Investieren in Editas Medicine (NASDAQ: EDIT)

Editas Medicine (NASDAQ: EDIT) ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Erforschung von Medikamenten mithilfe von CRISPR konzentriert. CRISPR, kurz für clustered regularly interspaced short palindromic repeats, ist eine Technologie, die entwickelt wurde, indem man einen Prozess beobachtete, der natürlich in Viren vorkommt. Durch die Isolierung dieses CRISPR‑Segments des Virus, das für Replikation und Deletion verantwortlich ist, konnten Wissenschaftler „genetische Scheren“ entwickeln, die DNA‑Abschnitte löschen, entfernen und modifizieren können. Mit diesen Therapien hofft das Unternehmen, dass einige der schwerwiegendsten Krankheiten der Welt, einschließlich vieler, für die es derzeit noch keine Behandlungsmöglichkeiten gibt, geheilt werden können.

Was ist Editas Medicine (EDIT)?

Editas Medicine wurde 2013 von einem Team von Wissenschaftlern mit Verbindungen zu Harvard und MIT gegründet. Mit einem herausragenden wissenschaftlichen Team an der Spitze konnte das Unternehmen frühzeitig Finanzmittel sichern, um die entscheidende CRISPR‑Forschung voranzutreiben. Durch ihre erste Series‑B‑Finanzierungsrunde erhielt das Unternehmen Interesse von einer bedeutenden Gruppe von Investoren, zu denen Bill Gates und sein Chefberater für Wissenschaft und Technologie Boris Nikolic gehörten. Editas konnte dieses Interesse nutzen, um über 120 Millionen Dollar zu beschaffen und zudem wertvolle Verbindungen zu größeren Unternehmen der Branche aufzubauen. Schon früh startete das Unternehmen eine Zusammenarbeit mit Juno Therapeutics, um Therapien zur Behandlung von Krebs zu entwickeln. Die beiden Unternehmen schätzten, dass der potenzielle Wert der Zusammenarbeit $737 Millionen Dollar beträgt.

Das Forschungs‑ und Entwicklungsteam des Unternehmens konzentriert sich sowohl auf In‑Vivo‑Medikamente, die Gene im Körper bearbeiten, als auch auf Ex‑Vivo‑Medikamente, die Gene außerhalb des Körpers editieren und anschließend wieder in den Patienten übertragen. Die für die CRISPR‑Medikamentenentwicklung genutzte Plattform beinhaltet sowohl die Cas9‑ als auch die Cas12a‑Nukleasen. Diese beiden unterschiedlichen Proteine binden an DNA und ermöglichen die Genbearbeitung auf leicht unterschiedliche Weise. Diese beiden CRISPR‑Varianten ermöglichen unterschiedliche Ziel‑ und Bearbeitungsfähigkeiten, sodass Forschern mehrere Optionen zur Verfügung stehen, wenn sie die beste Wahl für die Medikamentenentwicklung zur Behandlung spezifischer Krankheiten in Betracht ziehen.

Warum ist Editas Medicine (EDIT) wichtig?

Editas verfügt über eine Pipeline von Medikamenten in Entwicklung, die sich auf drei breite Kategorien konzentrieren: Augenerkrankungen, Bluterkrankungen und Onkologie. Am weitesten fortgeschritten sind ihre geneditierenden Medikamente zur Behandlung von Augenerkrankungen. Leber-congenitale Amaurose, kurz LCA, ist eine ererbte genetische Mutation in mindestens 18 verschiedenen Genen. LCA ist die häufigste Ursache für Farbenblindheit bei Kindern und kann im Laufe der Zeit zu erheblichem Sehverlust führen. Die Mutation, die LCA verursacht, kommt bei 3 von 100.000 Kindern vor, und derzeit gibt es keine Heilung für LCA auf dem Markt. Ebenso weit fortgeschritten sind ihre Behandlungen für Bluterkrankungen, die als Hämoglobinopathien bekannt sind. Editas liegt leicht hinter CRISPR Therapeutics zurück, einem anderen Unternehmen in diesem Bereich, das mehrere Medikamente zur Behandlung von Sichelzellenkrankheit und β‑Thalassämie in klinischen Studien hat. Eine weitere Kategorie in der Pipeline sind ihre onkologischen Behandlungsmedikamente, die darauf abzielen, T‑Zellen zu editieren, um sie im Kampf gegen Krebs im Körper effektiver zu machen.

Der neuartige Ansatz, den Editas bei CRISPR‑basierten Medikamenten verfolgt, hilft dem Unternehmen, sich von der Konkurrenz abzuheben. Editas war das erste Unternehmen, das ein Medikament für den In‑Vivo‑Einsatz entwickelte und testete. Durch diese Technik injizierten Editas‑Forscher ein Virus, das editierte DNA enthielt, in einen Patienten mit LCA. Diese editierte DNA enthielt Anweisungen, die dem Körper sagten, wie er seine eigene DNA modifizieren soll, um das genetische Segment, das die Störung verursacht, zu entfernen. Obwohl sich diese Behandlung noch in einem frühen Stadium befindet, stärkt das Potenzial dieser Art von Therapieoption das zukünftige Potenzial von CRISPR in der Medizin weiter.

Editas Medicine (EDIT) Aussichten

Editas verfügt derzeit über fast ein Dutzend verschiedener CRISPR‑entwickelter Medikamente in unterschiedlichen Produktionsstadien. Viele davon werden in Zusammenarbeit mit größeren Unternehmen wie Allergan Pharmaceuticals entwickelt. Durch diese Partnerschaften werden die Medikamente gemeinsam entwickelt und die Gewinne anschließend zu gleichen Teilen geteilt, wobei das größere Unternehmen für den Großteil des Kommerzialisierungsprozesses verantwortlich ist. Sowohl Editas als auch die Partner haben einen robusten internen und externen Herstellungsprozess entwickelt, und das Unternehmen ist bereit, zu skalieren, wenn ihre Medikamente die Zulassungsphase erreichen. Im onkologischen Bereich hat das Unternehmen eine Partnerschaft mit dem Branchenriesen Bristol Myers Squibb geschlossen. Durch diese Beziehung hat Editas bisher über 100 Millionen Dollar an Finanzierung erhalten.

Abgesehen von ihrem aktuellen Fokus auf Augenerkrankungen, Bluterkrankungen und Onkologie legen die bisher vom Unternehmen entwickelten Methoden den Grundstein für zukünftige Medikamente zur Behandlung einer Vielzahl anderer genetischer Störungen. Das Unternehmen schätzt, dass es über 6.000 menschliche genetische Störungen gibt, die alle das Potenzial haben, durch Genbearbeitung geheilt zu werden. Jegliche Forschung, die Editas heute mit der CRISPR‑Plattform durchführt, wird das zukünftige Wachstum in anderen Bereichen nur beschleunigen. Das Unternehmen nutzt viele neue Methoden und schützt diese durch Patente. Insgesamt besitzt das Unternehmen über 220 Patente und hat weitere 800 anhängig. Experimente wie ihre weltweit ersten In‑Vivo‑Behandlungsoptionen treiben weiterhin die Grenzen dessen voran, was die CRISPR‑Technologie leisten kann.

Wo kann man Editas Medicine (EDIT) kaufen?

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Zusammenfassung

Editas ist eines von vielen neueren Biotechnologieunternehmen, die die CRISPR‑Plattform nutzen, um neue Medikamente zu erforschen und zu entwickeln. Um sich in einem überfüllten Markt abzuheben, hat das Unternehmen Geld in Forschung und Entwicklung investiert, das aktuelle Wissen über CRISPR genutzt und nach neuen, innovativen Wegen gesucht, um breitere Anwendungsmöglichkeiten voranzutreiben. CRISPR wird zweifellos an der Spitze der nächsten Generation von Medizin stehen, und Editas hat sich gut positioniert, um ein globaler Marktführer zu bleiben.