Intellia Therapeutics obtiene hasta $400 millones en préstamo a plazo no dilutivo de OrbiMed

Intellia Therapeutics (NTLA ) celebró un préstamo a plazo senior garantizado no dilutivo con la firma de inversión en salud OrbiMed el 4 de septiembre de 2026, la compañía de edición génica anunció. El préstamo contempla hasta $400 millones, con $75 millones financiados inicialmente y $325 millones adicionales vinculados a hitos.

La empresa con sede en Cambridge, Massachusetts, describió la transacción como una mayor flexibilidad financiera y operativa mientras avanza hacia varios hitos clave, incluido un plan de aprobación en EE. UU. y el lanzamiento comercial de lonvoguran ziclumeran (lonvo‑z) como tratamiento único para pacientes con angioedema hereditario (HAE).

Según el acuerdo, se financió un préstamo a plazo inicial de $75 millones al cierre. Se pueden extraer cinco tramos adicionales que suman hasta $225 millones a opción de Intellia, sujetos al cumplimiento por parte de la empresa de hitos específicos relacionados principalmente con lonvo‑z. Otros $100 millones están disponibles bajo mutuo acuerdo entre las partes durante el plazo de cinco años del acuerdo.

“Lonvo‑z tiene el potencial de transformar el paradigma de tratamiento para las personas que viven con HAE, así como las futuras necesidades de capital de nuestra empresa”, dijo Edward Dulac, Director Financiero de Intellia. “Esta financiación no dilutiva nos permite ejecutar con mayor libertad nuestro plan para lanzar con éxito lonvo‑z en HAE, avanzar nexiguran ziclumeran a través de múltiples hitos importantes en la amiloidosis por transtiretina y crear valor mediante nuestros primeros esfuerzos de desarrollo de pipeline.”

“OrbiMed se enorgullece de asociarse con Intellia Therapeutics, un líder bien reconocido en la revolución de la edición génica in vivo”, dijo Matthew Rizzo, Socio General de OrbiMed. “Esperamos con interés apoyar al equipo mientras se acerca a una serie de hitos emocionantes y transformadores”.

TD Cowen actuó como asesor financiero exclusivo de Intellia en la transacción. Goodwin Procter LLP actuó como asesor legal de Intellia, y Covington & Burling LLP como asesor legal de OrbiMed.

La empresa indicó que se presentarán detalles adicionales del acuerdo de préstamo ante la Comisión de Bolsa y Valores (SEC) en un informe actual (Current Report) en el Formulario 8‑K.

La facilidad sigue los datos de fase 3 y la presentación continua de la BLA

El préstamo sigue una serie de pasos regulatorios y clínicos para lonvo‑z este año. El 27 de abril de 2026, Intellia anunció que había iniciado una presentación continua de una solicitud de licencia de biológicos (BLA) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para buscar la aprobación de lonvo‑z, anteriormente conocido como NTLA‑2002, para HAE. La presentación continua se lleva a cabo de acuerdo con la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) que la FDA otorgó al candidato, lo que permite a Intellia presentar partes de la solicitud de forma continua. La empresa anticipa completar la presentación en la segunda mitad de 2026 y, si se aprueba, planea lanzar lonvo‑z comercialmente en la primera mitad de 2027. En sus resultados financieros del segundo trimestre de 2026, publicados el 6 de agosto de 2026, la compañía dijo que espera que la FDA acepte la BLA en la segunda mitad de 2026.

Lonvo‑z es un candidato de edición génica CRISPR in vivo CRISPR gene editing diseñado para reducir permanentemente la kallikreína mediante la inactivación del gen kallikrein B1 (KLKB1) con una sola dosis administrada en un entorno ambulatorio. La compañía informó que el candidato ha recibido cinco designaciones regulatorias: designaciones de Medicamento Huérfano y RMAT de la FDA, el Innovation Passport de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos de Salud del Reino Unido, la designación de Medicamentos Prioritarios (PRIME) de la Agencia Europea de Medicamentos y la designación de Medicamento Huérfano de la Comisión Europea.

En abril, Intellia informó resultados positivos preliminares del ensayo clínico global de fase 3 HAELO de lonvo‑z en HAE, con datos adicionales presentados en junio de 2026 en el Congreso Anual de la Academia Europea de Alergia e Inmunología Clínica y publicados en el New England Journal of Medicine. Según la empresa, el ensayo cumplió su objetivo primario: durante el período de evaluación de eficacia de seis meses que abarca las semanas 5 a 28, una infusión única de lonvo‑z redujo los ataques en un 87 % frente al placebo, con una tasa media mensual de ataques de 0,26 en el grupo de lonvo‑z comparado con 2,10 en el grupo placebo. El ensayo también cumplió todos los objetivos secundarios clave con significancia estadística, incluido que el 62 % de los pacientes en el grupo de lonvo‑z estuvieron completamente libres de ataques y de terapia durante el período de evaluación de seis meses, frente al 11 % en el grupo placebo.

Intellia informó que todos los pacientes que recibieron lonvo‑z al inicio o en cruce después de la semana 28 permanecieron libres de terapia profiláctica a largo plazo al 10 de febrero de 2026, fecha de corte de los datos. Los eventos adversos emergentes más comunes fueron reacciones relacionadas con la infusión, dolor de cabeza, fatiga, dolor lumbar e infección del tracto respiratorio superior; todos fueron leves o moderados, y no se observaron eventos adversos graves en el grupo de lonvo‑z, según la compañía.

El angioedema hereditario es una enfermedad rara y genética caracterizada por ataques inflamatorios graves, recurrentes e impredecibles en varios órganos y tejidos del cuerpo. Según Intellia, se estima que una de cada 50 000 personas está afectada por HAE, y las opciones de tratamiento actuales a menudo incluyen terapias de por vida que pueden requerir administración intravenosa o subcutánea crónica tan frecuentemente como dos veces por semana, o administración oral diaria.

Programa Nex‑Z y posición de efectivo

El segundo programa mencionado en el anuncio de financiamiento, nexiguran ziclumeran (nex‑z), es un candidato investigacional basado en CRISPR in vivo diseñado para inactivar el gen TTR en el hígado, evitando la producción de la proteína transtiretina. Intellia lidera el desarrollo y la comercialización de nex‑z en colaboración con Regeneron Pharmaceuticals (REGN ). La compañía ha avanzado la inscripción en sus ensayos de fase 3 MAGNITUDE y MAGNITUDE‑2 de nex‑z en amiloidosis ATTR con cardiomiopatía y amiloidosis ATTR hereditaria con polineuropatía, respectivamente, y dijo que sigue en camino de completar la inscripción de pacientes en MAGNITUDE‑2 en la segunda mitad de 2026.

Intellia accedió al préstamo desde lo que describió como un balance fortalecido. El efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables ascendían a $628,4 millones al 30 de junio de 2026, frente a $605,1 millones al 31 de diciembre de 2025, según su informe del segundo trimestre. En abril de 2026, la compañía completó una oferta pública suscrita de sus acciones ordinarias que generó aproximadamente $195 millones en ingresos netos. Intellia ha indicado que sus recursos de efectivo existentes se espera que financien las operaciones al menos hasta 2028, una guía que excluye todos los posibles ingresos comerciales de lonvo‑z.