10 vielversprechende Biotech-Aktien zum Investieren (Juli 2026)

Der Geburtsort der medizinischen Revolution

Während die Biotechnologie (BioTech) ein sehr großes Feld ist, liegt ihr größter Einfluss in der Medizin. Lange Zeit hat die Medizin hauptsächlich geraten, was im Körper der Patienten falsch war. Selbst als sie wissenschaftlicher wurde, musste sie weiterhin auf Annahmen, indirekte Messungen und unvollständiges Wissen zurückgreifen, um Menschen wieder zu heilen.

Eine weitere Einschränkung der Medizin war, Symptome zu behandeln, nicht die Ursachen. Ein Arzt konnte den Cholesterinspiegel senken, aber nicht lösen, warum er überhaupt hoch ist. Zusätzliches Insulin geben, aber nicht den Körper dazu bringen, es selbst zu produzieren.

BioTech, und besonders die neuen Innovationsströme, die jetzt den Markt erreichen, ist anders. Durch kontrollierte Manipulation kann BioTech beschädigtes Gewebe nachwachsen lassen oder fehlerhaften genetischen Code ändern.

Daher wird diese Liste die vielversprechendsten Biotech-Aktien sowohl aus Investitions- als auch aus technologischer und medizinischer Sicht untersuchen.

10 vielversprechende Biotech-Aktien im medizinischen Bereich

(Diese Aktien sind nach Marktkapitalisierung zum Zeitpunkt dieses Schreibens geordnet)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

Vertex ist führend in der Behandlung von Mukoviszidose, einer tödlichen Erbkrankheit, mit vier verschiedenen Therapien, die auf unterschiedliche Patientenprofile abzielen. Patienten, die mit der aktuellen Therapie nicht behandelt werden können, haben ein Medikament in Phase‑III‑Klinikstudien, Vanzacaftor.

Sie entwickeln außerdem eine Gentherapie für eine dauerhafte Heilung von Mukoviszidose mittels mRNA‑Technologie.

Quelle: Vertex

Doch was Vertex vielversprechend macht, ist nicht nur, die Mukoviszidose handhabbar zu machen oder sogar zu heilen. Es strebt auch die Zulassung einer Behandlung für Sichelzellanämie und einer Therapie für Beta‑Thalassämie an.

Über seltene Krankheiten hinaus arbeitet es auch an einer Heilung von Typ‑1‑Diabetes in Partnerschaft mit CRISPR Therapeutics und dessen Gen‑Editierungstechnologie. Diese Beziehung vertiefte sich nach der Übernahme von ViaCyte.

Und falls das nicht genug war, hat es ein weiteres Programm mit demselben Ziel, um mögliche technische Probleme abzudecken.

Schließlich befindet sich ihre VX‑548‑Behandlung für akute Schmerzen in der letzten Entwicklungsphase und könnte eine neue Alternative zu Opioiden sein, ohne Suchtgefahr und mit weniger Nebenwirkungen.

Quelle: Vertex

2. Moderna, Inc.

(MRNA )

Als einer der großen Gewinner der Pandemie und der mRNA‑Impfstofftechnologie verdoppelt Moderna seine Anstrengungen bei den Impfstoffanwendungen von mRNA. Es hat nicht weniger als 32 klinische Studien für mRNA‑Impfstoffe, die 14 Erreger abdecken, wie zum Beispiel RSV, Zika, HIV, Epstein‑Barr‑Virus oder Zytomegalievirus.

Neben diesem starken Fokus auf Impfstoffe erforscht Moderna auch das Potenzial der mRNA‑Technologie für Krebstherapien.

Ein weiterer vielversprechender Aspekt von Moderna ist eine Flut von Übernahmen ambitionierter kleiner Start‑ups, die an völlig neuen Technologieplattformen arbeiten. Zum Beispiel das synthetische Genom‑Unternehmen OriCiro, Metagenomik und KI‑Genentdeckung Metagenomi, und Makrophagen‑Therapien von Carisma Therapeutics.

Quelle: Moderna

Die Gesamtstrategie scheint darin zu bestehen, frühzeitig neue Technologien zu ergreifen, ähnlich wie es einst bei mRNA der Fall war – extrem vielversprechend, aber noch weit davon entfernt, mit einem nutzbaren Produkt den Markt zu erreichen. Zusammen mit einem F&E‑Budget, das 2023 im Vergleich zu 2023 verdreifacht wurde, dürfte Moderna in den kommenden zehn Jahren zu einem der innovativsten Unternehmen der Welt gehören.

3. BioNTech SE

(BNTX )

Als Marktführer des Covid‑19‑mRNA‑Impfstoffs blickt BioNTech nun darauf, das Potenzial der mRNA‑Technologie auszubauen.

Dies beginnt mit Impfstoffen, mit Kandidaten für Gürtelrose, Tuberkulose, Malaria, HIV und das Herpes‑Virus.

Aber das ambitioniertere Ziel ist die Nutzung von mRNA zur Heilung von Krebs. BioNTech verfügt derzeit über 12 verschiedene Kandidaten in der Krebsbehandlung, die Krebs in den Eierstöcken, der Prostata, dem Darm, der Haut, dem Kopf, dem Hals und mehreren soliden Tumoren abdecken. Die meisten befinden sich in Phase‑I‑Klinikstudien, bereits 3 Kandidaten sind in Phase II. Sie sind entweder vollständig im Besitz von BioNTech oder in Partnerschaft mit Sanofi und Genentech.

BioNTech arbeitet außerdem an verschiedenen anderen Therapiemethoden, einschließlich Zell‑ und Gentherapien, Antikörpern und chemischen Medikamenten.

Dank der Innovationskultur des Unternehmens und der enormen Einnahmen aus der Pandemie ist BioNTech gut positioniert, um an der Spitze der mRNA‑Innovation zu bleiben. Mit mehr klinischen Studien zur mRNA‑Krebstherapie als alle Konkurrenten zusammen wird es wahrscheinlich der Sieger in diesem Bereich sein, wenn die Technologie erfolgreich eingesetzt werden kann.

4. Exact Sciences Corporation

(EXAS )

Krebs ist besonders tödlich, weil er oft eine stille Krankheit ist. Meistens werden Symptome erst sichtbar, wenn es bereits zu spät ist. Deshalb kann eine Früherkennung die Überlebensrate von Krebspatienten radikal verbessern.

Für ein erfolgreiches Monitoring muss die Technologie nicht‑invasiv und preiswert genug sein, um regelmäßige Tests durchzuführen. Das ist die Idee hinter Exact Sciences, das sowohl DNA‑ als auch RNA‑Daten nutzt, um frühen Krebs zu erkennen, den „einfache“ DNA‑Tests möglicherweise übersehen.

Das Unternehmen entwickelt Lösungen für alle Stadien der Krebsdetektion.

Quelle: Exact Sciences

Eine solche Krebsdetektion erfolgt aus einer einfachen Blutprobe und wird auch als Liquid Biopsy bezeichnet. Exact Sciences steigerte seine Umsätze um 38 % CAGR und erreichte 2023 ein positives EBITDA.

Quelle: Exact Sciences

Langfristig ist es wahrscheinlich, dass die Liquid Biopsy zur Routineuntersuchung wird, da die Früherkennung von Krebs viel günstiger (und sicherer) ist als das spätere Auffinden, was sie zu einer sehr kosteneffizienten Option für Versicherungen und die Gesellschaft insgesamt macht.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

(NBIX )

Neurocrine konzentriert sich auf Neurologie, mit 2 zugelassenen Medikamenten und 2 weiteren, die an AbbVie lizenziert wurden im Austausch für Lizenzgebühren.

Seine Pipeline enthält:

• 7 potenzielle neuropsychiatrische Behandlungen, von denen eine für Schizophrenie in Phase 3 ist.
• 1 potenzielle neuro‑endokrine (Gehirnhormon‑)Behandlung in Phase 3.
• 5 potenzielle neurologische Behandlungen befinden sich in Phase 3: eine für Huntington‑Krankheit und eine für Zerebralparese.

Quelle: Neurocrine

Während das zugelassene Medikament derzeit Cashflow liefert, liegt der Wert der Aktie in der F&E‑Pipeline. Schizophrenie oder Huntington‑Krankheit werden derzeit sehr schlecht behandelt und könnten für Neurocrine sehr große Märkte darstellen.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

(IONS )

Während mRNA in den letzten drei Jahren im Rampenlicht stand, ist RNA ein komplexes Molekül mit vielen anderen Subtypen. Dazu gehören micro‑RNA (miRNA) und Antisense‑RNA (asRNA).

Sie sind natürlich vorkommende RNA, die keine Gene kodieren. Stattdessen regulieren sie die Aktivität von Standard‑mRNA und verändern die genetische Aktivität der Zellen. Sowohl miRNA als auch asRNA wurden in Zusammenhang mit mehreren Krankheiten entdeckt.

Ionis Pharmaceuticals(IONS) ist führend im Bereich Antisense‑RNA‑Therapien. Es hat derzeit 4 kommerzialisierte Medikamente und eine umfangreiche Pipeline potenzieller neuer Medikamente, von denen 9 in Phase III von klinischen Studien sind:

• 12 neurologische Therapien.
• 8 kardiovaskuläre Therapien.
• 3 Therapien für seltene Krankheiten.
• 8 weitere Krankheiten (Hepatitis B, Nierenerkrankungen usw.)

Ionis hat zudem ein Joint‑Venture mit dem RNAi‑Führer Alnylam (ALNY): Regulus (RGLS) gegründet. Das gemeinsame Unternehmen wird einzigartige Patente beider Firmen nutzen, um Synergien zwischen den proprietären Technologien der beiden Unternehmen zu schaffen.

Wie weit RNAi, miRNA und asRNA als therapeutische Klasse gehen können, bleibt abzuwarten. Aber wenn uns der Fall von mRNA etwas gelehrt hat, dann, dass wir erst am Anfang von Anwendungen stehen, die auf induzierter oder regulierter Genexpression basieren, und RNA‑Moleküle werden im Zentrum dieses neuen Feldes von BioTech und Medizin stehen.

7. 10x Genomics, Inc.

(TXG )

Moderne Fortschritte in der Biotechnologie sind direkt oder indirekt dem modernen Genomikbereich zu verdanken. Kein modernes Labor könnte ohne vollständige Genomsequenzierung, RNA‑Analysen und Protein‑Detektion arbeiten.

Wenn also ein neuer Bereich der Biotechnologie‑Analyse erscheint, haben Forscher und Investoren gute Gründe, begeistert zu sein. 10x Genomics (zusammen mit dem Konkurrenten Nanostring) tut dies indem es „spatial biology“ schafft.

Anstatt die „Mischung“ von Molekülen in einer Probe zu betrachten, kann die räumliche Biologie bestimmen, wo in einem Gewebe oder einer einzelnen Zelle ein Molekül von Interesse, wie eine bestimmte RNA‑Sequenz, lokalisiert ist. Und das entweder in 2D oder 3D. Im Jahr 2020 bezeichnete Nature Methods die räumliche Transkriptomik als „Methode des Jahres“.

Einige Schätzungen setzen den adressierbaren Gesamtmarkt für Spatial Biology auf 16 Mrd. $, da ein Großteil der genetischen und molekularbiologischen Forschung noch mit älteren, weniger leistungsfähigen Technologien durchgeführt wird.

Quelle: Nanostring

10x Genomics wuchs durch eine Mischung aus F&E (bisher über 1 Mrd. $ in F&E investiert) und Übernahmen. Besonders bemerkenswert ist, dass seine Visium‑Plattform 2018 durch die Übernahme von Spatial Transcriptomics erworben wurde.

Derzeit werden Spatial‑Biology‑ und 10x‑Genomics‑Geräte ausschließlich von Forschern verwendet. Das war auch für genetische Sequenzierer und PCR‑Maschinen in den frühen 2000er‑Jahren der Fall, und sie sind heute in jedem Krankenhaus und medizinischen Labor zu finden. Ähnlich könnte sich das für Spatial‑Biology‑Werkzeuge entwickeln, mit einer breiteren Akzeptanz durch die Forschungsgemeinschaft in der Zwischenzeit.

8. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

CRISPR ist eine revolutionäre Technologie, die das Editieren der Gene einer Zelle oder sogar des gesamten Organismus mit hoher Präzision ermöglicht. Dies könnte eingesetzt werden, um unzählige genetische Krankheiten zu lösen, die bisher unheilbar waren.

CRISPR Therapeutics wurde vom Mitentdecker von CRISPR Cas9 und Nobelpreisträger 2020 Emmanuel Charpentier gegründet. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, das Cas9‑System in der Humanmedizin anzuwenden.

Quelle: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics arbeitet in enger Zusammenarbeit mit dem größeren Biotech‑Unternehmen Vertex an der Entwicklung von Therapien für Bluterkrankungen und einer potenziellen Heilung für Typ‑1‑Diabetes.

Neben Diabetes sind die beiden Flaggschiff‑Programme der CRISPR‑Therapeutic‑F&E‑Pipeline Bluttherapien für Beta‑Thalassämie und Sichelzellanämie (SCD). Beide werden in Partnerschaft mit Vertex entwickelt.

CRISPR Therapeutics entwickelt außerdem eine modifizierte Immunzelle, die im Voraus hergestellt und an alle Krebspatienten angepasst werden kann. Das Unternehmen hat derzeit 8 Kandidaten in der Pipeline, von denen 2 bereits in klinischen Studien sind.

CRISPR war in den letzten zehn Jahren eines der vielversprechendsten Biotechnologie‑Unternehmen und bietet an, Gentherapien nach vielen Fehlstarts zur Realität zu machen.

Da CRISPR dabei helfen kann, genetische Krankheiten und Krebs zu heilen, zwei der am schlechtesten behandelten Gesundheitsprobleme, hat das führende Unternehmen im Sektor ein großes Potenzial, wie die vertiefte Partnerschaft mit dem älteren und größeren Biotech‑ und Selten‑Krankheiten‑Führer Vertex zeigt.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

(SGMO )

Sangamo ist ein Biotech‑Unternehmen für Gentherapie und Stammzellen. Sein Flaggschiff‑Programm ist eine Gentherapie für Hämophilie A, in Partnerschaft mit Pfizer, in Phase‑3‑Klinikstudien. Die Biologics License Applications (BLA) werden voraussichtlich Ende 2024 erwartet.

Weitere wichtige Stammzell‑Therapien in der Pipeline sind:

• Gentherapie für Fabry‑Krankheit, in Phase 1
• Eine Stammzelltherapie zur Vermeidung des Risikos einer Nierentransplantationsabstoßung in Phase 1
• Eine Stammzelltherapie für Sichelzellanämie, in Phase 1 von klinischen Studien

Sangamos Genom‑Engineering könnte eingesetzt werden, um neurologische Probleme wie Prionenerkrankungen (wie die Rinderwahnsinnskrankheit), Huntington‑Krankheit usw. zu lösen. Diese Programme werden in Partnerschaft mit Pfizer, Novartis, Biogen und Takeda entwickelt.

Sangamo setzt für sein Gen‑Editing auf die etabliertere „Zink‑Finger“-Technologie. Obwohl sie teilweise komplexer ist, ermöglicht sie einen genomweiten Effekt, im Vergleich zum eher begrenzten Effekt von CRISPR‑basierten Methoden.

Als Marktführer der Zink‑Finger‑Technologie für medizinische Anwendungen hat Sangamo großes Potenzial, an Krankheiten zu arbeiten, bei denen ein einzelnes Gen‑Editing nicht ausreicht.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(Als Hinweis, Evofem hat einen 1‑125‑Reverse‑Aktien‑Split durchgeführt, was das etwas merkwürdige Kursdiagramm erklärt.)

Evofem ist der Anbieter von Phexxi, einer revolutionären hormonfreien Verhütungsmethode, die im Sommer 2020 zugelassen wurde. Sie wurde mit Unterstützung der University of Illinois Chicago entwickelt. Dadurch wird sie hauptsächlich von Frauen genutzt, die zuvor keine andere Verhütungsform wollten oder aus medizinischen Gründen nicht verwenden konnten.

Die Methode verwendet eine Kombination aus Milchsäure, Zitronensäure und Kaliumbitartrat und bietet Schutz vor Chlamydien und Gonorrhö. Außerdem ist sie ein relativ einfaches und kostengünstiges Produkt in der Herstellung.

Der Verkauf von Phexxi ist seit der Zulassung rasch gestiegen, was das wachsende Bewusstsein und die Akzeptanz dieser Lösung bei Frauen widerspiegelt. Das Wachstum setzte sich 2023 fort, wobei im Februar 2023 15 % mehr Einheiten verkauft wurden als im Februar 2022.

Quelle: Evofem

Das Unternehmen strebt an, im Jahr 2023 die Cash‑Flow‑Break‑Even‑Marke zu erreichen und an den großen Börsen wieder zu starten (die Aktie wird derzeit an den OTC‑Börsen gehandelt).

Da das Phexxi‑Patent mindestens bis 2033 läuft, ist dies ein interessantes Nischen‑Einzelprodukt‑Unternehmen mit einer langen Laufzeit für sein geistiges Eigentum. Zusätzliches Wachstum könnte aus weiteren Anwendungen sowie internationalen Lizenzierungen resultieren.

Nur wenige Biotech‑Unternehmen konzentrieren sich auf die Frauengesundheit, wodurch es ein unterversorgter und unterbewerteter Markt ist. Evofems einfaches, aber effizientes Produkt zeigt das Potenzial dieses Sektors, aus F&E‑Investitionen überproportionale Ergebnisse zu erzielen. Da das zugelassene Medikament für weitere Anwendungen nützlich sein könnte, ist Evofem ein sehr vielversprechendes Biotech‑Unternehmen, das zu einer sehr niedrigen Bewertung (unter 2 Mio. $ zum Zeitpunkt der Erstellung dieses Artikels) gehandelt wird.