Tratando o Intratável com Terapias de Precisão – Uma Oportunidade de $4 Trilhões?

Terapias de Precisão Para Resultados Direcionados

As terapias de precisão sempre foram o objetivo final da medicina. Em vez de medicamentos que atuam em várias partes do corpo, essas terapias atuariam apenas em um órgão, uma célula ou até mesmo um gene.

Em teoria, não apenas isso seria muito mais eficiente, mas também reduziria drasticamente os efeitos colaterais e permitiria a cura de doenças que resistiram ao tratamento, desde doenças genéticas até paralisia ou até câncer.

Com o progresso no entendimento da biologia e bioquímica, isso está finalmente se tornando possível. A pandemia mostrou o poder da tecnologia de mRNA. Muitas ferramentas igualmente poderosas foram descobertas nas últimas 1-2 décadas: edição de gene CRISPR, edição de base, CAR-T, RNAi, siRNA, zinc-fingers, etc.

De teorias ou ideias de nicho, essas tecnologias agora estão fazendo parte grande do esforço de P&D biomédico. Em 2023, mais de 25% dos ensaios clínicos estavam utilizando novas modalidades terapêuticas.

Source: ARK Invest

Uma Revolução que Chega Justo no Momento Certo

E o aumento nos ensaios clínicos que confiam em terapias de precisão não poderia ter chegado em um momento melhor. Nos últimos 20 anos, o orçamento para encontrar novos medicamentos cresceu constantemente, mas os retornos financeiros foram menos impressionantes.

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Essa tendência persistiu até 2016-2020, com um rebote inesperado, graças às terapias de precisão. Essa reversão da tendência foi posteriormente confirmada por um rebote ainda maior em receitas incrementais em relação aos gastos em P&D em 2021-2023.

Até agora, esse rebote nos rendimentos da pesquisa médica foi impulsionado principalmente por terapias inovadoras contra o câncer. Isso foi feito principalmente por meio do uso de anticorpos personalizados e terapias celulares.

Mas com a aprovação da primeira terapia gênica CRISPR em 2023, as comportas podem estar se abrindo para uma cura generalizada da maioria das doenças genéticas em menos de uma geração.

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Terapias de RNA e moléculas de precisão podem resolver o resto das preocupações médicas, incluindo doenças raras não genéticas, doenças neurodegenerativas e doenças infecciosas.

Terapias de Precisão

“Destruidores de Proteínas Direcionados” (TPDs)

Apenas 864 das 20.000 proteínas do corpo humano são atualmente alvo de medicamentos aprovados pela FDA. Isso é apenas 4% do total, com mais 17% potencialmente alvo. Isso ocorre principalmente devido à extrema dificuldade de encontrar um composto químico que alvo eficientemente uma proteína específica.

Uma nova tecnologia, TPDs, pode alvo 56% do total do proteoma humano (o catálogo completo de proteínas, da mesma forma que o genoma é para genes). Isso pode trazer resultados massivos em doenças intratáveis associadas a proteínas anormais, como a doença de Alzheimer.

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Doenças Raras

A maioria das doenças raras está associada a mortes prematuras, bem como a uma baixa qualidade de vida. Os tratamentos atuais se concentram principalmente em gerenciar os sintomas o melhor possível, o que é feito de forma inadequada.

Isso significa que as doenças raras, como, por exemplo, a doença falciforme (SCD), causam custos massivos ao longo do tempo, frequentemente medidos em milhões de dólares por paciente durante a vida.

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Como resultado, terapias de precisão, como a terapia gênica CRISPR, podem ser mudanças de vida e lucrativas para a sociedade como um todo, mesmo com um preço de 6 a 7 dígitos.

Os EUA gastaram cerca de $450B por ano no tratamento de doenças raras. Uma cura para cada doença rara (principalmente causada por problemas genéticos) representaria de 8 a 16 trilhões de dólares economizados nos próximos 50 anos. E, claro, isso é apenas considerando o ponto de vista contábil, não incluindo a redução do sofrimento humano e mortes desnecessárias.

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Terapias de RNA

mRNA agora é bem conhecido por suas possibilidades no tratamento de doenças infecciosas. Esse conceito será expandido rapidamente graças aos esforços de empresas como BioNTech e Moderna.

Eles também estão trabalhando no uso de mRNA para terapias contra o câncer, ambos os tópicos que exploramos em mais detalhes em nosso artigo “A Próxima Aplicação para a Tecnologia de mRNA: Terapias Contra o Câncer”.

Outros tipos de RNA, como RNAi, siRNA, ASOs, miRNA e asRNA, também podem ser utilizados para terapias inovadoras. Cada um tem um potencial médico único, que exploramos em nosso artigo: “Terapias Baseadas em RNA Estão Ganhar Tração: Quais São as Opções dos Investidores?”.

Um Mercado Massivo e em Crescimento