투자하기 좋은 상위 5개 CRISPR 기업 (6월 2026)

CRISPR 혁명

수백에서 수천에 이르는 질병이 유전적 원인에 기인합니다. 이들 중 다수는 오늘날까지 치료가 불가능하거나 치료가 미흡합니다. 그리고 대부분은 심각한 장애를 초래하거나 치명적입니다.

1990년대부터 일부 유전자 변형 기술이 존재했지만, 그 기술은 다소 조악하여 변형된 세포에 많은 손상과 원치 않는 변형을 일으켰습니다. 이는 GMO 옥수수를 만드는 데는 충분했지만 인간 의학에는 부족했습니다.

그래서 2012년에 Jennifer Doudna와 Emmanuelle Charpentier가 CRISPR‑Cas9을 발견했을 때, 많은 기대가 생겼습니다. 이는 CRISPR 시스템이 그때까지 불가능했던 표적 유전자 “편집”을 가능하게 했기 때문입니다.

출처: CRISPR Therapeutics

이 발견으로 두 여성은 각각 자신의 회사를 설립하여 이 발명을 연구·상용화하고 2020년에 화학 노벨상을 수상했습니다.

현재 약 12개의 CRISPR 치료제가 테스트 중이며, 이전에 치료가 불가능했던 질병에 대한 임상 시험이 진행되고 있습니다.

CRISPR 열풍

그 막대한 잠재력 때문에 CRISPR은 바이오테크 산업에서 즉시 대규모 연구·개발(R&D) 노력의 중심이 되었습니다. 새로운 CRISPR 시스템이 발견되었으며, Cas12, CAs12a뿐만 아니라 Cas13, Cas5, Cas8, Csx10 등

현재 인간 의학을 위한 대부분의 연구는 CAs9와 CAs12에 집중되어 있습니다. 기술적인 관점에서 이 두 주요 CRISPR 시스템의 차이를 더 알고 싶다면 이 과학 논문과 이 기사를 읽어보시길 권합니다.

CRISPR에 대한 대규모 투자는 이 분야에 전념하는 새로운 기업과 다른 바이오테크·제약 회사들의 새로운 프로그램 출범을 촉발했습니다. 이는 팬데믹 동안 바이오테크 관련 모든 것에 대한 급증과 결합되어 약간의 열풍을 만들었습니다. 2021년 이후로는 다소 진정되었으며, 기업 가치가 낮은 수준으로 안정화되었습니다.

최근에는 이러한 치료제 중 다수가 임상 시험 마지막 단계에 도달했거나 이미 승인되었습니다. 따라서 투자자들이 이 분야를 다시 살펴보고 CRISPR 기반 치료제 상용화 물결에 탑승할 최고의 주식을 찾기에 좋은 시점입니다.

상위 5개 CRISPR 주식

(선정은 기술 성과와 재무 프로필에 대한 주관적 평가에 따라 이루어졌습니다.)

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

CRISPR Therapeutics는 CRISPR Cas9 공동 발견자인 Emmanuel Charpentier가 설립했습니다. 이 회사는 Cas9 시스템을 인간 의학에 적용하는 데 집중하고 있습니다.

R&D 파이프라인에서 두 개의 핵심 프로그램은 베타 지중해 빈혈 및 겸상 적혈구 질환(SCD)을 위한 혈액 치료제입니다. 두 프로그램 모두 Vertex와 협력하여 개발되고 있습니다.

CRISPR Therapeutics 기술의 또 다른 적용은 암 치료입니다. 아이디어는 변형된 면역 세포를 이용해 암 세포를 공격하는 것입니다. 지금까지는 환자에게서 채취한 세포를 유전적으로 변형해야 했으며, 이 과정은 몇 주가 걸려 환자의 급속히 악화되는 건강 상태에 너무 늦을 수 있었습니다.

대신 CRISPR Therapeutics는 사전에 제조하여 모든 환자에게 적용 가능한 변형 면역 세포를 개발하고 있습니다. 현재 파이프라인에 8개의 후보 물질이 있으며, 그 중 2개는 이미 임상 시험 중입니다.

이 회사는 ViaCyte와 당뇨병 치료를 위한 파트너십도 진행 중입니다. CRISPR Therapeutics는 기술을 평생 치료제로 전환하고 초기 ViaCyte 치료가 요구하는 평생 면역 억제제 사용을 없애고자 합니다.

ViaCyte는 2022년 여름에 Vertex에 인수되었습니다, 이는 Vertex와 CRISPR Therapeutics 간의 관계를 더욱 깊게 만들었습니다.

장기적으로 CRISPR Therapeutics는 현재의 ex‑vivo 방식(변형된 세포를 환자에게 다시 주입) 대신, 환자 체내에서 직접 세포를 변형할 수 있는 in vivo 치료제를 개발하는 것을 목표로 하고 있습니다.

출처: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics는 아직 수익을 내지 못하는 단계이지만, R&D 파이프라인에서 큰 진전을 이루었습니다. 또한 2024년까지 비용을 충당할 수 있는 20억 달러 현금을 보유하고 있습니다. 따라서 혈액 치료제가 2024년까지 승인되지 않을 경우 추가 자금 조달이 필요할 수 있습니다. 이는 당뇨병 프로그램에서 R&D 마일스톤을 달성해 Vertex로부터 얻는 수익으로 회피될 수도 있습니다.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

Vertex는 치명적인 유전 질환인 낭포성 섬유증 치료의 선두주자로, 서로 다른 환자군을 겨냥한 4가지 치료제를 보유하고 있습니다. 현재 치료제로 치료가 어려운 환자를 위해 임상 3상 단계에 있는 약물 Vanzacaftor가 개발 중이며, mRNA 기술을 활용한 낭포성 섬유증 유전자 치료도 개발하고 있습니다.

전체적으로 Vertex는 R&D에 매우 집중하고 있으며, 운영 비용의 70%를 새로운 약물 및 치료법 탐색에 할당하고 있습니다.

출처: Vertex

그들은 위에서 언급한 혈액 질환 유전자 치료 개발을 돕기 위해 CRISPR Therapeutics와 파트너십을 맺고 있습니다.  또한제1형 당뇨병을 위한 2개의 다른 프로그램을개발 중입니다.  첫 번째는 CRISPR Therapeutic 프로그램에서 자세히 설명한 내용이며, 두 번째는 인슐린 생산 세포를 면역 체계로부터 격리시켜 ViaCyte 저면역 기술이 필요 없게 하는 장치입니다.  이 당뇨병 치료 기술에 대한 자세한 기사에서 더 읽어볼 수 있습니다.

이중 접근 방식 덕분에 Vertex는 당뇨병을 완치 가능한 질병으로 전환하고, 면역 억제제 없이도 치료할 수 있는 실질적인 가능성을 가지고 있습니다.

마지막으로, 급성 통증 치료제 VX-548는 개발 마지막 단계에 있으며, 중독 위험이 없고 부작용이 적은 새로운 오피오이드 대안이 될 수 있습니다.

출처: Vertex

Vertex는 낭포성 섬유증 분야에서 선도적인 위치를 통해 안정적인 수익 흐름을 확보하고 있어 새로운 치료 분야로의 확장을 재정적으로 지원할 수 있습니다. 이는 수익이 없는 기업을 경계하는 투자자들에게 좋은 CRISPR 주식이 됩니다.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

이 회사는 특정 용도에 맞는 주문형 유기체를 생산하고 있습니다. 다수의 연구 프로그램 및 파트너십을 통해 적용 분야를 폭넓게 다각화했습니다:

• 칸나비노이드
• mRNA 백신 생산 및 핵산 의약품
• 식품 단백질
• 바이어와 협력한 생물학적 비료 생산
• 장 질환을 위한 프로그래머블 미생물
• 미세플라스틱 생물복원
• 생물보안 및 병원체 탐지
• 폐기물 및 오염 물질 재활용

이러한 변형 중 다수는 CRISPR 또는 유사한 유전자 편집 기술에 의존하며, 특히 그들의 CAR‑T 암 세포 치료제.

세포 엔지니어링을 위한 즉시 사용 가능한 플랫폼을 제공함으로써 Ginkgo는 바이오테크 산업에서 핵심 서비스 제공업체가 되고 있으며, 제약 산업을 넘어 농업, 생물보안, 산업 화학 공정까지 확장하고 있습니다. 전문 지식과 속도를 제공하여 연구 프로젝트에 필요한 고정 비용과 자본 지출을 줄이는 데 도움을 줍니다.

이는 최근 몇 년간 회사가 보유한 매우 다양한 고객 및 파트너 배열을 통해 입증됩니다.

출처: Gingko Bioworks

이 회사는 아직 수익을 내지 못하고 있으며, 현재 매출($2023년 1분기 8100만 달러)보다 약간 더 많은 금액을 R&D에 투자하고 있습니다. 그럼에도 불구하고 2023년 1분기에 12억 달러의 현금을 보유하고 있었습니다. 같은 기간 순현금이 1억 1000만 달러 감소했지만, Ginkgo는 향후 운영 및 사업 성장에 충분히 자본이 확보된 것으로 보입니다.

이는 특정 애플리케이션에 국한되지 않고 유전자 편집 및 세포 엔지니어링 기술에 베팅하려는 투자자들에게 매력적인 주식이 됩니다. 또한 성장 중심 투자자들에게 더욱 흥미롭습니다.

4. Beam Therapeutics Inc.

(BEAM )

이 회사는 2017년에 설립되었으며 “베이스 편집” 기술 개발에 집중하고 있습니다. 이는 기존 CRISPR‑Cas9 기술보다 더 정밀한 유전자 편집을 약속하며, 하나의 유전자 내 여러 부위 또는 여러 유전자를 동시에 편집할 수도 있습니다.

“많은 기존 유전자 편집 접근법은 유전체를 자르는 ‘가위’와 같습니다. 베이스 에디터는 유전체의 한 글자를 한 번에 지우고 다시 쓰는 ‘연필’과 같습니다.” – Giuseppe Ciaramelle, Beam Therapeutics 사장 겸 CSO

Beam Therapeutics는 다른 CRISPR 기업보다 초기 단계에 있으며, 제조 시설이 2023년 말에야 시작될 것으로 예상됩니다. 파이프라인 대부분은 아직 임상 1/2상 진입 단계의 연구 단계에 있습니다.

그는 CRISPR therapeutics와 거의 동일한 초점을 가지고 있습니다: 혈액학(겸상 적혈구 질환), 종양학, 그리고 드문 유전 질환(당원 대사 장애 및 알파‑1 항트립신 결핍증 – AATD).

출처: Beam Therapeutics

Beam Therapeutics는 전반적으로 예측이 어려운 기업이며, 아직 초기 단계에 있습니다. 이 기술은 경쟁사보다 더 나은 치료 결과를 달성할 수 있음을 증명해야 하며, 경쟁사는 이미 시장에 진입할 가능성이 높습니다. 초기 단계이기 때문에 FDA 승인 및 상용화에 도달하기 전에 추가 자금 조달이 필요할 가능성이 높습니다.

5. Editas Medicine, Inc.

(EDIT )

Editas는 CRISPR‑Cas9 발견자인 Jennifer Doudna에 의해 설립되었습니다. Editas는 처음에 Cas9를 사용했지만 현재는 자체 개발한 Cas12의 독점 버전인 AsCas12a에 집중하고 있습니다.

Cas12a의 고유한 특성에 대해 자세히 보려면 전용 기사 “CRISPR‑Cas12a2란 무엇이며 왜 중요한가?”를 읽어보세요.

간단히 요약하면, Cas12a의 독특함은 다음과 같습니다:

• Cas9로 해결하기 어려운 문제들이 Cas12a로는 해결 가능할 수 있습니다.
• Cas9보다 유전자 편집이 성공할 확률이 더 높습니다.
• Cas12a를 사용하면 한 번에 여러 유전자를 수정할 수 있습니다.

Jennifer Doudna가 설립한 모든 기업에 대한 개요는 해당 기사 “주목할 Jennifer Doudna 기업들”에서 확인할 수 있습니다.

Editas는 겸상 적혈구 질환(SCD)에 집중하고 있으며, 1/2상 임상 시험에 40명의 환자가 참여하고 있고, 첫 결과는 2023년 말에 기대됩니다.

Editas는 겸상 적혈구 질환 임상 시험에서 CRISPR Therapeutics보다 뒤처져 있지만 Beam Therapeutics보다 앞서 있습니다.

이 치료제와 해당 질환에 대한 혁신적 치료법이 다소 포화되는 듯 보이므로, 투자자들은 임상 시험 결과를 면밀히 살펴보고 AsCas12a가 FDA 최초 승인을 받을 가능성이 높은 “전통적인” CRISPR Therapeutics Cas9 기술보다 우수한 결과를 내는지 평가하고자 할 것입니다.