Un nouveau médicament pourrait-il aider à restaurer la vision ? Premières découvertes sur la réparation de la myéline

Une étude expérimentale explore la possibilité de favoriser la réparation de la myéline, la gaine qui entoure certaines fibres nerveuses. Ses auteurs ont étudié chez la souris un composé appelé LL-341070 et mesuré la récupération de l’activité du cortex visuel après une lésion provoquée en laboratoire. Il s’agit d’une recherche préclinique : elle ne démontre pas que ce traitement restaure la vue ou les capacités cognitives chez l’être humain.

Qu’est-ce que la myéline ?

La myéline forme une gaine autour de nombreux axones, les prolongements des cellules nerveuses qui transmettent les signaux. Elle contribue au bon fonctionnement des circuits nerveux. Dans le système nerveux central, elle est produite par des cellules spécialisées appelées oligodendrocytes.

Le rôle des oligodendrocytes

Les oligodendrocytes étendent leurs membranes autour des axones pour former la myéline. Leur perte ou leur dysfonctionnement peut limiter la capacité de réparation. La façon dont ces cellules sont renouvelées dépend toutefois du type et de l’étendue de la lésion.

La démyélinisation

La démyélinisation désigne la perte ou la dégradation de la myéline. Elle peut perturber la transmission des signaux nerveux. Elle intervient notamment dans la sclérose en plaques, mais les mécanismes et les conséquences varient selon la maladie et la région du système nerveux concernée. L’étude présentée ici porte sur un modèle expérimental précis; ses résultats ne s’appliquent pas automatiquement à d’autres affections.

La remyélinisation

La remyélinisation est la formation d’une nouvelle gaine de myéline après une lésion. L’organisme peut en réaliser une partie, notamment grâce à la production de nouveaux oligodendrocytes. La réparation peut cependant rester incomplète. Les chercheurs cherchent à comprendre si une intervention peut favoriser ce processus et améliorer le fonctionnement du circuit nerveux.

Pourquoi étudier une réparation partielle ?

Une question importante est de savoir si la fonction d’un circuit peut s’améliorer avant même que toute la myéline perdue soit remplacée. Une réponse positive, dans un modèle animal, pourrait guider de futures recherches. Elle ne constituerait pas à elle seule une preuve d’efficacité clinique.

L’étude sur la réparation de la myéline

L’article « Incomplete remyelination via therapeutically enhanced oligodendrogenesis is sufficient to restore visual cortical function »¹, publié dans Nature Communications en janvier 2025, examine la remyélinisation du cortex visuel chez la souris. Les auteurs ont étudié le composé thyromimétique LL-341070, qui agit après transformation dans l’organisme et cible la signalisation des récepteurs des hormones thyroïdiennes.

Comment les chercheurs ont procédé

Les chercheurs ont utilisé un modèle murin dans lequel l’alimentation contenant de la cuprizone provoque une perte de myéline et d’oligodendrocytes. Après cette exposition, ils ont observé la récupération pendant plusieurs semaines et comparé des animaux traités à d’autres recevant un véhicule. Le modèle permet d’étudier des mécanismes précis, mais ne reproduit pas toutes les caractéristiques d’une maladie humaine.

Le composé LL-341070

Les animaux ont reçu quotidiennement différentes doses de LL-341070 pendant une partie de la période d’observation. Les scientifiques ont suivi la formation de nouveaux oligodendrocytes, la myéline et l’activité du cortex visuel au moyen de méthodes d’imagerie et d’électrophysiologie. Les doses testées dans cette expérience animale ne sont pas des recommandations pour les patients.

Source : Nature Communications

Résultats de l’étude

Dans ce modèle, le traitement à faible dose a favorisé la production de nouveaux oligodendrocytes et la réparation de la myéline par rapport au groupe témoin. Les auteurs ont également observé une récupération de mesures de la fonction du cortex visuel alors que la remyélinisation restait incomplète. La réponse n’était pas simplement proportionnelle à la dose : le traitement plus fortement dosé n’a pas produit le même résultat sur la récupération précoce des oligodendrocytes.

Ces mesures concernent des souris et l’activité de leur cortex visuel. Elles ne montrent pas qu’une personne aveugle a retrouvé la vue, ni que LL-341070 traite déjà la sclérose en plaques, un AVC ou la maladie d’Alzheimer.

Ce que ces résultats apportent

L’étude relie des observations sur les cellules productrices de myéline, la réparation des fibres nerveuses et la fonction d’un circuit cérébral. Elle suggère qu’une réparation partielle pourrait suffire à améliorer certaines mesures fonctionnelles dans ce modèle. D’autres travaux devront confirmer les mécanismes, la sécurité et la pertinence de cette approche pour des maladies humaines.

Perspectives thérapeutiques

Avant toute application clinique, il faudra notamment évaluer le composé dans d’autres modèles, déterminer les risques liés à la signalisation thyroïdienne et conduire des essais chez l’humain. Les résultats actuels constituent une piste de recherche et non un traitement disponible.

Équipe de recherche

L’étude a été menée par une équipe comprenant des chercheurs du campus médical Anschutz de l’Université du Colorado, dont Ethan Hughes et Daniel Denman. La référence complète de l’article scientifique figure ci-dessous.

Entreprises de biotechnologie et recherche sur la myéline

La recherche sur les maladies neurologiques attire plusieurs entreprises. Le fait qu’une société travaille dans un domaine voisin ne signifie pas qu’elle a participé à cette étude ni qu’elle développera LL-341070. Les données précliniques ne permettent pas de prévoir la réussite d’un traitement ou la valeur d’une action.

Clene Inc.

Clene développe des candidats médicaments expérimentaux pour des maladies neurologiques. Elle n’a pas participé à l’étude présentée ici. Ses programmes doivent être évalués selon leurs propres résultats cliniques et financiers. (CLNN )

Ce que l’étude sur la myéline permet de comprendre

La recherche montre qu’une intervention sur la production d’oligodendrocytes peut accompagner la récupération de certaines fonctions visuelles chez la souris, même sans remyélinisation complète. Il reste à établir si cette observation peut mener à une thérapie sûre et efficace pour des patients.

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Étude citée

^{1. Della-Flora Nunes, G., Osso, L. A., Haynes, J. A. et al. « Incomplete remyelination via therapeutically enhanced oligodendrogenesis is sufficient to restore visual cortical function », Nature Communications 16, 732 (2025). https://doi.org/10.1038/s41467-025-56092-6.}