Top 5 Empresas de CRISPR para Investir (junho 2024)

A Revolução CRISPR

Centenas e até milhares de doenças têm uma causa raiz na genética. Muitas delas, até hoje, são intratáveis ou mal tratadas. E a maioria éeither fortemente incapacitante ou letal.

Enquanto algumas tecnologias de modificação genética estiveram disponíveis desde a década de 1990, elas eram um pouco cruas, causando muito dano e modificação indesejada nas células modificadas. Isso era suficiente para produzir milho transgênico, mas não para medicina humana.

Então, quando em 2012, Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier descobriram o CRISPR-Cas9, muitas esperanças cresceram. Isso ocorreu porque o sistema CRISPR permite que editemos genes de forma direcionada, o que era impossível até então.

Fonte: CRISPR Therapeutics

Essa descoberta levou ambas as mulheres a lançarem suas próprias empresas, separadamente, buscando investigar e monetizar essa invenção e ganhando o Prêmio Nobel de Química em 2020.

Uma dúzia de terapias CRISPR estão sendo testadas e realizando ensaios clínicos para doenças anteriormente incuráveis.

A Mania CRISPR

Devido ao seu potencial maciço, o CRISPR se tornou imediatamente o centro de um esforço maciço de P&D na indústria de biotecnologia. Novos sistemas CRISPR foram descobertos, como Cas12, CAs12a, mas também Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, etc…

Por agora, a maioria dos esforços de pesquisa para medicina humana está concentrada em CAs9 e CAs12. Se você é tecnicamente inclinado e deseja aprender mais sobre a diferença entre esses dois principais sistemas CRISPR, recomendo ler esta publicação científica e este artigo.

Esse investimento maciço no CRISPR também desencadeou novas empresas dedicadas ao tópico e novos lançamentos de programas por outras empresas de biotecnologia e farmacêuticas. Isso cria um pouco de mania quando combinado com a corrida por tudo relacionado à biotecnologia durante a pandemia. Desde 2021, isso esfriou um pouco, com avaliações estabilizando em níveis mais baixos.

Recentemente, muitas dessas terapias concluíram a última etapa de ensaios clínicos ou já foram aprovadas. Então, é um bom momento para os investidores olharem para o setor e verem quais são as melhores ações para aproveitar a onda de comercialização de terapias baseadas em CRISPR.

Top 5 Ações CRISPR

(A seleção foi feita de acordo com uma avaliação subjetiva de realizações técnicas e perfis financeiros).

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

CRISPR Therapeutics foi fundada pela co-descobridora do CRISPR Cas9, Emmanuel Charpentier. A empresa se concentra em aplicar a medicina humana o sistema Cas9.

Em seu pipeline de P&D, os 2 programas mais importantes são terapias para doenças sanguíneas, como beta-talassemia e doença falciforme (SCD). Ambos são desenvolvidos em parceria com Vertex.

Outra aplicação da tecnologia da CRISPR Therapeutics é o tratamento de câncer. A ideia é usar células do sistema imunológico modificadas para atacar células cancerígenas. Até agora, as células do paciente tinham que ser geneticamente modificadas, um processo que leva várias semanas, o que muitas vezes pode ser tarde demais para a saúde do paciente.

Em vez disso, a CRISPR Therapeutics está desenvolvendo uma célula do sistema imunológico modificada que pode ser fabricada antecipadamente e se adequar a todos os pacientes. A empresa atualmente tem 8 candidatos em seu pipeline, dos quais 2 já estão em ensaios clínicos.

A empresa também está em parceria com a ViaCyte para o tratamento de diabetes. A CRISPR Therapeutics deseja melhorar a tecnologia, transformando-a em uma cura de longo prazo e não requerendo medicamentos imunossupressores para a vida toda, como a versão inicial do tratamento da ViaCyte exige.

A ViaCyte foi adquirida pela Vertex no verão de 2022, aprofundando os laços entre a Vertex e a CRISPR Therapeutics.

No longo prazo, a CRISPR Therapeutics tem como objetivo desenvolver terapias in vivo, onde as células podem ser modificadas diretamente no corpo do paciente, em vez da abordagem ex vivo atual, onde as células modificadas são reinjetadas no paciente.

Fonte: CRISPR Therapeutics

Embora a CRISPR Therapeutics ainda esteja na fase pré-receita, fez muito progresso em seu pipeline de P&D. Ela também tem $2B em caixa para cobrir despesas até 2024. Então, ela pode ainda precisar levantar dinheiro se suas terapias sanguíneas não forem aprovadas até 2024. Isso também pode ser evitado graças às receitas da Vertex por atingir marcos de P&D no programa de diabetes.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

A Vertex é a líder no tratamento da fibrose cística, uma doença genética letal, com 4 diferentes tratamentos direcionados a diferentes perfis de pacientes. Pacientes que não podem ser tratados com a terapia atual têm um medicamento em fase III de ensaios clínicos, Vanzacaftor. Eles também estão desenvolvendo uma terapia gênica para a fibrose cística usando tecnologia de mRNA.

Como um todo, a Vertex é muito focada em P&D, com 70% de despesas operacionais dedicadas à descoberta de novos medicamentos e terapias.

Fonte: Vertex

Eles fazem parceria com a CRISPR Therapeutics para ajudar a desenvolver a terapia gênica para doenças sanguíneas mencionada acima. Eles também têm 2 diferentes programas em desenvolvimento para Diabetes Tipo-1. O primeiro é o que descrevemos em mais detalhes no programa da CRISPR Therapeutics. O segundo é um dispositivo que isolaria as células produtoras de insulina do sistema imunológico, removendo a necessidade da tecnologia hipoinmune da ViaCyte.

Graças a essa abordagem dupla, a Vertex tem uma chance séria de transformar o diabetes em uma doença completamente curável e talvez até sem imunossupressores.

Por fim, o tratamento VX-548 para dor aguda está na última etapa de desenvolvimento e pode ser uma nova alternativa aos opioides, sem o risco de dependência e com menos efeitos colaterais.

Fonte: Vertex

A Vertex pode contar com sua renda estável proveniente de sua posição de liderança na fibrose cística para financiar todas as suas expansões em novos campos terapêuticos. Isso a torna uma boa ação CRISPR para investidores que desconfiam de empresas pré-receita.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

A empresa está produzindo organismos personalizados para aplicações específicas. Ela diversificou suas aplicações amplamente com muitos programas de pesquisa e parcerias:

• Cannabinoides
• produção de vacina mRNA e medicina de ácido nucleico
• proteínas alimentares
• produção de fertilizantes biológicos em parceria com a Bayer
• microrganismos programáveis para doenças do intestino
• bioremediação de microplásticos
• biosegurança e detecção de patógenos
• reciclagem de resíduos e contaminantes

Muitas dessas modificações dependem do CRISPR ou de tecnologias de edição de genes semelhantes, notadamente suas terapias CAR-T para câncer.

Ao fornecer uma plataforma pronta para engenharia de células, a Ginkgo está se tornando um provedor de serviços-chave na indústria de biotecnologia, indo além da indústria farmacêutica e entrando na agricultura, biosegurança e processos químicos industriais. Ela fornece expertise e velocidade e pode ajudar a reduzir custos fixos e a quantidade de capex necessária para um projeto de pesquisa.

Isso é demonstrado pelo array muito diversificado de clientes e parceiros que a empresa teve nos últimos anos.

Fonte: Gingko Bioworks

A empresa não é lucrativa ainda, pois está investindo um pouco mais do que sua receita total atual ($81M no Q1 de 2023) em P&D. A empresa, no entanto, teve um caixa relativamente confortável de $1,2B no Q1 de 2023. Com uma diminuição de caixa líquido de $110M no mesmo período, a Ginkgo parece ter capital suficiente para continuar operando e crescer seu negócio por um futuro previsível.

Isso a torna uma ação atraente para investidores que desejam apostar em tecnologias de edição de genes e engenharia de células, mas não em uma aplicação específica. Isso é típico para investidores focados em crescimento.

4. Beam Therapeutics Inc.

(BEAM )

A empresa foi fundada em 2017, se concentrando no desenvolvimento da tecnologia de “edição de base.” Isso promete uma edição de genes mais precisa do que a tecnologia CRISPR-Cas9 tradicional. Isso também pode editar vários pontos em um gene ou vários genes de uma vez.

“Muitas abordagens de edição de genes existentes são como ‘tesouras’ que cortam o genoma. Editores de base são como ‘lápices’ que permitem apagar e reescrever uma letra do genoma de cada vez.” – Giuseppe Ciaramelle, Presidente e CSO da Beam Therapeutics

A Beam Therapeutics está em uma fase anterior às outras empresas de CRISPR, com suas instalações de fabricação esperadas para começar apenas no final de 2023. A maior parte de seu pipeline ainda está na fase de pesquisa ou entrando na fase 1/2 de ensaios clínicos.