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시각 장애에서 고기 대체품까지: CRISPR 유전자 편집이 지속적으로 유망한 결과를 만들어내다

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CRISPR 혁명

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) 은 최근에 발견된 유전자 편집 도구입니다. 매우 정밀하고 목표 지향적인 유전자 편집이 가능하며, 발견자들은 2020 노벨상을 수상했습니다.

초기에 발견된 CRISPR 시스템은 CRISPR-Cas9였으며, 이후 많은 변형된 CRISPR 시스템이 발견되거나 만들어졌습니다. CRISPR의 기술적 세부 사항에 대해서는 우리 기사 “CRISPR-Cas12a2란? 그리고 왜 중요한가?”를 읽어보세요.

CRISPR는 유전체 혁명의 최전선에 있으며, 이를 이용한 최초의 유전자 치료제가 혈액 질환에 대해 승인받았습니다. 우리는 이 주제를 “CRISPR 기업이 겸상 적혈구 빈혈을 목표로 하는 방법”에서 자세히 다루었습니다.

거의 매달 새로운 혁신적인 CRISPR 치료법이나 응용이 등장하는 것 같습니다. 가장 최근의 사례는 희귀한 형태의 실명을 치료하는 것입니다.

CRISPR로 실명을 치료할 수 있을까?

“CEP290 연관 망막 퇴행에 대한 유전자 편집”라는 과학 논문에서, 하버드 의대, 펜실베니아, 미시간, 마이애미, 오리건 보건과학 대학, 그리고 퍼렐먼 의대와 Editas Medicine의 연구원 및 의사들은 레버 선천성 무시력증 (LCA)이라는 질병 치료에서 놀라운 결과를 보았습니다.

LCA는 생후 초기 몇 개월 동안 시력이 점차 악화되게 합니다. 현재 LCA에 대한 치료법은 없으며, 미국에서 약 5만 명, 전 세계적으로 약 18만 명이 영향을 받고 있습니다.

출처: Frontiers

2022년 중단 이후,  Editas Medicine (EDIT ) 은 2024년 5월, EDIT-101 임상 시험에서 14명 중 79%의 참가자가 실험적 유전자 치료를 받은 후 측정 가능한 개선을 경험했다고 발표했습니다.

“우리 시험 참가자 중 한 명은 휴대폰을 잃어버린 뒤 찾을 수 있게 되었고, 커피 머신이 작은 불빛으로 작동하고 있음을 확인할 수 있게 되는 등 여러 사례를 공유했습니다.

이러한 작업들은 정상 시력을 가진 사람들에게는 사소해 보일 수 있지만, 시력이 낮은 사람들의 삶의 질에 큰 영향을 미칠 수 있습니다.” – Mark Pennesi, M.D., Ph.D. – 오리건 보건과학 대학 수석 과학자

EDIT-101의 다음 단계

치료 효율성이 입증되고 심각한 부작용이 없었으므로, 다음 단계는 ‘이상적인 용량’과 치료 효과가 어린 환자와 같은 특정 연령대에서 더 뚜렷한지 여부를 결정하고, 일상 생활 활동에 미치는 영향을 측정하기 위한 정교한 최종점들을 포함하는 것입니다.

“우리의 희망은 이 연구가 유사한 상태를 가진 어린 아이들을 위한 치료의 길을 열고 시력 개선을 더욱 촉진하는 것입니다.

이 시험은 전통적인 유전자 보강과 같은 기존 치료법이 옵션이 아닐 때 중요한 대안 치료를 제공함으로써 유전성 질환, 특히 유전성 실명의 치료에 있어 획기적인 사례를 나타냅니다.” – Tomas S. Aleman, M.D. – 필라델피아 어린이 병원 소아 안과 전문의.

최근 CRISPR 진전

In-Vivo CRISPR의 등장

EDIT-101의 결과는 혈액 질환(예: 겸상 적혈구 빈혈 및 베타 지중체혈증) 치료에 승인된 현재의 CRISPR 치료와 달리, “in-vivo” 접근법이 가진 잠재력을 보여줍니다.

(우리는 이 최초 승인된 CRISPR 치료에 대해 자세히 다룬 기사 “Sickle Cell Disease Gene Therapies Approved by FDA Highlighting Potential of CRISPR/Cas9 Technologies”에서 논의했습니다.)

선천성 실명의 치료는 이러한 치료법의 시작에 불과할 수 있으며, 다른 유망한 결과들도 있습니다:

  • 2024년 1월, 선천성 청각 장애를 가진 11세 소년을 성공적으로 치료함으로써 세계 최초 기록을 세웠습니다. 이 임상 시험은 Eli Lilly(LLY)와 그가 소유한 작은 바이오테크 기업 Akouos가 수행했습니다. CRISPR를 이용한 청각 장애 치료는 우리 기사 “Hearing Restored in Deaf Children in Gene Therapy Clinical Trial”에서 다루었습니다.
    • 다른 유사한 임상 시험이 진행 중이며, 그 중 2건은 중국에서 Otovia Therapeutics와 Shanghai Refreshgene Therapeutics가 지원하고, 또 하나는 Regeneron (REGN)와 Decibel Therapeutics 가 진행하고 있습니다.
  • Excision Bio의 EBT-101 치료제는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)를 대상으로 첫 번째 긍정적인 임상 결과(안전성 프로파일)를 얻었으며, 인간 세포 유전체에서 통합된 레트로바이러스를 제거하려는 목표로 치료 평가를 시작하려 하고 있습니다.
  • Verve Therapeutics 는 현재 진행 중인 두 가지 in-vivo 유전자 치료제, VERVE-101과 VERVE-102를 보유하고 있으며, 둘 다 심혈관 질환을 목표로 합니다.
    • 이 회사의 기술은 기존 CRISPR 유전자 편집보다 잠재적으로 더 안전하고 강력한 옵션인 베이스 편집에 기반합니다.
  • 베이스 편집은 우리가 이전에 “Gene Editing: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics (CRSP ) ”에서 논의한 주제입니다. 베이스 편집의 또 다른 선두주자인 Beam Therapeutics도 진전을 보이고 있습니다.
    • Beam Therapeutics는 베이스 편집을 이용해 CAR-T 세포를 편집하여 T세포 급성 림프모구성 백혈병(T-ALL) 및 T세포 림프모구성 림프종(T-LL)을 치료하려 하고 있습니다.

다른 기업들도 암 치료에 CRISPR를 활용하고 있으며, 여기에는 CRISPR Therapeutics, Ginkgo Bioworks Holdings (DNA ), Editas Medicine, Caribou Biosciences (CRBU ), 그리고 Intellia Therapeutics (NTLA ) 가 포함됩니다. 우리는 이 주제를 우리 기사 “CRISPR를 암 치료에 어떻게 활용할 수 있는가”에서 자세히 탐구합니다.

의학을 넘어선 CRISPR

CRISPR가 환자의 몸을 안전하게 수정할 수 있다면, 우리의 식품을 변경하는 것도 안전합니다. 예를 들어, 버섯으로 만든 고기 대체품을 만들 수 있는데, 이는 “CRISPR-Cas9를 이용해 식용 균사체를 고기 대체품으로 유전자 해킹”에서 확인했습니다.

“인간 건강을 넘어선 CRISPR: 유전자 편집을 위한 새로운 투자 프론티어”에서 우리는 CRISPR가 식물을 수정하여 새로운 작물 품종을 만들고, 살충제와 제초제 사용을 줄이며, 더 효율적인 조류 바이오연료를 발명하는 등 어떻게 활용될지 설명했습니다.

또한 더 많은 가축 제품을 만들고, 식물과 동물을 인간 의약품, 이식 가능한 장기, 유기 향신료 및 향료 등을 생산하는 바이오공장으로 전환할 수도 있습니다.

CRISPR는 심지어 멸종된 종을 ‘부활’시키는 데에도 사용될 수 있습니다. Colossal Laboratories & Biosciences는 냉동 DNA를 이용해 매머드를 재현하려 하고 있습니다.

새로운 기술 활용

더 많은 데이터

생명공학 혁신의 일부분은 다른 과학 분야에서의 기술적 진보입니다.

유전학에 대한 첫 번째 도약은 저렴한 대량 게놈 시퀀싱의 부상으로, 우리는 “Illumina vs Pacific Bioscience: 차세대 게놈 시퀀싱 회사를 선택하기”에서 두 대형 시퀀서 제조업체를 조사하면서 확인했습니다.

보다 정밀한 분석 도구들도 성숙해지고 있으며, 특히 공간 생물학(“Spatial Biology: Nanostring vs 10x Genomics (TXG ) ”)과 프로테오믹스, 전사체학, 대사체학 등 다양한 -omics가 다중오믹스 분석으로 융합되고 있습니다(“Multiomics는 바이오테크놀로지의 다음 단계”).

AI로 데이터 관리

의학 역사상 가장 오랜 기간 동안, 몸 안에서 일어나는 일을 정확히 파악하는 좋은 데이터를 얻는 것은 어려운 과제였습니다.

새로운 분석 도구들의 홍수는 의료 과학에 반대 문제를 안겨주었습니다: 처리하기에 너무 많은 데이터와 복잡성으로 거의 이해가 불가능합니다. 우리는 이 주제를 우리 기사 “Advances in AI and CRISPR Technologies To Expedite Our Understanding of Genetic Diseases”에서 다양한 예시와 함께 탐구했습니다.

DeepCRISPR, CRISTA, DeepHF와 같은 AI 도구들은 특정 목표 서열에 대한 가이드 RNA를 설계하는 데 사용됩니다. 최적의 가이드 RNA를 예측하려면 유전체 맥락, 원하는 변이 유형, 온-타깃 점수, 오프-타깃 점수, 잠재적 오프-타깃 위치, 그리고 유전자 편집이 기능에 미치는 영향 등 여러 요소를 고려합니다.

AI 모델은 또한 베이스(DNA 조각의 서열을 목표로 하는 변형), 프라임(‘검색 및 교체’ 편집), 그리고 에피게놈(DNA에 분자 마커를 추가하거나 제거)과 같은 다양한 유전체 편집 기술을 최적화하는 데 도움을 줍니다. 이는 기증자 DNA 템플릿에 의존하지 않고 DNA 서열을 정밀하고 프로그래밍 가능하게 변경할 수 있게 합니다.

가장 좋은 점은 이러한 도구들이 제약 산업이 폐쇄된 문 뒤에 두는 독점 소프트웨어에 제한되지 않을 것이라는 점입니다.

대신, CRISPR 유전자 편집을 최적화하는 새로운 AI 도구들은 이제 오픈소스 형식으로 공개되고 있으며, 우리는 “AI-Enabled Gene-Editing Made Possible with ‘OpenCRISPR-1”에서 이에 대해 논의했습니다.

CRISPR 기업

1. CRISPR Therapeutics

CRSP 가격 차트

CRISPR Therapeutics를 돋보이게 하는 것은 창립자들의 올스타 팀으로, 여기에는 CRISPR-Cas9 기술의 핵심 메커니즘을 밝힌 Emmanuelle Charpentier 박사가 포함되어 있으며, 이는 CRISPR-Cas9을 다재다능하고 정밀한 유전자 편집 도구로 활용하는 기반을 마련했습니다. 그녀의 연구는 수많은 상을 받았으며, 그 중에는 생명과학 분야의 Breakthrough Prize도 포함됩니다.

CRISPR Therapeutics는 혈액질환, 암, 당뇨병 및 기타 질환을 치료하기 위한 효율적이고 다재다능한 CRISPR/Cas9 유전자 편집 플랫폼을 개발하고 있습니다.

그들이 처음으로 추진한 치료제는 베타 지중체혈증 및 겸상 적혈구 빈혈을 목표로 하는 것이었습니다.

그들은 현재 Casgevy라는 상업명으로 승인받았으며, 두 적용 모두에 사용됩니다. 회사의 첫 번째 동종 CAR-T 프로그램은 B세포 악성 종양을 목표로 하며 임상 시험 중에 있습니다.

겸상 적혈구 빈혈은 시장 규모가 비교적 작지만, 기술이 성숙하면 다른 질병 벡터를 목표로 확장할 수 있습니다.

승인된 CRISPR 치료제를 보유한 최초의 기업으로서, CRISPR Therapeutics는 기술로부터 긍정적인 현금 흐름을 창출하고 적용 범위를 확대하는 데 유리한 위치에 있습니다.

이러한 뛰어난 실적은 CRISPR 치료제 분야에서 뒤처진 다른 제약 회사들이 파트너로 선택할 가능성을 높입니다.

2. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

DNA 가격 차트

이 회사는 특정 용도를 위한 주문형 유기체를 생산하고 있습니다. 다수의 연구 프로그램과 파트너십을 통해 적용 분야를 폭넓게 다각화했습니다:

이러한 변형 중 다수는 CRISPR 또는 유사한 유전자 편집 기술에 의존하며, 특히 그들의 CAR-T 암 세포 치료제가 그렇습니다.

세포 엔지니어링을 위한 즉시 사용 가능한 플랫폼을 제공함으로써, Ginkgo는 바이오테크 산업에서 핵심 서비스 제공업체가 되고 있으며, 제약 산업을 넘어 농업, 생물보안 및 산업 화학 공정까지 확장하고 있습니다. 전문 지식과 속도를 제공하며, 연구 프로젝트에 필요한 고정 비용과 자본 지출을 감소시키는 데 도움을 줍니다.

이는 최근 몇 년간 회사가 보유한 매우 다양한 고객 및 파트너 배열을 통해 입증됩니다.

유전자 편집 및 세포 엔지니어링 기술에 투자하려는 투자자들에게 매력적인 주식이지만, 특정 애플리케이션에 국한되지 않습니다. 이는 성장 중심 투자자들에게 더욱 흥미로운 경우가 많습니다.

대다수의 CRISPR 기업은 인간 의학 및 유전 질환에 집중하고 있어, Gingko에게는 농업, 바이오엔지니어링, 에너지 및 바이오 제품(칸나비노이드 포함) 분야에서 기회를 열어줍니다. 유전 데이터셋, 유전자 편집 도구 및 AI(오픈소스 포함)의 빠른 확장과 함께, 이는 Gingko Bioworks에게 거대한 기회가 될 수 있습니다.

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Jonathan은 유전 분석 및 임상 시험을 수행한 전직 생화학 연구원입니다. 그는 현재 주식 분석가이자 금융 작가이며, 혁신, 시장 주기 및 지정학에 초점을 맞춘 출판물 'The Eurasian Century'을 운영하고 있습니다.