Präzisionstherapien könnten von 500 Milliarden auf 3 Billionen bis 2030 um das 6‑fache wachsen

Die alte therapeutische Methode

Bis vor kurzem konzentrierte sich der Großteil der Pharmaindustrie darauf, neue chemische Moleküle zu finden, die als Medikamente verwendet werden könnten. Die Idee ist, chemische Verbindungen zu finden, die den Körper und die Zellen beeinflussen.

Dies war oft eine schwierige Methode. Anfangs konnte die Pharmaindustrie auf die traditionelle Medizin zurückgreifen, um die aktiven Moleküle aus Pflanzen und anderen natürlichen Quellen zu isolieren. So entstand beispielsweise das Medikament Aspirin.

Allmählich mussten sie völlig neue Moleküle finden. Das bedeutete viel Versuch und Irrtum. Als Faustregel kann die Identifizierung einer einzigen medizinischen Behandlung bis zu 10.000 Kandidatenmoleküle erfordern. Ein solcher Prozess ist naturgemäß sehr zeitaufwendig und kostspielig.

Kurz gesagt lässt sich dieser Ansatz als „eine Lösung, die nach einem Problem sucht“ beschreiben. Man beginnt mit der Chemie und prüft, ob sie im Körper etwas bewirken kann. Und idealerweise den Patienten nicht tötet…

Quelle: Warum scheitern 90 % der klinischen Medikamentenentwicklung und wie kann man sie verbessern?

Meistens behandelten diese Medikamente nur die Symptome. Man kann Schmerzmittel verabreichen, um das Schmerzs­ignal zu unterdrücken, aber das löst nicht die Ursache des Schmerzes. Wir wussten, wie eine Krebszelle aussieht und was sie töten könnte, aber nicht, warum sie bösartig wurde.

Das zwang Ärzte, im Dunkeln zu schießen, in der Hoffnung, etwas zu finden, das funktioniert.

Ein weiteres Problem bei dieser Methode ist, dass aktive Moleküle tendenziell mehr als eine biochemische Wirkung haben. Während sie also beispielsweise die Lunge wie beabsichtigt beeinflussen könnten, könnten sie gleichzeitig das Herz, die Leber oder das Gehirn beeinträchtigen.

Deshalb haben die meisten Medikamente eine lange Liste von „Nebenwirkungen“. Das liegt daran, dass es eher selten vorkommt, dass ein aktives Medikament nur die gewünschte Wirkung hat.

Der neue Ansatz

Der alte Weg war vor Jahrzehnten sinnvoll, da wir so wenig über die Mechanismen des Körpers wussten. Vor 1953 wussten wir noch nicht einmal, dass DNA eine Doppelhelix ist. Es dauerte bis in die 1970er Jahre, bis die PCR entdeckt wurde, und noch länger, bis sie routinemäßig zu akzeptablen Kosten durchgeführt werden konnte. Das menschliche Genom wurde erst 2003 sequenziert, und das Projekt kostete Milliarden.

Der Unterschied ist, dass die Kosten für die vollständige Genomsequenzierung heute unter 1.000 $ liegen.

Erst jetzt erhalten wir ein realistisches Bild davon, was in den Zellen unseres Körpers passiert. Wir verstehen endlich, wie die DNA‑„Datenbank“ in die RNA‑„Kodieranleitung“ übergeht, die wiederum in aktive Proteine umgewandelt wird.

Quelle: Ark Invest

Die erste Konsequenz dieses Wissens ist, dass wir nun die Grundursache vieler Krankheiten verstehen. Ein defektes Protein, ein fehlendes Gen oder ein bestimmtes Hormon, das seine Aufgabe nicht richtig erfüllt. Anstatt blind die Körperchemie zu verändern und auf das Beste zu hoffen, wissen wir, was falsch ist.

Die zweite Konsequenz ist, dass die Pharmaindustrie sich dem klassischen Ansatz zuwenden kann. Sie kann nun mit dem, was im Körper falsch ist, beginnen und darauf abzielen, es zu beheben.

Ausgehend vom Problem nach einer Lösung suchen.

Neue Werkzeuge

Im letzten Jahrzehnt haben viele biochemische Werkzeuge den Sprung vom Forschungslabor zur medizinischen Forschung oder kommerzialisierten Behandlungen gemacht:

• Monoklonale Antikörper
• Individuelle Gen-Editierung
• RNA‑Silencing (RNAi)
• mRNA‑Impfstoffe
• Gewebespezifisches Targeting
• Stammzellen
• Protein‑Degrader
• Immunitätsmodulatoren
• Gen- und proteinbasierte Diagnostik
• 3D‑Druck von Geweben

All diese Behandlungen werden häufig unter dem Oberbegriff „Präzisionstherapien“ zusammengefasst. Im Gegensatz zum „alten Weg“ der chemiebasierten, nicht zielgerichteten Therapien.

Monoklonale Antikörper waren die ersten. mRNA‑Impfstoffe haben während der Pandemie einen dramatischen Einstieg erlebt. Die anderen werden ebenso wichtig und transformierend sein.

Der Markt für Präzisionstherapien

Derzeit ist Präzisionstherapien ein Markt von 500 Mrd. $, laut einer Schätzung von Ark Invest. Sie sind nicht mehr nur eine Idee oder ein potenzielles Medikament, sondern die treibende Kraft hinter dem größten Teil des Wachstums des Pharmasektors im letzten Jahrzehnt.

(der genaue Marktwert von Präzisionstherapien kann je nach Schätzung stark variieren, abhängig davon, was als Präzisionstherapie gilt)

In derselben Studie schätzt Ark Invest, dass dieser Markt bis 2030 auf 3 Bio. $ wachsen wird. Das wäre ein 6‑faches Wachstum in nur den nächsten 7 Jahren.

Einige Teilsektoren sind die treibende Kraft hinter diesem Wachstum

Gen-Editierung

Viele seltene Krankheiten werden durch ein defektes oder fehlendes Gen verursacht. Die Grundursache der Krankheit liegt in jeder Zelle und resultiert aus einer fehlenden biochemischen Funktion. Das bedeutete, dass ein chemisches Medikament nichts „aktivieren“ oder „unterdrücken“ konnte. Nur die Wiederherstellung der fehlenden Funktion in jeder einzelnen Zelle kann die Krankheit heilen.

Frühe Gen‑Editierung konzentrierte sich auf ex‑vivo‑Verfahren, bei denen die Zellen im Labor korrigiert und anschließend wieder in den Körper injiziert werden. Neuere Methoden werden sich auf in‑vivo‑Therapien konzentrieren, bei denen das Gen jeder Zielzelle direkt im Körper bearbeitet wird.

mRNA

Dies ist der breiten Öffentlichkeit am besten bekannt durch den mRNA‑Impfstoff gegen Covid‑19. Impfstoffe sind jedoch bei weitem nicht die einzige potenzielle Anwendung von mRNA. Die vielversprechendste ist tatsächlich die Krebstherapie. Mehr darüber und über weitere mRNA‑Anwendungen können Sie in unserem Artikel „The Next Application for mRNA Technology: Cancer Therapies“ lesen.

Synthetische Biologie

Während die Gen‑Editierung bestehende Gene modifiziert, fügt die synthetische Biologie völlig neue Gene und lange DNA‑Sequenzen hinzu. Das ist also der natürliche nächste Schritt für Gentherapien. Mehr dazu finden Sie in unserem Artikel „Top 5 Synthetic Biology Public Companies“.

Targeted Protein Degraders (TPD)

Manchmal werden Krankheiten durch das Vorhandensein falscher Proteine und nicht durch fehlende Gene verursacht. TPD kann diese Proteinmenge reduzieren und Syndrome behandeln, die weder durch Medikamente noch durch Gen‑Editierung lösbar sind. Dies ist ein aufstrebendes Feld, das erst seit 2016 intensiv untersucht wird, aber bereits einige Kandidatenmedikamente in Phase‑II‑Klinikstudien hat.

Liquid Biopsy / Molekulare Krebsdiagnostik

Die meisten Krebsarten besitzen spezifische genetische Sequenzen, die sie von gesunden Zellen unterscheiden. Das Problem bestand lange darin, diese Veränderungen zu erkennen, ohne direkt Gewebeproben aus den betroffenen Organen entnehmen zu müssen. Außerdem gilt: Je früher ein Krebs entdeckt wird, desto größer sind die Überlebenschancen.

Liquid Biopsy nutzt die leistungsfähigsten genetischen Nachweismethoden, um Krebsmarker im Blut zu finden. Das ermöglicht routinemäßige Krebschecks und eine frühzeitige Erkennung zu geringen Kosten.

Mehr über das führende Unternehmen im Bereich Liquid Biopsy, Grail, erfahren Sie in unserem Artikel über dessen Muttergesellschaft, „Illumina vs Pacific Bioscience: Choosing the Next Generation Genome Sequencing Company“.

Abschließend kann die vollständige Genomanalyse zur Erkennung einer vorbestehenden Anfälligkeit für bestimmte Krebsarten helfen, im Voraus zu wissen, welche Patienten eine intensivere Überwachung benötigen.

Eine Auswahl von Unternehmen für Präzisionstherapien

Ohne eine detaillierte Analyse jedes Unternehmens durchzuführen, können wir einige Unternehmen nennen, die führend dabei sind, Präzisionstherapien in milliardenschwere Blockbuster‑Behandlungen zu verwandeln (einige von ihnen wurden bereits zuvor erwähnt und in den entsprechenden Artikeln genauer analysiert).