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생명공학 주식 10종: 2023년 당시의 기업 개요

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의료 혁신이 발전하는 분야

생명공학은 의학에 중요한 응용 분야를 가진 폭넓은 학문입니다. 현대 의학은 연구에 기반하지만, 많은 질환의 진단과 치료에는 여전히 해결해야 할 문제가 있습니다. 생물학적 접근은 더 정밀한 치료법 개발에 기여할 수 있습니다.

질병의 원인과 진행 과정을 이해하는 데에는 임상 관찰, 검사와 실험이 함께 필요합니다. 연구가 발전하면서 새로운 치료 표적과 방법도 등장합니다.

의료는 증상뿐 아니라 원인도 치료할 수 있습니다. 인슐린은 부족한 호르몬을 보충하는 사례입니다. 생명공학은 손상된 조직의 대체와 질병 기전에 대한 직접적인 개입도 연구합니다.

세포 치료, 유전자 발현 조절, 특정 DNA 서열의 편집 등이 연구되고 있습니다. 가능성과 한계는 기술과 질환마다 다릅니다.

이 목록은 2023년의 상황을 기준으로 열 개 생명공학 기업을 투자·기술·의학의 관점에서 살펴봅니다.

의료 분야 생명공학 기업 열 곳: 2023년 개요

(기업은 원문이 작성된 2023년 당시의 시가총액 순으로 정렬했습니다.)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX 가격 차트

Vertex는 중증 유전 질환인 낭포성 섬유증 치료 분야의 주요 기업입니다. 2023년에는 특정 돌연변이를 가진 환자를 위한 승인된 CFTR 조절제가 네 가지 있었습니다. Vanzacaftor를 포함한 삼중 병용요법은 반응성 CFTR 돌연변이를 대상으로 임상 3상에 있었으며, 기존 치료를 받지 못하는 모든 환자를 위한 약은 아니었습니다.

별도의 VX-522 프로그램은 세포가 CFTR 단백질을 만들도록 하는 흡입형 mRNA 치료를 연구했습니다. 환자의 DNA를 영구적으로 편집하는 치료는 아닙니다. Vanzacaftor 병용요법인 ALYFTREK는 이후 2024년 12월 FDA 승인을 받았습니다.

출처: Vertex

Vertex와 CRISPR Therapeutics는 2023년 exa-cel의 겸상적혈구병 및 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 적응증 승인을 추진했습니다. CASGEVY는 특정 겸상적혈구병 환자를 대상으로 2023년 12월, 수혈 의존성 베타 지중해빈혈에 대해서는 2024년 1월 FDA 승인을 받았습니다.

Vertex는 제1형 당뇨병도 연구했으며, CRISPR Therapeutics와 유전자 편집 세포 프로그램을 진행했습니다. 이는 다른 세포 대체 프로그램과 구분됩니다. ViaCyte 인수는 2022년에 이루어졌습니다.

VX-880은 표준 면역억제와 함께 사용하는 줄기세포 유래 췌도세포를, VX-264는 이 세포의 캡슐화를 연구했습니다. 면역 반응을 줄이도록 유전자를 편집한 VCTX211은 CRISPR Therapeutics와의 별도 프로그램이었습니다.

급성 통증 치료제 VX-548은 2023년 후기 임상 개발 단계에 있었습니다. 이후 suzetrigine으로 명명되고 JOURNAVX로 판매된 이 비오피오이드 약물은 성인의 중등도~중증 급성 통증에 대해 2025년 1월 FDA 승인을 받았습니다. 비오피오이드라는 사실이 부작용이 없다는 뜻은 아닙니다.

출처: Vertex

2. Moderna, Inc.

MRNA 가격 차트

Moderna는 팬데믹 기간 주요 mRNA 백신 개발사로 성장했습니다. 2023년 5월 발표 자료에는 총 47개 개발 프로그램이 있었으며, 이 중 다섯 개는 임상 3상, 여덟 개는 임상 2상이었습니다. 연구 대상에는 RSV, 지카, HIV, 엡스타인–바 바이러스, 거대세포바이러스 등이 포함됐습니다. 개발 단계가 서로 다른 연구 프로그램이며, 모두 승인된 백신이라는 뜻은 아닙니다.

Moderna는 암 치료에서 mRNA 기술을 활용하는 방법도 연구했습니다.

회사는 인수와 연구 협력을 통해 기술 기반을 확장했습니다. 2023년에는 무세포 DNA 합성 기술을 개발한 OriCiro를 인수했습니다. 유전체 편집 기술 기업 Metagenomi 및 변형 대식세포 치료를 개발한 Carisma Therapeutics와는 각각 2021년과 2022년에 연구 협약을 맺었으며, 이 두 기업을 인수한 것은 아닙니다.

출처: Moderna

이 전략은 유망한 초기 기술에 접근하려는 것이었습니다. Moderna는 2023년 5월 연간 연구개발 비용을 약 45억 달러로 예상했습니다. 2022년의 33억 달러보다 약 36% 증가한 수준으로, 세 배 증가가 아닙니다. 지출 규모만으로 임상적·상업적 성공이 결정되지는 않습니다.

3. BioNTech SE

BNTX 가격 차트

BioNTech (BNTX )는 Pfizer와 함께 코로나19 mRNA 백신을 개발했으며, 기술의 다른 활용법도 연구했습니다.

연구 프로그램에는 대상포진, 결핵, 말라리아, HIV 백신 후보가 포함됐고, 각각 임상 개발 단계가 달랐습니다.

다른 주요 목표는 암 치료였습니다. BioNTech는 여러 기술에 기반한 다양한 항암 치료를 개발했으며, 난소·전립선·장·피부·두경부암과 다른 고형 종양을 연구했습니다. 모든 후보가 mRNA 치료는 아니었습니다. 자체 프로그램 외에 Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) 및 Genentech와 공동으로 개발한 프로그램도 있었습니다.

BioNTech는 세포·유전자 치료, 항체와 화학 의약품도 연구했습니다.

팬데믹 수익은 연구를 확대할 자원을 제공했습니다. 항암 프로그램의 성패는 임상 결과, 승인과 경쟁에 달려 있습니다. 여기 제시된 자료는 모든 경쟁사를 합친 것보다 mRNA 항암 임상시험이 많았다거나 반드시 이 분야의 승자가 될 것임을 입증하지 않습니다.

4. Exact Sciences Corporation

암은 뚜렷한 증상 없이 진행될 수 있습니다. 조기 발견이 일부 암의 치료 결과를 개선할 수 있지만, 검진의 이점은 암 종류와 검사법, 대상 환자군에 따라 다릅니다.

Exact Sciences는 분자 표지자에 기반한 암 검사를 개발합니다. Cologuard는 대변의 DNA와 헤모글로빈을 분석하고, Oncotype DX는 치료 결정에 도움을 주기 위해 종양 조직의 유전자 발현을 평가합니다. 검체와 목적이 서로 다른 검사입니다.

회사는 혈액 기반 검사와 암 치료 과정의 다른 단계에 적용할 방법도 연구했습니다.

모든 검사가 혈액을 사용하는 액체생검은 아닙니다. 원문은 기간을 명시하지 않고 매출의 연평균 복합성장률을 38%로 제시했습니다. 2023년 1분기 매출은 6억 250만 달러로 전년 동기보다 24% 증가했습니다. 조정 EBITDA는 4,590만 달러의 흑자였지만, 비조정 EBITDA는 2,690만 달러의 적자였고 순손실은 7,420만 달러였습니다.

혈액 기반 암 검사의 보급에는 임상적 이점의 입증이 필요합니다. 일찍 발견하는 것이 모든 환자에게 자동으로 더 저렴하거나 안전한 것은 아닙니다. Abbott는 2026년 3월 Exact Sciences 인수를 완료했습니다. 이 개요의 출발점은 2023년입니다.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

NBIX 가격 차트

Neurocrine은 신경계 및 신경내분비 질환을 연구합니다. 2023년 개요에는 승인된 약물 두 개와 로열티를 받는 조건으로 AbbVie에 기술이전한 제품 두 개 (ABBV )가 제시됐습니다.

2023년 개발 포트폴리오는 다음을 포함했습니다:

  • 신경정신질환 후보 일곱 개. 여기에는 조현병 보조 치료에 대한 임상 3상 연구가 포함됐습니다.
  • 신경내분비 치료 하나: 성인과 소아의 선천성 부신과형성증을 대상으로 임상 3상에 있던 crinecerfont입니다. 이후 2024년 12월 CRENESSITY로 승인됐습니다.
  • 개발 단계가 서로 다른 신경계 프로그램 다섯 개로, 전부 임상 3상이었던 것은 아닙니다. 임상 3상 연구에는 헌팅턴병에 따른 무도증과 뇌성마비에 따른 이상운동증을 대상으로 한 valbenazine이 있었습니다. INGREZZA는 2023년 8월 헌팅턴병에 따른 무도증에 승인됐지만, 헌팅턴병 자체를 완치하지는 않습니다.

출처: Neurocrine

승인된 제품은 매출을 제공했고 연구 포트폴리오는 기회와 개발 위험을 함께 지녔습니다. 조현병이나 헌팅턴병 후보 치료는 구체적인 적응증과 연구 결과에 따라 평가해야 합니다.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

IONS 가격 차트

RNA에는 기능이 서로 다른 여러 분자가 있습니다. 전령 RNA는 단백질 합성을 위한 정보를 전달하며, 마이크로RNA 같은 유형은 유전자 발현을 조절할 수 있습니다.

비암호화 RNA는 단백질로 번역되지 않습니다. 안티센스 올리고뉴클레오타이드는 RNA에 결합해 안정성이나 스플라이싱에 영향을 줄 수 있는 짧은 합성 핵산 서열입니다. 이는 DNA 서열을 편집하는 것과 다릅니다.

Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS)는 안티센스 의약품의 주요 개발사입니다. 2023년 개요에서 네 개의 상용 의약품과 임상 3상 후보 아홉 개를 보유했습니다. 아래 분류는 아홉 후보만이 아니라 전체 개발 포트폴리오에 해당합니다:

  • 신경계 치료 열두 개.
  • 심혈관 치료 여덟 개.
  • 희귀질환 치료 세 개.
  • B형 간염과 신장 질환 등을 포함한 기타 질환 프로그램 여덟 개.

당시 Isis Pharmaceuticals였던 Ionis는 2007년 Alnylam(ALNY)과 합작사 Regulus를 설립했습니다. Regulus의 2023년 주식 코드는 RGLS였습니다. Regulus는 설립 기업의 기술을 활용해 마이크로RNA 치료를 개발하고자 했습니다. Novartis가 2025년 6월 인수를 완료하면서 주식은 상장폐지됐습니다.

RNA 간섭(RNAi)은 생물학적 과정이며, 별도의 RNA 분자 유형이 아닙니다. siRNA는 이 과정을 유도할 수 있는 분자 유형입니다. RNA 치료마다 작용 기전, 세포 전달 문제와 임상 적용이 다릅니다.

7. 10x Genomics, Inc.

TXG 가격 차트

현대 생명공학은 DNA 염기서열 분석, RNA 분석과 단백질 검출 등의 방법을 활용합니다. 각 실험실에 필요한 방법은 연구 질문에 따라 다릅니다.

10x Genomics와 당시 NanoString 등 여러 기업은 공간생물학 도구를 개발했습니다. 어느 한 기업이 이 연구 분야를 단독으로 창조한 것은 아닙니다.

공간 분석은 특정 RNA 서열 같은 분자가 조직의 어디에 있는지 보여줄 수 있습니다. 방법에 따라 2차원 또는 3차원으로 지도화할 수 있습니다. Nature Methods는 공간전사체학을 ‘2020년 올해의 방법’으로 선정했으며, 발표는 2021년 1월에 이루어졌습니다.

원문은 잠재적으로 접근 가능한 시장 규모를 160억 달러로 추정한 수치를 인용했습니다. 이는 시장 기회에 대한 추정이지 해당 분야의 실제 매출이 아닙니다.

출처: Nanostring

당시 개요는 10x Genomics가 연구개발에 누적 10억 달러 이상을 투자했다고 설명했습니다. 회사는 2018년 Spatial Transcriptomics를 인수한 뒤 Visium을 개발했으며, 2018년에 완성된 Visium 플랫폼을 산 것이 아닙니다.

연구용인 10x Genomics (TXG ) 도구가 곧 승인된 진단 검사는 아닙니다. 염기서열 분석과 PCR는 2000년대 이전에도 임상에 사용됐습니다. 공간 분석의 보급은 증거, 비용과 실용성에 달려 있습니다. Bruker는 2024년 5월 NanoString의 사업 자산 인수를 완료했습니다.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRSP 가격 차트

CRISPR 기반 기술은 특정 DNA 서열을 편집할 수 있습니다. 일부 질병에 활용 가능성이 있지만 세포 전달과 의도하지 않은 변화는 중요한 한계입니다. 모든 유전 질환을 치료하는 보편적 방법은 아닙니다.

CRISPR Therapeutics의 공동 설립자에는 CRISPR-Cas9 개발에 기여한 Emmanuelle Charpentier가 있습니다. Charpentier는 Jennifer Doudna와 2020년 노벨 화학상을 공동 수상했습니다. 회사는 유전자 편집의 의료 응용을 연구합니다.

출처: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics는 Vertex와 혈액 질환 및 제1형 당뇨병을 위한 유전자 편집 세포 연구에서 협력합니다.

주요 혈액 질환 프로그램에는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈과 겸상적혈구병을 대상으로 한 exa-cel이 있었습니다. CASGEVY는 특정 환자군에 대해 2023년 12월과 2024년 1월 승인을 받았습니다.

회사는 기증자 유래 동종 CAR-T 세포도 개발했습니다. 모든 암 환자에게 적합하다는 의미는 아닙니다. 2023년 5월에는 CTX110, CTX130, CTX112, CTX131 등 네 개의 CAR-T 프로그램이 임상 개발 중이었으며, 두 개만 있었던 것은 아닙니다.

CRISPR Therapeutics는 임상 유전자 편집의 주요 기업이었지만, 개별 프로그램마다 안전성과 효과를 입증해야 했습니다.

Vertex와의 협력은 자원과 임상 경험을 제공했습니다. 잠재력은 기술 전반에 대한 기대가 아니라 각 프로그램의 결과에 따라 평가해야 합니다.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

SGMOQ 가격 차트

Sangamo는 유전자·세포 치료를 개발했습니다. 주요 프로그램은 혈우병 A 유전자 치료로, Pfizer와 협력했으며 2023년 임상 3상에 있었습니다. 생물학적 제제 허가 신청(BLA)은 당시 2024년 말로 예상됐습니다. 이는 전망이었고, 제출되거나 승인된 신청이 아니었습니다. Pfizer는 2024년 12월 신청하지 않겠다고 알렸으며 협력은 2025년 4월 종료됐습니다.

2023년 포트폴리오의 다른 프로그램은 다음과 같습니다:

다른 연구에는 프리온 질환과 헌팅턴병 등 신경계 질환이 포함됐습니다. 과거 파트너 목록에는 Pfizer (PFE ), Novartis, Biogen, Takeda가 있었지만 Novartis와 Biogen 협력은 2023년 6월, Pfizer 협력은 2025년에 종료됐습니다.

Sangamo는 특정 DNA 부위를 인식하는 징크핑거 기술을 사용합니다. 징크핑거 뉴클레아제는 DNA를 절단할 수 있고 징크핑거 전사인자는 유전자 발현을 조절할 수 있습니다. CRISPR와의 차이가 한 방법은 항상 전체 유전체를, 다른 방법은 좁은 범위만 영향을 준다는 뜻은 아닙니다.

기술에는 연구 가능성이 있었지만 이 기업 개요는 과거 상황을 다룹니다. Sangamo는 2026년 6월 Chapter 11 파산보호를 신청했으며, 주식은 OTC 시장에서 SGMOQ 코드를 사용하게 됐습니다. 이는 2023년과 위험 상황이 크게 달라졌음을 뜻합니다.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(참고: Evofem은 2023년 5월 기존 125주를 새 1주로 병합했습니다. 이 조치는 과거 주가 비교에 영향을 줍니다.)

Evofem은 FDA가 2020년 5월 22일 승인한 비호르몬 질내 피임제 Phexxi를 판매했습니다. 일리노이대학교 시카고 캠퍼스 연구진이 개발에 기여했습니다. 비호르몬 피임을 원하는 사람에게 선택지가 될 수 있으며 적합성은 개인마다 다릅니다.

제품은 젖산, 구연산과 주석산수소칼륨을 함유하며 질 내 pH에 작용합니다. 클라미디아, 임질, HIV 또는 다른 성매개감염을 예방하지 않습니다. 2022년 10월 발표에 따르면 클라미디아와 임질 예방을 연구한 임상 3상 EVOGUARD는 평가변수를 충족하지 못했습니다.

원문은 2023년 2월 판매 수량이 2022년 2월보다 15% 증가했다고 설명했습니다. 이는 한 달의 과거 비교이며 현재 성장률이나 수익성을 입증하는 수치가 아닙니다.

출처: Evofem

2023년 경영진의 목표는 현금흐름 손익분기점 도달과 주요 거래소 복귀였습니다. 달성된 결과가 아닌 목표였으며 당시 주식은 OTC 시장에서 거래됐습니다.

당시 분석은 적어도 2033년까지의 특허 보호를 언급했습니다. 특허 기간이 모든 용도의 독점권이나 이익을 보장하지는 않습니다. 단일 제품 기업이라는 설명도 과거 상황이며 SOLOSEC는 이후 추가됐습니다. 확장 가능성에는 추가 용도와 해외 라이선스가 포함됐습니다.

여성 건강에는 충족되지 않은 중요한 수요가 있습니다. Phexxi의 승인은 피임에 관한 것이며 모든 추가 용도에 대한 승인이 아닙니다. 200만 달러 미만의 시가총액은 2023년 원문의 수치이지 현재 가치나 주식이 저평가됐다는 증거가 아닙니다.

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Jonathan은 유전 분석 및 임상 시험을 수행한 전직 생화학 연구원입니다. 그는 현재 주식 분석가이자 금융 작가이며, 혁신, 시장 주기 및 지정학에 초점을 맞춘 출판물 'The Eurasian Century'을 운영하고 있습니다.