Top 5 Empresas de CRISPR para Investir em (junho 2026)

A Revolução CRISPR

Centenas e até milhares de doenças têm sua causa raiz na genética. Muitas delas ainda são intratáveis ou tratadas de forma inadequada. E a maioria é altamente incapacitante ou fatal.

Embora algumas tecnologias de modificação genética existam desde a década de 1990, elas eram bastante rudimentares, causando muitos danos e modificações indesejadas nas células alteradas. Isso era suficiente para produzir milho transgênico, mas não para a medicina humana.

Então, quando, em 2012, Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier descobriram o CRISPR‑Cas9, muitas esperanças surgiram. Isso porque o sistema CRISPR permite “editar” genes de forma direcionada, algo que antes era impossível.

Fonte: CRISPR Therapeutics

Essa descoberta levou ambas as cientistas a criarem suas próprias empresas separadamente, buscando investigar e monetizar a invenção, e a ganhar o Prêmio Nobel de Química em 2020.

Uma dúzia de terapias CRISPR estão agora sendo testadas e conduzindo ensaios clínicos para doenças antes incuráveis.

A Mania CRISPR

Devido ao seu enorme potencial, o CRISPR tornou‑se imediatamente o centro de um massivo esforço de P&D na indústria biotecnológica. Novos sistemas CRISPR foram descobertos, como Cas12, CAs12a, mas também Cas13, Cas5, Cas8, Csx10, etc…

Por enquanto, a maior parte dos esforços de pesquisa para a medicina humana está concentrada em CAs9 e CAs12. Se você tem inclinação técnica e quer aprender mais sobre a diferença entre esses dois principais sistemas CRISPR, recomendo a leitura deste artigo científico e deste artigo.

Esse massivo investimento em CRISPR também desencadeou novas empresas dedicadas ao tema e novos lançamentos de programas por outras empresas de biotecnologia e farmacêuticas. Isso cria um certo frenesi quando combinado com a corrida por tudo que fosse biotecnologia durante a pandemia. Desde 2021, isso esfriou um pouco, com as avaliações estabilizando em patamares mais baixos.

Recentemente, muitas dessas terapias concluíram a última fase dos ensaios clínicos ou já foram aprovadas. Portanto, este é um bom momento para investidores analisarem o setor e verem quais são as melhores ações para aproveitar a onda de comercialização das terapias baseadas em CRISPR.

Top 5 Ações de CRISPR

(A seleção foi feita de acordo com uma avaliação subjetiva de conquistas técnicas e perfis financeiros).

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

CRISPR Therapeutics foi fundada por Emmanuel Charpentier, co‑descobridor do CRISPR Cas9. A empresa foca na aplicação do sistema Cas9 à medicina humana.

Em seu pipeline de P&D, os 2 programas principais são terapias sanguíneas para beta‑talassemia e doenças falciformes (SCD). Ambos são desenvolvidos em parceria com a Vertex.

Outra aplicação da tecnologia da CRISPR Therapeutics é o tratamento de câncer. A ideia é usar células do sistema imunológico modificadas para atacar células cancerosas. Até agora, as células do paciente precisavam ser geneticamente modificadas, um processo que leva várias semanas, o que muitas vezes pode ser tarde demais para a saúde rapidamente deteriorada do paciente.

Em vez disso, a CRISPR Therapeutics está desenvolvendo uma célula imunológica modificada que pode ser fabricada antecipadamente e servir a todos os pacientes. A empresa atualmente tem 8 candidatos em seu pipeline, dos quais 2 já estão em ensaios clínicos.

A empresa também tem uma parceria para um tratamento de diabetes com a ViaCyte. A CRISPR Therapeutics quer melhorar a tecnologia transformando‑a em uma cura vitalícia e não exigindo medicamentos imunossupressores de por vida, como a versão inicial do tratamento ViaCyte requer.

A ViaCyte foi adquirida pela Vertex no verão de 2022, aprofundando os laços entre a Vertex e a CRISPR Therapeutics.

A longo prazo, a CRISPR Therapeutics pretende desenvolver terapias in vivo, onde as células podem ser modificadas diretamente no corpo do paciente, ao contrário da abordagem atual ex vivo, em que as células modificadas são reinjetadas no paciente.

Fonte: CRISPR Therapeutics

Embora a CRISPR Therapeutics ainda esteja na fase pré‑receita, ela avançou muito em seu pipeline de P&D. Também possui US$ 2 bi em caixa para cobrir despesas até 2024. Portanto, pode ainda precisar levantar capital se suas terapias sanguíneas não forem aprovadas até 2024. Isso também pode ser evitado graças às receitas da Vertex por atingir marcos de P&D no programa de diabetes.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

A Vertex lidera o tratamento da Fibrose Cística, uma doença genética mortal, com 4 diferentes terapias direcionadas a perfis de pacientes distintos. Pacientes que não podem ser tratados com a terapia atual têm um fármaco em fase III de ensaios clínicos, o Vanzacaftor. Eles também desenvolvem terapia gênica para fibrose cística usando tecnologia de mRNA.

No geral, a Vertex tem forte foco em P&D, destinando 70 % das despesas operacionais à descoberta de novos fármacos e terapias.

Fonte: Vertex

Ela faz parceria com a CRISPR Therapeutics para ajudar a desenvolver a terapia gênica para doenças sanguíneas mencionada acima.  Ela também tem 2 programas diferentes em desenvolvimento para Diabetes Tipo‑1.  O primeiro é o que descrevemos com mais detalhes no programa da CRISPR Therapeutics. O segundo é um dispositivo que isolaria as células produtoras de insulina do sistema imunológico, eliminando a necessidade da tecnologia hipomune da ViaCyte.  Você pode ler mais sobre essa tecnologia de tratamento de diabetes neste artigo detalhado.

Graças a essa abordagem dupla, a Vertex tem uma chance séria de transformar a diabetes em uma doença totalmente curável e talvez até sem imunossupressores.

Por fim, o tratamento VX‑548 da Vertex para dor aguda está na última fase de desenvolvimento e pode ser uma nova alternativa aos opioides, sem risco de dependência e com menos efeitos colaterais.

Fonte: Vertex

A Vertex pode contar com seu fluxo de receita estável proveniente da posição de liderança na fibrose cística para financiar toda a sua expansão em novos campos terapêuticos. Isso a torna uma boa ação CRISPR para investidores cautelosos com empresas pré‑receita.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

A empresa produz organismos sob demanda para aplicações específicas. Ela diversificou amplamente suas aplicações com muitos programas de pesquisa e parcerias:

• Cannabinoides
• Produção de vacinas de mRNA e medicina de ácidos nucleicos
• Proteínas alimentares
• Produção de fertilizante biológico em parceria com a Bayer
• Micróbios programáveis para doenças intestinais
• Bioremediação de microplásticos
• Segurança biológica e detecção de patógenos
• Reciclagem de resíduos e contaminantes

Muitas dessas modificações dependem do CRISPR ou de tecnologias de edição genética semelhantes, notadamente suas terapias CAR‑T contra o câncer.

Ao fornecer uma plataforma pronta para engenharia celular, a Ginkgo está se tornando um fornecedor de serviços chave na indústria biotecnológica, indo além da indústria farmacêutica e alcançando agricultura, segurança biológica e processos químicos industriais. Ela oferece expertise e rapidez e pode ajudar a reduzir custos fixos e a quantidade de CAPEX necessária para um projeto de pesquisa.

Isso é demonstrado pela variedade muito diversa de clientes e parceiros que a empresa teve nos últimos anos.

Fonte: Gingko Bioworks

A empresa ainda não é lucrativa, pois está investindo um pouco mais do que sua receita total atual (US$ 81 mi no 1T 2023) em P&D. No entanto, a Ginkgo manteve um caixa relativamente confortável de US$ 1,2 bi no 1T 2023. Com uma diminuição de caixa líquido de US$ 110 mi no mesmo período, a Ginkgo parece capitalizada o suficiente para continuar operando e expandir seus negócios no futuro previsível.

Isso a torna uma ação atraente para investidores que desejam apostar em tecnologias de edição genética e engenharia celular, mas não em uma aplicação específica. Também costuma ser mais interessante para investidores focados em crescimento.

4. Beam Therapeutics Inc.

(BEAM )

A empresa foi fundada em 2017, focando no desenvolvimento da tecnologia de “edição de bases”. Isso promete uma edição genética mais precisa que a tecnologia tradicional CRISPR‑Cas9. Também poderia editar múltiplos pontos em um gene ou múltiplos genes simultaneamente.

“Muitas abordagens de edição genética existentes são como ‘tesouras’ que cortam o genoma. Os editores de bases são como ‘lápis’ que permitem apagar e reescrever uma letra do genoma de cada vez.” – Giuseppe Ciaramelle, Presidente & CSO da Beam Therapeutics

A Beam Therapeutics está em um estágio mais precoce que outras empresas de CRISPR, com suas instalações de fabricação previstas para iniciar apenas no final de 2023. A maior parte de seu pipeline ainda está na fase de pesquisa, entrando nas fases 1/2 dos ensaios clínicos.

Ela tem praticamente os mesmos focos que a CRISPR Therapeutics: hematologia (doença falciforme), oncologia e doenças genéticas raras (metabolismo de glicogênio comprometido e Deficiência de Alfa‑1 Antitripsina – AATD).

Fonte: Beam Therapeutics

A Beam Therapeutics é, em geral, uma empresa mais difícil de prever, pois está em um estágio bastante inicial. Sua tecnologia precisa provar que pode alcançar resultados terapêuticos melhores que seus concorrentes, que chegarão ao mercado antes. Devido ao estágio precoce, também é provável que precise levantar mais capital antes de alcançar qualquer aprovação da FDA e comercialização.

5. Editas Medicine, Inc.

(EDIT )

A Editas foi fundada pelo descobridor do CRISPR‑Cas9, Jennifer Doudna. A Editas começou a trabalhar com Cas9, mas agora está focada em uma versão proprietária do Cas12 que eles engenharam: AsCas12a.

Você pode ler mais sobre as propriedades únicas do Cas12a em nosso artigo dedicado “O que é CRISPR‑Cas12a2? & Por que isso importa?”.

Para resumir brevemente, a singularidade do Cas12a se deve ao fato de:

• Problemas difíceis de resolver com Cas9 podem ser viáveis com Cas12a
• Ele resulta em maiores chances de edição genética acontecer do que com Cas9.
• Mais de um gene pode ser modificado simultaneamente com CAs12a.

Você também pode ler uma visão geral de todas as empresas de Jennifer Doudna no artigo correspondente “Principais Empresas de Jennifer Doudna para Observar”.

A Editas está focada na Doença Falciforme (SCD), com 40 pacientes em um ensaio clínico fase 1/2, com os primeiros resultados esperados para o final de 2023.

A Editas está atrás da CRISPR Therapeutics nos ensaios clínicos para a Doença Falciforme, mas à frente da Beam Therapeutics.

À medida que essa terapia e tratamentos inovadores para essa doença parecem estar se tornando um pouco saturados, os investidores vão querer analisar detalhadamente os resultados dos ensaios clínicos e avaliar se o AsCas12a está produzindo resultados superiores ao “clássico” CRISPR Therapeutics Cas9, que provavelmente será aprovado pela FDA primeiro.