바이오테크

단클론 항체: 원조 정밀 치료

게시일 2023년 10월 26일

업데이트일 2026년 6월 3일

작성자

Jonathan Schramm

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구식 치료법

Until recently, most of the pharmaceutical industry has been focused on finding new chemical molecules that could be used as drugs. The idea is to find chemical compounds affecting the body and cells.

처음에는 항생제와 같은 의료(및 상업) 기적과 다른 강력하고 수익성 높은 제품들을 발견하면서 매우 잘 작동했습니다. 이는 제약 산업이 전통 의학과 자연 세계에 의존해 활성 분자를 얻을 수 있었기 때문입니다.

점차적으로 완전히 새로운 분자를 찾아야 했습니다. 이는 많은 시행착오를 의미했습니다. 일반적으로 하나의 의료 치료제를 식별하는 데는 최대 10,000개의 후보 분자가 필요할 수 있습니다. 이러한 과정은 자연스럽게 매우 시간과 비용이 많이 듭니다.

요컨대, 이 접근법은 “문제를 찾는 해결책”이라고 할 수 있습니다. 화학 물질부터 시작해 몸 안에서 어떤 작용을 할 수 있는지 판단합니다. 그리고 이상적으로는 환자를 죽이지 않는 것이 목표입니다…

출처: 임상 약물 개발 90%가 실패하는 이유와 개선 방법

대부분의 경우, 이러한 약물은 증상만을 치료합니다. 진통제를 투여해 통증 신호를 제거할 수는 있지만 통증의 원인을 해결하지는 못합니다. 우리는 암 세포가 어떻게 보이고 무엇이 그것을 죽일 수 있는지는 알았지만, 왜 암으로 변했는지는 알지 못했습니다.

이로 인해 의사들은 어두운 곳에서 사격하듯, 작동하는 무언가를 찾으려 애썼습니다.

이 방법의 또 다른 문제는 활성 분자가 하나 이상의 생화학적 효과를 갖는 경향이 있다는 점입니다. 따라서 예를 들어 폐에 의도된 효과가 있더라도 심장, 간, 혹은 뇌에도 영향을 미칠 수 있습니다.

이 때문에 대부분의 약물에는 긴 “부작용” 목록이 있습니다. 이는 활성 약물이 오직 원하는 효과만을 갖는 경우가 매우 드물기 때문입니다.

정밀 치료: 새로운 접근법

Instead of an untargeted chemical approach, modern medicine is increasingly using the paradigm of precision therapy. This relies on a deeper understanding of biology, where we can figure out a biological mechanism and then work on leveraging it for medical purposes.

새로운 개념은 아니지만, 이 개념은 유전체학 혁신에 힘입어 맞춤형 특정 단백질을 설계하고 새로운 잠재 표적을 찾을 수 있게 되었습니다.

현재, 정밀 치료는 Ark Invest의 추정에 따르면 5천억 달러 규모의 시장입니다. 이제는 아이디어나 잠재적 약물이 아니라 지난 10년간 제약 부문 성장의 원동력입니다.

현재 정밀 치료 시장의 가장 큰 부분은 단클론 항체에 의해 주도됩니다. 2021년 FDA는 100번째 단클론 치료제를 승인했으며, 단클론 항체는 전 세계 매출 기준 상위 20개 치료 제품 중 9개를 차지합니다.

생물학적 유도 미사일

Most drugs and biological molecules are relatively un-specific. This means they will interact with a variety of biological targets.

반대로, 항체는 자연적으로 매우 특이적으로 설계되어 특정 항원에만 반응합니다. 이는 특정 병원체를 표적화하는 데 우리 면역 시스템에서 매우 유용한 역할을 합니다. 항체는 또한 면역 시스템을 활성화시켜 일종의 표적화 시스템처럼 작동합니다.

신체 내에서 하나의 항원은 여러 항체와 반응하여 다클론 항체 혼합물을 만듭니다. 진정한 표적 접근을 위해서는 단일 B 림프구만을 선택해 생산된 단클론 항체가 필요합니다.

단클론 항체는 주로 암 치료에 사용되어 왔으며, 하지만 이가 치료할 수 있는 질병 목록은 훨씬 더 넓습니다:

장기 이식 거부 반응.
염증 및 자가면역 질환, 여기에는 알레르기가 포함됩니다.
감염, 여기에는 COVID-19가 포함됩니다.
골다공증.
눈 질환.
편두통.
고콜레스테롤.
신경계 질환.

단클론 항체는 진단 및 생물학적 검사에서도 일반적으로 사용됩니다.

관심이 있다면, 이 과학 논문에서 “단클론 항체의 기술 발전”을 읽어볼 수 있습니다.

단클론 항체 기업

Monoclonal therapies have been a growing part of the portfolio of the largest pharmaceutical companies: Novartis, Sanofi, GSK, Merck, Eli Lilly, and AstraZeneca. But considering these companies are also very active in other fields, they hardly match the definition of an “antibodies company.” So, this list focuses on companies for which monoclonal antibodies are a core part of their business.

1. Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

(REGN )

Regeneron의 주요 제품은 자가면역 질환용 단클론 항체인 Duxipent입니다. 또한 Libtayo, 암 치료용 단클론 항체이며 최근 새로운 의료 적응증 승인을 받았습니다를 판매합니다. 두 약물은 모두 Sanofi와의 파트너십을 통해 판매됩니다. Regeneron의 세 번째 중요한 승인 약물은 항체가 아닌 안구 치료제인 Eylea입니다.

또한 9가지 다른 치료 분야에서 매우 방대한 파이프라인을 보유하고 있습니다. 8개 제품이 3상 임상시험 중이며, 12개는 2상, 22개는 1상에 있습니다. 진행 중인 42건의 임상시험 중 22건은 단클론 항체이며, 13건은 이중특이성 항체입니다.

2023년 2분기 매출은 전년 대비 11% 성장했습니다. 이 성장의 큰 부분은 Libtayo에 의해 이루어졌으며, 전년 대비 49% 성장했습니다.

출처: Regeneron

또 다른 기여자는 Duxipent였으며, 다수의 새로운 적용 승인 덕분에 전년 대비 34% 성장했습니다.

Regeneron의 단클론 항체 성공은 이 회사를 바이오텍 스타트업에서 시가총액 1천억 달러 규모의 주요 제약사로 성장시켰습니다. 이 분야는 여전히 R&D 파이프라인의 중심이며, 투자자들은 과거 성공이 회사의 독특한 과학적 전문성을 나타낸다고 판단하고 베팅하고자 할 것입니다.

2. WuXi Biologics (Cayman) Inc.

Wuxi는 대형 중국 계약 제조 조직(CMO)이며, CRDMO 모델, 기존 CDMO에 연구 서비스를 추가하는 모델의 선구자입니다. 이는 CDMO(계약 개발 및 제조 조직)와 풀스택 제약 회사 사이의 경계를 약간 흐리게 합니다.

CMO에 대해 자세히 읽고 싶다면 전용 기사인 “2023년 10월 상위 5대 계약 제조 조직(CMO) 주식”를 참고하세요.

CRDMO 모델은 최근 GSK와 항체에 대해 핵심 마일스톤 달성 시 최대 14억 달러의 로열티 계약을 체결함으로써 검증받았습니다.

Wuxi 파이프라인에서 가장 큰 구성은 단클론 항체(mAb)이며, 621개 중 284개를 차지합니다. 두 번째로 큰 카테고리는 이중특이성 항체(BsAb)입니다.

출처: Wuxi Biologics

회사의 매출 대부분은 북미(54%)에서 발생하며, 나머지는 중국과 유럽에서 나오는데, 유럽이 가장 빠른 상대 성장률을 보였습니다.

프로젝트 수는 2016년 103개에서 2022년 588개로 꾸준히 증가했습니다.

회사는 2022년에 처음으로 양의 자유 현금 흐름을 달성했으며, RMB 34억(약 4억 3800만 달러)이라는 기록을 세웠습니다.

출처: Wuxi Biologics

Wuxi는 특히 단클론 항체를 중심으로 바이오 의약품의 고성장 부문에 집중하고 있습니다. 잠재 투자자는 CRDMO 비즈니스 모델의 장점과 한계를 충분히 이해하고자 할 것이며, 향후 유럽 프로젝트 확대와 다른 아시아 국가로의 진출도 살펴볼 것입니다.

전반적으로 Wuxi Biologics는 단클론 항체 치료군에 베팅하는 방법이지만, 새로운 약물의 상용화보다 개발 및 제조에 더 초점을 맞춘 투자입니다. 이는 임상 시험 결과에 크게 의존할 수 있습니다.

3. UCB SA

UCB(Union Chimique Belge)는 유럽 제약 회사입니다.

UCB 매출의 거의 절반은 여러 자가면역 질환을 치료하는 단클론 항체인 CIMZIA에서 나옵니다. 회사의 또 다른 큰 부문은 신경학(아래 파란색)이며, 간질 치료제(Keppra, BRIVIACT, VIMPAT)가 이 부문 매출의 대부분을 차지합니다.

출처: UCB

회사는 최근에 새로운 약물을 출시했습니다:

Fintepla(펜플루라민) – 드라베트 증후군 및 레녹스-가스토 증후군, 두 가지 모두 희귀 간질 형태에 사용.
Evenity, 골다공증 치료용 단클론 항체.
Binzelx, 건선 치료용 단클론 항체.
Ristigo, 근위축성 마비증 치료용 단클론 항체.

Evenity는 출시 2년 만에 30% 이상의 시장 점유율을 기록하며 해당 분야를 선도하고 있습니다. Bimzlex도 시장 점유율 35%를 차지하고 있습니다.

회사 파이프라인은 또한 더 많은 단클론 항체를 포함하고 있으며, 총 11개 약물 중 3개 약물과 5개의 임상 시험이 진행 중입니다. 이 중 5개 임상 시험은 3상이며, 2024년에 주요 결과 또는 제출이 예상됩니다.

출처: UCB

UCB는 간질 분야에서 독특한 전문성을 보유하고 있으며, 자가면역 질환부터 골다공증까지 성공적인 단클론 치료제를 개발한 입증된 실적을 가지고 있습니다.

회사의 성공적인 출시 덕분에 노후화된 포트폴리오로 인해 침체된 것으로 보였던 몇 년 후에 회복할 수 있었습니다. 그러나 여전히 2014년과 같은 가격에 거래되고 있으며, 신제품이 매출을 지속적으로 성장시킨다면 주식이 저평가될 가능성이 있습니다.

마찬가지로, 3상 임상 시험 중인 제품들이 승인되고 상업적으로 성공한다면, 이는 회사가 지속 가능한 성장의 새로운 시대로 진입하는 데 도움이 될 수 있습니다.

4. Abcam plc

(ABCM )

새롭고 유용한 단클론 항체를 만들거나 찾는 것은 많은 기술적 문제가 발생할 수 있어 어려울 수 있습니다. Abcam은 새로운 항체 개발을 위한 다수의 전용 플랫폼을 제공함으로써 이를 도와줍니다.

이 회사는 생명 과학 산업에 대한 대규모 서비스 제공업체로, 항체 개발뿐만 아니라 CRISPR 유전자 편집, 재조합 단백질 플랫폼, 항체 라벨링 기술도 제공합니다.

회사는 연구에 사용되는 29,000개의 항체 포트폴리오를 확대해 왔으며, 현재 전 세계 항체 연구 자료의 20% 이상이 Abcam 제품을 언급하고 있습니다. 모든 생명 과학 연구 논문의 50% 이상에서 최소 하나의 Abcam 제품이 인용됩니다.

출처: Abcam

회사는 진단용으로 검증된 450개 이상의 항체와 파트너를 통해 FDA 승인을 받았거나 임상 시험 중인 20개 이상의 제품을 보유하고 있습니다. Abcam 제품의 주요 장점은 쥐 대신 토끼를 사용해 대량 생산함으로써 더 높은 친화도와 보다 정밀한 표적화를 구현한다는 점입니다 (“RabMabs의 장점” 참고).

2023년 8월, Abcam은 Danaher Corporation (DHR)으로부터 주당 24달러의 인수 제안을 받았습니다. 현재까지 이 거래는 진행 중이며, 이 기사 작성 시점의 Abcam 주가보다 높은 가격에 체결될 것으로 보입니다. Danaher는 생명 과학 산업에 더 큰 공급업체이며, 2000년 이후 주가가 20배 상승했습니다.

(DHR )

단독이든 Danaher의 일부이든, Abcam은 이미 승인되었거나 임상 시험 중인 여러 의료 치료제에 대한 단클론 항체의 핵심 공급업체로 남을 가능성이 높습니다. 인수 경우, Abcam 주주들은 현재 가격과 인수 가격 사이의 프리미엄을 얻고 원한다면 그 현금을 Danaher 주식에 재투자할 수 있습니다.

5. Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

(RARE )

Ultragenyx는 희귀 질환용 약물 및 치료제 개발에 특화되어 있습니다. IPO 이후, 이 회사는 희귀 질환 적응증에 대한 승인 건수가 업계 선두 및 Genzyme(2011년 Sanofi에 200억 달러에 인수)과 같은 바이오텍 대기업보다 뛰어나며, 약물 승인 실적이 탁월합니다.

출처: Ultragenyx

상용화된 두 약물(MEPSEVII 및 DOLJOVI)은 단클론 항체가 아니지만, 파이프라인에 있는 3개의 단클론 항체가 각각 다른 희귀 질환에 대해 승인되었으며, 추가로 3상에 있는 또 다른 단클론 치료제가 있습니다. 파이프라인에는 6개의 유전자 치료제(3개는 3상)와 2개의 mRNA 치료제도 포함되어 있으며, 각각 다른 희귀 질환을 목표로 합니다.

출처: Ultragenyx

R&D 비용으로 인해 아직 수익을 내지는 않지만, 회사는 2026년까지 현금 흐름이 플러스로 전환하고 그때까지 매출이 3배 이상 증가할 계획입니다. R&D 성과가 매우 긍정적임에도 불구하고, Ultragenyx 주가는 2021년 최고점 이후 하락세를 보이며 바이오텍 스타트업에 대한 침체된 분위기를 반영하고 있습니다.