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Vertex Pharmaceuticals (VRTX): Gen‑Editierung und eine Heilung für Diabetes
Vertex’s Reise: Von zystischer Fibrose zum Biotech‑Führungsunternehmen
Die meisten Biotech‑Unternehmen scheitern, und die, die Erfolg haben, tun dies meist, indem sie sich auf eine bestimmte Krankheit konzentrieren, die zuvor unheilbar oder schlecht behandelt war. Genau das hat Vertex Pharmaceuticals mit zystischer Fibrose getan, einer seltenen Erbkrankheit, die die Lungen schädigt und weltweit 109.000 Menschen betrifft, die meisten davon in den USA, Europa, Australien und Kanada.
Damit wurde das ambitionierte Biotech‑Startup zu einem cash‑reichen Pharmaunternehmen, das seine Gewinne in weitere bahnbrechende Forschung reinvestieren kann.
Heute expandiert Vertex schnell in neue medizinische Nischen, von Gen‑Editierungs‑Therapien für eine Vielzahl genetischer Erkrankungen bis hin zu einer potenziellen dauerhaften Heilung für Typ‑1‑Diabetes. Da das Unternehmen trotz seines Wachstums seine Fähigkeit zu disruptiver Innovation bewahrt hat, kann es für Investoren interessant sein, die das Potenzial eines Biotech‑Unternehmens suchen, jedoch ohne die üblichen Risiken von Störungen und Insolvenz im Sektor.
(VRTX )
Vertex’s Kern: Zystische Fibrose
Übersicht zur zystischen Fibrose
Zystische Fibrose wird durch eine genetische Anomalie verursacht, die die Zellen betrifft, die Schleim produzieren. Diese Sekrete sind abnormal dickflüssig und führen zu Verstopfungen, insbesondere in Lunge und Bauchspeicheldrüse, sowie zu chronischen Infektionen, weil Bakterien in Biofilmen im Schleim proliferieren. Ohne Behandlung führt zystische Fibrose zu sich verschlechternden Gesundheitszuständen und einer sehr schlechten Lebensqualität, letztlich zu vorzeitigen Todesfällen.
Lange Zeit gab es keine Behandlung, und der Tod war in jungen Jahren unvermeidlich. Moderne Therapien, größtenteils von Vertex entwickelt, haben die Situation verbessert.
Heute liegt die durchschnittliche Lebenserwartung in der entwickelten Welt zwischen 42 und 50 Jahren, mit einem Median von 40,7 Jahren. Lungenprobleme sind für den Tod von 70 % der Menschen mit zystischer Fibrose verantwortlich.
Vertex‘ Zystische‑Fibrose‑Behandlungen
Im Jahr 2012 wurde das Molekül Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose unter dem Markennamen Kalydeco zugelassen. Dies war das erste Medikament, das versuchte, die normale Schleimproduktion wiederherzustellen, anstatt lediglich die Symptome zu behandeln, etwa durch Schleimentfernung.
Im Laufe der Zeit entwickelte Vertex Pharmaceuticals ein Sortiment von Medikamenten, die nach diesem Prinzip gegen zystische Fibrose wirken und möglichst viele der für die Krankheit verantwortlichen Mutationen ansprechen.
Quelle: Vertex
Vertex‑Medikamente erreichen mehr als 75.000 Patienten oder 68 % der zystischen‑Fibrose‑Patienten.
99 % der US‑Patienten werden weitgehend über private und öffentliche Versicherungen erstattet, und 94 % der Patienten in westlichen Ländern.
90 % der weltweiten Patienten könnten von den Therapien profitieren, wobei die meisten unbehandelten Patienten in einkommensschwachen Ländern leben. Infolgedessen ist Vertex auch Teil eines Spendenprogramms, das von der Wohltätigkeitsorganisation Direct Relief koordiniert wird.
Zu den berechtigten Ländern, die im Spendenprogramm ab März 2025 enthalten sind, gehören Ägypten, El Salvador, Honduras, Indien, Elfenbeinküste, Kenia, Libanon, Nepal, Pakistan, Sri Lanka, Tansania, Tunesien, Uganda und die Ukraine.
Derzeit ist die zystische Fibrose das Kernsegment von Vertex‘ Einnahmen, die in den letzten Jahren solide gewachsen sind, da immer mehr Patienten behandelt werden und zu effizienteren Bi‑ oder Tri‑Therapien wechseln.
Quelle: Vertex
Was kommt als Nächstes für die zystische Fibrose: Vertex‘ neueste Innovationen
Die neueste Version trägt den Markennamen Alyftrek, eine Tri‑Therapie, die drei verschiedene Medikamente gleichzeitig verwendet, was eine einmal‑täglich‑Dosierung ermöglicht und wirksamer ist als frühere Versionen. Sie enthält Vanzacaftor, ein Medikament, das Patienten mit Mutationen hilft, die von anderen zystischen‑Fibrose‑Medikamenten nicht beeinflusst wurden.
Alyftrek wird voraussichtlich 2025 in den meisten nicht‑US‑westlichen Ländern die behördliche Zulassung erhalten.
Der Endpunkt von zystischen‑Fibrose‑Therapien wäre jedoch eine tatsächliche Heilung. Dafür reicht es wahrscheinlich nicht aus, nur die defekten Schleimzellen zu reaktivieren.
Deshalb entwickelt Vertex auch eine Gentherapie für zystische Fibrose mittels mRNA‑Technologie, das VX‑522‑Programm.
Leider ist dieses Programm derzeit pausiert, nach der Ankündigung im Mai 2025 von „Tolerabilitäts‑Problemen“, was wahrscheinlich bedeutet, dass die Behandlung zu viele negative Nebenwirkungen hatte.
Für jetzt könnte die nebulisierte mRNA‑Lipid‑Nanopartikel‑Therapie (LNP), die in einer Partnerschaft mit Moderna seit 2020 entwickelt wird, nicht das Wunderheilmittel sein, das Vertex erhofft hatte.
Dies ist jedoch wahrscheinlich der richtige Weg, mit neuen Arten von Lipid‑Nanopartikeln für die Gen‑Editierung von Lungenzellen die fehlende Technologie, die es letztlich ermöglichen könnte.
Jenseits der zystischen Fibrose: Vertex‘ expandierende Pipeline
Vertex‘ Rolle in CRISPR‑ und Gen‑Editierungs‑Therapien
Vertex war ein Schlüsselpartner von CRISPR Therapeutics (CRSP ) bei der Entwicklung der ersten jemals zugelassenen CRISPR‑Gentherapie.
Kommerzialisiert unter dem Markennamen Casgevy, behandelt diese Therapie Hämophilie und Sichelzellanämie. Vertex besitzt das exklusive Recht zur Kommerzialisierung und Herstellung von Casgevy und zahlt an CRISPR Therapeutics eine Lizenzgebühr für jede verkaufte Dosis.
Quelle: Vertex
Mit 2,2 Mio. $ pro Patient könnte dieses Programm äußerst lukrativ sein, wobei der hohe Preis teilweise als Belohnung der Regulierungsbehörden für den sehr innovativen Ansatz gewährt wurde.
(Hier finden Sie einen vollständigen Bericht über CRISPR Therapeutics)
Neue therapeutische Ziele: Niere, Leber, Muskel und mehr
Vertex begann seine Erfolgsgeschichte mit der seltenen Krankheit zystische Fibrose und expandiert nun in mehrere neue genetische und/oder seltene Krankheiten neben Blut‑Genkrankungen.
Quelle: Vertex
Vertex entwickelt insbesondere ein neues Spezialgebiet für Nierenerkrankungen, mit mehreren parallelen Programmen für Nierenversagen, das mit genetischen und Autoimmunerkrankungen verbunden ist.
Quelle: Vertex
Weitere Zielorgane sind Leber & Lunge (AATD) und Muskeln (muskeldegenerative Erkrankungen). Ein kleiner Molekül mit Potenzial für die Huntington‑Krankheit wird ebenfalls untersucht und befindet sich im präklinischen Stadium.
Eine neue Ära der Schmerztherapie: Vertex‘ JOURNAVX‑Therapie
Schmerzmedikamente bilden einen riesigen Markt, wobei Opioide jährlich nicht weniger als 40 Millionen Patienten verschrieben werden. Diese Lösung ist jedoch problematisch, da Opioide süchtig machen; jährlich entwickeln über 85.000 Patienten mit akuten Schmerzen eine Opioid‑Abhängigkeit, und 10 % haben einen langfristigen Opioidgebrauch.
Ein solches Suchtlevel ist für die Gesellschaft enorm kostspielig und wird in den USA allein auf 180 Mrd. $ pro Jahr geschätzt.
Vertex glaubt, mit einem neuen Medikament, Suzetrigine, das 2025 zugelassen wurde und unter dem Markennamen JOURNAVX vermarktet wird, helfen zu können.
https:://www.youtube.com/watch?v=4vuBJcgm2Vo
JOURNAVX ist bereits in 33.000 Apotheken verfügbar und wurde bis zum 18. April 2025 bereits 20.000 Mal verschrieben.
Wie schnell JOURNAVX den derzeit von Opioiden dominierten Schmerzmedikamentenmarkt übernehmen kann, bleibt abzuwarten.
Der hohe Preis von 15,50 $ pro Pille könnte die Nutzung zunächst hemmen, obwohl das Fehlen eines Suchtpotenzials aus Sicht von Versicherungen und der öffentlichen Politik den Preis rechtfertigen könnte. In jedem Fall sollte dies eine zusätzliche, sehr stabile Einnahmequelle darstellen, wobei einige Analysten davon ausgehen, dass sie bis zu 1 Mrd. $ jährlich einbringen könnte.
Zusätzlich könnte JOURNAVX eines Tages für chronische Schmerzen (periphere neuropathische Schmerzen – PNP) verschrieben werden, die durch Nervenschäden verursacht werden und 11 Millionen Patienten betreffen.
Quelle: Vertex
Stammzelltherapie für Typ‑1‑Diabetes: Vertex‘ Ansatz
Vertex arbeitet seit langer Zeit an einer möglichen Heilung für Typ‑1‑Diabetes, um die Funktion der von dem Immunsystem zerstörten Pankreaszellen wiederherzustellen.
Quelle: Vertex
Ein Ansatz ist die Verwendung von Zimislecel, einer aus menschlichen Stammzellen abgeleiteten Inselzell‑Therapie, die sich derzeit in Phase III der klinischen Studien (letzte Stufe) befindet und 2025 die Dosierung abschließen soll.
Zimislecel wird zusammen mit Immunsuppressiva verabreicht, um den Zellen das Einwachsen zu ermöglichen und zu verhindern, dass sie vom Immunsystem des Patienten zerstört werden.
Dieses Programm verläuft wahrscheinlich sehr gut (siehe hier die neueste Präsentation von Vertex zu diesem Thema), da das Unternehmen bereits Kapazitäten für die Kommerzialisierung aufbaut, noch vor der behördlichen Zulassung durch die FDA.
„Wir freuen uns sehr über den schnellen Fortschritt unseres Zimislecel‑Programms, das im Sommer dieses Jahres die Rekrutierung und Dosierung in der Phase‑3‑Studie abschließen soll und uns für globale Zulassungsanträge im Jahr 2026 positioniert.
Im Einklang mit diesem Fortschritt investiert Vertex in den Ausbau seiner Herstellungs‑ und Vertriebskapazitäten, um die Markteinführung sicherzustellen.“
Mit 3,8 Millionen Patienten in den USA und Europa ist die erste Charge von 60.000 Zimislecel‑Behandlungen nur ein kleiner Teil des Gesamtmarktes.
Diese 60 000 Patienten haben den höchsten ungedeckten Bedarf und erleben schwere hypoglykämische Ereignisse (SHEs), eine ernsthafte und potenziell lebensbedrohliche Komplikation der Insulintherapie, die Anfälle, Herzrhythmusstörungen, Koma und sogar den Tod verursachen kann.
Strategische Verschiebungen und Rückschläge: Vertex‘ 2025‑Fahrplan
Warum Vertex sein Diabetes‑Geräte‑Programm gestoppt hat
Nicht alles ist perfekt für das Diabetes‑Behandlungsprogramm von Vertex, wie eine weitere vielversprechende Idee, VX-264, kürzlich aufgegeben wurde. Die Idee war, ein medizinisches Gerät zu verwenden, um das zimislecel‑ähnliche Implantat, das Insulin produziert, vor dem Immunsystem zu schützen, während Insulin und Zucker durch die Barriere gelangen können.
„C‑Peptid‑Erhöhungen wurden nicht in dem für einen Nutzen notwendigen Ausmaß beobachtet.“
„Obwohl die Behandlung sicher und gut verträglich war, bedeutet das Fehlen einer Verbesserung des Biomarkers, dass Vertex [VX-264] nicht weiter in klinischen Studien vorantreiben wird.“
Dies ist eine Enttäuschung für Vertex und langfristige Investoren, da das Unternehmen große Hoffnungen hatte, mit dieser Methode eine perfekte Diabetes‑Heilung zu schaffen. Es hatte zudem die kleineren Biotech‑Unternehmen Semma Therapeutics 2019 und ViaCyte 2022 übernommen, um deren Insulin‑Geräte zu erwerben, jeweils für 950 Mio. $ und 320 Mio. $.
Abgebrochen: Vertex‘ AAV‑Gentherapie‑Programm
Ein weiteres Feld, das Vertex aufgibt, ist AAV‑Gentherapie, die Adeno‑Associated Viruses‑Vektoren für den Gentransfer.
Das bedeutet nicht, dass das Unternehmen das Feld komplett aufgibt; es erklärte, dass sein „Engagement für Zell‑ und Gentherapien stark bleibt“, obwohl es auch im Februar 2025 die Zusammenarbeit mit Verve Therapeutics im Bereich In‑vivo‑Gen‑Editierung beendet hat.
Insgesamt deutet eine solche Reihe von aufgegebenen Programmen Anfang 2025, die viele Jahre zuvor liefen, auf eine Neuausrichtung des Unternehmens und eine Neubewertung einiger Schlüsseltechnologien wie Insulin‑Geräte und AAV hin, die nicht genügend Effizienz zeigten, um weiter voranzukommen.
Eine noch offene Frage ist, ob das VX‑522‑Programm, das mRNA‑Programm zur Heilung der zystischen Fibrose, bald dem abgesagten Programm beitreten wird oder ob eine verbesserte, besser verträgliche Version in Zukunft getestet wird.
Insgesamt sollten diese Absagen zwar enttäuschend sein, aber auch als Zeichen von Vertex‘ Kapitaldisziplin verstanden werden, das darauf achtet, nicht weiter Geld in Sackgassen zu pumpen, sondern R‑&‑D‑Programme frühzeitig zu beenden, um Verluste zu begrenzen.
Quelle: Vertex
Alpine Immune Sciences Übernahme
Im April 2024 erwarb Vertex Alpine Immune Sciences für 4,9 Mrd. $. Das Unternehmen spezialisiert sich auf Autoimmun‑ und Entzündungserkrankungen sowie Krebs.
Damit erhielt Vertex Zugang zu Povetacicept, das nun ein wichtiger Teil von Vertex‘ Programm für Nierenerkrankungen ist, das IgAN (IgA‑Nephropathie) anvisiert.
Es gibt keine zugelassenen Therapien, die die zugrunde liegende Ursache von IgAN adressieren, was zu einer terminalen Nierenerkrankung führen kann.
IgAN ist die häufigste Ursache für primäre (idiopathische) Glomerulonephritis weltweit und betrifft etwa 130.000 Menschen in den USA, weitere 270.000 in Europa und 750.000 in China.
„Wir freuen uns, das talentierte Alpine‑Team bei Vertex willkommen zu heißen und glauben, dass wir gemeinsam Povetacicept, eine potenziell erstklassige Behandlung für IgAN, schneller zu den Patienten bringen können.“
M.D. Reshma Kewalramani – Chief Executive Officer and President of Vertex
Povetacicept könnte auch über die Niereninsuffizienz hinaus bei vielen anderen Autoimmunerkrankungen Anwendung finden, und die technischen Fähigkeiten von Alpine könnten für Vertex‘ Zukunft wichtig sein.
„Wir freuen uns auch darauf, das Potenzial von Povetacicept als ‚Pipeline‑in‑einem‑Produkt‘ vollständig zu erforschen und Alpine‘s Protein‑Engineering‑ und Immuntherapie‑Kompetenzen zu Vertex‘ Werkzeugkasten hinzuzufügen.“
M.D. Reshma Kewalramani – Chief Executive Officer and President of Vertex
Umsatz, F&E und Wachstum: Ein Blick auf Vertex‘ Finanzkennzahlen
Vertex‑Finanzen zeigen wachsende Cash‑Flows, die nur durch steigende Ausgaben für den Abschluss von Forschungsprogrammen leicht gebremst werden.
Quelle: Vertex
Das Unternehmen reinvestiert einen großen Teil seiner Einnahmen in F&E (26 %), wobei 3 von 5 Mitarbeitern in Forschung und Entwicklung tätig sind, was 3,6 Mrd. $ an F&E‑Betriebskosten ausmacht, von insgesamt 5,1 Mrd. $ Betriebsausgaben im Jahr 2024.
Fast alle diese Einnahmen stammen ausschließlich aus TRIKAFTA/KAFTRIO, dem zystische‑Fibrose‑Medikament des Unternehmens.
Daher zeigen sich die Ergebnisse der nicht‑opioiden Schmerzmedizin, der Gentherapien für Bluterkrankungen sowie potenzieller Diabetes‑Behandlungen noch nicht im Umsatz, ebenso wenig wie die Tri‑Therapie Alyftrek für zystische Fibrose.
Insgesamt ist ein stetiges Umsatzwachstum in den kommenden Jahren zu erwarten, was die relativ hohe Bewertung von Vertex, die sich seit 2021 verdoppelt hat, rechtfertigt.
Abschließende Bewertung: Ist Vertex weiterhin eine Top‑Biotech‑Investition?
Vertex Pharmaceuticals ist ein stabiles und profitables Unternehmen dank seiner äußerst soliden Führungsposition in der zystischen Fibrose, die das Unternehmen praktisch allein dafür verantwortlich gemacht hat, die Krankheit überlebensfähiger zu machen und die Lebensqualität der Patienten zu erhöhen.
Jetzt versucht das Unternehmen, diesen Erfolg bei großen öffentlichen Gesundheitsproblemen zu wiederholen, wie Typ‑1‑Diabetes (3‑4 Millionen Menschen in westlichen Ländern) und dem Risiko von Opioid‑Missbrauch (ein Markt von jährlich 80 Millionen Menschen). Es sollte auch stark vom großflächigen Einsatz von Casgevy profitieren, der ersten jemals zugelassenen CRISPR‑Gentherapie.
Weitere Programme in den Bereichen Nieren‑ und genetische Krankheiten sollten dem F&E‑Portfolio zusätzliches Wachstum verschaffen.
Das Unternehmen setzt nicht immer auf die richtige Strategie – eine unmögliche Aufgabe in einem so unsicheren Feld wie der Biotechnologie, wie mehrere abgesagte Projekte zeigen, die mehrere Milliarden Dollar an F&E‑ und Akquisekosten verbraucht haben.
Dennoch kann Vertex den Kurs korrigieren und dieses Risiko steuern, wie die jüngste große strategische Verschiebung Anfang 2025 zeigt.
Investoren in Vertex können also die Sicherheit stabiler Einkommensströme (zystische Fibrose) mit dem Wachstumspotenzial von Therapien kombinieren, die das Leben von zig Millionen schwer erkrankter Patienten, die derzeit nur schlechte medizinische Optionen haben, verändern könnten.
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