Vertex Pharmaceuticals (VRTX): Gen‑Editierung und eine Heilung für Diabetes

Vertex‘ Weg: Von zystischer Fibrose zum Biotech‑Führungsunternehmen

Die meisten Biotech‑Unternehmen scheitern, und die, die Erfolg haben, tun dies in der Regel, indem sie sich auf eine bestimmte Krankheit konzentrieren, die zuvor unheilbar oder schlecht behandelt war. Genau das hat Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) mit zystischer Fibrose getan, einer seltenen Erbkrankheit, die die Lungen schädigt und weltweit 109.000 Menschen betrifft, die meisten davon in den USA, Europa, Australien und Kanada.

Es verwandelte das ambitionierte Biotech‑Startup in ein cash‑reiches Pharmaunternehmen, das seine Gewinne in weitere bahnbrechende Forschung reinvestieren kann.

Heute expandiert Vertex schnell in neue medizinische Nischen, von Gen‑Editierungs‑Therapien für eine Vielzahl genetischer Erkrankungen bis hin zu einer potenziellen dauerhaften Heilung für Typ‑1‑Diabetes. Da das Unternehmen trotz seines Wachstums seine Fähigkeit zu disruptiver Innovation bewahrt hat, kann es für Investoren interessant sein, die das Potenzial eines Biotech‑Unternehmens suchen, jedoch ohne die üblichen Risiken von Störungen und Insolvenz im Sektor.

Vertex‘ Kern: Zystische Fibrose

Übersicht zur zystischen Fibrose

Zystische Fibrose wird durch eine genetische Anomalie verursacht, die die Zellen betrifft, die Schleim produzieren. Diese Sekrete sind ungewöhnlich dick, was zu Verstopfungen, insbesondere in Lunge und Bauchspeicheldrüse, führt, sowie zu chronischen Infektionen, weil Bakterien in Biofilmen im Schleim proliferieren. Ohne Behandlung führt zystische Fibrose zu sich verschlechternden Gesundheitszuständen und einer sehr schlechten Lebensqualität, letztlich zu vorzeitigem Tod.

Lange Zeit gab es keine Behandlung, und der Tod war in jungen Jahren unvermeidlich. Moderne Therapien, größtenteils von Vertex entwickelt, haben die Situation verbessert.

Heute liegt die durchschnittliche Lebenserwartung in der entwickelten Welt zwischen 42 und 50 Jahren, mit einem Median von 40,7 Jahren. Lungenprobleme sind für den Tod von 70 % der Menschen mit zystischer Fibrose verantwortlich.

Vertex‘ Therapien gegen zystische Fibrose

Im Jahr 2012 wurde das Molekül Ivacaftor zur Behandlung von zystischer Fibrose zugelassen, unter dem Markennamen Kalydeco. Dies war das erste Medikament, das versuchte, die normale Schleimproduktion wiederherzustellen, anstatt lediglich die Symptome zu behandeln, etwa durch Schleimentfernung.

Im Laufe der Zeit entwickelte Vertex Pharmaceuticals eine Reihe von Medikamenten, die nach diesem Prinzip gegen zystische Fibrose wirken und möglichst viele der für die Krankheit verantwortlichen Mutationen anvisieren.

Quelle: Vertex

Vertex‑Medikamente erreichen mehr als 75.000 Patienten oder 68 % der zystisch‑fibrotischen Patienten.

99 % der US‑Patienten werden weitgehend über private und öffentliche Versicherungen erstattet, und 94 % der Patienten in westlichen Ländern.

90 % der weltweiten Patienten könnten von den Therapien profitieren, wobei die meisten unbehandelten Patienten in einkommensschwachen Ländern leben. Infolgedessen ist Vertex auch Teil eines Spendenprogramms, das von der Wohltätigkeitsorganisation Direct Relief koordiniert wird.

Zu den berechtigten Ländern, die im Spendenprogramm ab März 2025 enthalten sind, gehören Ägypten, El Salvador, Honduras, Indien, Elfenbeinküste, Kenia, Libanon, Nepal, Pakistan, Sri Lanka, Tansania, Tunesien, Uganda und die Ukraine.

Derzeit ist zystische Fibrose das Kernstück von Vertex‘ Einnahmen, die in den letzten Jahren solide gewachsen sind, da immer mehr Patienten behandelt werden und zu effizienteren Bi‑ oder Tri‑Therapien wechseln.

Quelle: Vertex

Was kommt als Nächstes für zystische Fibrose: Vertex‘ neueste Innovationen

Die neueste Version trägt den Markennamen Alyftrek, eine Tri‑Therapie, die gleichzeitig drei verschiedene Medikamente verwendet, wodurch nur eine tägliche Dosierung erforderlich ist und sie wirksamer ist als frühere Versionen. Sie enthält Vanzacaftor, ein Medikament, das Patienten mit Mutationen helfen kann, die von anderen zystisch‑fibrotischen Medikamenten bisher nicht beeinflusst wurden.

Alyftrek wird voraussichtlich 2025 in den meisten westlichen Ländern außerhalb der USA die behördliche Zulassung erhalten.

Allerdings wäre das Endziel von Therapien gegen zystische Fibrose eine tatsächliche Heilung. Dafür reichen Medikamente, die lediglich versuchen, defekte Schleimzellen zu reaktivieren, wahrscheinlich nicht aus.

Deshalb entwickelt Vertex ebenfalls eine Gentherapie für zystische Fibrose mit mRNA‑Technologie, das Programm VX‑522.

Leider ist dieses Programm derzeit pausiert, nach der Ankündigung im Mai 2025 über „Toleranz‑Probleme“, was wahrscheinlich bedeutet, dass die Behandlung zu viele negative Nebenwirkungen hatte.

Für den Moment könnte die nebulisierte mRNA‑Lipid‑Nanopartikel‑Therapie (LNP), die in einer Partnerschaft mit Moderna seit 2020 entwickelt wurde, nicht die Wunderheilung sein, die Vertex erhofft hatte.

Dies ist jedoch wahrscheinlich der richtige Weg, mit neuen Arten von Lipid‑Nanopartikeln für die Gen‑Editierung von Lungenzellen, die fehlende Technologie, die es letztlich ermöglichen könnte.

Jenseits der zystischen Fibrose: Vertex‘ expandierende Pipeline

Vertex‘ Rolle in CRISPR‑ und Gen‑Editierungs‑Therapien

Vertex war ein wichtiger Partner von CRISPR Therapeutics (CRSP ) bei der Entwicklung der ersten jemals zugelassenen CRISPR‑Gentherapie.

Kommerziell unter dem Markennamen Casgevy vertrieben, behandelt diese Therapie Hämophilie und Sichelzellanämie. Vertex besitzt das exklusive Recht zur Kommerzialisierung und Herstellung von Casgevy und wird für jede verkaufte Dosis eine Lizenzgebühr an CRISPR Therapeutics zahlen.

Quelle: Vertex

Mit 2,2 Mio. $ pro Patient könnte dies ein äußerst lukratives Programm sein, wobei der hohe Preis teilweise von den Regulierungsbehörden als Belohnung für den sehr innovativen Ansatz dieser Unternehmen gewährt wird.

(Hier finden Sie einen vollständigen Bericht über CRISPR Therapeutics)

Neue therapeutische Ziele: Niere, Leber, Muskel und mehr

Vertex begann seine Erfolgsgeschichte mit der seltenen Krankheit zystische Fibrose und expandiert nun in mehrere neue genetische und/oder seltene Krankheiten neben Blut‑Genkrankheiten.

Quelle: Vertex

Vertex entwickelt insbesondere eine neue Spezialität für renale (Nieren‑)Erkrankungen, mit mehreren parallelen Programmen für Nierenversagen, das mit genetischen und Autoimmunerkrankungen verbunden ist.

Quelle: Vertex

Weitere Zielorgane sind Leber & Lunge (AATD) und Muskeln (muskel dystrophien). Ein kleines Molekül mit Potenzial für die Huntington‑Krankheit wird ebenfalls untersucht und befindet sich in der präklinischen Prüfungsphase.

Eine neue Ära der Schmerzlinderung: Vertex‘ JOURNAVX‑Therapie

Schmerzmedikamente sind ein riesiger Markt, wobei Opioide jährlich an nicht weniger als 40 Millionen Patienten verschrieben werden. Diese Lösung ist jedoch ebenfalls problematisch, da Opioide süchtig machen, mit über 85.000 Patienten, die jährlich eine Opioid‑Use‑Disorder entwickeln, und 10 % eine langfristige Opioid‑Nutzung haben.

Ein solches Suchtlevel verursacht der Gesellschaft enorme Kosten, geschätzt 180 Mrd. $ jährlich allein in den USA.

Vertex glaubt, mit einem neuen Medikament, Suzetrigine, helfen zu können, das 2025 zugelassen und unter dem Markennamen JOURNAVX vermarktet wurde.

JOURNAVX ist bereits in 33.000 Apotheken verfügbar und wurde bis zum 18. April 2025 bereits 20.000 Mal verschrieben.

Wie schnell JOURNAVX den derzeit von Opioiden dominierten Schmerzmedikamentenmarkt übernehmen kann, bleibt abzuwarten.

Der hohe Preis von $15,50 pro Pille könnte seine Nutzung zunächst behindern, obwohl das Fehlen eines Suchtpotenzials den Preis aus Sicht von Versicherungen und der öffentlichen Politik rechtfertigen könnte. Auf jeden Fall sollte dies ein zusätzlicher, sehr stabiler Einnahmestrom sein, wobei einige Analysten davon ausgehen, dass er bis zu 1 Mrd. $ jährlich einbringen könnte.

Zusätzlich könnte JOURNAVX eines Tages für chronische Schmerzen (periphere neuropathische Schmerzen – PNP) verschrieben werden, die durch Schäden am Nervensystem verursacht werden und ein Problem für 11 Millionen Patienten darstellen.

Quelle: Vertex

Stammzelltherapie für Typ‑1‑Diabetes: Vertex‘ Ansatz

Vertex arbeitet seit langem an einer möglichen Heilung für Typ‑1‑Diabetes, indem es versucht, die Funktion der von dem Immunsystem zerstörten Pankreaszellen wiederherzustellen.

Quelle: Vertex

Ein Ansatz ist die Verwendung von Zimislecel, einer aus menschlichen Stammzellen abgeleiteten Inselzelltherapie, die sich derzeit in Phase III der klinischen Studien (der letzten Phase) befindet und voraussichtlich 2025 die Dosierung abschließen wird.

Zimislecel wird zusammen mit Immunsuppressiva verabreicht, um den Zellen das Einwachsen zu ermöglichen und zu verhindern, dass sie vom Immunsystem des Patienten zerstört werden.

(siehe hier die neueste Präsentation von Vertex zu diesem Thema)

„Wir freuen uns sehr über den schnellen Fortschritt unseres Zimislecel‑Programms, das auf Kurs ist, die Rekrutierung und Dosierung in der Phase‑3‑Studie diesen Sommer abzuschließen, und uns für globale Zulassungsanträge im Jahr 2026 zu positionieren.”

Im Einklang mit diesem Fortschritt investiert Vertex in den Ausbau seiner Produktions‑ und Vertriebskapazitäten, um die Markteinführungsbereitschaft sicherzustellen.

M.D. Carmen Bozic – Vertex’s Chief Medical Officer

Mit 3,8 Millionen Patienten in den USA und Europa ist die zunächst erwartete erste Charge von 60.000 Zimislecel‑Behandlungen nur ein kleiner Teil des Gesamtmarktes.

Diese 60 000 Patienten haben den größten ungedeckten Bedarf und erleben schwere hypoglykämische Ereignisse (SHEs), eine ernsthafte und potenziell lebensbedrohliche Komplikation der Insulintherapie, die Anfälle, Herzrhythmusstörungen, Koma und sogar den Tod verursachen kann.

Strategische Verschiebungen und Rückschläge: Vertex‘ 2025‑Fahrplan

Warum Vertex sein Diabetes‑Geräte‑Programm gestoppt hat

Nicht alles ist perfekt für das Diabetes‑Behandlungsprogramm bei Vertex, wie eine weitere vielversprechende Idee, VX-264, kürzlich aufgegeben wurde. Die Idee war, ein medizinisches Gerät zu verwenden, um das zimislecel‑ähnliche Implantat, das Insulin produziert, vor dem Immunsystem zu schützen, während Insulin und Zucker durch die Barriere gelangen können.

„C‑Peptid‑Erhöhungen wurden nicht in den für einen Nutzen erforderlichen Konzentrationen beobachtet.

„Obwohl die Behandlung sicher und gut verträglich war, bedeutet das Fehlen einer Verbesserung der Biomarker, dass Vertex [VX-264] nicht weiter in klinischen Studien vorantreiben wird.“

Dies wird für Vertex und langfristige Investoren eine Enttäuschung sein, da das Unternehmen große Hoffnungen hatte, mit dieser Methode eine perfekte Diabetes‑Heilung zu schaffen. Es hat zudem nacheinander die kleineren Biotech‑Unternehmen Semma Therapeutics im Jahr 2019 und ViaCyte im Jahr 2022 erworben, um deren Insulin‑Geräte zu übernehmen, jeweils für 950 Mio. $ und 320 Mio. $.

Eingestellt: Vertex‘ AAV‑Gentherapie‑Programm

Another field Vertex is giving up on is AAV‑Gentherapie, die Adeno‑Associated Viruses‑Vektoren für den Gentransfer.

Es bedeutet nicht, dass das Unternehmen das Feld aufgibt, und es erklärte, dass sein „Engagement für Zell‑ und Gentherapien stark bleibt.“, selbst wenn es hat im Februar 2025 die Zusammenarbeit für In‑vivo‑Gen‑Editierung mit Verve Therapeutics beendet .

Insgesamt deutet eine solche Reihe von aufgegebenen Programmen Anfang 2025, von denen viele bereits jahrelang liefen, wahrscheinlich auf eine Neuausrichtung des Unternehmens und eine Neubewertung einiger Schlüsseltechnologien wie Insulin‑Geräte und AAV hin, die nicht genügend Effizienz gezeigt haben, um voranzukommen.

Eine noch offene Frage ist, ob das VX‑522‑Programm, das mRNA‑Programm zur Heilung der zystischen Fibrose, bald dem abgesagten Programm beitreten wird oder ob eine verbesserte, besser verträgliche Version in Zukunft getestet wird.

Insgesamt, obwohl enttäuschend, sollten diese Absagen auch als Kapitaldisziplin von Vertex verstanden werden, mit dem Ziel, zu vermeiden, mehr Geld in Sackgassen zu stecken, und stattdessen F&E‑Programme frühzeitig zu beenden, um Verluste zu begrenzen.

Quelle: Vertex

Akquisition von Alpine Immune Sciences

Im April 2024 erwarb Vertex Alpine Immune Sciences für 4,9 Mrd. $. Das Unternehmen ist auf Autoimmun‑ und Entzündungserkrankungen sowie Krebs spezialisiert.

Dies verschaffte Vertex insbesondere Zugang zu Povetacicept, das nun ein wichtiger Teil von Vertex‘ Programm für Nierenerkrankungen ist, das IgAN (IgA‑Nephropathie) anvisiert.

Es gibt keine zugelassenen Therapien, die die zugrunde liegende Ursache von IgAN adressieren, die zur terminalen Niereninsuffizienz führen.

IgAN ist die häufigste Ursache für primäre (idiopathische) Glomerulonephritis weltweit und betrifft etwa 130.000 Menschen in den USA, weitere 270.000 in Europa und 750.000 in China.

„Wir freuen uns darauf, das talentierte Alpine‑Team bei Vertex willkommen zu heißen und glauben, dass wir gemeinsam Povetacicept, eine potenziell erstklassige Behandlung für IgAN, schneller zu den Patienten bringen können.“

M.D. Reshma Kewalramani – Chief Executive Officer und Präsident von Vertex

Povetacicept könnte auch über die Niereninsuffizienz hinaus in vielen anderen Autoimmunerkrankungen Anwendung finden, und die technischen Fähigkeiten von Alpine könnten für die Zukunft von Vertex wichtig sein.

„Wir freuen uns auch darauf, das Potenzial von Povetacicept als ‚Pipeline‑in‑einem‑Produkt‘ vollständig zu erforschen und Alpine’s Fähigkeiten in der Protein‑Engineering und Immuntherapie zu Vertex‘ Werkzeugkasten hinzuzufügen.“

M.D. Reshma Kewalramani – Chief Executive Officer und Präsident von Vertex

Umsatz, F&E und Wachstum: Ein Blick auf Vertex‘ Finanzen

Vertex‑Finanzen zeigen einen wachsenden Cashflow, der nur durch steigende Ausgaben bei der Finalisierung von Forschungsprogrammen verlangsamt wird.

Quelle: Vertex

Das Unternehmen reinvestiert einen großen Teil seiner Einnahmen in F&E (26 %), wobei 3 von 5 Mitarbeitern in Forschung und Entwicklung tätig sind, was 3,6 Mrd. $ an F&E‑Betriebskosten entspricht, von insgesamt 5,1 Mrd. $ Betriebsausgaben im Jahr 2024.

Fast alle diese Einnahmen stammen ausschließlich von TRIKAFTA/KAFTRIO, dem zystisch‑fibrotischen Medikament des Unternehmens.

Daher spiegeln sich die Ergebnisse des nicht süchtig machenden Schmerzmittels, der Gentherapien für Bluterkrankungen sowie der potenziellen Diabetes‑Behandlung noch nicht in den Einnahmen wider, ebenso wenig wie die Tri‑Therapie Alyftrek für zystische Fibrose.

Insgesamt ist in den kommenden Jahren ein stetiges Umsatzwachstum zu erwarten, was die relativ hohe Bewertung von Vertex, die seit 2021 um das Doppelte gestiegen ist, rechtfertigt.

Abschließende Überlegungen: Ist Vertex weiterhin eine Top‑Biotech‑Investition?

Vertex Pharmaceuticals ist ein stabiles und profitables Unternehmen dank seiner äußerst soliden Führungsposition bei zystischer Fibrose, die das Unternehmen allein dabei unterstützt hat, die Krankheit überlebensfähiger zu machen und die Lebensqualität der Patienten zu erhöhen.

Jetzt versucht das Unternehmen, diesen Erfolg bei großen öffentlichen Gesundheitsproblemen zu wiederholen, wie Typ‑1‑Diabetes (3‑4 Millionen Menschen in westlichen Ländern) und dem Risiko von Opioidgebrauch und -abhängigkeit (ein Markt von 80 Millionen Menschen jährlich). Es sollte auch stark vom großflächigen Einsatz von Casgevy profitieren, der ersten jemals zugelassenen CRISPR‑Gentherapie.

Weitere Programme in den Bereichen Nieren- und genetische Krankheiten sollten zusätzliches Wachstum für das F&E‑Portfolio bringen.

Das Unternehmen setzt nicht immer auf die richtige Strategie, eine nahezu unmögliche Aufgabe in einem so unsicheren Feld wie der Biotechnologie, wie mehrere abgesagte Projekte zeigen, die mehrere Milliarden Dollar an F&E‑ und Akquisitionskosten verbraucht haben.

Dennoch ist Vertex in der Lage, den Kurs zu korrigieren und dieses Risiko zu steuern, wie die jüngste große strategische Verschiebung Anfang 2025 zeigt.

Investoren in Vertex können also die Sicherheit stabiler Einnahmequellen (zystische Fibrose) mit dem Wachstumspotenzial von Therapien kombinieren, die das Leben von zig Millionen schwer erkrankter Patienten, die derzeit unter schlechten medizinischen Optionen leiden, verändern könnten.

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