Biotechnologie

Unternehmen und Forschungsinstitute mit Bezug zu Jennifer Doudna: Überblick vom Mai 2023

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Die CRISPR-Revolution

Dieser Überblick behandelt die mit Jennifer Doudna verbundenen Unternehmen und Forschungsinstitute im Mai 2023. Finanzierungsangaben, Forschungsprogramme und Prognosen beziehen sich auf den damaligen Stand. Neue biotechnologische Verfahren können Herstellung, Forschung und Medizin verändern.

2012 zeigten Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier und ihre Mitautoren, wie sich CRISPR-Cas9 zum gezielten Schneiden von DNA programmieren lässt. Damit schufen sie eine wichtige Grundlage der Genomeditierung. Beide erhielten 2020 den Nobelpreis für Chemie für ihre Arbeit.

Seitdem ist CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) in der Biotechnologie überall im Trend, wobei viele Unternehmen CRISPR-Gen-Editierung nutzen, um unheilbare Krankheiten zu bekämpfen oder völlig neue Fähigkeiten aus Pflanzen, Mikroben und Tieren zu entwickeln.

Doudna spielte bei dieser Entwicklung eine wichtige Rolle. Sie beruht zugleich auf den Beiträgen zahlreicher anderer Forschender.

Jennifer Doudna

Jennifer Doudna ist eine US-amerikanische Molekularbiologin an der University of California, Berkeley. Zu Beginn ihrer Laufbahn beschäftigte sie sich vor allem mit RNA.

Emmanuelle Charpentier war 2013 an der Gründung von CRISPR Therapeutics (CRSP ) beteiligt. In unseren Artikeln vergleichen wir das Unternehmen mit Beam Therapeutics (BEAM )  und Editas Medicine (EDIT ).

Doudna war auch an der Gründung verschiedener weiterer Unternehmen beteiligt (siehe unten).

Wenn Sie mehr erfahren möchten, können Sie eine ausführlichere Biografie von Frau Doudna auf Britannica oder ihre Biografie, geschrieben vom Biografen von Steve Jobs lesen.

Doudnas Unternehmen und Forschungsinstitute

Doudna war eine der Mitbegründerinnen von:

Das Innovative Genomics Institute (IGI) erhielt 2014 seine erste Finanzierung und wurde 2015 offiziell gegründet. Doudna wirkte daran mit; beteiligt sind Forschende der University of California, Berkeley, der University of California, San Francisco, und weiterer Einrichtungen.

Sie ist außerdem am Gladstone Institute für Datenwissenschaft und Biotechnologie aktiv. Sie leitet außerdem ihr Doudna-Labor in Berkeley und ist am Center for Genomic Editing and Recording (CGER) beteiligt.

Zuletzt ist Doudna auch in beratenden Funktionen bei Sixth Street, einer Investmentfirma, und bei InvisiShield tätig. Letzteres entwickelt intranasale Präparate zur Vorbeugung von Atemwegsvirusinfektionen.

1. Editas Medicine

EDIT Preisdiagramm

2023 konzentrierte sich Editas nach anfänglicher Arbeit mit Cas9 auf seine eigens entwickelte Cas12a-Variante AsCas12a. Unser Artikel zu Cas12a behandelt unter anderem folgende Eigenschaften:

  • Cas12a erkennt andere Zielsequenzen als Cas9 und erweitert damit die Möglichkeiten der Genomeditierung.
  • Bei bestimmten Zielsequenzen und Versuchsbedingungen kann die Effizienz höher sein. Cas12a ist jedoch nicht generell erfolgreicher als Cas9.
  • Cas12a eignet sich für die gleichzeitige Bearbeitung mehrerer Gene. Auch mit Cas9 ist eine solche Bearbeitung möglich.

Bluterkrankungen gehörten damals zu den Schwerpunkten. Im Januar 2023 kündigte Editas eine Vereinbarung zur Übertragung seiner iNK-Zellprogramme einschließlich EDIT-202 an Shoreline Biosciences an. Die folgende Pipeline-Abbildung zeigt den damaligen Stand.

Sie können mehr über die Geschichte des Unternehmens, die Pipeline und die Finanzdaten in unserem entsprechenden Artikel lesen.

2. Mammoth Biosciences

Mammoth war damals nicht börsennotiert. Das Unternehmen kündigte 2021 eine Finanzierung von insgesamt 195 Mio. US-Dollar an. Darin enthalten waren eine Serie D über 150 Mio. US-Dollar und eine bereits Ende 2020 abgeschlossene Serie C über 45 Mio. US-Dollar. Die Bewertung überstieg 1 Mrd. US-Dollar.

2018 stellte Mammoth seine Geschäftstätigkeit öffentlich vor. Ziel war es, CRISPR für einfach nutzbare Diagnosekits und eine Smartphone-App einzusetzen, die Tests in Krankenhäusern oder zu Hause mit Ergebnissen nach etwa 20 Minuten ermöglichen sollten. Dies war eine Entwicklungsvision und keine Aussage, dass sämtliche Tests bereits zugelassen oder verfügbar waren.

Das Unternehmen erforscht außerdem CRISPR-Systeme für Diagnostik und Therapie, darunter Cas12, Cas13, Cas14 und CasPhi. Es entwickelt eigene Technologien und arbeitet mit Partnern an therapeutischen Anwendungen.

3. Scribe Therapeutics

Scribe Therapeutics (SCTX ) war 2023 ein privates Unternehmen, das eigene CRISPR-Systeme entwickelte. Die heutige Kursanzeige bezieht sich auf die Nasdaq-Notierung seit 2026. Das Unternehmen kündigte im März 2021 eine Serie B über 100 Mio. US-Dollar an.

Scribe entwickelt Varianten des kleineren CasX-Proteins. Die geringere Größe kann die Verabreichung in Zellen erleichtern; sie beweist allein keine höhere Wirksamkeit in lebenden Zellen. Damals veröffentlichte das Unternehmen vor allem allgemeine Angaben zu seinen Zielkrankheiten und Technologien.

Quelle: Scribe Therapeutics

Zu den damaligen Partnerschaften gehörte eine 2020 geschlossene Vereinbarung mit Biogen zur Erforschung von CasX bei amyotropher Lateralsklerose (ALS). Sie umfasste 15 Mio. US-Dollar vorab, mehr als 400 Mio. US-Dollar an bedingten Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren sowie eine Option auf ein weiteres neurologisches Ziel, die 2022 ausgeübt wurde. Im September 2022 vereinbarte Scribe mit Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) die Entwicklung neuer NK-Zelltherapien gegen Krebs. Dafür waren 25 Mio. US-Dollar vorab, mehr als 1 Mrd. US-Dollar an bedingten Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren vorgesehen. Die Gesamtbeträge waren somit nicht vollständig ausgezahlt.

4. Caribou Biosciences

CRBU Preisdiagramm

Das Unternehmen wurde gegründet, um die von Berkeley gehaltenen CRISPR‑Patente zu kommerzialisieren und zu lizenzieren. Die Liste solcher Lizenznehmer ist ziemlich beeindruckend und umfasst große Unternehmen wie Novartis und Corteva:

2021 vereinbarte Caribou eine Zusammenarbeit mit AbbVie (ABBV ) für CAR-T-Zelltherapien. Diese Partnerschaft endete später im Jahr 2023. Damals entwickelte Caribou außerdem eigene CAR-T- und CAR-NK-Programme.

chRDNA verwendet kombinierte RNA-DNA-Leitsequenzen und lässt sich sowohl mit Cas9 als auch mit Cas12a einsetzen. Es ist keine andere Bezeichnung für Cas12. Ziel waren spezifische Mehrfach-Geneinfügungen mit weniger unbeabsichtigten Veränderungen außerhalb der Zielsequenz.

Zum 31. Dezember 2022 verfügte Caribou über insgesamt 317 Mio. US-Dollar an liquiden Mitteln, Zahlungsmitteläquivalenten und handelbaren Wertpapieren. Im März 2023 prognostizierte das Unternehmen, dass diese Mittel bis ins Jahr 2025 reichen würden. Dies war eine damalige Prognose und keine Zusicherung eines künftig positiven Cashflows oder ausbleibender weiterer Finanzierungen.

5. Innovative Genomics Institute (IGI)

Im April 2023 wurde für das von Doudna und Jill Banfield geleitete IGI-Projekt zur CRISPR-basierten Veränderung des Mikrobioms für Klima und Gesundheit eine Unterstützung von 70 Mio. US-Dollar durch Geldgeber des Audacious Project von TED angekündigt.

Bereits im Juni 2022 hatte die Chan Zuckerberg Initiative eine Unterstützung von 11 Mio. US-Dollar zugesagt, um mit Genomeditierung die Kohlenstoffaufnahme und -speicherung von Pflanzen und Bodenmikroben zu verbessern.

Das Institut arbeitet an mehreren weiteren Initiativen, zum Beispiel:

Diese Programme verdeutlichen mögliche Anwendungen der Genomtechnologie in Medizin, Landwirtschaft und Klimaschutz. Sie befinden sich in unterschiedlichen Entwicklungsstadien und sind nicht sämtlich bereits verfügbare Produkte.

Abschließende Gedanken

Doudna hat wesentlich zur CRISPR-Forschung und zum Aufbau eines Netzwerks aus Unternehmen, Forschungsinstituten und Laboren beigetragen. Dessen Entwicklung beruht auch auf der Arbeit vieler anderer Forschender, Gründer und Partner.

Dieser historische Überblick hilft, die Entwicklung der CRISPR-Technologie einzuordnen. Weitere Anwendungen behandeln wir in „CRISPR jenseits der menschlichen Gesundheit: neue Investitionsfelder der Genomeditierung“.

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Jonathan ist ein ehemaliger Biochemie‑Forscher, der in der genetischen Analyse und in klinischen Studien gearbeitet hat. Er ist jetzt Aktienanalyst und Finanzautor mit einem Fokus auf Innovation, Marktzyklen und Geopolitik in seiner Veröffentlichung 'The Eurasian Century'.