Kann CRISPR Typ‑1‑Diabetes endlich dauerhaft heilen?

Verständnis von Diabetes und seinen Herausforderungen

Diabetes existiert in zwei Formen. Typ‑2‑Diabetes ist die häufigste Form und ist größtenteils eine Stoffwechselerkrankung, die aus ungesunden Lebensweisen und Fettleibigkeit resultiert, wobei die Zellen des Körpers nicht mehr richtig auf Insulin reagieren.

Eine gefährlichere Form von Diabetes ist Typ 1, bei der das Immunsystem die eigenen Zellen angreift, insbesondere die Langerhans‑Inseln in der Bauchspeicheldrüse, die für die Insulinproduktion verantwortlich sind. Infolgedessen war diese Krankheit bis zur Erfindung von Insulininjektionen zu 100 % tödlich.

Quelle: Nature

Insulin ist jedoch keine magische Lösung, da es ständige Blutzuckerüberwachung erfordert und immer noch nicht alle potenziellen Komplikationen von Typ‑1‑Diabetes beseitigt. Außerdem beginnt die Krankheit meist in der Kindheit und beeinträchtigt die Lebensqualität der Patienten bereits in jungen Jahren drastisch.

Quelle: Sprint Medical

Deshalb wäre eine dauerhaftere Heilung ideal. Einige Biotech‑Unternehmen machen Fortschritte, indem sie insulinproduzierende Zellen implantieren, die entweder von Organspendern oder aus im Labor gezüchteten Stammzellen stammen.

Diese Methoden entfernen jedoch nicht die Tendenz des Immunsystems des Patienten, diese Bauchspeicheldrüsenzellen zu zerstören. Um die Behandlung „haftend“ zu machen, müssen daher auch Immunsuppressiva eingesetzt werden.

Während Immunsuppressiva die implantierten Zellen schützen, birgt die Unterdrückung der Immunaktivität Risiken für Infektionen, Krebs und andere ernsthafte Nebenwirkungen.

Derzeit gibt es keinen glaubwürdigen therapeutischen Weg, das Immunsystem so umzuprogrammieren, dass das Autoimmun‑Syndrom stoppt. Ein neues Verfahren entsteht, bei dem die implantierten Bauchspeicheldrüsenzellen genetisch so modifiziert werden, dass sie keine Immunantwort auslösen, wodurch Immunosuppressiva überflüssig werden.

Der renommierte Fachjournal Nature berichtet über neue Fortschritte zu diesem Konzept in einem Artikel mit dem Titel “Hoffnung für Diabetes: CRISPR‑bearbeitete Zellen pumpen Insulin in einer Person — und entgehen der Immunerkennung”.

Neue Ansätze zur Behandlung von Typ 1‑Diabetes

Wiederherstellung von Funktionen, aber mit Vorbehalten

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Wie bereits erwähnt, wurden bei der Implantation insulinproduzierender Zellen Fortschritte erzielt.

Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) führt die Initiative an, nach einer Reihe von Übernahmen:

• Erstens im Jahr 2019 die Übernahme von Semma Therapeutics, einem Startup, das auf Patenten von Doug Melton an der Harvard University basiert.
• Zweitens die Übernahme von ViaCyte im Jahr 2021, um pankreatische Vorläufer‑Stammzellen in die Bauchspeicheldrüse zu injizieren.

Im Juni 2025 berichtete Vertex, dass es embryonale Stammzellen‑abgeleitete Inselzellen in 12 Menschen mit Typ‑1‑Diabetes transplantiert habe – vor einem Jahr. Von den 12 Personen benötigten 10 keine Insulininjektionen mehr. Das Unternehmen plant, im nächsten Jahr die behördliche Zulassung für diese Zelltherapie zu beantragen.

Ähnlich Reprogenix Bioscience in Hangzhou, China, erstellt Inselzellen aus umprogrammierten Stammzellen, die aus dem eigenen Fettgewebe des Empfängers gewonnen werden, mit frühen Erfolgsmeldungen.

Diese Ansätze erfordern weiterhin Immunsuppression, selbst wenn die Zellen des Patienten selbst verwendet werden, da das Immunsystem, das die insulinproduzierenden Zellen zerstört, die Krankheit ursprünglich verursacht.

Mit 9,4 Millionen Kindern und Erwachsenen, die 2025 an Typ‑1‑Diabetes leiden, und erwarteten 16,4 Millionen bis 2040, bei 201.600 Todesfällen pro Jahr, ist eine dauerhaftere Behandlung erforderlich.

Kann CRISPR vollständige Genesung ermöglichen?

Ein anderer Ansatz wird von Sana Biotechnology (SANA ), einem Startup mit Sitz in Seattle, Washington, verfolgt.

In einer bahnbrechenden Ankündigung erklärte Sana, dass sie CRISPR‑bearbeitete Bauchspeicheldrüsenzellen in eine Person mit Typ‑1‑Diabetes implantiert haben.

Die genetisch modifizierten Zellen pumpen seit Monaten insulinregulierenden Zucker aus, ohne dass der Empfänger immununterdrückende Medikamente einnehmen muss.

„Die vorläufigen Daten haben die Stimmung unserer Gemeinschaft definitiv gehoben – und es ist ein wirklich eleganter Ansatz,“

Aaron Kowalski – Geschäftsführer von Breakthrough T1D, einer gemeinnützigen Organisation

Sie beschrieben ihre Ergebnisse im New England Journal of Medicine¹, unter dem Titel „Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression“.

Ist das wirklich genug?

Andere Wissenschaftler zeigen sich etwas weniger begeistert von der Ankündigung. Sie weisen auf einige zentrale Beschränkungen dieser vorläufigen Ergebnisse hin.

Erstens umfasste die Studie nur eine Person, was es schwierig macht, die Zuverlässigkeit des Protokolls für eine großflächige Anwendung einzuschätzen.

Ein weiteres Problem ist, dass der Patient eine niedrige Dosis der Zellen erhielt, was zu einer zu geringen Insulinproduktion führte und damit (noch?) die Notwendigkeit von Insulin nicht eliminiert.

Dennoch scheint ein sehr wichtiger Schritt erreicht worden zu sein: die Schaffung einer genetischen Modifikation, die die implantierten Zellen vor dem Immunsystem „versteckt“.

Investitionen in CRISPR‑Lösungen

Sana Therapeutics

Sana Therapeutics wurde 2019 von ehemaligen Führungskräften von Juno Therapeutics, Hans Bishop und Steve Harr, gegründet.

Juno Therapeutics war ein Immuntherapie‑Unternehmen, das von Celgene für 9 Milliarden $ übernommen wurde und ein Jahr später von Bristol‑Myers Squibb (BMS) für 74 Milliarden $ gekauft wurde.

Sanas modifizierte hypoimmunen Zellen sind darauf ausgelegt, beide Teile des Immunsystems zu umgehen: das adaptive und das angeborene System.

Um die Lymphozyten des adaptiven Systems zu umgehen, modifizierten sie die HLA‑1‑ und 2‑Marker. Allein würde dies die Zellen jedoch anfälliger für Angriffe des angeborenen Systems machen.

Daher lassen sie die Zelle ein Protein namens CD37 überexprimieren. Dieses Protein dient als schützendes „töte‑mich‑nicht“‑Signal, das natürliche Killerzellen daran hindert, die bearbeiteten Zellen anzugreifen.

Quelle: Sana Therapeutics

Der nächste Schritt für das Unternehmen besteht darin, nicht mehr Zellen von Organspendern zu verwenden, sondern dieselben hypoimmunen Zellen aus Stammzellen zu produzieren, um eine Massenproduktion zu ermöglichen.

Dies würde das Unternehmen einem kommerziell nutzbaren Produkt näherbringen, doch klinische Studien werden voraussichtlich nicht vor 2027 beginnen und mehrere Jahre danach dauern.

Quelle: Sana Therapeutics

Dieses Konzept könnte auch weit über Diabetes hinaus großes Potenzial besitzen. Mehr als 75 verschiedene Arten von Autoimmunerkrankungen werden durch eine B‑Zell‑Pathologie des Immunsystems angetrieben.

Wenn die Strategie zur Erzeugung hypoimmuner Zellen auf andere Zelltypen als Pankreaszellen anwendbar ist, könnte sie das Leben von über 5 Millionen weiteren Patienten retten.

In ähnlicher Weise könnten allogene CAR‑T‑Zellen, die in der Krebsbehandlung eingesetzt werden, von dieser Technologie profitieren. Das SC291‑Forschungsprogramm des Unternehmens, das sich derzeit in Phase I klinischer Studien befindet, untersucht das Potenzial dieses Konzepts.

Quelle: Sana Therapeutics

Insgesamt sind die vorläufigen Ergebnisse von Sana Therapeutics sehr vielversprechend und könnten sogar die beeindruckenden Resultate der frühen klinischen Studien von Vertex übertreffen, da diese Methode keine Immununterdrückung erfordert.

Investoren sollten jedoch beachten, dass das Unternehmen noch in einem sehr frühen Stadium ist und noch viele Jahre bis zu einer von der FDA zugelassenen Therapie verbleiben.

Angesichts der durchschnittlichen Ausfallrate in der Arzneimittelentwicklung und bei klinischen Studien bedeutet dies, dass die Aktie des Unternehmens ein inhärentes Risiko birgt, das mit möglichen medizinischen oder technischen Rückschlägen auf dem Weg verbunden ist.

Neueste Nachrichten und Entwicklungen zu Sana Therapeutics (SANA) Aktien

Referenzen:

^{1. Per-Ola Carlsson, Xiaomeng Hu, Ph.D., et al. Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression. New England Journal of Medicine. VOL. 393 NO. 9. (2025) DOI: 10.1056/NEJMoa2503822}