Bioteknologia

Sokeudesta lihankorvikkeisiin: CRISPR-geenimuokkaus jatkaa lupaavien tulosten tuottamista

mm
Julkaistu
Päivitetty
Lisää Securities.io suosikkilähteisiisi Google-palvelussa
Ilmoitus: Securities.io voi saada korvauksen, kun käytät arvioimiemme tuotteiden linkkejä. Tämä ei vaikuta toimituksellisiin arvioihimme. Emme ole rekisteröity sijoitusneuvoja; tämä ei ole sijoitusneuvontaa. Lue kumppanuusilmoituksemme.

CRISPR-revoluutio

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) on äskettäin löydetty työkalu geenieditointiin. Se mahdollistaa erittäin tarkan ja kohdennetun geenieditoinnin, ja sen löytäjät ovat voittaneet 2020 Nobel Prize.

Alkuperäinen löydetty CRISPR-järjestelmä oli CRISPR-Cas9, ja sen jälkeen on löydetty tai luotu monia muokattuja CRISPR-järjestelmiä. Voit lukea lisää CRISPR:n teknisistä yksityiskohdista artikkelissamme “What Is CRISPR-Cas12a2? & Why Does It Matter?”

CRISPR on genomisen vallankumouksen eturintamassa, ja ensimmäiset sen avulla toteutetut geeniterapiat on nyt hyväksytty verisairauksiin, mistä käsittelimme tarkemmin artikkelissa “How CRISPR Companies Target Sickle Cell Anemia”.

Lähes jokainen kulunut kuukausi näyttää tuovan aivan uuden vallankumouksellisen CRISPR-terapian tai -sovelluksen. Viimeisin on harvinaisen näköhäiriön parantaminen.

Sokeuden parantaminen CRISPR:lla?

Gene Editing for CEP290-Associated Retinal Degeneration -tutkimuksessa tutkijat ja lääkärit Harvard Medical Schoolin, Pennsylvanian, Michiganin, Miamin, Oregon Health and Science -yliopistoissa sekä Perelman School of Medicineissa ja Editas Medicinessä ovat nähneet merkittäviä tuloksia hoidettaessa tautia nimeltä Leber Congenital Amaurosis (LCA).

LCA aiheuttaa näön heikkenemisen varhaisen elämän ensimmäisinä kuukausina. Tällä hetkellä LCA:lle ei ole hoitoa, ja se vaikuttaa arviolta 50 000 ihmiseen Yhdysvalloissa ja 180 000 ihmiseen maailmanlaajuisesti.

Lähde: Frontiers


mm

Jonathan on entinen biokemian tutkija, joka on työskennellyt geneettisen analyysin ja kliinisten kokeiden parissa. Hän on nyt osakeanalyytikko ja rahoituskirjoittaja, jonka keskittyminen on innovaatioihin, markkisykleihin ja geopoliittisiin asioihin julkaisussaan 'The Eurasian Century'.