10 Biotech-Aktien: historischer Unternehmensüberblick von 2023

Ein Feld medizinischer Innovation

Die Biotechnologie ist ein breites Feld mit wichtigen Anwendungen in der Medizin. Moderne Medizin beruht auf Forschung, dennoch bleiben bei der Diagnose und Behandlung vieler Krankheiten offene Fragen. Biologische Verfahren können gezieltere Behandlungen ermöglichen.

Medizinische Behandlungen können sowohl Symptome als auch Ursachen beeinflussen. Insulin ersetzt beispielsweise ein fehlendes Hormon. Biotechnologische Forschung untersucht auch, wie geschädigtes Gewebe ersetzt und unmittelbar in Krankheitsmechanismen eingegriffen werden kann.

Zu den Anwendungen gehören Zelltherapien, die Regulation der Genexpression und die Veränderung bestimmter DNA-Sequenzen. Möglichkeiten und Grenzen unterscheiden sich je nach Verfahren und Erkrankung.

Diese Übersicht betrachtet zehn Biotechnologieunternehmen aus medizinischer, technologischer und Anlegerperspektive anhand der Situation von 2023.

Zehn Biotechnologieunternehmen in der Medizin: Überblick von 2023

(Die Unternehmen sind nach ihrer Marktkapitalisierung zum Zeitpunkt des ursprünglichen Artikels von 2023 geordnet.)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Preisdiagramm

Vertex ist ein führender Anbieter von Behandlungen gegen Mukoviszidose, eine schwere Erbkrankheit. 2023 hatte das Unternehmen vier zugelassene CFTR-Modulatoren für bestimmte Mutationen. Die Dreifachkombination mit Vanzacaftor befand sich für ansprechende CFTR-Mutationen in Phase III, nicht für sämtliche bislang unbehandelbaren Patienten.

Das separate Programm VX-522 untersuchte eine inhalierte mRNA-Therapie, die Zellen zur Produktion von CFTR-Protein anregen sollte. Sie verändert nicht dauerhaft die DNA des Patienten. Die Vanzacaftor-Kombination ALYFTREK wurde später, im Dezember 2024, von der FDA zugelassen.

Quelle: Vertex

Vertex und CRISPR Therapeutics strebten 2023 die Zulassung von Exa-cel bei Sichelzellkrankheit und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie an. CASGEVY erhielt die FDA-Zulassung für bestimmte Patienten mit Sichelzellkrankheit im Dezember 2023 und für transfusionsabhängige Beta-Thalassämie im Januar 2024.

Vertex forschte auch an Typ-1-Diabetes, unter anderem gemeinsam mit CRISPR Therapeutics (CRSP ). Die Zusammenarbeit bei geneditierten Zellen ist von den anderen Zellersatzprogrammen zu unterscheiden. Vertex übernahm ViaCyte 2022.

VX-880 untersuchte aus Stammzellen gewonnene Inselzellen mit üblicher Immunsuppression, VX-264 die Verkapselung solcher Zellen. VCTX211, ein Programm mit geneditierten Zellen zur Verringerung der Immunreaktion, war eine separate Zusammenarbeit mit CRISPR Therapeutics.

VX-548 befand sich 2023 in der späten klinischen Entwicklung. Der später Suzetrigin genannte und als JOURNAVX vertriebene Nichtopioid-Wirkstoff wurde im Januar 2025 von der FDA für mittelschwere bis schwere akute Schmerzen bei Erwachsenen zugelassen. Das bedeutet nicht, dass er keine Nebenwirkungen hat.

Quelle: Vertex

2. Moderna, Inc.

MRNA Preisdiagramm

Moderna wurde während der Pandemie zu einem wichtigen Entwickler von mRNA-Impfstoffen. In der Präsentation vom Mai 2023 nannte das Unternehmen insgesamt 47 Entwicklungsprogramme, davon fünf in Phase III und acht in Phase II. Zu den untersuchten Erregern gehörten RSV, Zika, HIV, Epstein-Barr-Virus und Zytomegalievirus. Dies waren Forschungsprogramme mit unterschiedlichem Entwicklungsstand, keine Liste bereits zugelassener Impfstoffe.

Moderna untersuchte auch den Einsatz von mRNA bei Krebstherapien.

Das Unternehmen erweiterte seine Technologiebasis durch Übernahmen und Forschungskooperationen. 2023 kaufte es OriCiro, einen Entwickler zellfreier DNA-Synthese. Mit dem Genomeditierungsunternehmen  Metagenomi und Carisma Therapeutics, einem Entwickler modifizierter Makrophagentherapien, wurden 2021 beziehungsweise 2022 Forschungsvereinbarungen geschlossen. Diese beiden Firmen wurden nicht von Moderna übernommen.

Quelle: Moderna

Die Strategie sollte frühzeitig Zugang zu vielversprechenden Technologien schaffen. Im Mai 2023 erwartete Moderna für das Jahr Forschungs- und Entwicklungskosten von etwa 4,5 Milliarden US-Dollar gegenüber 3,3 Milliarden 2022. Das entsprach rund 36 % Wachstum, nicht einer Verdreifachung. Die Höhe der Ausgaben allein bestimmt nicht den klinischen oder wirtschaftlichen Erfolg.

3. BioNTech SE

BNTX Preisdiagramm

BioNTech (BNTX ) entwickelte den mRNA-Impfstoff gegen COVID-19 gemeinsam mit Pfizer und untersuchte weitere Anwendungen der Technologie.

Zu den Forschungsprogrammen gehörten Impfstoffkandidaten gegen Gürtelrose, Tuberkulose, Malaria und HIV in unterschiedlichen klinischen Entwicklungsstadien.

Ein weiterer Schwerpunkt war die Krebstherapie. BioNTech entwickelte mehrere Krebsbehandlungen auf Basis verschiedener Technologien, unter anderem gegen Eierstock-, Prostata-, Darm-, Haut- und Kopf-Hals-Krebs sowie andere solide Tumoren. Nicht alle Kandidaten waren mRNA-Therapien. Neben eigenen Programmen gab es gemeinsame Entwicklungen mit Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) und Genentech.

BioNTech forschte außerdem an Zell- und Gentherapien, Antikörpern und chemischen Arzneimitteln.

Die Pandemieerlöse verschafften Mittel für weitere Forschung. Die Aussichten der Krebsprogramme hängen von klinischen Ergebnissen, Zulassungen und Wettbewerb ab. Die hier genannten Angaben belegen weder mehr mRNA-Krebsstudien als bei allen Wettbewerbern zusammen noch eine sichere künftige Marktführerschaft.

4. Exact Sciences Corporation

Krebs kann ohne eindeutige Symptome fortschreiten. Früherkennung kann bei einigen Krebsarten die Behandlungsergebnisse verbessern; der Nutzen von Screening hängt jedoch von Erkrankung, Test und untersuchter Bevölkerungsgruppe ab.

Exact Sciences entwickelt Krebstests anhand molekularer Marker. Cologuard untersucht DNA und Hämoglobin im Stuhl. Oncotype DX bewertet die Genexpression in Tumorgewebe zur Unterstützung der Therapieentscheidung. Die Tests verwenden unterschiedliche Proben und erfüllen unterschiedliche Zwecke.

Das Unternehmen erforschte auch blutbasierte Tests und Anwendungen in weiteren Phasen der Krebsversorgung.

Quelle: Exact Sciences

Nicht alle Tests sind Flüssigbiopsien aus Blutproben. Der ursprüngliche Artikel nannte eine durchschnittliche jährliche Umsatzwachstumsrate von 38 %, ohne den Zeitraum anzugeben. Im ersten Quartal 2023 betrug der Umsatz 602,5 Millionen US-Dollar, 24 % mehr als im Vorjahresquartal. Das bereinigte EBITDA war mit 45,9 Millionen positiv, das unbereinigte EBITDA mit 26,9 Millionen negativ; der Nettoverlust betrug 74,2 Millionen US-Dollar.

Quelle: Exact Sciences

Eine breitere Nutzung blutbasierter Krebstests setzt den Nachweis eines klinischen Nutzens voraus. Frühere Erkennung ist nicht automatisch für jeden Patienten günstiger oder sicherer. Abbott schloss die Übernahme von Exact Sciences im März 2026 ab; Ausgangspunkt dieser Übersicht ist das Jahr 2023.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

NBIX Preisdiagramm

Neurocrine arbeitet an neurologischen und neuroendokrinen Erkrankungen. Die Übersicht von 2023 beschrieb zwei zugelassene Medikamente und zwei gegen Lizenzgebühren an AbbVie lizenzierte Produkte (ABBV ).

Das Entwicklungsportfolio von 2023 umfasste:

• Sieben neuropsychiatrische Kandidaten, darunter eine Phase-III-Studie zur Zusatzbehandlung bei Schizophrenie.
• Eine neuroendokrine Therapie: Crinecerfont bei angeborener Nebennierenrindenhyperplasie in Phase III bei Erwachsenen und Kindern. Sie wurde später, im Dezember 2024, als CRENESSITY zugelassen.
• Fünf neurologische Programme in unterschiedlichen Stadien, nicht fünf Phase-III-Programme. Zu den Phase-III-Studien gehörte Valbenazin bei Chorea infolge der Huntington-Krankheit und bei Dyskinesie infolge einer Zerebralparese. INGREZZA wurde im August 2023 bei Chorea infolge der Huntington-Krankheit zugelassen; es heilt nicht die Krankheit selbst.

Quelle: Neurocrine

Zugelassene Produkte lieferten Erlöse, während die Forschungspipeline Chancen und Entwicklungsrisiken enthielt. Kandidaten bei Schizophrenie oder Huntington sind anhand der konkreten Indikation und der Studienergebnisse zu beurteilen.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

IONS Preisdiagramm

RNA umfasst verschiedene Moleküle mit unterschiedlichen Aufgaben. Boten-RNA liefert Informationen für die Proteinsynthese, während beispielsweise Mikro-RNA die Genexpression regulieren kann.

Nichtkodierende RNA wird nicht in Proteine übersetzt. Antisense-Oligonukleotide sind kurze synthetische Nukleinsäuresequenzen, die an RNA binden und etwa deren Stabilität oder Spleißen beeinflussen können. Das ist nicht mit einer Änderung der DNA-Sequenz gleichzusetzen.

Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS) ist ein führender Entwickler von Antisense-Arzneimitteln. In der Übersicht von 2023 hatte das Unternehmen vier vermarktete Medikamente und neun Kandidaten in Phase III. Die folgenden Kategorien bezogen sich auf das gesamte Entwicklungsportfolio, nicht nur auf diese neun Kandidaten:

• Zwölf neurologische Therapien.
• Acht Herz-Kreislauf-Therapien.
• Drei Therapien für seltene Erkrankungen.
• Acht Programme bei anderen Erkrankungen, darunter Hepatitis B und Nierenerkrankungen.

Ionis, damals Isis Pharmaceuticals, gründete 2007 mit Alnylam (ALNY) das Gemeinschaftsunternehmen Regulus, dessen Börsenkürzel 2023 RGLS lautete. Regulus sollte Mikro-RNA-Therapien auf Basis der Technologien seiner Gründerunternehmen entwickeln. Novartis schloss die Übernahme im Juni 2025 ab; die Aktie wurde anschließend nicht mehr an der Börse gehandelt.

RNA-Interferenz, RNAi, ist ein biologischer Prozess und keine eigene RNA-Molekülart. siRNA ist ein Molekültyp, der diesen Prozess auslösen kann. Die verschiedenen RNA-Therapien unterscheiden sich in Wirkmechanismen, Herausforderungen der Zellzustellung und klinischen Anwendungen.

7. 10x Genomics, Inc.

TXG Preisdiagramm

Moderne Biotechnologie nutzt unter anderem DNA-Sequenzierung, RNA-Analysen und Proteinnachweis. Welche Verfahren ein Labor benötigt, hängt von seiner Forschungsfrage ab.

10x Genomics (TXG ) und weitere Unternehmen wie das damalige NanoString entwickelten Werkzeuge für die räumliche Biologie. Kein Unternehmen schuf dieses Forschungsfeld allein.

Räumliche Verfahren können zeigen, wo bestimmte Moleküle, etwa RNA-Sequenzen, im Gewebe liegen. Je nach Methode ist die Kartierung zwei- oder dreidimensional. Nature Methods wählte die räumliche Transkriptomik zur „Methode des Jahres 2020“; veröffentlicht wurde die Auszeichnung im Januar 2021.

Der ursprüngliche Artikel nannte eine Schätzung von 16 Milliarden US-Dollar für den potenziell adressierbaren Markt. Das war eine Marktpotenzialschätzung, nicht der tatsächlich erzielte Branchenumsatz.

Quelle: Nanostring

Die damalige Übersicht bezifferte die kumulierten Forschungs- und Entwicklungsinvestitionen von 10x Genomics auf mehr als eine Milliarde US-Dollar. Das Unternehmen übernahm Spatial Transcriptomics 2018 und entwickelte anschließend Visium; es kaufte 2018 keine fertige Visium-Plattform.

Die beschriebenen Werkzeuge sind für die Forschung vorgesehen und dadurch nicht automatisch zugelassene Diagnostika. Sequenzierung und PCR hatten bereits vor den 2000er-Jahren klinische Anwendungen. Die Verbreitung räumlicher Verfahren hängt von Evidenz, Kosten und praktischem Nutzen ab. Bruker schloss die Übernahme der Geschäftsvermögenswerte von NanoString im Mai 2024 ab.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Preisdiagramm

CRISPR-Verfahren können bestimmte DNA-Sequenzen bearbeiten. Bei einigen Krankheiten bieten sie Möglichkeiten, doch die Zustellung in Zellen und unbeabsichtigte Veränderungen sind wichtige Grenzen. Sie sind keine allgemeine Heilung für sämtliche Erbkrankheiten.

Zu den Gründern von CRISPR Therapeutics gehört Emmanuelle Charpentier, Mitentwicklerin von CRISPR-Cas9. Sie teilte den Chemienobelpreis 2020 mit Jennifer Doudna. Das Unternehmen arbeitet an medizinischen Anwendungen der Genomeditierung.

Quelle: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics kooperiert mit Vertex bei Bluterkrankungen und bei der Erforschung geneditierter Zellen für Typ-1-Diabetes.

Zu den zentralen Blutkrankheitsprogrammen gehörte Exa-cel bei transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie und Sichelzellkrankheit. CASGEVY erhielt für bestimmte Patientengruppen im Dezember 2023 und Januar 2024 Zulassungen.

Das Unternehmen entwickelte auch allogene CAR-T-Zellen von Spendern. Sie sind nicht für alle Krebspatienten geeignet. Im Mai 2023 befanden sich vier CAR-T-Programme, CTX110, CTX130, CTX112 und CTX131, in klinischer Entwicklung, nicht nur zwei.

CRISPR Therapeutics war ein wichtiger Akteur der klinischen Genomeditierung; jedes Programm musste dennoch Sicherheit und Wirksamkeit nachweisen.

Die Zusammenarbeit mit Vertex brachte Ressourcen und klinische Erfahrung. Das Potenzial ist anhand der Ergebnisse einzelner Programme zu bewerten, nicht allein anhand der allgemeinen Versprechen der Technologie.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

SGMOQ Preisdiagramm

Sangamo entwickelte Gen- und Zelltherapien. Ein zentrales Programm war eine Gentherapie bei Hämophilie A in Zusammenarbeit mit Pfizer (PFE ), die sich 2023 in Phase III befand. Der Antrag auf Zulassung eines biologischen Arzneimittels, BLA, war damals für Ende 2024 vorgesehen. Das war eine Prognose, kein eingereichter oder bewilligter Antrag. Pfizer kündigte im Dezember 2024 an, den Antrag nicht zu stellen; die Zusammenarbeit endete im April 2025.

Weitere Programme im Entwicklungsportfolio von 2023 waren:

• ST-920, eine Gentherapie bei Morbus Fabry, in Phase I/II
• TX200, genetisch veränderte regulatorische T-Zellen zur Verringerung des Abstoßungsrisikos nach Nierentransplantation, in Phase I/II. Dies war keine Stammzelltherapie, und eine Beseitigung des Abstoßungsrisikos war nicht nachgewiesen
• BIVV003, eine Therapie mit veränderten blutbildenden Stammzellen bei Sichelzellkrankheit, in Phase I/II. Sangamo hatte 2023 angekündigt, nach Abschluss der Studie keine weiteren wesentlichen Investitionen vorzunehmen

Weitere Forschungen betrafen neurologische Erkrankungen wie Prionenerkrankungen und Huntington. Die historische Partnerliste enthielt Pfizer, Novartis, Biogen und Takeda. Die Kooperationen mit Novartis und Biogen endeten im Juni 2023, die mit Pfizer 2025.

Sangamo nutzt die Zinkfingertechnologie zur Erkennung bestimmter DNA-Regionen. Zinkfingernukleasen können DNA schneiden, Zinkfingertranskriptionsfaktoren die Genexpression regulieren. Der Unterschied zu CRISPR besteht nicht darin, dass eine Methode stets das gesamte Genom und die andere nur einen engen Bereich beeinflusst.

Die Technologie bot Forschungsmöglichkeiten, doch diese Unternehmensübersicht ist historisch. Sangamo beantragte im Juni 2026 Gläubigerschutz nach Chapter 11; die Aktie erhielt im OTC-Handel das Kürzel SGMOQ. Damit unterscheidet sich die Risikolage erheblich von 2023.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(Hinweis: Evofem legte im Mai 2023 jeweils 125 alte Aktien zu einer neuen zusammen. Das beeinflusst den Vergleich historischer Kurse.)

Evofem vermarktete Phexxi, ein hormonfreies vaginales Verhütungsmittel, das die FDA am 22. Mai 2020 zuließ. Forschende der University of Illinois Chicago wirkten an der Entwicklung mit. Es ist eine Option für Menschen, die hormonfreie Verhütung wünschen; die Eignung hängt von der einzelnen Person ab.

Das Produkt enthält Milchsäure, Zitronensäure und Kaliumhydrogentartrat und beeinflusst den vaginalen pH-Wert. Es schützt nicht vor Chlamydien, Gonorrhö, HIV oder anderen sexuell übertragbaren Infektionen. Laut Mitteilung vom Oktober 2022 erreichte die Phase-III-Studie EVOGUARD zur Prävention von Chlamydien und Gonorrhö ihre Endpunkte nicht.

Der ursprüngliche Artikel berichtete für Februar 2023 von 15 % mehr verkauften Einheiten als im Februar 2022. Dies war ein historischer Vergleich eines Monats, nicht die aktuelle Wachstumsrate oder ein Beleg für Gewinne.

Quelle: Evofem

Die Unternehmensziele von 2023 waren ein ausgeglichener Cashflow und die Rückkehr an eine große Börse. Das waren Ziele, keine erreichten Ergebnisse; die Aktie wurde damals im OTC-Markt gehandelt.

Die damalige Analyse verwies auf Patentschutz mindestens bis 2033. Die Patentlaufzeit garantiert weder Exklusivität für jede Anwendung noch Gewinne. Die Beschreibung als Einproduktunternehmen ist ebenfalls historisch; SOLOSEC kam später hinzu. Mögliche Erweiterungen waren weitere Anwendungen und internationale Lizenzen.

In der Frauengesundheit gibt es wichtige ungedeckte Bedürfnisse. Phexxi ist zur Verhütung zugelassen, nicht für jede denkbare zusätzliche Anwendung. Die Marktkapitalisierung unter zwei Millionen US-Dollar bezog sich auf den ursprünglichen Artikel von 2023, nicht auf den aktuellen Wert oder einen Beleg für eine günstige Aktie.