법이 이상적입니다. 일부 바이오테크 기업들은 장기 기증자나 실험실에서 배양한 줄기세포에서 추출한 인슐린 생산 세포를 이식하는 데 진전을 보이고 있습니다.
하지만 이러한 방법은 환자의 면역 체계가 이 췌장 세포를 파괴하려는 경향을 없애지 못합니다. 따라서 치료를 지속시키기 위해 면역억제제를 복용해야 합니다.
면역 억제는 이식된 세포를 보호하지만, 감염, 암 및 기타 심각한 부작용 위험을 동반합니다.
현재로서는 면역 체계를 재프로그램하여 자가면역 증후군을 멈추게 하는 신뢰할 만한 치료 경로가 없습니다. 그러나 새로운 방법이 등장했는데, 이식된 췌장 세포를 유전적으로 수정해 면역 반응을 일으키지 않게 함으로써 면역억제제의 필요성을 없애는 것입니다.
The prestigious scientific journal Nature reports new progress for this concept, in an article titled “Hope for diabetes: CRISPR-edited cells pump out insulin in a person — and evade immune detection”.
제1형 당뇨병 치료를 위한 새로운 접근법
기능 회복, 그러나 주의점 존재
스크롤하려면 스와이프 →
| 회사 | 접근법 | 단계 | 주요 제한점 |
|---|---|---|---|
| Vertex Pharmaceuticals | 줄기세포 유래 섬 | 임상 (12명 환자) | 면역억제 필요 |
| Reprogenix Bioscience | 재프로그램된 지방 세포에서 유래한 섬 | 전임상/조기 보고 | 여전히 면역 파괴 위험 |
| Sana Therapeutics | CRISPR 편집 저면역 세포 | 초기 (1명 환자) | 인슐린 생산량이 너무 낮음; 규모 확대 필요 |
앞서 언급했듯이, 인슐린 생산 세포 이식에 어느 정도 진전이 있었습니다.
Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) 는 일련의 인수 후 선두에 서 있습니다:
- 첫째, 2019년에 하버드 대학의 Doug Melton이 개발한 특허를 기반으로 설립된 스타트업 Semma Therapeutics를 인수했습니다.
- 둘째, 2021년에 ViaCyte를 인수하여 췌장 전구 줄기세포를 췌장에 주입했습니다.
2025년 6월, Vertex는 1년 전 제1형 당뇨병 환자 12명에게 배아 줄기세포 유래 섬을 이식했다고 보고했습니다. 12명 중 10명은 더 이상 인슐린 주사가 필요하지 않았습니다. 이 회사는 내년에 이 세포 치료제에 대한 규제 승인을 신청할 계획입니다.
마찬가지로, 중국 항저우에 위치한 Reprogenix Bioscience는 수혜자의 지방 조직에서 재프로그램된 줄기세포를 유래시켜 섬을 만들고 있으며, 초기 성공 보고가 있습니다.
이러한 접근법은 환자 자신의 세포를 사용하더라도 여전히 면역억제가 필요합니다. 인슐린 생산 세포를 파괴하는 면역 체계가 바로 질병을 일으킨 원인이기 때문입니다.
2025년에는 9.4백만 명의 어린이와 성인이 제1형 당뇨병을 앓고 있으며, 2040년에는 1,640만 명이 될 것으로 예상되고, 연간 201,600명의 사망자를 초래하고 있습니다. 따라서 보다 지속 가능한 치료가 필요합니다.
CRISPR이 완전 회복을 가능하게 할 수 있을까?
시애틀, 워싱턴에 기반을 둔 스타트업 Sana Biotechnology (SANA )는 다른 접근법을 시도하고 있습니다.
돌파구 발표에서 Sana는 제1형 당뇨병 환자에게 CRISPR 편집된 췌장 세포를 이식했다고 선언했습니다.
유전적으로 변형된 세포는 수개월 동안 수혜자가 면역 억제 약물을 복용할 필요 없이 혈당을 조절하는 인슐린을 분비했습니다.
“예비 데이터가 우리 커뮤니티의 사기를 확실히 높였으며—정말 우아한 접근법입니다,”
그들은 New England Journal of Medicine1에 결과를 상세히 발표했으며, 제목은 “면역억제 없이 이식된 동종 베타 세포의 생존” 입니다.
정말 충분한가?
다른 과학자들은 이 발표에 대해 다소 덜 열광적이며, 이 예비 결과의 몇 가지 주요 제한점을 지적합니다.
첫째, 연구가 한 사람만을 대상으로 했기 때문에 프로토콜이 대규모 적용에 충분히 신뢰할 수 있는지 판단하기 어렵습니다.
또 다른 문제는 환자가 낮은 용량의 세포를 받았기 때문에 인슐린 생산량이 너무 낮아 아직 인슐린 복용 필요성을 없애지 못한다는 점입니다.
그럼에도 불구하고, 이식된 세포를 면역 체계로부터 숨기는 유전적 변형을 만든 것은 매우 중요한 단계로 보입니다.
CRISPR 솔루션에 투자하기
Sana Therapeutics
(SANA )
Sana Therapeutics는 2019년에 전 Juno Therapeutics 경영진인 Hans Bishop와 Steve Harr에 의해 설립되었습니다.
Juno Therapeutics는 90억 달러에 Celgene에 인수된 면역치료 회사였으며, 1년 후 740억 달러에 Bristol-Myers Squibb (BMS)에 인수되었습니다.
Sana의 변형된 “hypoimmune” 세포는 적응 면역과 선천 면역, 두 부분 모두를 회피하도록 설계되었습니다.
적응 면역 시스템의 림프구를 회피하기 위해 HLA-1 및 2 표지를 수정했습니다. 그러나 이것만으로는 세포가 선천 면역 시스템의 공격에 더 민감해질 뿐입니다.
따라서 그들은 CD37이라는 단백질을 과발현하도록 만들었습니다. 이 단백질은 “죽이지 마세요”라는 보호 신호 역할을 하여 자연 살해 세포(NK 세포)와 같은 면역 감시자가 편집된 세포를 공격하지 못하게 합니다.
회사의 다음 단계는 장기 기증자 세포를 사용하지 않고 줄기세포에서 동일한 유형의 저면역 세포를 생산하여 대량 생산을 가능하게 하는 것입니다.
이는 회사를 상업적으로 실현 가능한 제품에 더 가깝게 만들겠지만, 임상 시험은 2027년 이전에 시작되지 않을 것이며 그 이후에도 수년이 걸릴 것입니다.
이 개념은 당뇨병을 넘어 큰 잠재력을 가질 수 있습니다. 면역 B세포 병리학에 의해 유발되는 자가면역 질환이 75가지가 넘습니다.
저면역 세포를 만드는 전략이 췌장 세포 외의 다른 세포에도 적용될 수 있다면, 500만 명 이상의 다른 환자의 생명을 구하는 데 활용될 수 있습니다.
마찬가지로 암 치료에 사용되는 동종 CAR-T 세포도 이 기술의 혜택을 받을 수 있습니다. 현재 임상 1상에 있는 회사의 SC291 연구 프로그램은 이 개념의 잠재력을 조사하고 있습니다.
전반적으로, Sana Therapeutics의 예비 결과는 매우 유망하며, 이 방법이 면역억제제를 필요로 하지 않기 때문에 Vertex의 초기 임상 시험 결과보다도 뛰어날 수 있습니다.
하지만 투자자들은 이 회사가 아직 매우 초기 단계에 있으며, FDA 승인 치료제에 도달하기까지 수년이 걸릴 것임을 인식해야 합니다.
약물 개발 및 임상 시험의 평균 실패율을 고려하면, 이는 회사 주식이 향후 잠재적인 의료 또는 기술적 문제와 연관된 내재적 위험을 가지고 있음을 의미합니다.
최신 Sana Therapeutics (SANA) 주식 뉴스 및 개발 현황
참고 문헌:
1. Per-Ola Carlsson, Xiaomeng Hu, Ph.D., et al. 면역억제 없이 이식된 동종 베타 세포의 생존.New England Journal of Medicine. VOL. 393 NO. 9. (2025) DOI: 10.1056/NEJMoa2503822
