Top 5 CRISPR-Unternehmen, in die man investieren sollte (Mai 2026)

Die CRISPR-Revolution

Hunderte und sogar Tausende von Krankheiten haben eine genetische Ursache. Viele davon sind bis heute unbehandelbar oder werden schlecht behandelt. Und die meisten sind entweder schwer handlungsunfähig oder tödlich.

Obwohl es einige Technologien zur Genveränderung schon seit den 1990er Jahren gibt, waren sie eher grob und führten zu großen Schäden und unerwünschten Veränderungen an den veränderten Zellen. Das war gut genug für die Herstellung von gentechnisch verändertem Mais, aber nicht genug für die Humanmedizin.

Als Jennifer Doudna und Emmanuelle Charpentier 2012 CRISPR-Cas9 entdeckten, wuchsen große Hoffnungen. Denn das CRISPR-System ermöglicht es uns, Gene gezielt zu „bearbeiten“, was bis dahin nicht möglich war.

Quelle: CRISPR Therapeutics

Diese Entdeckung veranlasste beide Frauen dazu, getrennt eigene Unternehmen zu gründen, um diese Erfindung zu untersuchen und zu monetarisieren, und gewannen 2020 den Chemie-Nobelpreis.

Derzeit werden ein Dutzend CRISPR-Therapien für bisher unheilbare Krankheiten getestet und laufen in klinischen Studien.

Die CRISPR-Manie

Aufgrund seines enormen Potenzials wurde CRISPR sofort zum Zentrum massiver Forschungs- und Entwicklungsanstrengungen in der Biotechnologiebranche. Neue CRISPR-Systeme wurden entdeckt, wie Cas12, CAs12a, aber auch Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10 usw.

Derzeit konzentrieren sich die meisten Forschungsbemühungen für die Humanmedizin auf CAs9 und CAs12. Wenn Sie technisch versiert sind und mehr über den Unterschied zwischen diesen beiden wichtigsten CRISPR-Systemen erfahren möchten, empfehle ich die Lektüre dieser wissenschaftlichen Publikation , Dieser Artikel.

Diese massive Investition in CRISPR hat auch dazu geführt, dass sich neue Unternehmen dem Thema widmen und neue Programme von anderen Biotech- und Pharmaunternehmen gestartet werden. Dies führt in Kombination mit dem Ansturm auf alles, was mit Biotechnologie zu tun hat, während der Pandemie zu einer gewissen Manie. Seit 2021 hat sich dies etwas abgekühlt, und die Bewertungen haben sich niedriger stabilisiert.

In letzter Zeit haben viele dieser Therapien die letzte Phase klinischer Studien abgeschlossen oder sind sogar bereits zugelassen. Dies ist also ein guter Zeitpunkt für Anleger, auf den Sektor zurückzublicken und herauszufinden, welche Aktien die besten sind, um von der bevorstehenden Kommerzialisierungswelle von CRISPR-basierten Therapien zu profitieren.

Top 5 CRISPR-Aktien

(Die Auswahl erfolgte aufgrund einer subjektiven Bewertung technischer Leistungen und finanzieller Profile).

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

CRISPR Therapeutics wurde vom CRISPR Cas9-Mitentdecker Emmanuel Charpentier gegründet. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Anwendung des Cas9-Systems in der Humanmedizin.

Die beiden Flaggschiffprogramme in der Forschungs- und Entwicklungspipeline des Unternehmens sind Bluttherapien gegen Beta-Thalassämie und Sichelzellanämie (SCD). Beide wurden in Zusammenarbeit mit Vertex entwickelt.

Eine weitere Anwendung der CRISPR Therapeutics-Technologie ist die Krebsbehandlung. Die Idee besteht darin, modifizierte Zellen des Immunsystems einzusetzen, um Krebszellen anzugreifen. Bisher mussten Zellen des Patienten genetisch verändert werden. Dieser Prozess dauerte mehrere Wochen und war für den sich schnell verschlechternden Gesundheitszustand des Patienten oft zu spät.

Stattdessen entwickelt CRISPR Therapeutics eine modifizierte Zelle des Immunsystems, die im Voraus hergestellt werden kann und für alle Patienten geeignet ist. Das Unternehmen hat derzeit acht Kandidaten in der Pipeline, von denen sich zwei bereits in klinischen Studien befinden.

Das Unternehmen arbeitet außerdem mit ViaCyte an einer Partnerschaft zur Diabetesbehandlung. CRISPR Therapeutics möchte die Technologie verbessern, indem es sie in eine lebenslange Heilung umwandelt und keine lebenslangen Medikamente zur Immunsuppression benötigt, wie dies bei der ersten Version der ViaCyte-Behandlung der Fall war.

ViaCyte wurde im Sommer 2022 von Vertex übernommen, wodurch die Beziehungen zwischen Vertex und CRISPR Therapeutics vertieft werden.

Auf lange Sicht zielt CRISPR Therapeutics darauf ab, In-vivo-Therapien zu entwickeln, bei denen die Zellen direkt im Körper des Patienten modifiziert werden können, anstatt wie bisher Ex-vivo-Ansätze, bei denen modifizierte Zellen dem Patienten erneut injiziert werden.

Quelle: CRISPR-Therapeutika

Während sich CRISPR Therapeutics noch in der Phase vor dem Umsatz befindet, hat das Unternehmen in seiner Forschungs- und Entwicklungspipeline große Fortschritte gemacht. Außerdem verfügt das Unternehmen über Bargeld in Höhe von 2 Milliarden US-Dollar, um die Ausgaben bis 2024 zu decken. Daher muss das Unternehmen möglicherweise noch Geld aufbringen, wenn seine Bluttherapien nicht bis 2024 zugelassen werden. Dies könnte auch dank der Einnahmen von Vertex für das Erreichen von Forschungs- und Entwicklungsmeilensteinen im Diabetesprogramm vermieden werden .

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

Vertex ist führend in der Behandlung von Mukoviszidose, einer tödlichen genetischen Erkrankung, mit vier verschiedenen Behandlungen für unterschiedliche Patientenprofile. Patienten, die mit der aktuellen Therapie nicht behandelt werden können, erhalten ein Medikament in Phase III klinischer Studien, Vanzacaftor. Sie entwickeln auch eine Gentherapie für Mukoviszidose mithilfe der mRNA-Technologie.

Insgesamt ist Vertex stark auf Forschung und Entwicklung ausgerichtet, wobei 70 % der Betriebskosten für die Entwicklung neuer Medikamente und Therapien aufgewendet werden.

Quelle: Scheitel

Sie arbeiten mit CRISPR Therapeutics zusammen, um bei der Entwicklung der oben erwähnten Gentherapie für Blutkrankheiten zu helfen.  Sie haben auch 2 verschiedene Programmeist in der Entwicklung für Typ-1-Diabetes. Die erste ist die, die wir im CRISPR-Therapieprogramm ausführlicher beschrieben haben. Das zweite ist ein Gerät, das die insulinproduzierenden Zellen vom Immunsystem isolieren würde, wodurch die Notwendigkeit der ViaCyte-Hypoimmuntechnologie entfällt.  Weitere Informationen zu dieser Diabetes-Behandlungstechnologie finden Sie in diesem ausführlichen Artikel.

Dank dieses dualen Ansatzes hat Vertex eine ernsthafte Chance, Diabetes zu einer vollständig heilbaren Krankheit zu machen, und das vielleicht sogar ohne Immunsuppressiva.

Schließlich ist ihre VX-548-Behandlung gegen akute Schmerzen die letzte Entwicklungsstufe und könnte eine neue Alternative zu Opioiden sein, ohne das Risiko einer Abhängigkeit und mit weniger Nebenwirkungen.

Quelle: Scheitel

Vertex kann sich auf seine stabile Einnahmequelle aus seiner führenden Position im Bereich Mukoviszidose verlassen, um seine gesamte Expansion in neue Therapiefelder zu finanzieren. Dies macht es zu einer guten CRISPR-Aktie für Anleger, die gegenüber Unternehmen, die noch keine Einnahmen erzielen, vorsichtig sind.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

Das Unternehmen produziert On-Demand-Organismen für spezifische Anwendungen. Mit zahlreichen Forschungsprogrammen und Partnerschaften hat das Unternehmen seine Anwendungen umfassend diversifiziert:

• Cannabinoide
• Herstellung von mRNA-Impfstoffen und Nukleinsäuremedizin
• Nahrungsproteine
• Produktion biologischer Düngemittel in Partnerschaft mit Bayer
• Programmierbare Mikroben gegen Darmerkrankungen
• Bioremediation von Mikroplastik
• Biosicherheit und Erkennung von Krankheitserregern
• Recycling von Abfällen und Schadstoffen

Viele dieser Modifikationen basieren insbesondere auf CRISPR oder ähnlichen Genbearbeitungstechnologien seine CAR-T-Krebszelltherapien.

Durch die Bereitstellung einer fertigen Plattform für die Zelltechnik wird Ginkgo zu einem wichtigen Dienstleister in der Biotech-Branche, der über die Pharmaindustrie hinaus in die Bereiche Landwirtschaft, Biosicherheit und industrielle chemische Prozesse reicht. Es bietet Fachwissen und Schnelligkeit und kann dazu beitragen, die Fixkosten und den Investitionsaufwand für ein Forschungsprojekt zu reduzieren.

Dies zeigt sich in der Vielfalt der Kunden und Partner, die das Unternehmen in den letzten Jahren hatte.

Quelle: Gingko Bioworks

Das Unternehmen ist noch nicht profitabel, da es etwas mehr als seinen aktuellen Gesamtumsatz (81 Mio. USD im ersten Quartal 1) in Forschung und Entwicklung investiert. Dennoch verfügte das Unternehmen im ersten Quartal 2023 über relativ komfortable 1.2 Milliarden US-Dollar an liquiden Mitteln. Mit einem Rückgang der Nettobarmittel um 1 Millionen US-Dollar im gleichen Zeitraum scheint Ginkgo über ausreichend Kapital zu verfügen, um den Betrieb aufrechtzuerhalten und sein Geschäft auf absehbare Zeit auszubauen.

Dies macht es zu einer attraktiven Aktie für Anleger, die auf Gen-Editing- und Zell-Engineering-Technologien, aber nicht auf eine bestimmte Anwendung, setzen möchten. Dies ist typischerweise auch für wachstumsorientierte Anleger interessanter.

4. Beam Therapeutics Inc.

(BEAM )

Das Unternehmen wurde 2017 gegründet und konzentriert sich auf die Entwicklung der Technologie von „Basisbearbeitung.“ Dies verspricht eine präzisere Genbearbeitung als die herkömmliche CRISPR-Cas9-Technologie. Es könnte auch mehrere Stellen in einem Gen oder mehrere Gene gleichzeitig bearbeiten.

„Viele existierende Gen-Editing-Ansätze sind wie eine ‚Schere‘, die das Genom schneidet. Basiseditoren sind wie „Bleistifte“, mit denen sich jeweils ein Buchstabe des Genoms löschen und neu schreiben lässt.“ – Giuseppe Ciaramelle, Präsident und CSO bei Beam Therapeutics

Beam Therapeutics befindet sich in einem früheren Stadium als andere CRISPR-Unternehmen. Die Produktionsanlagen werden voraussichtlich erst Ende 2023 in Betrieb gehen. Der Großteil der Pipeline befindet sich noch im Forschungsstadium und geht in die Phase 1/2 der klinischen Studien.

Es hat im Wesentlichen die gleichen Schwerpunkte wie CRISPR-Therapeutika: Hämatologie (Sichelzellenanämie), Onkologie und seltenere genetische Krankheiten (beeinträchtigter Glykogenstoffwechsel und Alpha-1-Anti-Trypsin-Mangel – AATD).

Quelle: Strahlentherapeutika

Beam Therapeutics ist insgesamt ein schwieriger einzuschätzendes Unternehmen, da es sich noch in einem recht frühen Stadium befindet. Seine Technologie muss beweisen, dass es bessere therapeutische Ergebnisse erzielen kann als seine Konkurrenten, die früher auf den Markt kommen werden. Aufgrund seines frühen Stadiums ist es wahrscheinlich auch erforderlich, mehr Kapital zu beschaffen, bevor es eine FDA-Zulassung und Kommerzialisierung erhält.

5. Editas Medizin, Inc.

(EDIT )

Editas wurde von der CRISPR-Cas9-Entdeckerin Jennifer Doudna gegründet. Editas begann mit Cas9 zu arbeiten, konzentriert sich nun aber auf eine proprietäre Version von Cas12, die sie entwickelt haben: AsCas12a.

Weitere Informationen zu den einzigartigen Eigenschaften von Cas12a finden Sie in unserem speziellen Artikel „Was ist CRISPR-Cas12a2? & Warum spielt es eine Rolle?".

Um es kurz zusammenzufassen: Die Einzigartigkeit von Cas12as liegt darin begründet:

• Schwer zu lösende Probleme mit Cas9 könnten mit Cas12a lösbar sein
• Dies führt zu einer höheren Wahrscheinlichkeit einer Genbearbeitung als bei Cas9.
• Mit CAs12a kann mehr als ein Gen gleichzeitig verändert werden.

Eine Übersicht aller Unternehmen von Jennifer Doudna können Sie auch im entsprechenden Artikel lesen „Top-Unternehmen von Jennifer Doudna, die Sie im Auge behalten sollten"

Editas konzentriert sich auf die Sichelzellenanämie (SCD) mit 40 Patienten in einer klinischen Studie in Phase 1/2. Die ersten Ergebnisse werden für Ende 2023 erwartet.

Editas liegt bei klinischen Studien zur Sichelzellenanämie hinter CRISPR Therapeutics, aber vor Beam Therapeutics.

Da diese Therapie und innovative Behandlungen für diese Krankheit scheinbar etwas überfüllt sind, sollten sich Investoren die Ergebnisse klinischer Studien eingehend ansehen und beurteilen, ob AsCas12a bessere Ergebnisse liefert als die „klassische“ Cas9-Technologie von CRISPR Therapeutics, was wahrscheinlich der Fall ist zunächst von der FDA zugelassen werden.