Top 5 CRISPR-Unternehmen, in die investiert werden sollte (Mai 2026)

Die CRISPR-Revolution

Hunderte und sogar Tausende von Krankheiten haben eine Wurzelursache in der Genetik. Viele davon sind bis heute nicht behandelbar oder werden nur unzureichend behandelt. Und die meisten sind entweder stark behindernd oder tödlich.

Während einige Gentechnologien bereits seit den 1990er Jahren existieren, waren sie ziemlich grob und verursachten viel Schaden und unerwünschte Veränderungen an den veränderten Zellen. Dies war ausreichend für die Herstellung von GMO-Mais, aber nicht für die menschliche Medizin.

Als also 2012 Jennifer Doudna und Emmanuelle Charpentier CRISPR-Cas9 entdeckten, wuchsen viele Hoffnungen. Dies liegt daran, dass das CRISPR-System es uns ermöglicht, Gene auf eine gezielte Weise zu “bearbeiten”, die bis dahin unmöglich war.

Quelle: CRISPR Therapeutics

Diese Entdeckung führte dazu, dass beide Frauen ihre eigenen Unternehmen gründeten, um diese Erfindung zu untersuchen und zu kommerzialisieren, und den Chemienobelpreis 2020 gewannen.

Ein Dutzend CRISPR-Therapien werden derzeit getestet und laufen klinische Studien für zuvor unheilbare Krankheiten.

Die CRISPR-Manie

Aufgrund seines enormen Potenzials wurde CRISPR sofort zum Mittelpunkt eines massiven Forschungs- und Entwicklungsanstrengung in der Biotechnologie-Industrie. Neue CRISPR-Systeme wurden entdeckt, wie Cas12, CAs12a, aber auch Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10 usw…

Derzeit sind die meisten Forschungsbemühungen für die menschliche Medizin auf CAs9 und CAs12 konzentriert. Wenn Sie technisch versiert sind und mehr über den Unterschied zwischen diesen beiden Haupt-CRISPR-Systemen erfahren möchten, empfehle ich, diesen wissenschaftlichen Artikel und diesen Artikel zu lesen.

Diese massive Investition in CRISPR hat auch neue Unternehmen ausgelöst, die sich diesem Thema widmen, und neue Programmstarts von anderen Biotechnologie- und Pharmazeutikunternehmen. Dies schafft ein bisschen Manie, wenn man es mit dem Rausch für alles Biotechnologie-Bezogene während der Pandemie kombiniert. Seit 2021 hat sich dies jedoch ein wenig abgekühlt, mit stabilen Bewertungen.

Vor kurzem haben viele dieser Therapien die letzte Phase der klinischen Studien abgeschlossen oder sind sogar bereits zugelassen. Es ist also ein guter Zeitpunkt für Investoren, um auf den Sektor zurückzuschauen und zu sehen, welche die besten Aktien sind, um die kommende Welle der Kommerzialisierung von CRISPR-basierten Therapien zu nutzen.

Top 5 CRISPR-Aktien

(Die Auswahl wurde nach einer subjektiven Bewertung der technischen Errungenschaften und Finanzprofile gemacht).

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

CRISPR Therapeutics wurde von CRISPR-Cas9-Mitentdeckerin Emmanuelle Charpentier gegründet. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Anwendung des Cas9-Systems in der menschlichen Medizin.

In seiner Forschungs- und Entwicklungs-Pipeline sind die beiden Flaggschiff-Programme Bluttherapien für Beta-Thalassämie und Sichelzellanämie (SCD). Beide werden in Partnerschaft mit Vertex entwickelt.

Eine weitere Anwendung der CRISPR-Therapeutics-Technologie ist die Krebsbehandlung. Die Idee ist, modifizierte Immunsystemzellen zu verwenden, um Krebszellen anzugreifen. Bisher mussten Zellen vom Patienten genetisch verändert werden, ein Prozess, der mehrere Wochen dauern kann, was oft zu spät für die schnell verschlechternde Gesundheit des Patienten sein kann.

Stattdessen entwickelt CRISPR Therapeutics eine modifizierte Immunsystemzelle, die im Voraus hergestellt und für alle Patienten geeignet werden kann. Das Unternehmen hat derzeit 8 Kandidaten in der Pipeline, von denen 2 bereits in klinischen Studien sind.

Das Unternehmen ist auch in einer Partnerschaft für eine Diabetesbehandlung mit ViaCyte. CRISPR Therapeutics will die Technologie verbessern, indem es sie in eine lebenslange Heilung umwandelt und nicht mehr Immununterdrückungsmedikamente für das Leben benötigt, wie die ursprüngliche Version der ViaCyte-Behandlung.

ViaCyte wurde im Sommer 2022 von Vertex übernommen, was die Bindungen zwischen Vertex und CRISPR Therapeutics vertiefte.

Langfristig zielt CRISPR Therapeutics darauf ab, in-vivo-Therapien zu entwickeln, bei denen die Zellen direkt im Körper des Patienten verändert werden können, anstatt des aktuellen ex-vivo-Ansatzes, bei dem modifizierte Zellen in den Patienten injiziert werden.

Quelle: CRISPR Therapeutics

Obwohl CRISPR Therapeutics noch in der Vor-Umsatz-Phase ist, hat es viel Fortschritte in seiner Forschungs- und Entwicklungs-Pipeline gemacht. Es hat auch 2 Milliarden Dollar in bar, um Ausgaben bis 2024 zu decken. Es muss also möglicherweise noch Geld aufnehmen, wenn seine Bluttherapien nicht bis 2024 zugelassen werden. Dies kann auch vermieden werden, dank Einnahmen von Vertex für die Erreichung von Forschungsmeilensteinen im Diabetesprogramm.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

Vertex ist der Marktführer bei der Behandlung von Mukoviszidose, einer tödlichen genetischen Krankheit, mit 4 verschiedenen Behandlungen, die unterschiedliche Patientenprofile ansprechen. Patienten, die nicht mit der aktuellen Therapie behandelt werden können, haben ein Medikament in Phase III der klinischen Studien, Vanzacaftor. Sie entwickeln auch eine Gentherapie für Mukoviszidose mit mRNA-Technologie.

Als Ganzes ist Vertex sehr forschungsorientiert, mit 70% der operativen Ausgaben, die für die Suche nach neuen Medikamenten und Therapien verwendet werden.

Quelle: Vertex

Sie kooperieren mit CRISPR Therapeutics, um die Blutkrankheitsgentherapie zu entwickeln, die oben erwähnt wurde. Sie haben auch 2 verschiedene Programme in Entwicklung für Typ-1-Diabetes. Das erste ist das, das wir im CRISPR-Therapeutikum-Programm ausführlicher beschrieben haben. Das zweite ist ein Gerät, das die insulinproduzierenden Zellen vom Immunsystem isolieren würde, wodurch die Notwendigkeit für ViaCytes hypo-immune-Technologie entfällt. Sie können mehr über diese Diabetesbehandlungstechnologie in diesem detaillierten Artikel lesen.

Dank dieses dualen Ansatzes hat Vertex eine ernsthafte Chance, Diabetes in eine vollständig heilbare Krankheit zu verwandeln und vielleicht sogar ohne Immununterdrückungsmedikamente.

Schließlich ist ihre VX-548-Behandlung für akute Schmerzen in der letzten Entwicklungsphase und könnte eine neue Alternative zu Opioiden sein, ohne das Risiko einer Abhängigkeit und mit weniger Nebenwirkungen.

Quelle: Vertex

Vertex kann auf seine stabile Einnahmequelle aus seiner führenden Position bei Mukoviszidose zurückgreifen, um alle seine Expansionen in neue therapeutische Bereiche zu finanzieren. Dies macht es zu einer guten CRISPR-Aktie für Investoren, die vor vor-Gewinn-Unternehmen zurückschrecken.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

Das Unternehmen produziert auf Bestellung Organismen für spezifische Anwendungen. Es hat seine Anwendungen weit diversifiziert, mit vielen Forschungsprogrammen und Partnerschaften:

• Cannabinoid
• mRNA-Impfstoffproduktion und Nukleinsäuremedizin
• Lebensmittelproteine
• Biologische Düngemittelproduktion in Partnerschaft mit Bayer
• Programmierbare Mikroben für Darmerkrankungen
• Mikroplastik-Bioremediation
• Biosecurity und Pathogenerkennung
• Abfallrecycling und -entsorgung

Viele dieser Modifikationen basieren auf CRISPR oder ähnlichen Gentechnologien, insbesondere seine CAR-T-Krebszelltherapien.

Indem Ginkgo eine bereite Plattform für Zelltechnik bietet, wird es zu einem wichtigen Dienstleister in der Biotechnologie-Industrie, die über die Pharmaindustrie hinausgeht und in die Landwirtschaft, Biosecurity und industrielle chemische Prozesse eindringt. Es bietet Expertise und Geschwindigkeit und kann helfen, Fixkosten und den Bedarf an Anlagevermögen für ein Forschungsprojekt zu reduzieren.

Dies wird durch die sehr diverse Palette von Kunden und Partnern demonstriert, die das Unternehmen in den letzten Jahren hatte.

Quelle: Gingko Bioworks

Das Unternehmen ist noch nicht profitabel, da es mehr in Forschung und Entwicklung investiert als seine aktuellen Einnahmen (81 Millionen Dollar im 1. Quartal 2023). Das Unternehmen hatte dennoch einen relativ komfortablen Betrag von 1,2 Milliarden Dollar in bar im 1. Quartal 2023. Mit einem Rückgang des Netto-Barmittels von 110 Millionen Dollar im gleichen Zeitraum scheint Ginkgo ausreichend kapitalisiert, um weiter zu operieren und sein Geschäft in absehbarer Zeit zu vergrößern.

Dies macht es zu einer attraktiven Aktie für Investoren, die auf Gentechnik und Zelltechnologie setzen, aber nicht auf eine bestimmte Anwendung. Dies ist auch typischerweise interessanter für wachstumsorientierte Investoren.

4. Beam Therapeutics Inc.

(BEAM )

Das Unternehmen wurde 2017 gegründet und konzentriert sich auf die Entwicklung der Technologie der ” Base-Editing“. Dies verspricht eine präzisere Gentechnik als die traditionelle CRISPR-Cas9-Technologie. Es könnte auch mehrere Stellen in einem Gen oder mehrere Gene auf einmal bearbeiten.

„Viele bestehende Gentechnik-Methoden sind wie ‚Schere‘, die das Genom schneiden. Base-Editoren sind wie ‚Bleistifte‘, die es ermöglichen, einen Buchstaben des Genoms zu löschen und neu zu schreiben.“ – Giuseppe Ciaramelle, Präsident & CSO bei Beam Therapeutics

Beam Therapeutics ist in einem früheren Stadium als andere CRISPR-Unternehmen, mit seinen Herstellungseinrichtungen, die voraussichtlich erst Ende 2023 starten werden. Der größte Teil seiner Pipeline ist noch in der Forschungsphase oder tritt in Phase 1/2 der klinischen Studien ein.