Investieren in CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)

CRISPR Therapeutics (CRSP ) ist ein Biotechnologieunternehmen, das Therapeutika mit einer neuen und innovativen Methodik entwickelt. CRISPR Therapeutics ist nach einer von einem seiner Mitbegründer entwickelten Gen‑Editierungstechnik benannt. Informell als „genetische Schere“ bekannt, ermöglicht die CRISPR‑Technologie der wissenschaftlichen Forschungsgemeinschaft, Gene zu schneiden, zu ersetzen und zu editieren. Durch die Entwicklung dieser Technik hat das Unternehmen die Tür zu einer völlig neuen Art der Entwicklung von Behandlungsmöglichkeiten für verschiedene Krankheiten geöffnet. Diese neuen Optionen verändern unsere Sichtweise auf Krankheiten, und das Potenzial, erbliche Krankheiten vollständig zu eliminieren, wird nun zu einer realen Möglichkeit.

Was ist CRISPR Therapeutics (CRSP)

Das Unternehmen ist nach CRISPR benannt, einer Abkürzung für clustered regularly interspaced short palindromic repeats. CRISPR ist eine Art DNA‑Sequenz, die Bakteriophagen erkennt und zerstört, den Teil von Viren, der für deren Vermehrung und Infektion des Körpers verantwortlich ist. Das Unternehmen trägt den Namen CRISPR, weil eine seiner Mitbegründerinnen, Emmanuelle Charpentier, die Pionierin war, die eine Methode entwickelte, CRISPR in einem wissenschaftlichen Umfeld zur Bearbeitung genetischen Materials zu nutzen. Charpentier konnte zusammen mit ihrer Kollegin Jennifer Doudna dieses molekulare Verhalten in Bakterien entschlüsseln und die daraus gewonnenen Erkenntnisse zur Entwicklung eines Gen‑Editierungswerkzeugs anwenden. Durch die Isolierung dieses in Bakterien gefundenen Mechanismus konnten die beiden Wissenschaftler eine einfache Methode schaffen, DNA mühelos zu schneiden, wodurch das Hinzufügen oder Ersetzen bestimmter Segmente des genetischen Materials ermöglicht wird. Dies war eine bahnbrechende Entdeckung, die Forschern weltweit ermöglichte, Organismen leicht zu untersuchen und ein viel tieferes Verständnis für die Rolle der DNA bei Krankheiten zu entwickeln. Für ihre Beiträge erhielten Charpentier und Doudna den Nobelpreis für Chemie 2020.
Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in der Schweiz und verfügt zudem über Forschungs‑ und Entwicklungsstätten in den Vereinigten Staaten. Nur wenige Jahre, nachdem Charpentier 2011 mit der Arbeit an CRISPR begonnen hatte, gründete sie 2013 das Unternehmen mit. Das Unternehmen erregte frühzeitig großes Interesse, als Bayer, eines der größten Pharmaunternehmen der Welt, in das Unternehmen investierte. Seitdem ist das Unternehmen auf über 300 Mitarbeitende gewachsen und ging 2016 an die Börse. Das Unternehmen hat mehrere Therapeutika entwickelt, die CRISPR nutzen und sich in verschiedenen Phasen des klinischen Prüfungsprozesses befinden.

Warum ist CRISPR Therapeutics (CRSP) wichtig?

Die CRISPR‑Gen‑Editierungsplattform ist eine revolutionäre Methode mit dem Potenzial, eine Reihe schwerwiegender Krankheiten zu behandeln. Derzeit befinden sich mehrere bahnbrechende Medikamente in klinischen Tests. Am weitesten auf dem Weg zur behördlichen Zulassung ist die Behandlung des Unternehmens für transfusionsabhängige β‑Thalassämie (TDT) und Sichelzellenkrankheit (SCD), die eine schwere Bluterkrankung mit hoher Sterblichkeitsrate adressiert. Ziel dieser Behandlung ist es, eine genetische Variation bei bestimmten Personen zu imitieren, die dazu führt, dass sie bei Diagnose reduzierte oder keine Symptome zeigen. Durch das Erzeugen dieser Variation bei Patienten, die an SCD und β‑Thalassämie leiden, konnten die Symptome reduziert werden. Diese Gruppe von Krankheiten, die unter dem Oberbegriff Hämoglobinopathien zusammengefasst wird, erfordert in der Regel eine lebenslange Behandlung, einschließlich Bluttransfusionen und häufiger Krankenhausaufenthalte. Jährlich werden 360.000 Menschen mit diesen Krankheiten geboren, wobei nicht alle Fälle schwer genug sind, um eine lebenslange Behandlung zu rechtfertigen. Das Ziel dieses mit CRISPR entwickelten Therapeutikums ist es, die Sterblichkeitsrate zu senken und die Krankheit für die Patienten besser handhabbar zu machen. Während die Behandlungen für SCD und β‑Thalassämie am weitesten in den klinischen Studien fortgeschritten sind, hat das Unternehmen auch mehrere andere vielversprechende Kandidaten in der Pipeline.

Aussichten von CRISPR Therapeutics (CRSP)

Die aktuelle Arbeit an SCD und β‑Thalassämie ist nur ein sehr kleiner, aber vielversprechender Ansatz, wie die CRISPR‑Technologie in der Medizin angewendet werden kann. Allein in den USA und Europa, wo klinische Studien durchgeführt werden, liegt die Zahl potenzieller Patienten, die von dieser Behandlung derzeit profitieren könnten, bei über 30.000. Dies sind nur die schwersten Fälle, und CRISPR Therapeutics schätzt, dass, sobald das Behandlungsregime vereinfacht wird, auch Patienten mit milderen Verläufen eine Behandlung suchen werden. Damit würde die Gesamtzahl der Patienten allein in den USA und Europa auf über 160.000 steigen. Wird das Medikament von den Regulierungsbehörden in der EU und den Vereinigten Staaten zugelassen, ist es wahrscheinlich, dass es auch in anderen Ländern übernommen wird. Die Häufigkeit dieser Krankheit ist in Regionen wie Afrika deutlich höher, und eine weit verbreitete Verfügbarkeit würde erhebliche Auswirkungen auf die Bevölkerung weltweit haben.
Obwohl diese Statistiken beeindruckend sind, sind SCD und β‑Thalassämie nur eine von vielen Krankheiten, die die CRISPR‑Technologie potenziell behandeln kann. In verschiedenen anderen Entwicklungsstadien gibt es CRISPR‑basierte Regime zur Behandlung von Krankheiten wie Krebs, Diabetes und Mukoviszidose. Von den laufenden Studien sind fast die Hälfte Kooperationen mit Bayer und anderen großen Unternehmen. Dies ermöglicht dem Unternehmen, das Risiko für sich zu reduzieren und verschafft CRISPR Therapeutics zudem ein umfangreiches Wissen und Fachkompetenz. Weitere Partnerschaften umfassen die US‑Unternehmen Viacyte und Vertex Pharmaceuticals (VRTX ). Zu einem Zeitpunkt gab es Spekulationen, dass Vertex an einer Fusion mit CRISPR interessiert sei, was zu einem Kursanstieg der Aktie führte. Mit einem talentierten Wissenschaftsteam und hochmodernen Forschungen, die von CRISPR durchgeführt werden, hat das Unternehmen die Aufmerksamkeit der Branche auf sich gezogen, und das langfristige Potenzial des Unternehmens bleibt für Investoren äußerst vielversprechend.

Zusammenfassung

Die CRISPR‑Technologie ist eine der aufregendsten und vielversprechendsten wissenschaftlichen Entdeckungen der jüngeren Vergangenheit. Durch die Schaffung einer Möglichkeit, DNA präzise zu untersuchen und zu verändern, rückt die Fähigkeit, erbliche Krankheiten zu heilen, näher an die Realität. Mit einem talentierten Wissenschaftsteam ist das Unternehmen bereits weit im Medikamentenentwicklungsprozess fortgeschritten und verfügt über mehrere vielversprechende Therapeutika, die sich im Test‑ und Zulassungsprozess befinden. Zusammen mit ihren Verbindungen zu großen Pharmaunternehmen verfügt CRISPR Therapeutics über alle notwendigen Werkzeuge, um ein bedeutender Akteur in diesem Bereich zu werden.