mRNA 기술의 다음 응용: 암 치료

mRNA 혁명

With the pandemic, mRNA has moved from a very technical term to something that virtually everybody knows. This a revolution for a technology1970년대에 처음 이론화됨. mRNA links the blueprint (DNA) and the functional tool in cells (proteins).

이러한 백신 덕분에 대중은 이제 mRNA 분자를 백신 접종 및 면역과 연관 짓지만, 이것은 가능한 유일한 응용 분야는 아닙니다.

The key is to synthesize artificially, in massive amounts, and at low-cost mRNA. The other important idea is that it essentially allows us to manipulate the genetic code almost as easily as computer code. So, we could reprogram biology in a similar way we program the digital world.

mRNA의 차세대 대세: 암 치료

Beyond specific pathogens, old like HIV or new like COVID, another major cause of mortality in the developed world is cancer. The main difficulty in treating cancer is that it is not just one disease. It is more of a thousand different possible dysfunctions of the body’s cells. So, ideally, a customized solution would be needed for each type of cancer. Or maybe even for every single cancer in each patient.

The only way to do so is to use a fully programmable treatment that can be fine-tuned to each cancer specificity. Something that only 2 technologies can achieve currently: gene therapy/gene editing and mRNA.

출처: Nature (2021)

암 mRNA 치료에 투자하는 방법

BNTX 가격 차트

One of the leading companies in mRNA cancer therapies is BioNTech (BNTX ), which is building from its success in developing the mRNA vaccine commercialized by Pfizer. BioNTech currently has 12 different candidates in cancer treatments, covering cancer in the ovaries, prostate, intestines, skin, head, neck, and multiple solid tumors. Most are on phase I clinical trials, with already 3 candidates in phase II. They are either wholly owned or in partnership with Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) and Genentech.

MRNA 가격 차트

Moderna는 림프종 및 고형 종양에 대한 mRNA 치료제를 1상 임상 시험에서 개발하고 있습니다.

Curevac는 아직 전임상 단계에 있는 암에 대한 RNA 치료제 CV8102를 개발하고 있습니다.

다음 mRNA 기술

This article wanted to focus on the most promising technology. But it was hard to pick just one. We went for the one with both the largest possible impact and the most innovative. So cancer, with its very large number of affected people, was the top choice. Still, some other applications should also be given an honorable mention.

다른 백신

Obviously, after the commercial success of the Covid-19 vaccine, any other pathogenic disease could be the target of new mRNA vaccines. This includes older vaccines. For example, Moderna is working on an mRNA vaccine for the flu. Moderna is also working on diseases that do not have vaccines currently and is working on RSV, zika, HIV, Epstein-Barr virus, or cytomegalovirus. The technology could equally be used for malaria and other poorly treated diseases in poor countries.

BioNTech(BNTX)는 또한 대상포진, 결핵, 말라리아, HIV 및 헤르페스 바이러스에 대한 mRNA 백신을 개발하고 있습니다.

Curevac(CVAC)는 라사열, RSV, 광견병, 말라리아 및 로타바이러스에 대한 mRNA 백신도 개발하고 있습니다.

희귀 질환

Together with gene editing, the treatment for rare diseases is progressing greatly thanks to mRNA promises.

Moderna는 7가지 유전 질환에 대해 연구하고 있으며, 여기에는 낭포성 섬유증과 페닐케톤뇨증이 포함됩니다.

RNA 진단

The mRNA profile of cancer cells is different from that of healthy cells. For example, 연구자들은 특정 간암 유형에서 13개의 mRNA와 29개의 다른 RNA 유형에 차이가 있음을 발견했습니다. Leveraging our knowledge will allow for more precise diagnostics, including through just a blood sample.

This is commonly referred to as “액체 생검”이라 불리며, 차세대 시퀀싱을 활용합니다, a field in which Illumina (ILMN) is at the forefront through its Grail subsidy (우리는 이 기사에서 Illumina를 경쟁사 PacBio와 비교하여 자세히 다루었습니다). Such diagnostic tools will allow for early cancer detection, dramatically increasing the survival rate.

심장마비

Penn Medicine 연구원들은 mRNA를 활용하여 간 유전자를 수정하고 심장마비 위험을 감소시키고 있습니다. 또한 심장 조직의 섬유증 치료법을 개발 중이며, 이는 심부전의 주요 원인입니다.

개요

For a deeper look at the future of mRNA therapies, 2021년 Nature 기사도 읽어볼 수 있습니다: mRNA 기술 시장의 진화.

결론

미래 mRNA 응용 분야의 선두 기업들은 mRNA 백신 혁신을 이끈 동일한 기업들입니다. 이들은 2021년 시장이 Covid-19 백신 배포에 몰두하던 정점에서 모두 하락했습니다. 이는 매우 단기적인 시각일 수 있는데, mRNA는 아직 의료 실천 방식을 바꾸기 시작한 단계에 불과합니다.

mRNA 암 치료와 관련하여, BioNTech은 Moderna와 Curevac을 합친 것보다 더 많은 후보 물질을 임상 시험 중에 보유하고 있어 우위를 점하고 있는 것으로 보입니다.

Moderna와 BioNTech은 Covid와 무관한 다른 백신들과 동등한 입장에 있으며, Moderna는 희귀 유전 질환 분야에서 우위를 가지고 있습니다.

Curevac은 확실히 규모가 작고 두 대형 경쟁사에 비해 뒤처져 있습니다. 그러나 현재 15배에서 30배 낮은 평가액으로 거래되고 있습니다.

가능한 최대 상승을 추구하는 투자자들은 Curevac을 재검토할 필요가 있습니다. 이는 암 치료 및 백신 후보를 보유하고 있음에도 불구하고 3대 mRNA 기술 선두 기업 중 가장 낮은 평가액을 가지고 있기 때문입니다.

Moderna는 희귀 질환 부문에서 결과를 얻을 가능성이 높으며, 이는 치료당 수익성이 높지만 환자 수가 적은 시장입니다. 따라서 향후 매출의 상당 부분은 새로운 백신에서 나올 것으로 예상됩니다.

mRNA 암 치료는 유전 질환에 대한 유전자 치료보다 입증이 덜 되어 있어 위험성이 더 큽니다. 그러나 치료 결과가 좋을 경우 잠재적인 상승 폭이 더 큽니다. 따라서 위험도가 높지만 BioNTech에게는 경쟁사 대비 상당한 상승 여지를 제공할 수 있습니다.