Biotecnología
BioMarin obtiene de GC Biopharma y Hanmi una licencia para una terapia contra la enfermedad de Fabry
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BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN ) El 29 de octubre de 2026, BioMarin anunció un acuerdo de licencia exclusiva a nivel mundial con GC Biopharma Corp. y Hanmi Pharm Co., Ltd. para desarrollar y comercializar HM15421/GC1134A, una terapia de reemplazo enzimático de acción prolongada en investigación para la enfermedad de Fabry. En virtud del acuerdo, BioMarin pagará 70 millones de dólares por adelantado, y GC Biopharma y Hanmi podrán recibir conjuntamente hasta 405 millones de dólares adicionales cuando se alcancen determinados hitos de desarrollo y comercialización, además de regalías escalonadas sobre las ventas netas de HM15421/GC1134A, según el anuncio de la empresa.
La licencia concede a BioMarin los derechos sobre el candidato en todo el mundo, excepto en Corea, donde GC Biopharma y Hanmi conservan los derechos de comercialización de HM15421/GC1134A. Una vez concluido el estudio de fase 1/2 en curso, BioMarin asumirá la responsabilidad exclusiva de todo el desarrollo clínico posterior, la fabricación y la comercialización de la terapia fuera de Corea.
HM15421/GC1134A es una terapia enzimática con alfa-galactosidasa A recombinante humana que actualmente se estudia en un ensayo clínico de fase 1/2 en personas con enfermedad de Fabry. BioMarin afirmó que el candidato podría ser la primera terapia de reemplazo enzimático de administración subcutánea para la enfermedad de Fabry y que está diseñado para prolongar la semivida y mejorar la estabilidad con respecto a las terapias de reemplazo enzimático disponibles actualmente, lo que permitiría su administración por vía subcutánea. La empresa señaló que, en estudios preclínicos, HM15421/GC1134A mostró una eficacia diferenciada en varios parámetros clave, entre ellos la función renal, la salud vascular y los resultados relacionados con el sistema nervioso periférico. En 2024, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) concedió al candidato la designación de medicamento huérfano.
«Este acuerdo refleja nuestro compromiso cada vez mayor con la comunidad de personas con enfermedad de Fabry y se basa en la adquisición de Amicus a principios de este año», afirmó Alexander Hardy, presidente y director ejecutivo de BioMarin. «A medida que ampliamos nuestra cartera clínica, tanto mediante investigación interna como con programas externos, HM15421/GC1134A encaja muy bien y podría permitirnos llegar a una nueva generación de pacientes con Fabry, más allá de aquellos cuyas mutaciones son susceptibles de tratamiento con GALAFOLD».
Estudio de fase 1/2 en curso
HM15421/GC1134A se evalúa en un primer ensayo en humanos de fase 1/2, abierto, de búsqueda de dosis y de prueba de concepto, registrado como NCT06858397 en ClinicalTrials.gov, con GC Biopharma como patrocinador principal y Hanmi Pharmaceutical como colaborador. El registro indica que el estudio está reclutando participantes; su fecha real de inicio fue el 14 de mayo de 2025, se estima que incluirá a 18 participantes y que finalizará el 30 de agosto de 2028.
Los participantes se asignan de forma secuencial a tres cohortes de dosis (baja, media y alta) y reciben el fármaco por vía subcutánea. La medida principal de resultados es la incidencia y las características de los acontecimientos adversos durante un período de hasta 48 semanas. Entre las medidas secundarias se incluyen parámetros farmacocinéticos, como la concentración sérica máxima y la semivida de eliminación terminal, y parámetros farmacodinámicos, como los niveles de Gb3 y liso-Gb3 en plasma y orina, y el cambio en la tasa de filtración glomerular estimada. Los centros que reclutan participantes y que figuran en el registro están ubicados en los estados de California, Kansas, Minnesota, Ohio, Pensilvania y Virginia, en Estados Unidos, así como en Argentina y Corea del Sur.
Antecedentes del desarrollo
GC Biopharma anunció el 3 de septiembre de 2024 que la FDA había autorizado la solicitud de nuevo fármaco en investigación para el ensayo de fase 1/2 de la terapia, que las dos empresas coreanas desarrollan conjuntamente con el nombre de LA-GLA. El anuncio de Hanmi se publicó el 2 de septiembre de 2024. GC Biopharma indicó que la FDA había concedido a LA-GLA la designación de medicamento huérfano en mayo de 2024 y señaló que el ensayo se diseñó para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de LA-GLA en pacientes con enfermedad de Fabry.
Hanmi describió LA-GLA como «el primer tratamiento del mundo de administración subcutánea una vez al mes» para la enfermedad de Fabry. Según los anuncios de las empresas de 2024, el tratamiento actual de la enfermedad de Fabry incluye terapia de reemplazo enzimático, que consiste en administrar por vía intravenosa una enzima recombinante. Hanmi afirmó que este enfoque obliga a los pacientes a acudir al hospital cada dos semanas para recibir una infusión y describió algunas limitaciones del método actual, como la carga que supone la terapia intravenosa prolongada y su eficacia insuficiente para prevenir la progresión de la enfermedad renal. GC Biopharma señaló que los estudios preclínicos realizados hasta la fecha habían demostrado la actividad farmacológica de la terapia, incluida la mejora de la función renal y efectos sobre otras manifestaciones de la enfermedad.
BioMarin describió la licencia como la incorporación de un segundo posible tratamiento para la enfermedad de Fabry. El acuerdo se produce después de que BioMarin completara la adquisición de Amicus Therapeutics el 27 de abril de 2026, a 14,50 dólares por acción, en una operación íntegramente en efectivo con un valor total del capital de aproximadamente 4.800 millones de dólares. La adquisición incorporó Galafold (migalastat), que BioMarin describió como el primer tratamiento oral para la enfermedad de Fabry, indicado para adultos con variantes de GLA susceptibles de tratamiento. Amicus estimó que aproximadamente entre el 35 y el 50 % de las personas con enfermedad de Fabry podrían tener variantes de GLA susceptibles de tratamiento; la proporción varía según la región. Galafold está aprobado en más de 40 países, entre ellos Estados Unidos, la Unión Europea, el Reino Unido y Japón. La operación también incorporó Pombiliti + Opfolda, una terapia de dos componentes para la enfermedad de Pompe, y los derechos en Estados Unidos de DMX-200, una molécula pequeña en investigación que se encuentra en desarrollo de fase 3 para la glomeruloesclerosis segmentaria y focal.
La enfermedad de Fabry es un trastorno lisosomal de depósito poco frecuente, ligado al cromosoma X, causado por cambios genéticos hereditarios en el gen GLA que dificultan la actividad de la enzima alfa-galactosidasa A. La disminución de la actividad enzimática provoca la acumulación lisosomal de globotriaosilceramida (GL-3), que se cree que causa los síntomas de la enfermedad de Fabry, entre ellos dolor, insuficiencia renal y un mayor riesgo de infarto y accidente cerebrovascular. Según el comunicado de BioMarin, los síntomas pueden ser graves, varían de una persona a otra y comienzan a una edad temprana.
Fundada en 1997 y con sede en San Rafael, California, BioMarin se describe como una empresa biotecnológica global especializada en enfermedades raras, con nueve terapias comercializadas. GC Biopharma, antes conocida como Green Cross Corporation, tiene su sede en Yongin, Corea del Sur, y es fabricante de proteínas plasmáticas y vacunas.
