Top 5 CRISPR Companies To Invest In (May 2026)

A Revolução CRISPR

Centenas e até milhares de doenças têm uma causa raiz na genética. Muitos deles são, até hoje, intratáveis ​​ou mal tratados. E a maioria é altamente incapacitante ou mortal.

Embora algumas tecnologias de modificação genética existam desde a década de 1990, elas eram um tanto rudimentares, causando muitos danos e modificações indesejadas nas células modificadas. Isto foi bom o suficiente para produzir milho OGM, mas não o suficiente para a medicina humana.

Então, quando, em 2012, Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier descobriram o CRISPR-Cas9, muitas esperanças cresceram. Isto porque o sistema CRISPR nos permite “editar” genes de uma forma direcionada que era impossível até então.

Fonte: Terapêutica CRISPR

Esta descoberta levou as duas mulheres a lançarem as suas próprias empresas separadamente, procurando investigar e rentabilizar esta invenção e ganhando o Prémio Nobel da Química em 2020.

Uma dúzia de terapias CRISPR estão agora a ser testadas e a realizar ensaios clínicos para doenças anteriormente incuráveis.

A Mania CRISPR

Devido ao seu enorme potencial, o CRISPR tornou-se imediatamente o centro de um enorme esforço de I&D na indústria biotecnológica. Novos sistemas CRISPR foram descobertos, como Cas12, CAs12a, mas também Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, etc…

Por enquanto, a maior parte dos esforços de investigação em medicina humana está concentrada nas AC9 e AC12. Se você tem mentalidade técnica e deseja aprender mais sobre a diferença entre esses dois sistemas CRISPR principais, recomendo a leitura esta publicação científica e Este artigo.

Este investimento maciço em CRISPR também desencadeou novas empresas dedicadas ao tema e lançamentos de novos programas por outras empresas biotecnológicas e farmacêuticas. Isto cria um pouco de mania quando combinado com a pressa por qualquer coisa relacionada à biotecnologia durante a pandemia. Desde 2021, esta situação arrefeceu um pouco, com as avaliações a estabilizarem em baixa.

Ultimamente, muitas destas terapias terminaram a última fase de ensaios clínicos ou já estão aprovadas. Portanto, este é um bom momento para os investidores olharem para o setor e verem quais são as melhores ações para aproveitar a onda de comercialização de terapias baseadas em CRISPR.

As 5 principais ações CRISPR

(A seleção foi feita de acordo com uma avaliação subjetiva de realizações técnicas e perfis financeiros).

1. CRISPR Terapêutica AG

(CRSP )

A CRISPR Therapeutics foi fundada pelo co-descobridor do CRISPR Cas9, Emmanuel Charpentier. A empresa tem como foco aplicar à medicina humana o sistema Cas9.

No seu pipeline de I&D, os dois programas emblemáticos são terapias sanguíneas para beta-talassemia e doenças falciformes (DF). Ambos são desenvolvidos em parceria com a Vertex.

Outra aplicação da tecnologia da CRISPR Therapeutics é o tratamento do câncer. A ideia é usar células modificadas do sistema imunológico para atacar células cancerígenas. Até agora, as células do paciente precisavam ser geneticamente modificadas, um processo que levava várias semanas, o que muitas vezes pode ser tarde demais para a saúde do paciente, que se deteriora rapidamente.

Em vez disso, a CRISPR Therapeutics está desenvolvendo uma célula modificada do sistema imunológico que pode ser fabricada com antecedência e adequada a todos os pacientes. A empresa tem atualmente 8 candidatos em preparação, dos quais 2 já estão em ensaios clínicos.

A empresa também mantém parceria no tratamento de diabetes com a ViaCyte. A CRISPR Therapeutics deseja melhorar a tecnologia, transformando-a em uma cura para toda a vida e não exigindo medicamentos imunossupressores para o resto da vida, como exige a versão inicial do tratamento ViaCyte.

ViaCyte foi adquirida pela Vertex no verão de 2022, aprofundando os laços entre Vertex e CRISPR Therapeutics.

A longo prazo, a CRISPR Therapeutics pretende desenvolver terapias in vivo, onde as células podem ser modificadas diretamente no corpo do paciente, em vez da atual abordagem ex vivo, onde as células modificadas são reinjetadas no paciente.

Fonte: Terapêutica CRISPR

Embora a CRISPR Therapeutics ainda esteja na fase de pré-receita, ela fez muito progresso em seu pipeline de P&D. Também tem US$ 2 bilhões em dinheiro para cobrir despesas até 2024. Portanto, talvez ainda precise arrecadar dinheiro se suas terapias sanguíneas não forem aprovadas até 2024. Isso também pode ser evitado graças às receitas da Vertex por atingir marcos de P&D no programa de diabetes. .

2. Vertex Farmacêutica Incorporada

(VRTX )

A Vertex é líder no tratamento da Fibrose Cística, uma doença genética mortal, com 4 tratamentos diferentes direcionados a diferentes perfis de pacientes. Os pacientes que não podem ser tratados com a terapia atual possuem um medicamento em fase III de ensaios clínicos, o Vanzacaftor. Eles também estão desenvolvendo terapia genética para fibrose cística usando tecnologia de mRNA.

Como um todo, a Vertex é muito focada em P&D, com 70% das despesas operacionais dedicadas à descoberta de novos medicamentos e terapias.

Fonte: Vértice

Eles fazem parceria com a CRISPR Therapeutics para ajudar a desenvolver a terapia genética para doenças do sangue mencionada acima.  Eles também tem 2 programas diferentesestá em desenvolvimento para diabetes tipo 1. O primeiro é aquele que descrevemos com mais detalhes no programa Terapêutico CRISPR. O segundo é um dispositivo que isolaria as células produtoras de insulina do sistema imunológico, eliminando a necessidade da tecnologia hipoimune ViaCyte.  Você pode ler mais sobre essa tecnologia de tratamento do diabetes neste artigo detalhado.

Graças a esta dupla abordagem, a Vertex tem sérias hipóteses de transformar a diabetes numa doença totalmente curável e talvez até mesmo sem imunossupressores.

Por último, o tratamento VX-548 para a dor aguda está na última fase de desenvolvimento e pode ser uma nova alternativa aos opiáceos, sem risco de dependência e com menos efeitos secundários.

Fonte: Vértice

A Vertex pode contar com seu fluxo de renda estável proveniente de sua posição de liderança em fibrose cística para financiar toda a sua expansão em novos campos terapêuticos. Isso o torna uma boa ação CRISPR para investidores cautelosos com empresas com pré-receita.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

A empresa está produzindo organismos sob demanda para aplicações específicas. Diversificou amplamente suas aplicações com muitos programas de pesquisa e parcerias:

• canabinóides
• Produção de vacina de mRNA e medicamento de ácido nucleico
• Proteínas alimentares
• Produção de fertilizantes biológicos em parceria com a Bayer
• Micróbios programáveis ​​para doenças intestinais
• Biorremediação de microplásticos
• Biossegurança e detecção de patógenos
• Reciclagem de resíduos e contaminantes

Muitas dessas modificações dependem de CRISPR ou tecnologias similares de edição genética, notadamente suas terapias com células cancerígenas CAR-T.

Ao fornecer uma plataforma pronta para engenharia celular, a Ginkgo está se tornando um importante fornecedor de serviços na indústria de biotecnologia, indo além da indústria farmacêutica e entrando na agricultura, na biossegurança e nos processos químicos industriais. Fornece experiência e rapidez e pode ajudar a reduzir custos fixos e a quantidade de investimentos necessários para um projeto de pesquisa.

Isto é demonstrado pela diversidade de clientes e parceiros que a empresa teve nos últimos anos.

Fonte: Gingko Bioobras

A empresa ainda não é lucrativa, pois está investindo um pouco mais do que suas receitas atuais totais (US$ 81 milhões no primeiro trimestre de 1) em P&D. No entanto, a empresa tinha um caixa relativamente confortável de US$ 2023 bilhão no primeiro trimestre de 1.2. Com uma diminuição no caixa líquido de US$ 1 milhões no mesmo período, a Ginkgo parece capitalizada o suficiente para continuar operando e expandir seus negócios no futuro próximo.

Isso a torna uma ação atraente para investidores que desejam apostar em tecnologias de edição genética e engenharia celular, mas não em uma aplicação em particular. Isto também é normalmente mais interessante para investidores focados no crescimento.

4. Feixe Terapêutica Inc.

(BEAM )

A empresa foi fundada em 2017, com foco no desenvolvimento da tecnologia de “edição de base.” Isso promete uma edição genética mais precisa do que a tecnologia tradicional CRISPR-Cas9. Também poderia editar vários pontos em um gene ou vários genes ao mesmo tempo.

“Muitas abordagens existentes de edição de genes são como 'tesouras' que cortam o genoma. Os editores de base são como ‘lápis’ que permitem apagar e reescrever uma letra do genoma por vez.” – Giuseppe Ciaramelle, presidente e CSO da Beam Therapeutics

A Beam Therapeutics está em um estágio anterior ao de outras empresas CRISPR, com suas instalações de fabricação previstas para começar apenas no final de 2023. A maior parte de seu pipeline ainda está em fase de pesquisa, entrando na fase 1/2 dos ensaios clínicos.

Tem praticamente os mesmos focos da terapêutica CRISPR: hematologia (doença falciforme), oncologia e doenças genéticas mais raras (metabolismo de glicogênio prejudicado e deficiência de alfa-1 antitripsina – AATD).

Fonte: Terapêutica de Feixe

A Beam Therapeutics é, em geral, uma empresa mais difícil de prever, pois está em um estágio bastante inicial. A sua tecnologia deve provar que pode alcançar melhores resultados terapêuticos do que os seus concorrentes, que chegarão ao mercado antes. Devido ao seu estágio inicial, também é provável que precise levantar mais capital antes de obter qualquer aprovação e comercialização da FDA.

5. Editas Medicine, Inc.

(EDIT )

A Editas foi fundada pela descobridora do CRISPR-Cas9, Jennifer Doudna. A Editas começou a trabalhar com Cas9, mas agora está focada em uma versão proprietária do Cas12 que eles desenvolveram: AsCas12a.

Você pode ler mais sobre as propriedades exclusivas do Cas12a em nosso artigo dedicado “O que é CRISPR-Cas12a2? & Por que isso Importa?".

Para resumir brevemente, a singularidade do Cas12as se deve a:

• Problemas difíceis de resolver com Cas9 podem ser resolvidos com Cas12a
• Isso resulta em maiores chances de edição genética acontecer do que com Cas9.
• Mais de um gene pode ser modificado ao mesmo tempo com CAs12a.

Você também pode ler uma visão geral de todas as empresas de Jennifer Doudna no artigo correspondente “Principais empresas de Jennifer Doudna para observar. "

A Editas está focada na Doença Falciforme (DF), com 40 pacientes em ensaio clínico na fase 1/2, com os primeiros resultados esperados até o final de 2023.

A Editas está por trás da CRISPR Therapeutics em ensaios clínicos para a doença falciforme, mas à frente da Beam Therapeutics.

Como esta terapia e tratamentos inovadores para esta doença estão aparentemente ficando um pouco lotados, os investidores vão querer analisar em profundidade os resultados dos ensaios clínicos e avaliar se o AsCas12a está produzindo resultados superiores à tecnologia “clássica” CRISPR Therapeutics Cas9, que provavelmente ser aprovado pelo FDA primeiro.