투자할 만한 상위 5개 CRISPR 기업 (2026년 XNUMX월)

CRISPR 혁명

수백, 수천 가지 질병의 근본 원인은 유전학에 있습니다. 이들 중 상당수는 오늘날까지도 치료가 불가능하거나 제대로 치료되지 않고 있습니다. 그리고 대부분은 무력화되거나 치명적입니다.

일부 유전자 변형 기술은 1990년대부터 있었지만 다소 조잡하여 변형된 세포에 많은 손상을 입히고 원치 않는 변형을 일으켰습니다. 이것은 GMO 옥수수를 만들기에는 충분했지만 인간의 약으로는 충분하지 않았습니다.

그래서 2012년 Jennifer Doudna와 Emmanuelle Charpentier가 CRISPR-Cas9를 발견했을 때 많은 희망이 커졌습니다. CRISPR 시스템을 사용하면 이전에는 불가능했던 표적화된 방식으로 유전자를 "편집"할 수 있기 때문입니다.

출처: CRISPR Therapeutics

이 발견으로 인해 두 여성은 각자 자신의 회사를 창업하여 이 발명품을 조사하고 수익을 창출하고자 했으며 2020년 화학 노벨상을 수상하게 되었습니다.

현재 수십 가지 CRISPR 치료법이 테스트되고 있으며 이전에는 치료할 수 없었던 질병에 대한 임상 시험이 진행되고 있습니다.

CRISPR 매니아

엄청난 잠재력으로 인해 CRISPR는 즉시 생명공학 산업에서 대규모 R&D 노력의 중심이 되었습니다. 새로운 CRISPR 시스템이 발견되었습니다. Cas12, CAs12a뿐만 아니라 Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10 등과도 같습니다.

현재 인간 의학에 대한 대부분의 연구 노력은 CA9와 CA12에 집중되어 있습니다. 기술적인 생각이 있고 이 두 가지 주요 CRISPR 시스템의 차이점에 대해 더 자세히 알고 싶다면 다음을 읽어 보시기 바랍니다. 이 과학 출판물   이 문서.

CRISPR에 대한 이러한 대규모 투자는 또한 해당 주제에 전념하는 새로운 회사와 다른 생명공학 및 제약 회사의 새로운 프로그램 출시를 촉발시켰습니다. 이는 대유행 기간 동안 생명공학과 관련된 모든 것에 대한 서두르는 것과 결합될 때 약간의 열광을 불러일으킵니다. 2021년 이후에는 이러한 현상이 다소 냉각되어 밸류에이션이 더욱 낮아졌습니다.

최근 이러한 치료법 중 다수는 임상 시험의 마지막 단계를 마쳤거나 이미 승인을 받았습니다. 따라서 지금은 투자자들이 해당 부문을 되돌아보고 CRISPR 기반 치료법의 상용화 물결을 탈 수 있는 최고의 주식이 무엇인지 확인할 수 있는 좋은 시기입니다.

상위 5개 CRISPR 주식

(기술적 성과와 재무적 프로필을 주관적으로 평가하여 선정하였습니다.)

1. CRISPR 테라퓨틱스 AG

(CRSP )

CRISPR Therapeutics는 CRISPR Cas9 공동 발견자인 Emmanuel Charpentier에 의해 설립되었습니다. 이 회사는 Cas9 시스템을 인체 의학에 적용하는 데 중점을 두고 있습니다.

R&D 파이프라인에서 2가지 주요 프로그램은 베타 지중해빈혈과 겸상 적혈구 질환(SCD)에 대한 혈액 치료법입니다. 둘 다 Vertex와의 협력을 통해 개발되었습니다.

CRISPR Therapeutics 기술의 또 다른 응용 분야는 암 치료입니다. 이 기술의 핵심은 변형된 면역 체계 세포를 이용하여 암세포를 공격하는 것입니다. 지금까지는 환자의 세포를 유전자 변형해야 했는데, 이 과정에는 몇 주가 걸렸습니다. 이는 환자의 건강이 급격히 악화되는 상황에서는 너무 늦을 수 있습니다.

대신 CRISPR Therapeutics는 사전에 제조할 수 있고 모든 환자에게 적합한 변형된 면역 체계 세포를 개발하고 있습니다. 회사는 현재 파이프라인에 8개의 후보를 보유하고 있으며 그 중 2개는 이미 임상 시험 중이다.

회사는 또한 ViaCyte와 당뇨병 치료에 대한 파트너십을 맺고 있습니다. CRISPR Therapeutics는 이 기술을 평생 치료법으로 전환하고 ViaCyte 치료의 초기 버전처럼 평생 면역억제제가 필요하지 않도록 개선하고자 합니다.

ViaCyte는 2022년 여름 Vertex에 인수되었습니다., Vertex와 CRISPR Therapeutics 간의 관계를 심화합니다.

장기적으로 CRISPR Therapeutics는 현재의 생체 외 접근 방식(변형된 세포를 환자에게 다시 주입하는 방식) 대신, 환자의 신체에서 직접 세포를 변형할 수 있는 생체 내 치료법을 개발하는 것을 목표로 합니다.

출처: CRISPR 치료학

CRISPR Therapeutics는 아직 수익 창출 전 단계에 있지만 R&D 파이프라인에서는 많은 진전을 이루었습니다. 또한 2년까지 비용을 충당할 수 있는 2024억 달러의 현금이 있습니다. 따라서 혈액 치료법이 2024년까지 승인되지 않으면 여전히 자금을 조달해야 할 수도 있습니다. 이는 당뇨병 프로그램에서 R&D 이정표를 달성한 Vertex의 수익 덕분에 피할 수도 있습니다. .

2. 정점 제약 법인

(VRTX )

Vertex는 치명적인 유전 질환인 낭포성 섬유증 치료 분야의 선두주자로서 다양한 환자 프로필을 대상으로 하는 4가지 치료법을 제공합니다. 현재 치료법으로 치료가 불가능한 환자들은 임상 XNUMX상 중인 약물인 반자카프터(Vanzacaftor)를 갖고 있다. 또한 mRNA 기술을 활용해 낭포성 섬유증에 대한 유전자 치료법도 개발하고 있다.

전체적으로 Vertex는 R&D에 중점을 두고 있으며 운영 비용의 70%를 신약과 치료법을 찾는 데 사용하고 있습니다.

출처: Vertex

이들은 CRISPR Therapeutics와 협력하여 위에서 언급한 혈액 질환 유전자 치료법 개발을 돕습니다.  그들은 또한 2가지 다른 프로그램제1형 당뇨병 치료제 개발 중. 첫 번째는 CRISPR 치료 프로그램에서 더 자세히 설명한 것입니다. 두 번째는 인슐린 생성 세포를 면역 체계에서 분리하여 ViaCyte 저면역 기술이 필요하지 않은 장치입니다.  이 자세한 기사에서 당뇨병 치료 기술에 대해 자세히 알아볼 수 있습니다.

이러한 이중 접근 방식 덕분에 Vertex는 당뇨병을 면역억제제 없이도 완전히 치료 가능한 질병으로 전환시킬 수 있는 심각한 기회를 갖게 되었습니다.

마지막으로, 급성 통증에 대한 VX-548 치료제는 개발의 마지막 단계이며 중독 위험이 없고 부작용이 적은 오피오이드에 대한 새로운 대안이 될 수 있습니다.

출처: Vertex

Vertex는 낭포성 섬유증 분야의 선도적 위치를 통해 안정적인 수입원을 바탕으로 새로운 치료 분야로의 모든 확장에 자금을 조달할 수 있습니다. 이는 수익 창출 전 회사를 경계하는 투자자들에게 좋은 CRISPR 주식이 됩니다.

3. 은행나무 바이오웍스 홀딩스, Inc.

(DNA )

이 회사는 특정 응용 분야를 위한 주문형 유기체를 생산하고 있습니다. 많은 연구 프로그램과 파트너십을 통해 응용 분야를 광범위하게 다양화했습니다.

• 카나비노이드
• mRNA 백신 생산 및 핵산 의약품
• 식품 단백질
• 생물학적 비료 생산 바이엘과 제휴
• 장 질환을 위한 프로그래밍 가능한 미생물
• 미세플라스틱 생물학적 정화
• 차단방역 및 병원체 탐지
• 폐기물 및 오염물질 재활용

이러한 변형 중 다수는 CRISPR 또는 유사한 유전자 편집 기술에 의존합니다. CAR-T 암세포치료제.

Ginkgo는 세포 공학을 위한 준비된 플랫폼을 제공함으로써 제약 산업을 넘어 농업, 생물보안, 산업 화학 공정까지 진출하여 생명공학 산업의 핵심 서비스 제공업체로 자리매김하고 있습니다. 전문성과 속도를 제공하며, 연구 프로젝트에 필요한 고정비와 투자 규모를 줄이는 데 도움이 될 수 있습니다.

이는 지난 몇 년 동안 회사가 보유한 매우 다양한 고객과 파트너를 통해 입증됩니다.

출처: 은행 바이오 웍스

회사는 현재 총 수익(81년 1분기 2023만 달러)보다 조금 더 많은 금액을 R&D에 투자하고 있기 때문에 아직 수익성이 없습니다. 그럼에도 불구하고 회사는 1.2년 1분기에 상대적으로 편안한 2023억 달러의 현금을 보유했습니다. 같은 기간에 순현금이 110억 XNUMX천만 달러 감소함에 따라 Ginkgo는 가까운 미래에 사업을 계속 운영하고 성장시킬 수 있을 만큼 충분한 자본을 갖춘 것으로 보입니다.

이는 유전자 편집 및 세포 공학 기술에 투자하려는 투자자에게 매력적인 주식이지만 특정 응용 분야는 아닙니다. 이는 일반적으로 성장 중심의 투자자들에게 더 흥미롭습니다.

4. 빔 테라퓨틱스 Inc.

(BEAM )

2017년 설립된 회사로 '기술개발'에 주력하고 있습니다.기본 편집.” 이는 기존 CRISPR-Cas9 기술보다 더 정확한 유전자 편집을 약속합니다. 또한 한 유전자의 여러 지점을 편집하거나 한 번에 여러 유전자를 편집할 수도 있습니다.

“기존의 많은 유전자 편집 접근법은 게놈을 자르는 '가위'와 같습니다. 기본 편집기는 한 번에 한 글자씩 게놈 문자를 지우고 다시 쓸 수 있는 '연필'과 같습니다." – Giuseppe Ciaramelle, Beam Therapeutics 사장 겸 CSO

Beam Therapeutics는 다른 CRISPR 회사보다 초기 단계에 있으며, 제조 시설은 2023년 말에야 시작될 것으로 예상됩니다.. 파이프라인의 대부분은 아직 임상 1/2상에 진입하는 연구 단계에 있다.

이는 CRISPR 치료제와 거의 동일한 초점을 가지고 있습니다: 혈액학(낫적혈구질환), 종양학, 희귀 유전 질환(글리코겐 대사 장애 및 알파-1 항트립신 결핍증 – AATD).

출처: 빔 치료학

Beam Therapeutics는 다소 초기 단계에 있기 때문에 전반적으로 예측하기 어려운 회사입니다. 그 기술은 이전에 시장에 출시될 경쟁사보다 더 나은 치료 결과를 달성할 수 있음을 입증해야 합니다. 초기 단계로 인해 FDA 승인 및 상업화에 도달하기 전에 더 많은 자본을 조달해야 할 가능성도 있습니다.

5. 에디타스 메디슨

(EDIT )

Editas는 CRISPR-Cas9 발견자인 Jennifer Doudna가 설립했습니다. Editas는 Cas9로 작업을 시작했지만 이제는 자신이 설계한 Cas12의 독점 버전인 AsCas12a에 중점을 두고 있습니다.

Cas12a의 고유한 속성에 대해 자세히 알아보려면 전용 기사 "를 참조하세요.무엇인가 CRISPR-Cas12a2? & 그것이 왜 중요한가요?".

간단히 요약하자면 Cas12as의 독특함은 다음과 같습니다.

• Cas9의 해결하기 어려운 문제는 Cas12a로 실행 가능
• Cas9보다 유전자 편집이 발생할 가능성이 더 높습니다.
• CAs12a를 사용하면 한 번에 두 개 이상의 유전자를 수정할 수 있습니다.

Jennifer Doudna의 모든 회사에 대한 개요는 해당 기사에서 읽을 수도 있습니다.주목해야 할 상위 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna) 기업. "

에디타스는 겸상 적혈구 질환(SCD)에 초점을 맞추고 있으며 40/1상 임상 시험에 2명의 환자가 참여하고 있으며 첫 번째 결과는 2023년 말까지 예상됩니다.

Editas는 겸상 적혈구 질환에 대한 임상 시험에서 CRISPR Therapeutics의 뒤를 잇고 있지만 Beam Therapeutics보다 앞서 있습니다.

이 질병에 대한 이 치료법과 혁신적인 치료법이 다소 혼잡해짐에 따라 투자자들은 임상 시험 결과를 심층적으로 살펴보고 AsCas12a가 "전통적인" CRISPR Therapeutics Cas9 기술보다 우수한 결과를 생산하는지 평가하기를 원할 것입니다. FDA의 승인을 먼저 받아야 합니다.