CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)에 투자

CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)는 새로운 혁신적인 방법론을 사용하여 치료제를 개발하고 있는 바이오테크놀로지 기업입니다. CRISPR Therapeutics (CRSP ) 는 공동 설립자 중 한 명이 개발한 유전 편집 기술의 이름을 따왔습니다. 비공식적으로 “유전 가위”라고 불리는 CRISPR 기술은 유전자를 절단, 교체 및 편집할 수 있는 능력을 과학 연구 커뮤니티에 제공합니다. 이 기술을 개발함으로써 회사는 다양한 질병에 대한 치료 옵션을 개발하는 완전히 새로운 방법의 문을 열었습니다. 이러한 새로운 옵션은 질병에 대한 우리의 인식을 변화시키고 있으며, 유전 질환을 완전히 근절할 가능성이 현실이 되고 있습니다.

CRISPR Therapeutics (CRSP)란 무엇인가

이 회사는 CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats의 약자)라는 이름을 가지고 있습니다. CRISPR는 바이러스가 복제 및 감염을 일으키는 부분인 박테리오파지를 탐지하고 파괴하는 DNA 서열의 일종입니다. 이 회사가 CRISPR라는 이름을 사용한 이유는 공동 설립자 중 한 명인 Emmanuelle Charpentier가 과학적 환경에서 CRISPR를 활용하여 유전 물질을 편집하는 방법을 개발한 선구자였기 때문입니다. Charpentier는 동료 Jennifer Doudna와 함께 박테리아에서 이 분자적 행동을 해독하고 관찰을 통해 얻은 교훈을 유전 편집 도구 개발에 적용했습니다. 박테리아에서 발견된 이 메커니즘을 분리함으로써 두 과학자는 DNA를 손쉽게 절단하고 특정 유전 물질 구간을 추가하거나 교체할 수 있는 간단한 방법을 만들었습니다. 이 획기적인 발견은 전 세계 연구자들이 유기체를 쉽게 연구하고 DNA가 질병에서 수행하는 역할에 대한 훨씬 깊은 이해를 발전시키는 데 기여했습니다. 그들의 공로를 인정받아 Charpentier와 Doudna는 2020년 노벨 화학상을 수상했습니다. 회사는 스위스에 본사를 두고 있으며 미국에도 연구 및 개발 시설을 보유하고 있습니다. Charpentier가 2011년에 CRISPR 연구를 시작한 지 몇 년 후인 2013년에 그녀는 회사를 공동 설립했습니다. 세계 최대 제약사 중 하나인 Bayer가 초기부터 투자하면서 회사는 큰 관심을 받았습니다. 그 이후로 회사는 직원 수가 300명 이상으로 성장했으며 2016년에 IPO를 진행했습니다. 회사는 CRISPR를 이용한 여러 치료제를 개발했으며 이들은 현재 임상 시험의 다양한 단계에 있습니다.

CRISPR Therapeutics (CRSP)가 왜 중요한가

CRISPR 유전자 편집 플랫폼은 여러 중증 질환을 해결할 잠재력을 가진 혁신적인 방법입니다. 현재 여러 획기적인 약물이 임상 시험 중에 있습니다. 규제 승인에 가장 가까운 단계에 있는 것은 회사의 수혈 의존성 β-지중해빈혈(TDT) 및 겸상 적혈구 질환(SCD) 치료제로, 이는 높은 사망률을 가진 심각한 혈액 질환을 목표로 합니다. 이 치료의 목표는 특정 개인에게서 발견되는 유전적 변이를 모방하여 진단 시 증상이 감소하거나 없도록 하는 것입니다. SCD와 β-지중해빈혈 환자에게 이 변이를 도입함으로써 증상이 감소하는 것이 확인되었습니다. 이 질환군은 헤모글로빈병증이라는 범주에 속하며, 일반적으로 혈액 수혈 및 잦은 입원을 포함한 평생 치료가 필요합니다. 매년 약 360,000명이 이러한 질환을 가지고 태어나지만, 모든 경우가 평생 치료가 필요할 정도로 심각한 것은 아닙니다. 이 CRISPR 기반 치료제의 목표는 사망률을 낮추고 환자들이 질환을 보다 관리하기 쉽게 만드는 것입니다. SCD와 β-지중해빈혈 치료제가 임상 시험에서 가장 앞서 있는 반면, 회사는 파이프라인에 여러 다른 유망한 후보들도 보유하고 있습니다.

CRISPR Therapeutics (CRSP) 전망

현재 진행 중인 SCD와 β-지중해빈혈 연구는 CRISPR 기술이 의학에 적용될 수 있는 매우 작지만 유망한 사례 중 하나에 불과합니다. 임상 시험이 진행 중인 미국과 유럽만 해도 현재 이 치료로 혜택을 받을 수 있는 잠재 환자 수는 30,000명 이상입니다. 이는 가장 중증 사례에 해당하며, CRISPR Therapeutics는 치료 프로토콜이 간소화되면 경증 환자들도 치료를 받게 될 것으로 추정합니다. 그 결과 미국과 유럽에서만 환자 수가 160,000명 이상으로 늘어날 것입니다. EU와 미국의 규제 승인을 받으면 이 약물이 다른 국가에서도 채택될 가능성이 높습니다. 이 질환의 인구 내 유병률은 아프리카와 같은 지역에서 훨씬 높으며, 광범위한 보급은 전 세계 인구에 큰 영향을 미칠 것입니다. 이러한 통계가 인상적이지만, SCD와 β-지중해빈혈은 CRISPR 기술이 치료 가능성을 가진 많은 질환 중 하나에 불과합니다. 개발 과정의 다른 단계에서는 암, 당뇨병 및 낭포성 섬유증과 같은 질환을 치료하기 위한 CRISPR 기반 요법이 진행되고 있습니다. 진행 중인 임상 시험 중 절반에 가까운 수가 Bayer 및 기타 대기업과의 협업입니다. 이를 통해 회사는 위험을 감소시키고 CRISPR Therapeutics에 풍부한 지식과 전문성을 제공받습니다. 다른 파트너십으로는 미국 기업 Viacyte와 Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) 가 있습니다. 한때 Vertex가 CRISPR와 합병에 관심이 있다는 추측이 있었으며, 이 소식은 주가 급등을 초래했습니다. CRISPR가 수행하는 최첨단 연구와 뛰어난 과학팀 덕분에 회사는 업계의 주목을 받고 있으며, 장기적인 잠재력은 투자자들에게 매우 유망합니다.

요약

CRISPR 기술은 최근 기억에 남는 가장 흥미롭고 유망한 과학적 발견 중 하나입니다. 정밀하게 DNA를 연구하고 변형하는 방법을 만들면서, 유전 질환을 치료할 수 있는 가능성이 현실에 가까워지고 있습니다. 뛰어난 과학팀을 보유한 회사는 약물 개발 과정에서 매우 앞서 나가고 있으며, 테스트 및 승인 단계에 있는 여러 유망한 치료제를 보유하고 있습니다. 주요 제약사와의 연결고리와 함께, CRISPR Therapeutics는 이 분야에서 주요 플레이어가 되기 위한 모든 도구를 갖추고 있습니다.