Investieren in Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA)

Intellia Therapeutics (NTLA ) ist ein Biotechnologieunternehmen, das die CRISPR‑Gen‑Editierungstechnologie nutzt, um mehrere experimentelle Medikamente zu entwickeln, von denen viele das Potenzial haben, unzählige Leben zu retten. Als relativ neue Technologie zur Medikamentenentwicklung ist Intellia eines mehrerer Unternehmen, die an vorderster Front der CRISPR‑basierten Arzneimittelforschung und -entwicklung stehen. Mit einem starken Netzwerk von Pharmapartnern und mehreren proprietären Methoden hebt sich Intellia in einem überfüllten Feld als eines der vielversprechendsten Pharmaunternehmen hervor, das Forschung und Entwicklung mit CRISPR betreibt.

Was ist Intellia Therapeutics (NTLA)?

Intellia Therapeutics wurde 2014 von einer Gruppe amerikanischer Wissenschaftler gegründet, die an CRISPR‑bezogener Forschung in akademischen Laboren im ganzen Land arbeiteten. Besonders hervorzuheben ist Jennifer Doudna, Mitbegründerin und eine der Wissenschaftlerinnen, die 2020 den Nobelpreis für ihre Pionierarbeit an CRISPR erhielt. CRISPR, kurz für clustered regularly interspaced short palindromic repeats, ist eine Technologie, die aus der Beobachtung eines Prozesses entstanden ist, der natürlich in Viren vorkommt. Durch die Isolation dieses CRISPR‑Segments des Virus, das für Replikation und Deletion verantwortlich ist, konnten Wissenschaftler „genetische Scheren“ entwickeln, die DNA‑Abschnitte löschen, entfernen und modifizieren können.
Das Unternehmen hat seinen Sitz in Cambridge, Massachusetts, und beschäftigt etwas mehr als 200 Mitarbeiter in verschiedenen Forschungs‑ und klinischen Bereichen. Wie bei vielen Pharma‑Start‑Ups musste Intellia erhebliche Mittel aufbringen, um mit der Forschung zu beginnen und eine Pipeline vielversprechender Therapeutika zu entwickeln. Novatris, ein schweizerisches Pharmaunternehmen, war einer der frühen Unterstützer von Intellia. Intellia schloss eine Vereinbarung mit Novatris, um CRISPR‑basierte Chimäre Antigenrezeptor‑T‑Zell‑Therapien zu entwickeln, im Gegenzug für eine Finanzierung von 15 Millionen Dollar. Beziehungen zu Novatris und anderen großen Pharmaunternehmen wie Regeneron ermöglichten es Intellia, die Start‑Phase zu überstehen. Mit dieser Unterstützung konnte das Unternehmen in den frühen Jahren mehrere Durchbrüche erzielen. Nur wenige Jahre später, im Jahr 2016, notierte Intellia an der NASDAQ.

Warum ist Intellia Therapeutics (NTLA) wichtig?

Durch den Einsatz von CRISPR‑basierten Medikamentenentwicklungstechnologien hat das Unternehmen mehrere Medikamente in der Pipeline, die sich in unterschiedlichen Entwicklungsstadien befinden. Am weitesten fortgeschritten im klinischen Prüfungsprozess ist Intellias OTQ923/HIX763‑Medikament gegen Sichelzellanämie. Mehrere andere Unternehmen im Biotech‑Bereich, wie CRISPR Therapeutics (CRSP ) und Editas Medicine, (EDIT ) nutzen ebenfalls CRISPR, um Behandlungen für Sichelzellanämie zu entwickeln. Intellia Therapeutics wurde für seine Arbeit anerkannt und erhielt im November 2020 einen bedeutenden Schub, als die Bill and Melina Gates Foundation awarded ihnen ein Stipendium zur Weiterführung ihrer Forschung zu Therapeutika gegen Sichelzellanämie gewährte. Das Stipendium wurde zur Weiterentwicklung von Intellias proprietärem non-viral delivery system für die in‑vivo‑Genom‑Editierung vergeben.
Während mehrere Unternehmen an CRISPR‑basierten Behandlungen für Sichelzellanämie arbeiten, konzentriert sich Intellia auch darauf, Therapien für Krankheiten mit großem ungedecktem Bedarf voranzutreiben. Eines der neuartigeren Medikamente in der Entwicklung ist ihr Transthyretin‑Amyloidose‑Arzneimittel, das sich derzeit in Phase 1 der klinischen Studien befindet. Transthyretin‑Amyloidose, eine Erkrankung, bei der sich Proteinablagerungen in Organen und Geweben ansammeln, hat nach der Diagnose eine Lebenserwartung von 2–15 Jahren. Weltweit werden etwa 50 000 Menschen mit dieser Krankheit geboren, und schätzungsweise weitere 200 000 bis 500 000 Personen entwickeln die Krankheit im Laufe ihres Lebens. Derzeit gibt es keine Behandlungsmöglichkeiten, und Intellia ist das Unternehmen, das am weitesten bei der Suche nach einer Heilung ist.

Intellia Therapeutics (NTLA) Perspektiven

Das Unternehmen hat seine Bemühungen auf einen “full-spectrum”-Ansatz zur CRISPR‑Medikamentenentwicklung konzentriert. Dieser Ansatz bedeutet, dass Medikamente sowohl für ex‑vivo‑ als auch für in‑vivo‑Anwendungen entwickelt werden. Bei in‑vivo‑Medikamenten werden Gene im Körper bearbeitet, während ex‑vivo‑Medikamente Gene außerhalb des Körpers editieren und anschließend zurück in den Patienten übertragen. Im Rahmen dieses Full‑Spectrum‑Ansatzes verwendet das Unternehmen ein proprietäres Lipid‑Nanopartikel‑(LNP‑)Lieferungssystem für Medikamente. Das LNP‑System besteht aus zwei Teilen: einer Messenger‑RNA, die das Protein mit den erforderlichen genetischen Änderungen codiert, und der Guide‑RNA, die ein Segment innerhalb der DNA‑Sequenz anvisiert. Diese Technik ermöglicht es, Gene zu entfernen, wiederherzustellen oder beide Aktionen gleichzeitig durchzuführen. Das erweitert die Möglichkeiten zur Gen‑Editierung erheblich, sodass Medikamente entweder bestimmte Sequenzen ausschalten, einfügen oder nacheinander mithilfe einer Kombination beider Techniken bearbeiten können. Durch das Mischen und Kombinieren auf diese Weise können verschiedene Gen‑Editierungstechniken gleichzeitig angewendet werden.
Mit mehreren Medikamenten in der Pipeline, die kostspielige Forschungs‑ und Entwicklungskosten verursachen, hat das Unternehmen Partnerschaften mit größeren Pharmaunternehmen geschlossen, die finanzielle und wissenschaftliche Unterstützung bereitstellen. Besonders hervorzuheben sind die Partnerschaften mit Regeneron und Novatris. Regeneron ist derzeit Partner bei drei der sechs in‑vivo‑Medikamente, die von Intellia entwickelt werden, während Novatris Partner bei zwei von fünf ex‑vivo‑Medikamenten in Entwicklung ist. Regeneron stellte Intellia im Jahr 2016 125 Millionen Dollar für einen Beteiligungsanteil an zehn Medikamenten in verschiedenen Entwicklungsstadien zur Verfügung. Dies wurde durch ein zusätzliches Investment von 100 Millionen Dollar im Jahr 2020 ergänzt, wobei das Geld für die Medikamentenentwicklung zur Behandlung von Hämophilie A und B vorgesehen ist.

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Zusammenfassung

Intellia Therapeutics ist eines der führenden Unternehmen, das derzeit an CRISPR‑basierten Medikamenten arbeitet. Das Unternehmen hat bei mehreren Medikamenten bedeutende Fortschritte erzielt, die alle das Potenzial haben, unzählige Leben zu verändern. Unterstützt von großen Pharmaunternehmen und einem herausragenden Wissenschaftsteam verfügt Intellia über die finanziellen und wissenschaftlichen Grundlagen, die notwendig sind, um die Medikamente in der Pipeline weiter voranzutreiben. Durch ihre Investitionen in Forschung und Entwicklung wurden mehrere proprietäre Methoden entwickelt, die den Prozess beschleunigen. Zusammengenommen machen all diese Faktoren Intellia Therapeutics zu einem vielversprechenden Unternehmen mit großem Wachstumspotenzial.