Terapias de Precisão podem crescer 6 vezes, de 500 bilhões a 3 trilhões até 2030

O Método Terapêutico Antigo

Até recentemente, a maior parte da indústria farmacêutica tem se concentrado em encontrar novas moléculas químicas que possam ser usadas como medicamentos. A ideia é encontrar compostos químicos que afetem o corpo e as células.

Esse tem sido frequentemente um método difícil. No início, a indústria farmacêutica podia contar com a medicina tradicional para isolar as moléculas ativas de plantas e outras fontes naturais. Foi assim que medicamentos como a Aspirina surgiram.

Progressivamente, precisaram encontrar moléculas totalmente novas. Isso implicava muito tentativa e erro. Como regra geral, identificar apenas um tratamento médico pode exigir até 10.000 moléculas candidatas. Esse processo é naturalmente muito demorado e caro.

Em resumo, essa abordagem pode ser descrita como “uma solução procurando um problema”. Você começa com a química e determina se ela pode fazer algo no corpo. E, idealmente, não matar o paciente…

Fonte: Por que 90% do desenvolvimento clínico de medicamentos falha, e como melhorá-lo?

Na maioria das vezes, esses medicamentos apenas tratam os sintomas. Você pode administrar analgésicos para remover o sinal de dor, mas isso não resolve a causa da dor. Sabíamos como uma célula cancerosa se parecia e o que poderia matá‑la, mas não por que ela se tornou cancerosa.

Isso forçou os médicos a atirar no escuro, na esperança de encontrar algo que funcionasse.

Outro problema desse método é que as moléculas ativas tendem a ter mais de um efeito bioquímico. Assim, embora possa ter o efeito desejado, digamos, nos pulmões, também pode impactar o coração, o fígado ou o cérebro.

É por isso que a maioria dos medicamentos tem uma longa lista de “efeitos colaterais”. Isso ocorre porque é bastante raro uma droga ativa ter apenas o efeito desejado.

A Nova Abordagem

O método antigo fazia sentido há décadas, pois sabíamos tão pouco sobre os mecanismos do corpo. Antes de 1953, nem sabíamos que o DNA era uma hélice dupla. Foi preciso até a década de 1970 para que a PCR fosse descoberta e ainda mais tempo para que fosse realizada rotineiramente a um custo aceitável. O genoma humano só foi sequenciado em 2003, e o projeto custou bilhões.

A diferença é que o custo do sequenciamento completo do genoma está abaixo da marca de US$ 1.000 hoje.

Portanto, só agora estamos obtendo uma visão razoável do que acontece nas células do nosso corpo. Finalmente entendemos adequadamente como o “banco de dados” do DNA se transforma na “instrução de codificação” do RNA, que por sua vez gera proteínas ativas.

Fonte: Ark Invest

A primeira consequência de todo esse conhecimento é que agora entendemos a causa raiz de muitas doenças. Uma proteína defeituosa, um gene ausente ou um hormônio específico que não cumpre sua função adequadamente. Em vez de modificar cegamente a química do corpo e esperar o melhor, nós sabemos o que está errado.

A segunda consequência permite que a indústria farmacêutica volte sua atenção para a abordagem clássica. Agora pode começar com o que está errado no corpo e buscar corrigi-lo.

Começando pelo problema e buscando uma solução.

Novas Ferramentas

A última década também viu muitas ferramentas bioquímicas passarem do laboratório de pesquisa para a pesquisa médica ou tratamentos comercializados:

• Anticorpos monoclonais
• Edição de genes personalizada
• Silenciamento de RNA (RNAi)
• Vacinas de mRNA
• Alvo específico de tecido
• Células-tronco
• Degradadores de proteínas
• Moduladores de imunidade
• Diagnóstico baseado em genes e proteínas
• Impressão 3D de tecidos

Todos esses tratamentos são frequentemente reunidos sob o guarda-chuva de “Terapias de Precisão”. Em oposição ao “modo antigo” de terapias químicas não direcionadas.

Os anticorpos monoclonais foram os primeiros. As vacinas de mRNA fizeram uma entrada dramática durante a pandemia. Os demais serão igualmente importantes e transformadores.

O Mercado de Terapias de Precisão

Atualmente, as terapias de precisão são um mercado de US$ 500 bilhões, segundo estimativa da Ark Invest. Não é mais apenas uma ideia ou um medicamento potencial, mas a força motriz por trás da maior parte do crescimento do setor farmacêutico na última década.

(o valor exato do mercado de terapias de precisão pode variar muito entre estimativas, dependendo do que é considerado terapia de precisão)

No mesmo estudo, a Ark Invest estima que esse mercado crescerá para US$ 3 trilhões até 2030. Isso representaria um crescimento de 6 vezes em apenas 7 anos.

Alguns sub‑setores são a força motriz por trás desse crescimento

Edição de Genes

Muitas doenças raras são causadas por um gene defeituoso ou ausente. A causa raiz da doença está presente em cada célula e decorre de uma função bioquímica faltante. Isso significava que não havia nada que um medicamento químico pudesse “ativar” ou “suprimir”. Apenas restaurar a função faltante em cada célula pode curar a doença.

A edição de genes inicial focou em ex vivo, corrigindo as células em laboratório e reinjetando‑as no corpo. Métodos mais recentes focarão em terapias in vivo, editando o gene de cada célula alvo diretamente no organismo.

mRNA

Este é o mais conhecido pelo público em geral devido à vacina de mRNA contra a Covid‑19. Mas as vacinas estão longe de ser a única aplicação potencial do mRNA. A mais promissora é, na verdade, a terapia contra o câncer. Você pode ler mais sobre isso e outras aplicações de mRNA em nosso artigo “A Próxima Aplicação da Tecnologia mRNA: Terapias contra o Câncer”

Biologia Sintética

Enquanto a edição de genes modifica genes existentes, a biologia sintética adiciona genes totalmente novos e longas sequências de DNA. Portanto, este é o próximo passo natural para as terapias genéticas. Você pode ler mais sobre isso em nosso artigo “Top 5 Empresas Públicas de Biologia Sintética.

Degradadores de Proteínas Alvo (TPD)

Às vezes, as doenças são causadas pela presença de proteínas incorretas e não por genes ausentes. Os TPD podem reduzir esse número de proteínas e tratar síndromes que não podem ser resolvidas nem por medicamentos nem por edição de genes. Este é um campo emergente estudado apenas desde 2016, mas já possui alguns medicamentos candidatos em fase II de ensaios clínicos.

Biópsia Líquida / Diagnóstico Molecular de Câncer

A maioria dos cânceres possui sequências genéticas específicas que os distinguem das células saudáveis. O problema tem sido, por muito tempo, conseguir detectar essas alterações sem precisar amostrar partes dos órgãos afetados diretamente. Além disso, quanto mais cedo um câncer for detectado, maiores são as chances de sobreviver a ele.

A biópsia líquida utiliza os métodos de detecção genética mais avançados para encontrar marcadores de câncer no sangue. Isso pode permitir exames de câncer de rotina e detecção precoce a baixo custo.

Você pode ler mais sobre a empresa líder em biópsia líquida, a Grail, em nosso artigo sobre sua empresa‑mãe, “Illumina vs Pacific Bioscience: Escolhendo a Empresa de Sequenciamento de Genoma de Próxima Geração”

Por fim, a análise completa do genoma para detectar vulnerabilidades pré‑existentes a tipos específicos de câncer pode ajudar a saber antecipadamente quais pacientes precisam de monitoramento mais regular.

Uma Seleção de Empresas de Terapias de Precisão

Sem fazer uma análise detalhada de cada empresa, podemos mencionar algumas companhias que estão liderando a transformação das terapias de precisão em tratamentos blockbuster de vários bilhões de dólares (algumas foram mencionadas anteriormente e analisadas em mais detalhes nos artigos correspondentes).