Biotechnologie
FDA gewährt Prioritätsprüfung für Intellia BLA für CRISPR‑Therapie Lonvo‑Z
Securities.io zu deinen bevorzugten Quellen auf Google hinzufügen
Intellia Therapeutics (NTLA ) gab am 8. September 2026 bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration ihre Biologics License Application für lonvoguran ziclumeran (lonvo‑z) bei erblich bedingtem Angioödem akzeptiert hat und der Einreichung eine Prioritätsprüfung gewährt, mit einem Zieltermin nach dem Prescription Drug User Fee Act vom 10. März 2027. Die FDA teilte dem in Cambridge, Massachusetts ansässigen Unternehmen außerdem mit, dass derzeit nicht geplant sei, ein Beratungsausschuss‑Meeting zur Diskussion des Antrags abzuhalten, laut der Unternehmensankündigung.
Wenn genehmigt, wäre lonvo‑z die weltweit erste in‑vivo‑CRISPR‑basierte Therapie und die einzige einmalige Behandlung für HAE, erklärte das Unternehmen. Der Kandidat, zuvor bekannt als NTLA‑2002, ist darauf ausgelegt, Kallikrein dauerhaft zu senken, indem das Kallikrein‑B1‑Gen (KLKB1) mit einer einzigen Dosis, die im ambulanten Setting verabreicht wird, inaktiviert wird.
Phase 3 Daten hinter der Einreichung
Der BLA wird durch positive Daten aus Intellias globaler Phase‑3‑HAELO‑Studie unterstützt, die innerhalb von neun Monaten vollständig 80 Patienten rekrutierte. Die Studie war darauf ausgelegt, die Wirksamkeit und Sicherheit einer einmaligen 50‑Milligramm‑Dosis von lonvo‑z bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren mit Typ‑1‑ oder Typ‑2‑HAE zu bewerten.
Laut dem Unternehmen erreichte HAELO seine primären und alle wichtigen sekundären Endpunkte und zeigte eine 87 %ige Reduktion (p<0.0001) der durchschnittlichen monatlichen Anfälle von lonvo‑z im Vergleich zu Placebo im Wirksamkeitsbewertungszeitraum von Woche 5 bis 28. Zusätzlich waren 62 % der Patienten in der lonvo‑z‑Gruppe während des sechs‑monatigen Wirksamkeitszeitraums vollständig anfallsfrei und frei von HAE‑Therapie, verglichen mit 11 % der Patienten in der Placebo‑Gruppe (p<0.0001). Zum Stichtag 10. Februar 2026 waren alle Patienten, die lonvo‑z zu Studienbeginn oder im Kreuzungsarm nach Woche 28 erhalten hatten, weiterhin frei von einer langfristigen Prophylaxetherapie, berichtete Intellia.
Zum Stichtag wurden günstige Sicherheits‑ und Verträglichkeitsdaten für lonvo‑z beobachtet, erklärte das Unternehmen. Die häufigsten behandlungsbedingten Nebenwirkungen während des primären Beobachtungszeitraums, definiert als Infusion bis Woche 28, die in der lonvo‑z‑Gruppe im Vergleich zu Placebo häufiger auftraten, waren infusion‑bezogene Reaktionen, Kopfschmerzen, Müdigkeit, Rückenschmerzen und Infektionen der oberen Atemwege. Alle gemeldeten behandlungsbedingten Nebenwirkungen waren leicht bis mäßig und es wurden keine schweren Nebenwirkungen in der lonvo‑z‑Gruppe beobachtet.
“Heute markiert einen wichtigen Meilenstein für die Patienten, denen wir verpflichtet sind, zu betreuen, und für Intellias bahnbrechende Arbeit im Bereich der in‑vivo‑Geneditierung”, sagte John Leonard, M.D., Präsident und CEO von Intellia. “Gestützt auf überzeugende Phase‑3‑Daten glauben wir, dass lonvo‑z die Behandlung von HAE grundlegend verändern könnte und sind begeistert von seinem Potenzial, die weltweit erste zugelassene in‑vivo‑CRISPR‑Therapie zu werden. Da die Prioritätsprüfung der FDA bereits läuft, ist unser Team gut vorbereitet, diese einmalige Behandlung den Patienten zu bieten, die auf neue Optionen warten.”
Joshua Jacobs, M.D., Medical Director of Allergy and Asthma Clinical Research, Inc., und HAELO‑Studienforscher, fügte hinzu: “HAE ist eine unvorhersehbare Krankheit, die zu schwerer Behinderung führen und Patienten einem Risiko für tödliche Anfälle aussetzen kann. Die heutige Ankündigung ist spannend, weil sie uns einen Schritt näher bringt, möglicherweise eine einmalige Behandlungsoption für Patienten bereitzustellen, die weiterhin von dieser chronischen Erkrankung belastet werden.”
Regulatorischer Weg und Bezeichnungen
Die Annahme am 8. September 2026 folgt Intellias Ankündigung vom 27. April 2026, dass das Unternehmen eine rollierende Einreichung des BLA initiiert für lonvo‑z. Die rollierende Einreichung erfolgte unter der Bezeichnung Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), die die FDA lonvo‑z für die Behandlung von HAE verliehen hat; im Rahmen dieses Modells konnte Intellia fortlaufend Teile des BLA einreichen, was der FDA die Möglichkeit gab, die Prüfung zu beschleunigen. Intellia nahm zudem am FDA‑Programm Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) Development and Readiness Pilot teil, einem Programm, das Sponsoren ermöglicht, ihre CMC‑Produktentwicklungsstrategien und -ziele mit den Prüfern der FDA zu besprechen und Fragen zu klären, wobei die verstärkte Kommunikation Sponsoren dabei unterstützen soll, CMC‑Aktivitäten zur Antragsstellung und einem früheren Patientenzugang abzuschließen.
Lonvo‑z verfügt laut Unternehmen über fünf regulatorische Bezeichnungen: Orphan‑Drug‑ und RMAT‑Bezeichnungen der FDA, den Innovation Passport der britischen Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), die Priority‑Medicines‑(PRIME‑)Bezeichnung der Europäischen Arzneimittelagentur sowie die Orphan‑Drug‑Bezeichnung der Europäischen Kommission. Die Therapie basiert auf der mit dem Nobelpreis ausgezeichneten CRISPR/Cas9‑Technologie.
HAE ist eine seltene, genetische Erkrankung, die durch schwere, wiederkehrende und unvorhersehbare Entzündungsanfälle in verschiedenen Organen und Geweben des Körpers gekennzeichnet ist und schmerzhaft, behindernd und lebensbedrohlich sein kann. Schätzungen zufolge ist ein von 50.000 Menschen von HAE betroffen. Aktuelle Behandlungsmöglichkeiten umfassen präventive und bedarfsorientierte Therapien wie langfristige und kurzfristige Prophylaxe; diese erfordern häufig eine lebenslange Behandlung mit chronischer intravenöser oder subkutaner Verabreichung bis zu zweimal pro Woche oder täglicher oraler Einnahme, um eine konstante Unterdrückung des Weges zur Krankheitskontrolle zu gewährleisten, wobei dennoch Durchbruchanfälle trotz chronischer Anwendung auftreten können. Die Kallikrein‑Inhibition ist eine klinisch validierte Strategie für die präventive Behandlung von HAE‑Anfällen.
In seiner Ankündigung vom 27. April 2026 erklärte Intellia, dass es, falls der BLA angenommen und genehmigt würde, beabsichtige, lonvo‑z in der ersten Hälfte des Jahres 2027 kommerziell einzuführen.
