التكنولوجيا الحيوية
دراسة HARBOR المرحلة الثالثة من نوفارتيس تخفق في تحقيق النتيجة الأولية في DM1
أضف Securities.io إلى مصادرك المفضلة على Google
قالت نوفارتيس في 8 سبتمبر 2026 إن دراسة HARBOR العالمية المرحلة الثالثة التي تقيم delpacibart etedesiran (del-desiran) لدى الأشخاص المصابين بضمور العضلات الميوتوني من النوع الأول (DM1) لم تُظهر تحسناً إحصائياً ذا دلالة مقارنةً بالدواء الوهمي على النتيجة الأولية المتمثلة في زمن فتح اليد بالفيديو (vHOT)، وهو مقياس جديد لتصلب اليد.
تم إصدار الإفصاح من بازل كـ إعلان مخصص وفقاً للمادة 53 من قواعد الإدراج السويسرية. صرحت نوفارتيس بأن هناك أدلة على نشاط سريري في النتائج الثانوية والتحليلات الاستكشافية، وأن نتائج السلامة من دراسة HARBOR كانت متسقة عمومًا مع البيانات المبلغ عنها سابقًا. تقوم الشركة بتقييم مجموعة بيانات HARBOR الكاملة وستتواصل مع السلطات الصحية لتحديد المسار التطويري الأنسب لـ del-desiran.
“على الرغم من عقود من البحث، لا تزال لا توجد خيارات علاجية معتمدة لمرض DM1، ولا يزال المرضى ومقدمو الرعاية يواجهون عبئًا يوميًا كبيرًا،” قال شريرام أرادهى، الرئيس، التطوير والرئيس الطبي في نوفارتيس. أشار أرادهى إلى أن تطوير علاجات لمرض معقد مثل DM1 يظل تحديًا وأن النكسات جزء من التقدم العلمي. وأضاف أن الشركة ملتزمة بتحديد المسار التطويري الأنسب لبرنامج del-desiran وتعزيز النهج المبتكرة للأشخاص المصابين بـ DM1 وأمراض عصبية عضلية خطيرة أخرى.
يُعد DM1 مرضًا عصبيًا عضليًا تقدميًا ومتعدد الأنظمة ومتغاير، ينتج عن توسع تكرارات CTG في جين كيناز بروتين DM1 (DMPK). قد يعاني الأشخاص المصابون بـ DM1 من مجموعة من الأعراض الداخلية والجسدية، بما في ذلك الميوتونيا، ضعف العضلات وتدهور وظيفة اليد، مما قد يؤثر على الأنشطة اليومية والاستقلالية وجودة الحياة.
Del-desiran هو مركب تجريبي من نوع أداة مضاد للأجسام المضادة مع أوليغونوكليوتيد (AOC) صُمم لاستهداف السبب الأساسي لمرض DM1. يتألف العلاج من جسم مضاد أحادي النسيلة يستهدف العضلات ويرتبط بمستقبل الترنسفيرين 1 (TfR1) ومقترن بجزيء RNA صغير متداخل (siRNA) مصمم لتحفيز تحلل RNA المراسل السام DMPK المسبب للمرض. حصل Del-desiran على تصنيفات دواء نادر، مسار سريع، وعلاج اختراق من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وكذلك تصنيف منتج دوائي نادر في الاتحاد الأوروبي.
دراسة HARBOR
تُعد دراسة HARBOR دراسة عالمية من المرحلة الثالثة، عشوائية، مزدوجة التعمية، ومقارنة بالدواء الوهمي، تُقيّم فعالية وسلامة del-desiran على مدى 54 أسبوعًا في حوالي 150 مريضًا مصابًا بـ DM1، وفقًا للشركة. تم عشوائية المشاركين لتلقي del-desiran أو الدواء الوهمي كل ثمانية أسابيع. النتيجة الأولية هي vHOT، وتشمل النتائج الثانوية الرئيسية قوة العضلات المقاسة بضغط اليد واختبار العضلات الكمي (QMT) للدرجة الإجمالية، وأنشطة الحياة اليومية المقاسة بـ DM1-Activ، والقدرة على الحركة والوظيفة البدنية المقاسة باختبار المشي/الجري لمسافة 10 أمتار.
سجل الدراسة على ClinicalTrials.gov، تحت المعرف NCT06411288، يذكر شركة Avidity Biosciences كراعٍ رئيسي ويحمل العنوان الرسمي “دراسة عشوائية من المرحلة الثالثة، مزدوجة التعمية، ومقارنة بالدواء الوهمي، عالمية لتقييم فعالية وسلامة AOC 1001 الوريدي لعلاج الضمور العضلي الميوتوني من النوع الأول.” يُظهر السجل أن الدراسة بدأت في 30 مايو 2024، وبلغت تاريخ الانتهاء الأولي في 23 يوليو 2026، وتم وضع علامة الاكتمال في 29 يوليو 2026، مع تسجيل فعلي لـ 159 مشاركًا.
وفقًا لسجل التسجيل، تلقى المشاركون تسريبًا وريديًا من del-desiran أو الدواء الوهمي كل ثمانية أسابيع بمجموع سبع جرعات، مع الجرعة الأخيرة في الأسبوع 48 وتقييم نهائي في الأسبوع 54، بعد فترة فحص تصل إلى ستة أسابيع. شملت الدراسة مشاركين تتراوح أعمارهم بين 16 و65 عامًا مع تشخيص سريري وجيني لـ DM1، يُعرف بعدد تكرارات CTG لا يقل عن 100، والذين يستطيعون المشي بشكل مستقل لمسافة لا تقل عن 10 أمتار أثناء الفحص. تشمل مواقع التجارب المذكورة الولايات المتحدة، كندا، الدنمارك، فرنسا، ألمانيا، إيطاليا، اليابان، هولندا، إسبانيا والمملكة المتحدة. كما يشير السجل إلى أن المشاركين الذين أكملوا تقييمات الأسبوع 54 لديهم خيار الانضمام إلى دراسة امتداد مفتوحة العلامة، رهناً بالموافقة التنظيمية، وأن لجنة مراقبة بيانات مستقلة قامت بمراجعة بيانات السلامة والتحمل والفعالية على فترات منتظمة.
خط أنابيب AOC والإرشادات المالية
قالت نوفارتيس إن del-desiran هو أحد ثلاثة علاجات من نوع أداة مضاد للأجسام المضادة مع أوليغونوكليوتيد أضيفت إلى خط أنابيبها العصبي العضلي من خلال الاستحواذ على Avidity Biosciences. تتقدم الشركة بـ delpacibart zotadirsen (del-zota) لدى المرضى المصابين بضمور العضلات الدوشيني مع طفرات تسمح بتخطي الإكسون 44 (DMD44). قدمت الشركة طلبًا للحصول على موافقة مسرعة لـ del-zota وحصلت على تصنيف مراجعة أولوية من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. كما تخطط نوفارتيس للقاء إدارة الغذاء والدواء بشأن الخطوات التالية لـ delpacibart braxlosiran (del-brax) في الضمور العضلي الوجهية الكتفية (FSHD)، وهو ما قالت الشركة إنه يستند إلى بيانات إيجابية حديثة من المرحلة الأولى/الثانية للعلامات الحيوية.
إلى جانب نتيجة دراسة HARBOR، صرحت نوفارتيس بأنها ستحافظ على إرشادها لنمو المبيعات السنوي المركب على مدى خمس سنوات بنسبة تتراوح بين 5 إلى 6 بالمئة للفترة من 2025 حتى 2030.
