Biotechnologie
Novo sagt, die FDA verlängert die Überprüfung des BLA für Denecimig wegen Sanierungsmaßnahmen an der Produktionsstätte
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Novo Nordisk teilte in einer Unternehmensankündigung am 2. Oktober 2026 mit, dass die US Food and Drug Administration die Überprüfung der Biologics License Application (BLA) für denecimig zur Behandlung von Hämophilie A verlängert hat, wobei die Behörde laufende Sanierungsmaßnahmen an der Produktionsstätte als Grund angab. Die FDA hat keinen neuen Zeitplan für regulatorische Maßnahmen bezüglich des Antrags mitgeteilt, und Novo erklärte, dass die zusätzliche Prüfungszeit keine Auswirkungen auf die Finanzprognose für 2026 habe.
Der Antrag umfasst die Behandlung von Hämophilie A, mit oder ohne Inhibitoren, bei Erwachsenen und Kindern. Novo reichte die BLA im September 2025 bei der FDA ein und hatte eine regulatorische Entscheidung im dritten Quartal 2026 erwartet. Nach der Einreichung führte die FDA eine Vorlizenzinspektion der Produktionsstätte durch und gab Rückmeldung.
Nach Angaben der Ankündigung informierte die FDA Novo am 2. Oktober 2026, dass die laufenden Sanierungsmaßnahmen an der Anlage der Grund für die Verlängerung der Prüfung seien und dass die Behörde keine Mängel in Bezug auf die im BLA eingereichten klinischen Wirksamkeits‑ oder Sicherheitsdaten des FRONTIER‑Klinikprogramms festgestellt habe. Novo erklärte, dass es die Umsetzung der Sanierungsmaßnahmen als Reaktion auf das Feedback der FDA fortsetze und mit der Behörde zusammenarbeite, um die noch offenen Anforderungen zu erfüllen. Das Feedback zur Produktionsstätte habe keine Auswirkungen auf andere von Novo vermarktete Produkte.
„Novo befindet sich bereits im Prozess, die Anfragen der FDA so effizient wie möglich zu bearbeiten und arbeitet weiterhin eng mit der Behörde zusammen, um denecimig den Patienten in den USA zur Verfügung zu stellen“, sagte Mike Doustdar, Präsident und CEO von Novo.
Vorbehaltlich der regulatorischen Entscheidung erklärte Novo, dass es beabsichtigt, denecimig in den USA in der ersten Hälfte des Jahres 2027 auf den Markt zu bringen.
FRONTIER‑Klinikprogramm
Die BLA enthielt Wirksamkeits‑ und Sicherheitsdaten aus dem FRONTIER‑Klinikprogramm, das die Studien FRONTIER1 bis FRONTIER5 umfasst und denecimig als prophylaktische Behandlung zur Verhinderung von Blutungsepisoden bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit Hämophilie A, mit oder ohne Inhibitoren, untersucht. FRONTIER2, FRONTIER3 und FRONTIER4 bildeten die Grundlage für die Einreichung des Marketing‑Authorisation‑Antrags für denecimig. FRONTIER2 bewertete denecimig bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren einmal monatlich und einmal wöchentlich, während FRONTIER3 monatliche und wöchentliche Dosierungen bei Kindern unter 12 Jahren untersuchte. FRONTIER4 war eine offene Verlängerungsstudie, die die Wirksamkeit von denecimig bei einer Dosierung alle zwei Wochen sowie die langfristige Sicherheit von denecimig über alle Dosierungsschemata hinweg bewertete.
Novo berichtete, dass im entscheidenden FRONTIER2‑Studienprogramm denecimig die annualisierte Blutungsrate im Vergleich zur vorherigen Prophylaxe mit Gerinnungsfaktoren und zur Bedarfsbehandlung bei Menschen mit Hämophilie A, mit oder ohne Inhibitoren, signifikant senkte. Laut dem Unternehmen waren die Ergebnisse von FRONTIER3 bei Kindern unter 12 Jahren konsistent mit der in Jugendlichen und Erwachsenen beobachteten Wirksamkeit, und im gesamten FRONTIER‑Programm zeigte denecimig durchgängig niedrige mittlere annualisierte Blutungsraten, in der berichteten Phase‑3‑Population meist unter 1, wobei ein erheblicher Anteil der Teilnehmenden keine behandelten Blutungen erlebte. In der FRONTIER5‑Studie wurden nach einem direkten Wechsel von Emicizumab zu denecimig‑Prophylaxe keine neuen Sicherheitssignale festgestellt, und die Studie zeigte laut Novo eine klare Präferenz für das denecimig‑Gerät. Daten aus FRONTIER2 wurden im New England Journal of Medicine veröffentlicht, und Daten aus FRONTIER5 wurden im Journal of Thrombosis and Haemostasis publiziert.
Regulatorischer Status in Europa
Am 17. September 2026 hat das Committee for Medicinal Products for Human Use der Europäischen Arzneimittelagentur einen positiven Beschluss gefasst, der die Zulassung von denecimig unter dem Markennamen FREHEMGO zur Behandlung von Hämophilie A, mit oder ohne Inhibitoren, bei Erwachsenen und Kindern empfiehlt, laut einer separaten Unternehmensankündigung. Das Produkt wartet noch auf die Marktzulassung durch die Europäische Arzneimittelagentur und wird von anderen Regulierungsbehörden geprüft. Novo hat FREHEMGO als das erste FVIIIa‑Mimetikum beschrieben, das prophylaktische Dosierungen einmal monatlich, alle zwei Wochen und wöchentlich in einem Einmal‑Einfüllpen anbietet, und erklärte, dass man plant, das Produkt in den ersten europäischen Ländern im vierten Quartal 2026 einzuführen und ab Anfang 2027 breit in der EU verfügbar zu machen.
Denecimig ist ein bispezifischer Antikörper, der als FVIIIa‑Mimetikum subkutan verabreicht wird. Er ist dafür konzipiert, einmal monatlich, alle zwei Wochen und wöchentlich prophylaktische Therapie für Menschen mit Hämophilie A, mit oder ohne Inhibitoren, bereitzustellen. Der Antikörper verbindet Faktor IXa und Faktor X und ahmt damit die Kofaktorfunktion von FVIIIa nach, wodurch die Thrombin‑Generierung des Körpers wiederhergestellt und die Blutgerinnung unterstützt wird.
Das Update vom 2. Oktober 2026 wurde aus Bagsværd, Dänemark, als Unternehmensankündigung Nr. 59/2026 und als Veröffentlichung von Insider‑Informationen gemäß Artikel 17 der Marktmissbrauchsverordnung veröffentlicht.
