Fünf Unternehmen der Genomeditierung: CRISPR, Therapien und Anlagerisiken

Genomeditierung mit CRISPR

Viele Erkrankungen haben genetische Ursachen oder Komponenten. Schweregrad und Behandlungsmöglichkeiten unterscheiden sich erheblich. Bei manchen monogenen Erkrankungen kann gezielte Genomeditierung einen zentralen Mechanismus beeinflussen; bei komplexen Erkrankungen wirken oft mehrere Gene und Umweltfaktoren zusammen.

Genetische Veränderung und Gentherapie gab es bereits vor CRISPR. Frühere Verfahren hatten Einschränkungen bei Präzision, Transport in die Zellen und Sicherheit, wurden aber auch in der Humanmedizin erforscht und eingesetzt. CRISPR erleichterte die gezielte Genomeditierung.

Jennifer Doudna und Emmanuelle Charpentier beschrieben 2012 eine programmierbare Methode zum Schneiden von DNA mit CRISPR-Cas9. Das war ein bedeutender Fortschritt, bedeutete aber nicht, dass gezielte genetische Veränderungen zuvor unmöglich waren.

Quelle: CRISPR Therapeutics

Doudna und Charpentier erhielten 2020 den Nobelpreis für Chemie für die Entwicklung einer Methode zur Genomeditierung. Sie waren auch an der Gründung unterschiedlicher Biotechnologieunternehmen beteiligt.

Sicherheit und Wirksamkeit müssen für jeden Therapiekandidaten gesondert untersucht werden. Die Zulassung einer CRISPR-Therapie ist keine Zulassung sämtlicher Anwendungen und keine Lösung für alle genetischen Erkrankungen.

Forschung, klinische Anwendungen und Anlegerinteresse

CRISPR-Systeme unterscheiden sich in Aufbau und Zielmolekül. Einige nutzen Komplexe aus mehreren Proteinen; andere haben ein einzelnes zentrales Effektorprotein, etwa Cas9 oder Cas12a für DNA. Cas13 richtet sich gegen RNA. Cas5 und Cas8 sind Bestandteile anderer Komplexe und keine direkt austauschbaren Alternativen zu Cas9.

Die Wahl hängt unter anderem von der Zielsequenz, der gewünschten Änderung, dem Transport in die Zellen und unerwünschten Wirkungen ab. Technischen Hintergrund bieten diese wissenschaftliche Veröffentlichung und dieser einführende Artikel.

Die Technologie zog neue Unternehmen, Forschungsprogramme und Investitionen an. Bewertungen wurden auch vom breiteren Biotechnologiezyklus während der Pandemie und der Abkühlung nach 2021 beeinflusst. Wissenschaftlicher Fortschritt und Aktienrendite sind unterschiedliche Größen.

Die Unternehmensauswahl erschien ursprünglich 2023. Seither wurden einige Produkte zugelassen und andere Programme eingestellt. Historische Angaben werden deshalb von ausdrücklich datierten späteren Entwicklungen getrennt. Die Auswahl ist keine objektive Rangliste künftiger Renditen.

Fünf Unternehmen mit Aktivitäten in der Genomeditierung

Die Auswahl beruht auf einer subjektiven Bewertung von Technologie und Geschäftsmodell. Der unmittelbare Bezug zu CRISPR ist je nach Unternehmen unterschiedlich.

1. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Preisdiagramm

Emmanuelle Charpentier gehört zu den Mitgründern von CRISPR Therapeutics. Das Unternehmen entwickelt medizinische Anwendungen der Genomeditierung, unter anderem mit Cas9.

Gemeinsam mit Vertex entwickelte es Exagamglogene Autotemcel, bekannt als Casgevy, für Sichelzellkrankheit und transfusionsabhängige Beta-Thalassämie. Die ersten FDA-Zulassungen erfolgten im Dezember 2023 und Januar 2024 für bestimmte Patienten ab zwölf Jahren. Der aktuelle FDA-Eintrag umfasst auch ein Produkt mit einer Indikation ab zwei Jahren.

Bei bestimmten Krebstherapien werden Immunzellen verändert, damit sie Krebszellen angreifen. Autologe Therapien verwenden patienteneigene Zellen; die individuelle Herstellung kann Zeit beanspruchen. Nicht jede Zelltherapie folgt ausschließlich diesem Ansatz.

CRISPR Therapeutics untersucht auch allogene Therapien aus Spenderzellen, die vorab hergestellt werden können. Sie sind dadurch nicht automatisch für jeden Patienten geeignet. Die acht Kandidaten und zwei klinischen Programme aus dem ursprünglichen Artikel waren eine damalige Momentaufnahme.

Die Zusammenarbeit mit ViaCyte betraf experimentelle insulinproduzierende Zellen und Genomeditierung zur Verringerung der Abstoßung. Eine geringere Abhängigkeit von dauerhafter Immunsuppression und ein anhaltender Nutzen waren Forschungsziele, keine nachgewiesene lebenslange Heilung.

Vertex übernahm ViaCyte 2022 und ergänzte damit sein Technologieportfolio.

Bei Ex-vivo-Verfahren werden Zellen außerhalb des Körpers verändert und anschließend verabreicht. In-vivo-Verfahren sollen Veränderungen im Körper ermöglichen. Die geeignete Methode hängt von Erkrankung, Zielgewebe und Transporttechnologie ab.

Quelle: CRISPR Therapeutics

Die im ursprünglichen Artikel genannten rund zwei Milliarden US-Dollar und eine Finanzierung bis 2024 waren eine historische Einschätzung. Sie beschreiben weder die heutige Liquidität noch die aktuelle Finanzierungsreichweite. Kooperations- und Meilensteinzahlungen unterscheiden sich von wiederkehrenden Produktverkäufen; auch nach einer Zulassung entstehen Herstellungs- und Vermarktungskosten.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Preisdiagramm

Vertex hat Medikamente für bestimmte Patienten mit Mukoviszidose. Die Kombination mit Vanzacaftor erhielt im Dezember 2024 die FDA-Zulassung als Alyftrek und befindet sich damit nicht mehr nur in der 2023 beschriebenen Phase III. Sie ist nicht automatisch für jeden Patienten geeignet, dem frühere Mittel nicht helfen. Der mRNA-Ansatz für Mukoviszidose unterscheidet sich zudem von dauerhafter DNA-Editierung mit CRISPR.

Vertex investiert erheblich in Forschung und Entwicklung. Der genannte Anteil von 70 Prozent der Betriebskosten gehörte zur damaligen Analyse und ist kein unveränderlicher Anteil für jedes Geschäftsjahr.

Quelle: Vertex

Die Casgevy-Zusammenarbeit mit CRISPR Therapeutics gibt Vertex einen direkten Bezug zur Genomeditierung. Medikamente gegen Mukoviszidose und Schmerzen werden dadurch nicht zu CRISPR-Produkten.  Vertex erforscht auch zelltherapeutische Ansätze bei Typ-1-Diabetes. Die Programme unterscheiden sich hinsichtlich Immunsuppression, Geräten und Genomeditierung.  Eine geringere Immunreaktion auf transplantierte Zellen ist ein Forschungsziel. Eine dauerhafte Heilung aller Patienten ohne Immunsuppressiva ist dadurch nicht belegt. Vertex beschrieb das experimentelle Zimislecel, früher VX-880, 2025 als Zelltherapie mit üblicher Immunsuppression.  Klinische Studien müssen neben der Insulinproduktion auch Wirkungsdauer, Sicherheit und zusätzlichen Behandlungsbedarf untersuchen.

VX-264 kombinierte Zellen mit einer immunabschirmenden Vorrichtung. Am 28. März 2025 teilte Vertex mit, dass das Wirksamkeitsziel verfehlt wurde und die klinische Entwicklung nicht fortgeführt werde. Andere schützende Ansätze blieben Gegenstand der Forschung. Eine sichere vollständige Heilung von Diabetes ohne Immunsuppression ließ sich daraus nicht ableiten.

VX-548, also Suzetrigin, erhielt am 30. Januar 2025 die FDA-Zulassung als Journavx gegen mittelstarke bis starke akute Schmerzen bei Erwachsenen. Es ist ein nichtopioides Schmerzmittel, keine CRISPR-Therapie. Die Zulassung bedeutet weder Nebenwirkungsfreiheit noch Überlegenheit gegenüber jeder Alternative bei jedem Patienten.

Quelle: Vertex

Einnahmen aus zugelassenen Medikamenten helfen Vertex, neue Programme zu finanzieren, garantieren aber deren Erfolg nicht. Das Einnahmeprofil unterscheidet das Unternehmen von Firmen, die ausschließlich auf experimentelle Produkte angewiesen sind.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

DNA Preisdiagramm

Ginkgo Bioworks bietet Dienstleistungen für Zelldesign und Zellengineering in unterschiedlichen Anwendungen. Die Darstellung von 2023 umfasste Forschung und Kooperationen in folgenden Bereichen:

• Cannabinoide
• Produktion von mRNA-Impfstoffen und Nukleinsäuremedikamenten
• Lebensmittelproteine
• Biologische Agrarprodukte in Zusammenarbeit mit Bayer
• Entworfene Mikroben für Anwendungen im Darm
• Biologische Materialien und Mikroplastikverschmutzung
• Biosicherheit und Erregernachweis
• Verarbeitung von Abfällen und Schadstoffen

Einige Programme nutzen Genomeditierung, aber nicht zwangsläufig alle CRISPR. Die 2023 angekündigte WARF-Kooperation zielte auf die Entdeckung neuer gegen GD2 gerichteter CAR-T-Zelltherapien.

Ginkgos Plattform kann in Pharmazie, Landwirtschaft, Biosicherheit und industriellen Anwendungen eingesetzt werden. Eine Auslagerung kann je nach Projekt und Vertragsbedingungen den Bedarf an bestimmten eigenen Forschungsanlagen verringern.

Die Vielfalt der Partner zeigt die Breite der Anwendungen, nicht den Erfolg jedes Vorhabens oder das Vorhandensein zugelassener CAR-T-Produkte bei Ginkgo.

Quelle: Ginkgo Bioworks

Ginkgo meldete für das erste Quartal 2023 rund 81 Millionen US-Dollar Umsatz und 1,2 Milliarden US-Dollar liquide Mittel. Der Artikel nannte außerdem einen Rückgang der Mittel um etwa 110 Millionen US-Dollar. Das sind historische Zahlen, keine Belege für die heutige Finanzierungsreichweite oder künftige Profitabilität.

Das Geschäftsmodell eröffnet einen Bezug zu verschiedenen Anwendungen des Zellengineerings. Eine Anlagebewertung muss auch Umsatz, Kosten, Zahlungsströme und Ausführungsrisiken berücksichtigen.

4. Beam Therapeutics Inc.

BEAM Preisdiagramm

Das 2017 gegründete Unternehmen Beam entwickelt Baseneditierung: gezielte Veränderungen bestimmter DNA-Basen, meist ohne beide DNA-Stränge zu schneiden. Nicht jede Veränderung ist möglich, und unerwünschte Änderungen sind nicht ausgeschlossen.

Das Unternehmen vergleicht klassische Nukleasen mit Scheren und Baseneditoren mit Stiften, die bestimmte Buchstaben des genetischen Codes verändern. Giuseppe Ciaramella von Beam Therapeutics (BEAM ) hat diesen Vergleich verwendet.

Der Artikel von 2023 beschrieb Beam als Unternehmen in einer frühen Entwicklungsphase, mit geplantem Start der Produktionsanlage Ende 2023. Diese Erwartung beschreibt nicht den heutigen Standortstatus oder das gesamte Portfolio. Jedes Programm muss gesondert betrachtet werden.

Zu den damaligen Forschungsgebieten gehörten Sichelzellkrankheit, Onkologie und seltene Erkrankungen wie Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia und Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD).

Quelle: Beam Therapeutics

Sicherheit und klinischer Nutzen der Baseneditierung müssen für jede Indikation nachgewiesen werden. Die Technologie ist nicht von vornherein anderen Methoden überlegen. Der Finanzierungsbedarf hängt von Ausgaben, Ergebnissen, Kooperationen und verfügbaren Mitteln ab.

5. Editas Medicine, Inc.

EDIT Preisdiagramm

Jennifer Doudna gehört zu den Mitgründern von Editas. Das Unternehmen entwickelte Programme mit Cas9 und einer veränderten AsCas12a. Das Ex-vivo-Programm für Sichelzellkrankheit hat nicht mehr den im Artikel von 2023 beschriebenen aktiven Status.

Zu einem anderen CRISPR-Mechanismus lesen Sie unseren Artikel „Was ist CRISPR-Cas12a2 und warum ist es wichtig?“. Cas12a2 ist nicht dieselbe Nuklease wie die von Editas verwendete AsCas12a.

Die Wahl zwischen Cas9 und Cas12a hängt von der Anwendung ab:

• Die Anforderungen zur Erkennung der Zielsequenz und die erreichbaren Editierstellen unterscheiden sich.
• Effizienz und Spezifität variieren je nach Ziel; Cas12a ist Cas9 nicht allgemein überlegen.
• Mit geeigneter Konstruktion lassen sich mehrere Stellen bearbeiten; das ist nicht ausschließlich mit Cas12a möglich.

Siehe auch unseren Überblick „Unternehmen mit Verbindung zu Jennifer Doudna“.

Renizgamglogene Autogedtemcel, kurz Reni-cel/EDIT-301, wurde bei Sichelzellkrankheit und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie untersucht. Die Zahl 40 im ursprünglichen Artikel bezog sich auf die damalige Studienplanung und darf nicht als aktuell bestätigte Patientenzahl gelesen werden. Im Dezember 2024 beschloss Editas, die klinische Entwicklung von Reni-cel einzustellen.

Nach diesem Beschluss verlagerte Editas Ressourcen zur In-vivo-Genomeditierung. Der alte Fortschrittsvergleich mit CRISPR Therapeutics und Beam beschreibt keinen aktuellen klinischen Wettbewerb von Reni-cel.

Plattformvergleiche erfordern Daten zu Wirksamkeit, Sicherheit, Dauerhaftigkeit und Herstellung. Ergebnisse verschiedener Studien beweisen für sich genommen keine technologische Überlegenheit. Casgevy ist für bestimmte Indikationen bereits zugelassen; jedes andere Programm wird einzeln bewertet.