mRNA와 암 치료: 2023년 연구와 상장기업

mRNA 혁명

팬데믹으로 mRNA라는 용어가 널리 알려졌다. 이 기술은 수십 년간의 연구를 바탕으로 하며, 여기에는1970년대에 시작된 mRNA의 세포 내 전달 연구도 포함된다. mRNA 자체는 1960년대 초에 발견되었다. 메신저 RNA는 세포가 단백질을 만들도록 DNA의 정보를 전달한다.

백신 덕분에 mRNA는 예방접종 및 면역과 연결되어 알려졌다. 이 글은 2023년 2월 당시 연구 중이던 다른 활용 분야도 살펴보는 역사적 개요다.

mRNA를 대규모로 안정적으로 생산하고 적절한 조직에 전달하는 것은 중요한 과제다. 염기서열을 설계해 세포가 특정 단백질을 일시적으로 만들게 할 수 있다. 이 과정 자체가 DNA를 바꾸는 것은 아니며 생물학을 컴퓨터 코드처럼 쉽게 조작할 수 있다는 뜻도 아니다.

mRNA의 가능한 활용 분야: 암 치료

암은 중요한 사망 원인이며 서로 다른 여러 질환을 포함한다. 종양은 환자마다 다르고 한 환자 안에서도 차이를 보일 수 있다. 따라서 종양의 특성에 맞춘 치료법이 연구되고 있다.

mRNA, 유전자 치료, 유전자 편집은 일부 접근법이며 맞춤형 암 치료의 유일한 수단은 아니다. 치료용 mRNA 백신은 면역계가 종양 항원을 더 잘 인식하게 하는 등의 목표로 연구된다.

출처: Nature (2021)

mRNA 암 치료를 연구하는 상장기업

BNTX 가격 차트

mRNA 암 치료를 개발하던 기업 중 하나는 BioNTech (BNTX )였다. 이 회사는 Pfizer와 함께 코로나19 mRNA 백신을 개발하고 상용화했다. BioNTech 는 여러 암 치료 후보를 연구하고 있었다. 연구 포트폴리오는 다양한 종양과 임상 단계를 포함했으며 자체 프로그램 외에 Sanofi (SNW.DE ) (SNY ), Genentech와의 협력도 있었다. 모든 종양학 프로그램이 mRNA 기반인 것은 아니었다. 오래된 개발 표의 숫자를 2023년 전체 포트폴리오의 최신 수치로 볼 수는 없었다.

MRNA 가격 차트

Moderna도 mRNA 암 치료를 연구했다. 2023년 초에 모든 프로그램이 임상 1상에 머물러 있던 것은 아니다. Moderna와 Merck는 2022년 12월 13일 고위험 흑색종에서 mRNA-4157/V940과 펨브롤리주맙을 병용한 임상 2b상 초기 결과를 발표했다. 치료법은 여전히 시험 단계였다.

CureVac은 CV8102를 연구하고 있었다. 이는 단백질을 암호화하는 mRNA와 달리 면역계를 자극하는 비암호화 RNA다. 2022년 11월 예비 자료가 발표된 임상 1상 시험에 이미 들어가 있었으며 전임상 개발에만 머물러 있지 않았다.

그 밖의 연구 분야

이 글은 큰 의료적 필요 때문에 암에 초점을 맞춘다. 이는 편집상의 선택이며 암이 최선의 의학적 또는 투자 기회임을 증명하지는 않는다. 다른 활용 분야도 연구되고 있었다.

다른 백신

코로나19 mRNA 백신 이후 다른 감염병에도 이 기술이 연구되었다. 한 병원체에 대한 성공이 모든 질병에 효과적인 백신을 보장하지는 않는다. 예를 들어 Moderna 는 독감과 다른 감염병에 대한 mRNA 백신을 연구했다. 2023년 초의 개요에는 다음과 같은 표적에 대한 후보도 언급되었다: RSV, 지카 바이러스, HIV, 엡스타인–바 바이러스, 거대세포바이러스. 말라리아에 대해서도 mRNA가 연구되었다. 프로그램의 개발 단계는 서로 달랐으며 모두 승인된 백신이라는 뜻은 아니었다.

BioNTech(BNTX)는 대상포진, 결핵, 말라리아, 단순포진 등의 표적에 대한 백신 프로그램을 연구했다. 연구 표적이라는 사실이 임상 효과나 판매 승인을 의미하지는 않는다.

CureVac(CVAC)은 라사열, 황열, RSV, 광견병, 말라리아, 로타바이러스 등의 분야에서 연구 프로그램을 진행한 바 있다. 라사열과 황열은 서로 다른 질병이다. 이 과거 목록만으로 2023년 2월에 모든 프로그램이 변경 없이 계속 진행 중이었거나 같은 단계에 있었다고 볼 수는 없다.

희귀 질환

mRNA는 희귀 질환에서 부족하거나 손상된 단백질 기능을 보완하는 데도 연구되었다. 이는 직접적인 유전자 편집과 다르며 각 후보의 안전성과 유효성을 입증해야 한다.

Moderna는 다음 분야의 치료법을 연구했다: 여러 유전성 질환. 초기 연구 포트폴리오에는 낭포성 섬유증과 페닐케톤뇨증도 포함되었다. 연구 프로그램은 이용 가능한 완치법과 같지 않으며 개발 단계는 후보마다 달랐다.

RNA 진단 연구

RNA 발현은 종양 조직과 정상 조직에서 다를 수 있다. 예를 들어 연구자들은 담도암에서 암호화 RNA와 비암호화 RNA의 차이를 조사했다. 조직 연구는 바이오마커 후보를 찾는 데 도움이 될 수 있지만, 그 자체로 간단한 혈액검사가 암을 일찍 정확하게 발견한다는 증거는 아니다.

체액 속 종양 유래 물질을 분석하는 것을 흔히 액체생검이라고 하며 차세대 염기서열 분석 같은 방법을 활용할 수 있다. 당시 이 분야에서 활동한 기업 중 하나는 Illumina (ILMN)였다. 당시 자회사인 GRAIL을 통해 이 분야에 참여했다 (Illumina와 경쟁사 PacBio의 비교는 이 글에서 자세히 다루었다). 조기 발견은 의학적으로 중요할 수 있지만 새로운 검사나 바이오마커가 자동으로 생존율 향상을 입증하는 것은 아니다. 별도의 임상 근거가 필요하다.

심혈관 질환 연구

Penn Medicine 연구진은 mRNA를 단백질 생산과 유전자 편집 도구의 전달 등에 활용하는 방법을 연구했다. 콜레스테롤을 낮추기 위한 유전자 편집 연구에서 DNA를 바꾸는 것은 mRNA가 암호화한 CRISPR 시스템이며 일반적인 mRNA 자체가 아니다. 별도의 2022년 연구에서는 mRNA로 일시적인 CAR-T 세포를 만들어 생쥐의 심장 섬유증을 줄였다. 이는 사람의 심부전을 완치하는 것으로 입증된 치료법이 아니었다.

개요

mRNA 치료와 시장 발전의 역사적 맥락을 살펴보려면 2021년 Nature 기사를 참고할 수 있다: mRNA 기술 시장의 발전.

결론

BioNTech, Moderna, CureVac은 mRNA 개발 경험이 있었다. 원래의 주식시장 비교는 2021년 고점보다 낮아진 기업가치를 설명했다. 이는 2023년의 상황이며 현재 가격 비교나 기업이 저평가되었다는 증거가 아니다.

mRNA 암 연구에서 BioNTech는 폭넓은 포트폴리오를 갖고 있었다. Moderna 및 CureVac과 후보 수만 비교해서는 성공 가능성, 개발 단계 또는 주주가치를 평가할 수 없다.

Moderna와 BioNTech는 코로나19 이외의 여러 백신을 연구했다. 표적과 개발 단계가 달랐으므로 두 회사가 자동으로 동등한 위치에 있었다고 볼 수는 없다. 또한 Moderna는 희귀 유전성 질환 프로그램을 갖고 있었다. 이것이 우위나 승인된 치료법을 보장하지는 않았다.

CureVac은 원래의 주식시장 비교에서 규모가 작았다. 글은 두 대형 기업보다 약 15~30배 낮은 기업가치를 제시했다. 이는 당시의 기업가치 비교이며 기대수익률이나 현재의 비율이 아니다.

기업가치가 낮다는 사실만으로 더 좋은 투자 대상이 되는 것은 아니다. 현금, 자금 조달 필요, 임상 자료, 경쟁, 프로그램 실패 위험도 고려해야 한다.

Moderna는 희귀 질환과 새로운 백신을 연구했다. 환자 수가 적거나 예상 치료 가격이 높다고 미래 매출과 이익이 보장되지는 않는다. 결과는 연구, 승인, 상용화에 달려 있었다.

시험 단계인 mRNA 암 치료에는 개발 위험이 있었다. 모든 유전성 질환 유전자 치료와 비교한 일반적인 위험 순위가 입증된 것은 아니다. 근거와 위험은 제품마다 다르다. 좋은 결과는 BioNTech에 기회를 줄 수 있지만 승인이나 경쟁사보다 높은 주식 수익을 보장하지는 않는다.