Vertex Pharmaceuticals (VRTX): 유전자 편집 및 당뇨병 치료

Vertex의 여정: 낭포성 섬유증에서 바이오테크 리더까지

대부분의 바이오테크 기업은 실패하고, 성공하는 기업은 대개 이전에 불치병이었거나 치료가 미흡했던 특정 질병에 집중함으로써 성공합니다. 바로 이것이 Vertex Pharmaceuticals (VRTX )가 낭포성 섬유증으로 이룬 성과입니다. 낭포성 섬유증은 폐에 손상을 일으키는 희귀 유전 질환으로 전 세계 약 109,000명, 주로 미국, 유럽, 호주, 캐나다에서 발생합니다.

이것은 야심찬 바이오테크 스타트업을 현금이 풍부한 제약 회사로 전환시켰으며, 이익을 재투자해 더욱 획기적인 연구를 진행할 수 있게 했습니다.

오늘날 Vertex는 다양한 유전 질환을 위한 유전자 편집 치료제부터 1형 당뇨병에 대한 잠재적 영구 치료제에 이르기까지 새로운 의료 분야로 빠르게 확장하고 있습니다. 성장에도 불구하고 파괴적 혁신 능력을 유지한 덕분에, 일반적으로 바이오테크 분야에서 흔히 발생하는 파산 및 중단 위험 없이 바이오테크 기업의 잠재력을 찾는 투자자들에게 매력적일 수 있습니다.

Vertex의 핵심: 낭포성 섬유증

낭포성 섬유증 개요

낭포성 섬유증은 점액을 생성하는 세포에 영향을 주는 유전적 변이로 인해 발생합니다. 이 점액은 비정상적으로 끈끈해 폐와 췌장에서 특히 막힘을 일으키며, 점액 내 바이오필름에서 박테리아가 증식해 만성 감염을 유발합니다. 치료하지 않으면 낭포성 섬유증은 건강 악화와 매우 낮은 삶의 질을 초래하고 결국 조기 사망으로 이어집니다.

오랫동안 치료법이 없었으며, 어린 나이에 사망이 불가피했습니다. 현재는 주로 Vertex가 개발한 현대 치료법이 상황을 개선했습니다.

오늘날 선진국에서 평균 기대수명은 42~50세이며 중앙값은 40.7세입니다. 폐 문제는 낭포성 섬유증 환자 70%의 사망 원인입니다.

Vertex의 낭포성 섬유증 치료제

2012년에 ivacaftor 분자가 Kalydeco라는 브랜드명으로 낭포성 섬유증 치료제로 승인되었습니다. 이는 증상 완화가 아니라 정상적인 점액 생산을 회복하려는 최초의 약물입니다.

시간이 지나면서 Vertex Pharmaceuticals는 이 원칙에 따라 다양한 낭포성 섬유증 치료제를 개발했으며, 가능한 많은 질병 유발 변이를 표적으로 삼았습니다.

출처: Vertex

Vertex 약물은 75,000명 이상의 환자, 즉 낭포성 섬유증 환자의 68%에 도달합니다.

미국 환자의 99%가 민간 및 공공 보험을 통해 광범위하게 보상받으며, 서구 국가 환자의 94%도 마찬가지입니다.

전 세계 환자의 90%가 이 치료제의 혜택을 받을 수 있으며, 치료받지 못한 대부분은 저소득 국가에 살고 있습니다. 따라서 Vertex는 자선단체 Direct Relief가 조정하는 기부 프로그램에도 참여하고 있습니다.

2025년 3월 현재 기부 프로그램에 포함된 대상 국가는 이집트, 엘살바도르, 온두라스, 인도, 코트디부아르, 케냐, 레바논, 네팔, 파키스탄, 스리랑카, 탄자니아, 튀니지, 우간다 및 우크라이나입니다.

현재 낭포성 섬유증은 Vertex 매출의 핵심이며, 점점 더 많은 환자가 치료를 받고 보다 효율적인 이중 또는 삼중 요법으로 전환함에 따라 매출이 꾸준히 성장하고 있습니다.

출처: Vertex

낭포성 섬유증의 다음 단계: Vertex의 최신 혁신

최신 버전은 Alyftrek라는 브랜드명으로, 3가지 약물을 동시에 사용하는 삼중 요법이며 하루 한 번 투여로 이전 버전보다 효과적입니다. 여기에는 기존 낭포성 섬유증 약물에 반응하지 않던 변이를 가진 환자들을 돕는 vanzacaftor가 포함됩니다.

Alyftrek는 2025년에 미국 이외의 대부분 서구 국가에서 규제 승인을 받을 가능성이 있습니다.

하지만 낭포성 섬유증 치료의 궁극적인 목표는 실제적인 치료법입니다. 단순히 결함이 있는 점액 세포를 재활성화하려는 약물만으로는 충분하지 않을 가능성이 높습니다.

이 때문에 Vertex는 mRNA 기술을 활용한 낭포성 섬유증 유전자 치료제인 VX-522 프로그램을 개발하고 있습니다.

불행히도 이 프로그램은 현재 중단된 상태이며, 2025년 5월에 발표된 “내약성 문제” 이후이며, 이는 치료제에 부작용이 과다했음을 의미할 가능성이 높습니다.

따라서 현재는 2020년에 시작된 Moderna와의 파트너십으로 개발된 흡입형 mRNA-지질 나노입자(LNP) 치료제가 Vertex가 기대한 기적적인 치료제가 아닐 수도 있습니다.

하지만 이는 앞으로 나아갈 길일 가능성이 높으며, 폐 세포 유전자 편집을 위한 새로운 유형의 지질 나노입자는 궁극적으로 가능하게 할 결핍된 기술 유형입니다.

낭포성 섬유증을 넘어: Vertex의 확장되는 파이프라인

CRISPR 및 유전자 편집 치료제에서 Vertex의 역할

Vertex는 최초 승인된 CRISPR 유전자 치료제 개발에서 CRISPR Therapeutics (CRSP )와 핵심 파트너였습니다.

Casgevy라는 브랜드로 상용화된 이 치료제는 혈우병과 겸상 적혈구 질환을 치료합니다. Vertex는 Casgevy의 상업화 및 제조에 대한 독점권을 보유하고 있으며, 판매된 각 용량마다 CRISPR Therapeutics에 로열티를 지급합니다.

출처: Vertex

환자당 220만 달러의 가격은 이 프로그램이 매우 수익성이 높을 수 있음을 보여주며, 높은 가격표는 부분적으로 이러한 기업들의 혁신적인 접근 방식에 대한 규제 당국의 보상으로 부여된 것입니다.

(여기에서 CRISPR Therapeutics에 대한 전체 보고서를 확인할 수 있습니다)

새로운 치료 표적: 신장, 간, 근육 및 기타

Vertex는 낭포성 섬유증이라는 희귀 질환에서 성공 스토리를 시작했으며, 현재는 혈액 유전 질환 외에도 여러 새로운 유전 및 희귀 질환으로 확장하고 있습니다.

출처: Vertex

Vertex는 특히 신장(renal) 질환 분야에서 새로운 전문성을 개발하고 있으며, 유전 및 자가면역 질환과 연관된 신부전 치료를 위한 다수의 병행 프로그램을 진행하고 있습니다.

출처: Vertex

다른 목표 장기는 간 및 폐(AATD)와 근육(근이영양증)이며, 헌팅턴병에 대한 잠재력을 가진 소분자도 조사 중이며 전임상 시험 단계에 있습니다.

진통제의 새로운 시대: Vertex의 JOURNAVX 치료제

진통제 시장은 거대하며, 오피오이드는 매년 최소 4천만 명에게 처방됩니다. 그러나 오피오이드는 중독성이 있어 매년 급성 통증 환자 85,000명 이상이 중독(오피오이드 사용 장애)으로 발전하고, 10%는 장기 오피오이드 사용을 지속합니다.

이러한 수준의 중독은 사회 전체에 막대한 비용을 초래하며, 미국만 해도 연간 1,800억 달러의 비용이 발생한다고 추정됩니다.

Vertex는 2025년에 승인되어 JOURNAVX라는 브랜드로 상용화된 새로운 약물 suzetrigine으로 도움을 줄 수 있다고 생각합니다.

JOURNAVX는 이미 33,000개의 약국에서 이용 가능하며 2025년 4월 18일 기준으로 20,000회 처방되었습니다.

JOURNAVX가 현재 오피오이드가 장악한 진통제 시장을 얼마나 빠르게 장악할 수 있을지는 아직 미지수입니다.

고가인 $15.50(정제당) 가격이 초기 사용을 저해할 수 있습니다, 하지만 중독 위험이 없다는 점은 보험 및 공공 정책 관점에서 가격 대비 가치가 있을 수 있습니다. 어쨌든 이는 추가적인 매우 안정적인 수익원으로, 일부 분석가들은 연간 최대 10억 달러까지 가져올 수 있다고 평가합니다.

또한 JOURNAVX는 신경계 손상으로 인한 만성 통증(말초 신경병성 통증 – PNP) 치료제로도 향후 처방될 수 있으며, 이 문제는 1,100만 명의 환자가 겪고 있습니다.

출처: Vertex

1형 당뇨병을 위한 줄기세포 치료제: Vertex의 접근법

출처: Vertex

Vertex는 오랫동안 1형 당뇨병 치료 가능성을 연구해 왔으며, 이 질환에서 면역 체계에 의해 파괴된 췌장 세포 기능을 회복하려고 합니다.

한 가지 방법은 인간 줄기세포 유래 이자세포 치료제인 zimislecel을 사용하는 것으로, 현재 임상 3상(최종 단계)이며 2025년에 투여를 완료할 예정입니다.

Zimislecel은 면역억제제와 함께 투여되어 세포가 이식되고 환자 면역 체계에 의해 파괴되지 않도록 돕습니다.

이 프로그램은 (여기에서 Vertex의 최신 발표를 확인할 수 있습니다) 상당히 순조롭게 진행되고 있는 것으로 보이며, 회사는 FDA의 규제 승인을 앞두고 상업화를 위한 생산 능력을 이미 구축하고 있습니다.

우리는 zimislecel 프로그램의 빠른 진행에 매우 만족합니다. 이 프로그램은 이번 여름에 3상 연구의 등록 및 투여를 완료할 예정이며, 2026년 전 세계 규제 제출을 위한 기반을 마련하고 있습니다.

이러한 진전에 발맞추어 Vertex는 출시 준비를 보장하기 위해 제조 및 상업 역량 확대에 투자하고 있습니다.

M.D. Carmen Bozic – Vertex’s 최고 의료 책임자

With 3.8 million patients in the USA and Europe, the initial 60,000 zimislecel expected first batch of treatment is but a small portion of the overall market.

These 60K patients have the highest unmet need and experience severe hypoglycemic events (SHEs), a serious and potentially life-threatening complication of insulin therapy that can cause seizures, cardiac arrhythmia, coma, and even death.

전략적 전환 및 좌절: Vertex의 2025 로드맵

Vertex가 당뇨병 디바이스 프로그램을 중단한 이유

Vertex의 당뇨병 치료 프로그램 전망이 완벽한 것은 아닙니다. 또 다른 유망한 아이디어인 VX-264가 최근 중단되었습니다. 이 아이디어는 의료 기기를 사용해 zimislecel과 유사한 인슐린 생성 임플란트를 면역 체계로부터 보호하면서 인슐린과 당이 장벽을 통과하도록 하는 것이었습니다.

“C-펩타이드 증가가 이점을 제공하기에 충분한 수준에서 관찰되지 않았습니다.

치료는 안전하고 내약성이 좋았지만, 바이오마커 개선이 없었으므로 Vertex는 [VX-264]를 임상 시험에서 더 이상 진행하지 않을 것입니다.”

이는 Vertex와 장기 투자자들에게 실망이 될 것이며, 회사는 이 방법으로 완벽한 당뇨병 치료제를 만들 수 있을 것이라 큰 기대를 가지고 있었습니다. 또한 Vertex는 2019년에 Semma Therapeutics를, 2022년에 ViaCyte를 각각 9억 5천만 달러와 3억 2천만 달러에 인수하여 그들의 인슐린 디바이스를 확보했습니다.

중단됨: Vertex의 AAV 유전자 치료 프로그램

Another field Vertex is giving up on is AAV 유전자 치료, Adeno-Associated Viruses 벡터를 이용한 유전자 전달.

이는 회사가 해당 분야를 포기한다는 의미는 아니며, “세포 및 유전 치료에 대한 약속은 여전히 강력하다”는 입장을 선언했습니다. 그러나 2025년 2월 Verve Therapeutics와의 in vivo 유전자 편집 협력을 철회했습니다 .

전반적으로 2025년 초에 연속적으로 포기된 프로그램들은, 이전 수년간 진행되던 많은 프로그램들이 중단된 것으로, 회사가 재집중하고 인슐린 디바이스와 AAV와 같은 핵심 기술을 재평가하고 있음을 나타냅니다.

여전히 미해결된 질문은, 낭포성 섬유증 치료를 위한 mRNA 프로그램인 VX-522가 곧 취소된 프로그램에 합류할지, 혹은 향후 더 나은 내약성을 가진 개선된 버전이 테스트될지 여부입니다.

전반적으로 실망스럽지만, 이러한 취소는 Vertex가 자본을 신중히 관리하고, 죽음의 골목에 더 많은 자금을 투입하지 않으며, 손실을 최소화하기 위해 연구개발 프로그램을 충분히 일찍 중단하는 것으로 이해될 수 있습니다.

출처: Vertex

Alpine Immune Sciences 인수

In 2024년 4월, Vertex acquired Alpine Immune Sciences for $4.9B. The company specializes in autoimmune and inflammatory diseases, as well as cancer.

이는 특히 Vertex가 povetacicept에 접근할 수 있게 했으며, 이는 현재 IgAN(IgA 신증) 목표 신장 질환 프로그램의 중요한 부분이 되었습니다.

IgAN의 근본 원인을 표적으로 하는 승인된 치료법은 없으며, 이는 말기 신부전으로 이어집니다.

IgAN은 전 세계적으로 원발성(특발성) 사구체신염의 가장 흔한 원인으로, 미국에서 약 13만 명, 유럽에서 27만 명, 중국에서 75만 명이 영향을 받고 있습니다.

우리는 재능 있는 Alpine 팀을 Vertex에 맞이하게 되어 기대하며, 함께 IgAN에 대한 잠재적인 최고 수준 치료제인 povetacicept를 환자에게 더 빠르게 제공할 수 있을 것이라 믿습니다.

M.D. Reshma Kewalramani – 최고 경영자 겸 사장 of Vertex

Povetacicept는 신부전 외에도 다양한 자가면역 질환에 더 많은 적용 가능성을 가질 수 있으며, Alpine의 기술 역량은 Vertex의 미래에 중요할 수 있습니다.

우리는 또한 ‘파이프라인‑인‑제품’으로서 povetacicept의 잠재력을 완전히 탐구하고, Alpine의 단백질 엔지니어링 및 면역치료 역량을 Vertex의 도구 상자에 추가하기를 기대합니다.

M.D. Reshma Kewalramani – 최고 경영자 겸 사장 of Vertex

수익, 연구개발 및 성장: Vertex 재무 개요

출처: Vertex

회사는 매출의 상당 부분을 연구개발(R&D)(26%)에 재투자하며, 직원 5명 중 3명이 연구개발에 종사하고 있습니다. 2024년 전체 운영비용 51억 달러 중 연구개발 운영비는 36억 달러에 해당합니다.

이 매출의 거의 전부는 회사의 낭포성 섬유증 약물인 TRIKAFTA/KAFTRIO에서 독점적으로 발생합니다.

따라서 비중독성 진통제, 혈액 질환 유전자 치료제 및 잠재적인 당뇨병 치료제의 결과는 아직 매출에 반영되지 않았으며, 낭포성 섬유증 삼중 요법인 Alyftrek도 마찬가지입니다.

따라서 전반적으로 향후 몇 년간 매출의 꾸준한 성장이 예상되며, 이는 2021년 이후 2배 상승한 Vertex의 비교적 높은 평가 가치를 정당화하는 데 도움이 됩니다.

최종 의견: Vertex는 여전히 최고의 바이오테크 투자 대상인가?

Vertex Pharmaceuticals는 낭포성 섬유증 분야에서 매우 견고한 리더십을 바탕으로 안정적이고 수익성 있는 기업이며, 이 질환을 보다 생존 가능하게 만들고 환자들의 삶의 질을 향상시키는 데 단독으로 기여했습니다.

현재는 1형 당뇨병(서구 국가에서 300~400만 명) 및 오피오이드 사용 및 중독 위험(연간 8천만 명 규모)과 같은 주요 공중보건 문제에 이 성공을 복제하려 하고 있습니다. 또한 최초 승인된 CRISPR 유전자 치료제인 Casgevy의 대규모 배포에서도 큰 혜택을 받을 것입니다.

신장 및 유전 질환에 대한 추가 프로그램은 연구개발 포트폴리오에 추가 성장을 가져올 것으로 기대됩니다.

회사는 항상 올바른 전략에 베팅하는 것은 아니며, 이는 수십억 달러에 달하는 연구개발 및 인수 비용을 소모한 여러 취소된 프로젝트에서 알 수 있듯이, 불확실한 바이오테크 분야에서 불가능에 가까운 과제입니다.

하지만 Vertex는 2025년 초에 이루어진 최근의 주요 전략적 전환을 통해 방향을 수정하고 위험을 관리할 수 있습니다.

따라서 Vertex에 투자하는 투자자들은 안정적인 수입원(낭포성 섬유증)과 현재 열악한 의료 옵션으로 고통받는 수천만 명의 중증 환자들의 삶을 변화시킬 수 있는 치료제의 성장 잠재력을 결합한 안전성을 찾을 수 있습니다.

최신 Vertex Pharmaceuticals (VRTX) 주식 뉴스 및 개발