노벨상

노벨상 성과에 투자하기 – 정밀 유전공학을 위한 CRISPR

게시일 2024년 7월 16일

업데이트일 2026년 6월 1일

작성자

Jonathan Schramm

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노벨상은 과학계에서 가장 권위 있는 상입니다. 이는 알프레드 노벨 경의 유언에 따라 “전년도에 인류에게 가장 큰 혜택을 제공한 사람에게”이라는 목적을 가지고 물리학, 화학, 생리학·의학, 문학, 평화 분야에 수여하도록 만들어졌습니다. 이후 스웨덴 중앙은행이 경제학 분야에 대한 여섯 번째 상을 추가로 만들었습니다.

상 수여 대상은 여러 스웨덴 학술 기관에 의해 결정됩니다.

유산에 대한 우려

노벨상이 만들어지게 된 결정은 알프레드 노벨이 자신의 사망 기사(그의 형제 사망 소식을 오해한 프랑스 신문이 “죽은 죽음의 상인”이라는 제목으로 보도) 를 읽은 후에 이루어졌습니다. 프랑스 기사에서는 노벨이 무연 폭발물을 발명한 공로를 두고 비난했습니다. 그 중 다이너마이트가 가장 유명합니다.

그의 발명은 현대 전쟁을 형성하는 데 큰 영향을 미쳤으며, 노벨은 대규모 철강 공장을 구입해 주요 무기 제조업체로 전환했습니다. 화학자·엔지니어·발명가였던 그는 전쟁과 타인의 죽음으로 부를 축적한 사람으로 기억되고 싶지 않았습니다.

노벨상

오늘날 노벨의 재산은 노벨 재단과 금도금된 녹색 금메달, 증서, 그리고 수상자에게 수여되는 1,100만 스웨덴 크로나(약 100만 달러)의 상금을 재정 지원하기 위해 투자된 기금에 보관됩니다.

출처: Britannica

노벨상 상금은 종종 여러 수상자에게 나뉘며, 특히 과학 분야에서는 2~3명의 주요 인물이 공동 또는 병행으로 획기적인 발견에 기여하는 경우가 많습니다.

세월이 흐르면서 노벨상은 THE 과학 상으로 자리매김했으며, 이론적 발견과 실용적 발견 사이의 균형을 맞추려 노력했습니다. 방사능, 항생제, X-레이, PCR 등 현대 세계의 기반을 다진 업적들을 수상했으며, 태양의 에너지 원천, 전자 전하, 원자 구조, 초유동성 등 근본 과학도 포함되었습니다.

CRISPR – 유전공학의 혁명

유전자 공학의 어려움

1993년 노벨상으로 인정된 PCR을 통해 유전자를 발견하고 분석하는 방법이 밝혀진 이후, 과학자와 의사들은 인간·동물·식물의 유전체를 자유롭게 편집하는 꿈을 꾸었습니다. 그러나 실제로는 매우 어려웠으며, 초기 방법들은 충분히 효과적이지 못했습니다.

이는 단순히 유전자를 식별하거나 시험관에서 올바른 유전 서열을 만드는 것만으로는 충분하지 않기 때문입니다. 그 유전자를 살아있는 세포에 삽입하고 유기체의 유전체에 통합해야 합니다.

예를 들어 “새로운 식물 품종을 만들고자” 하는 경우, 높은 실패율과 무작위 삽입이 허용될 수 있습니다. 99.9%의 처리된 세포가 사멸하거나 삽입된 유전자를 제대로 발현하지 않더라도, 0.1%가 의도한 결과를 내고 이를 증식해 농부에게 판매할 수 있습니다.

하지만 이러한 방법은 인간 치료에는 전혀 적합하지 않으며, 식물·동물에 적용될 때 그 조잡함 때문에 큰 비판을 받았습니다.

새로운 패러다임

이 모든 것이 제니퍼 다우드나와 에마뉘엘 샤팽티에가 2012년에 CRISPR‑Cas9이라는 단백질을 발견하면서 바뀌었습니다. 두 사람은 2020년 화학 분야 노벨상을 수상했습니다. 발견과 노벨상 사이가 8년밖에 되지 않아, 이 발견이 생물학 분야의 게임 체인저로 즉시 인식된 것이 분명합니다.

CRISPR 시스템은 특정 유전체 위치를 목표로 하여 원하는 서열로 교체할 수 있게 해줍니다. CRISPR은 기존 유전자를 차단하거나, 특정 서열을 삭제하거나, 올바른 유전 서열을 삽입·편집하는 여러 방식으로 사용할 수 있습니다.

각 경우에 유전자 편집은 전체 유전체 중 한 특정 구역에서만 예측 가능한 방식으로 이루어집니다. 이는 무작위 유전자 삽입이 암 위험 등 심각한 문제와 연결된 바 있기 때문에 중요합니다.

출처: CRISPR Therapeutics

더 중요한 점은, 목표 세포에 대한 유전자 변형 과정이 대부분 무해하여, 기존 방법에 비해 독성을 한 단계 낮출 수 있다는 것입니다.

더 많은 CRISPR

그 막대한 잠재력 때문에 CRISPR은 바이오테크 전 산업의 대규모 R&D 중심이 되었습니다. Cas12, Cas12a, Cas13, Cas5, Cas8, Csx10 등 새로운 CRISPR 시스템이 계속 발견되었습니다.

현재 인간 의학 연구는 주로 Cas9와 Cas12에 집중하고 있습니다.

두 주요 CRISPR 시스템의 차이를 기술적으로 알고 싶다면, 이 과학 논문과 이 기사, 그리고 우리의 CRISPR‑Cas12a 관련 기사를 참고하시기 바랍니다.

AI CRISPR

현대 생물학에서 흔히 겪는 문제는 데이터 과잉입니다. 수십억 개의 아미노산 염기 서열을 가진 전체 유전체, 몇 개의 원자 배치만으로 기능이 바뀌는 단백질 3D 구조, 수천 종의 미생물군집 지도 등 분석할 데이터가 부족하지 않습니다.

다행히 AI의 등장으로 연구자들이 이 방대한 데이터를 다루는 데 도움이 되고 있으며, CRISPR도 예외는 아닙니다. 더욱이 OpenCRISPR‑1과 같은 오픈소스 자원이 등장하고 있습니다. 이러한 AI 시스템은 자연에 존재하지 않는 수백만 가지의 다양한 CRISPR‑유사 단백질과 “Cas9‑유사 효소용 단일 가이드 RNA 서열”을 생성할 수 있습니다.

새로운 CRISPR‑유사 단백질과 RNA 서열의 실제 효율성을 테스트한 결과, 생성된 유전자 편집자는 SpCas9에 비해 활동성과 특이성에서 동등하거나 향상된 성능을 보였습니다.

CRISPR – 기적적인 치료제

유전 질환

CRISPR의 가장 명백한 첫 번째 적용 분야는 유전 질환 치료입니다. 유전 질환은 치명적이거나 중증인 경우가 많으며, 미국인 10명 중 1명은 7,000가지 희귀 질환 중 하나를 가지고 있고, 환자의 절반은 어린이입니다.

희귀 질환은 전체 환자의 72%가 유전적 원인을 가지고 있어, 완전히 결핍된 생물학적 기능을 약물로 자극하거나 활성화시키기 어려워 치료가 가장 힘든 편에 속합니다. 보통 하나의 결함 있는 유전 서열을 가진 단일 유전자와 연관되며, 때로는 결실 유전자, 과다 복제된 유전자 등도 포함됩니다. 또한 결핍이 세포 내 수준에서 발생하기 때문에 치료제가 정확한 부위에 도달하기 어렵습니다.

이러한 질환마다 결함이 있는 유전체 구간을 정확히 표적하여 복구하는 맞춤형 CRISPR 시스템을 구상할 수 있습니다.

첫 번째 성공

CRISPR의 최초 입증된 적용 사례는 2023년 FDA가 겸상 적혈구 질환(SCD) 치료제를 승인하면서 이루어졌습니다. 이 성과를 이룬 회사는 CRISPR 공동 발견자인 에마뉘엘 샤팽티에가 설립한 CRISPR Therapeutics였습니다.

(우리의 전용 기사에서 SCD에 참여하고 있는 모든 기업에 대해 자세히 읽어보세요).

이 치료제는 이후 베타‑지중증 빈혈 치료에도 승인되었습니다.

더 많은 치료

다음으로 기대되는 CRISPR의 의료 활용은 일부 형태의 실명 치료이며, 이는 Editas Medicine이 지원합니다. Editas Medicine은 또 다른 CRISPR 공동 발견자인 제니퍼 다우드나가 설립한 기업입니다.

“우리 시험 참가자 중 한 명은 휴대폰을 놓쳤을 때 찾아내고, 커피 머신이 작동 중인지 작은 불빛을 보고 알 수 있다는 등 여러 사례를 공유했습니다. 이러한 작업은 정상 시력을 가진 사람에게는 사소해 보일 수 있지만, 시력이 낮은 사람들의 삶의 질에 큰 영향을 미칠 수 있습니다.” – 마크 페네시 박사, 오리건 보건·과학 대학 수석 과학자

이 실명 치료의 독특한 점은 “in‑vivo” 치료라는 점으로, 몸 안의 세포 유전자를 직접 수정한다는 것입니다.

이는 체외에서 세포를 추출해 실험실에서 수정한 뒤 다시 환자에게 주입하는 “ex‑vivo” 방식의 SCD 치료제와는 차원이 다릅니다.

선천성 실명 치료는 이러한 치료법의 시작에 불과할 수 있으며, 초기 단계 임상 시험에서 다음과 같은 유망한 결과가 보고되었습니다:

2024년 1월, 선천성 청각 장애를 가진 11세 소년에 대한 성공적인 치료가 세계 최초로 이루어졌습니다. 이 임상 시험은 Eli Lilly(LLY)와 그가 소유한 작은 바이오테크 기업 Akouos가 수행했습니다. CRISPR을 이용한 청각 장애 치료는 우리 기사 “유전자 치료 임상 시험에서 청각 장애 아동의 청각 회복”에서 다루었습니다.
그 외에도 중국에서 Otovia Therapeutics와 Shanghai Refreshgene Therapeutics가 지원하는 2건, 그리고 Regeneron(REGN) + Decibel Therapeutics가 진행 중인 시험이 있습니다.

CRISPR을 비유전 질환에 활용

CRISPR은 유전 질환 외에도 원하는 유전자를 삽입·제거할 수 있기 때문에 다양한 치료에 활용될 수 있습니다.

예를 들어, Excision Bio의 EBT‑101 치료제는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에서 통합된 레트로바이러스를 유전체에서 “제거”하려는 목표로 첫 번째 긍정적인 임상 결과(안전성 프로파일)를 얻었으며, 치료 평가를 시작하려 하고 있습니다.

또는 Verve Therapeutics는 심혈관 질환을 목표로 하는 두 가지 in‑vivo 유전자 치료제 VERVE‑101과 VERVE‑102를 개발 중이며, 이 회사의 기술은 전통적인 CRISPR보다 안전하고 강력할 수 있는 베이스 편집에 기반합니다.

당뇨병

CRISPR이 기여할 수 있는 또 다른 질환은 1형 당뇨병입니다.

이 아이디어의 주요 후보는 CRISPR Therapeutics이며, 2022년 7월 Vertex에 인수된 ViaCyte와 협력하고 있습니다.

아이디어는 줄기세포를 유전자 편집한 뒤 면역 체계로부터 보호하는 의료 기기에 삽입하고, 이를 환자에게 이식해 췌장의 기능을 재현하는 것입니다.

출처: CRISPR Therapeutics

이 약물의 1상 임상 시험은 2022년 2월 시작되었습니다. CRISPR Therapeutics와 Vertex의 관계는 복잡한데, 두 회사는 이미 SCD 최초 승인 유전자 편집 치료제에서 파트너십을 맺고 있습니다.

2024년 1월, Vertex는 “ViaCyte 인수를 통해 얻은 당뇨병 줄기세포 치료제에서 손을 뗐으며, CRISPR가 임상 단계 프로그램을 자체적으로 진행하도록 했습니다”라고 발표했습니다.

이 결정의 동기는 명확하지 않으며, 투자자들의 열의를 식혔습니다. 그러나 인슐린 생산을 재현하고 면역 체계로부터 보호하는 전략은 전반적으로 올바른 방향이라 할 수 있습니다.

다른 연구 노력에 대해서는 “Gene Therapy – Can it Cure Type 1 Diabetes?”라는 체계적 리뷰를 참고하십시오.

CRISPR을 이용한 암 치료

베이스 편집은 이전에 “Gene Editing: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics”에서 논의한 주제로, CRISPR 기반 기술의 변형입니다.

Beam Therapeutics는 베이스 편집을 활용해 CAR‑T 세포를 편집해 T‑세포 급성 림프구성 백혈병(T‑ALL) 및 T‑세포 림프구성 림프종(T‑LL) 같은 혈액암을 치료하려 합니다.

“Beam 치료제 및 기타 CRISPR 기반 암 치료제”의 아이디어는 면역 세포(T‑세포)를 변형해 암 세포를 식별·표적하도록 하는 것입니다.

출처: Cancer.gov

mRNA 기반 암 치료제와 함께 CRISPR는 유전자 편집이 특정 적용을 넘어 다방면에 활용될 수 있음을 증명하고, 대부분의 질병을 치료할 수 있는 다기능 도구가 될 가능성을 보여줍니다.

CRISPR, 치료를 넘어

CRISPR의 정밀성은 인간 질병 치료를 넘어 다양한 분야에 활용될 수 있습니다. 직접적인 적용 예로는 농업 및 산업 생산을 위한 새로운 식물·동물 품종 창출이 있습니다.

“CRISPR Beyond Human Health: The New Investing Frontier for Gene Editing”에서 논의했듯이, 이는 새로운 작물 품종을 만들 수 있습니다.

또한 농업에 완전히 새로운 활용을 창출할 수 있습니다:

식물·동물을 “바이오팩토리”로 전환하여:
- 인류 의학용: 항체, 치료제 등
- 인체 이식용 장기
바이오연료, 미세조류 포함.
버섯을 이용해 더 맛있고 건강한 고기 대체품 만들기.
향신료, 향, 색소
알레르기 유발이 없는 품종

(농업 CRISPR 유전자 편집의 가능성과 도전에 대해 더 깊이 알아보려면, Innovative Genomics Institute의 해당 페이지를 참고하십시오.)

CRISPR은 특정 유전 서열과 정확히 일치하기 때문에 현재 널리 사용되는 PCR 검사를 대체하고, 실험실 밖에서도 실온 시약으로 검사가 가능한 새로운 기술을 제공할 수 있습니다.

CRISPR은 심지어 멸종된 종을 “부활”시키는 데에도 활용될 수 있는데, Colossal Laboratories & Biosciences는 동결된 DNA를 이용해 매머드를 재현하려 하고 있습니다.

CRISPR에 투자하기

CRISPR은 이제 많은 바이오테크 기업과 블루칩 제약 대기업의 도구 상자에 들어갔습니다. 가장 진보된 프로그램과 기업들은, 놀랍게도, CRISPR‑Cas9을 처음 발견한 두 공동 발견자에 의해 시작되었습니다.

따라서 CRISPR에 관심 있는 투자자는 최초로 CRISPR을 이해하고 구현한 인물들이 만든 기업에 집중하는 것이 좋습니다.

여러 중개업체를 통해 CRISPR 관련 기업에 투자할 수 있으며, 이 웹사이트에서는 미국 최고 중개업체, 캐나다 중개업체, 호주 중개업체, 영국 중개업체, 그리고 다른 여러 국가의 중개업체를 확인할 수 있습니다.

특정 CRISPR 기업을 직접 선택하고 싶지 않다면, Ark Genomic Revolution ETF (ARKG) 혹은 Global X Genomics & Biotechnology ETF (GNOM)와 같은 바이오테크 ETF에 투자하면 보다 다양화된 노출을 얻을 수 있습니다.

에마뉘엘 샤팽티에의 기업 – CRISPR Therapeutics

(CRSP )

CRISPR‑Cas9을 발견한 뒤, 샤팽티에 여사는 CRISPR Therapeutics를 설립했습니다. 설립 초기부터 이 회사는 겸상 적혈구 질환(SCD)과 베타‑지중증 빈혈에 초점을 맞췄으며, 두 질환 모두 동일한 접근법으로 치료할 수 있었습니다. 이들은 환자 수가 많고 의료 시스템에 큰 비용 부담을 주는 중증 질환입니다.

따라서 SCD와 베타‑지중증 빈혈은 최초 FDA 승인을 위한 완벽한 후보가 되었으며, 환자 1인당 평균 평생 치료 비용이 약 170만 달러에 달하는 점도 높은 가격 책정(환자당 220만 달러)을 정당화했습니다.

승인된 CRISPR 치료제를 보유한 최초 기업으로서, CRISPR Therapeutics는 기술을 활용한 현금 흐름을 가장 먼저 창출하고, 적용 범위를 확대할 좋은 위치에 있습니다. 이러한 뛰어난 실적은 다른 제약사가 CRISPR 치료제 분야에서 따라잡기 위해 파트너를 찾을 때 매력적인 선택지가 될 것입니다.

CEO 샘어스 컬카니는 2024년에 다음과 같이 말했습니다:

“우리는 프로그램을 지속적으로 추진하고 파이프라인을 확장하여 환자에게 패러다임을 바꾸는 유전자 편집 치료제를 제공하는 것을 목표로 합니다. 우리는 종양학, 자가면역, 심혈관, 당뇨병 등 다양한 치료 영역에서 임상 시험을 수행할 준비가 잘 되어 있습니다.” – CRISPR Therapeutics CEO 샘어스 컬카니

CRISPR Therapeutics는 현재 종양학·면역학 분야 5개 프로그램, 주로 심혈관계인 in‑vivo 치료제 7개, 희귀 질환 3개, 그리고 위에서 언급한 당뇨병 치료제 1개(자세는 위에 기술) 등으로 적극적으로 확장하고 있습니다.

풍부한 R&D 파이프라인 중 당뇨병 프로그램은 주소 가능한 시장 규모가 가장 큰 만큼, 투자자는 관련 임상 시험(CVTX211)을 면밀히 주시하고 기술을 잘 이해해야 할 것입니다.

제니퍼 다우드나 기업

다른 CRISPR‑Cas9 공동 발견자인 다우드나는 다음과 같은 여러 기업을 공동 설립했으며, 샤팽티에와는 접근 방식이 크게 달랐습니다:

다우드나는 2014년에 Innovative Genomics Institute (IGI)를 설립해 캘리포니아 여러 대학의 연구자를 모았습니다.

또한 Gladstone Institute of Data Science and Biotechnology와 버클리의 Doudna Lab에서 활동하며 Center for Genomic Editing and Recording (CGER)를 관리하고 있습니다.

마지막으로 다우드나는 투자회사 Sixth Street와 InvisiShield에서 자문 역할을 맡고 있으며, 이 회사는 비강 내 예방용 호흡기 바이러스 개발에 주력하고 있습니다.

더 자세히 알고 싶다면 브리태니커에서 다우드나에 대한 긴 전기 혹은 스티브 잡스 전기 작가가 쓴 그녀의 전기를 읽어보세요.

Editas Medicine, Inc.

(EDIT )

Editas는 처음에 CRISPR‑Cas9을 활용했지만 현재는 자체 엔지니어링한 Cas12, 즉 Cas12a에 집중하고 있습니다.

Cas12a의 독특한 특성에 대해서는 우리 전용 기사 “What Is CRISPR‑Cas12a2? & Why Does It Matter?”를 참고하십시오.

간단히 말해, Cas12a는 다음과 같은 특징을 가집니다:

Cas9으로는 해결하기 어려운 문제를 Cas12a로 해결 가능
Cas9보다 높은 유전자 편집 성공률
Cas12a를 이용하면 한 번에 여러 유전자를 동시에 수정 가능

출처: Editas

Editas는 겸상 적혈구 질환(SCD)과 베타‑지중증 빈혈에 집중하고 있으며, CRISPR Therapeutics와 BlueBirdBio에 뒤처져 최초 치료 승인 경쟁에서 밀렸습니다.

전체적으로 SCD 프로그램(최근 reni‑cell로 명명)은 여러 차례 연기되어 투자자들의 우려를 낳고 있으며, 2024년 중반과 연말에 업데이트가 예상됩니다.

그럼에도 Editas는 CRISPR‑Cas12에 대한 중요한 특허를 보유하고 있으며, 호주 뉴사우스웨일즈 대학교 연구진이 COVID‑19 스트립 테스트를 개발하는 데 활용되었습니다.

Editas는 또한 Vertex와 5천만 달러 계약을 체결해 Editas의 Cas9 지적 재산을 사용하도록 허가했으며, 이는 최근 CRISPR Therapeutics와 당뇨병 치료제 관련 갈등 이후에도 Vertex가 기술에 지속적인 관심을 보이고 있음을 나타냅니다.

Editas는 “클래식” CRISPR‑Cas9이 아닌 다른 CRISPR 변형에 집중하고 있으며, FDA 승인 제품이 없더라도 파트너십 체결 및 수익 창출에 유리한 연구 IP를 보유하고 있어 2026년까지 현금 흐름을 유지할 전망입니다.

Caribou Biosciences

(CRBU )

이 회사는 버클리에서 보유한 CRISPR 특허를 상용화·라이선스하는 목적으로 설립되었습니다. Novartis와 Corteva 같은 대기업에 대한 라이선스 목록이 인상적입니다.

또한 AbbVie와 협력해 암 세포 치료제(CAR‑T)와 자체 암 치료제(CAR‑NK)를 개발하고 있습니다.

Editas와 마찬가지로 Cas12 기술인 chRDNA를 연구 중이며, RNA와 DNA를 모두 활용해 유전자 편집 표적 시스템을 안내합니다. 이는 “다중 유전자 삽입, 높은 특이성, 1세대 CRISPR‑Cas보다 낮은 오프‑타깃 편집”에 사용될 예정입니다.

“초기 CRISPR 기반 유전체 편집 연구에서, 박테리아가 자연에서 사용하는 전 RNA 가이드는 상당한 오프‑타깃 위험을 내포하고 있어 포유류 치료에 위험할 수 있습니다. Caribou는 하이브리드 RNA‑DNA 가이드를 사용해 이러한 위험을 극복하고, 전임상 연구에서 감지 가능한 오프‑타깃 편집 없이 온‑타깃 편집을 달성했습니다.” – Dr. Steve Kanner – Caribou Biosciences 최고 과학 책임자